Rilzabrutinibin teho, turvallisuus ja farmakokinetiikka potilailla, joilla on lämmin autoimmuuninen hemolyyttinen anemia (wAIHA) (LUMINA 2)
keskiviikko 3. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Sanofi
Monikeskus, avoin, vaiheen IIb tutkimus rilzabrutinibin tehon, turvallisuuden ja farmakokinetiikkaa potilailla, joilla on lämmin autoimmuuni hemolyyttinen anemia
Tämä on yksi ryhmähoito, vaihe 2, avoin tutkimus, jossa arvioidaan rilzabrutinibin tehoa, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa aikuisilla wAIHA-potilailla.
Kaikki osallistujat saavat rilzabrutinibia suullisesti. Seulontajakso on enintään 28 päivää, jota seuraa 24 viikon hoitojakso osassa A. Osallistujat, jotka suorittavat osan A ja joiden katsotaan olevan kelvollisia osaan B, saavat edelleen tutkimuslääkitystä 52 viikon ajan viimeisen potilaan saapumisen jälkeen (LPI). -osa B). Tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen saamisen jälkeen on 7 päivän turvallisuuden seurantajakso joko osassa A (niille, jotka eivät kelpaa osaan B tai jotka on lopetettu ennenaikaisesti) tai osassa B. Tutkimuksen arvioitu kokonaiskesto on noin 137 viikot (osat A ja B), mukaan lukien seurantajakso. Niiden osallistujien osalta, joiden katsotaan olevan kelpaamattomia osaan B, tutkimuksen kokonaiskesto on 29 viikkoa (vain osa A), mukaan lukien seulonta ja seurantajakso. Osassa B osallistujat, jotka lopettavat rilzabrutinibihoidon tilapäisesti ja säilyttävät kestävän vasteen 50–74, vierailevat EOS-vierailulla viikolla 75. Tässä tapauksessa osallistuminen kestää 79 viikkoa seulontajakson mukaan lukien.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
22
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Barakaldo, Espanja, 48093
- Hospital Universitario de Cruces_Investigational Site Number: 7240004
-
Barcelona, Espanja, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona_Investigational Site Number: 7240001
-
Madrid, Espanja, 28046
- Hospital Universitario La Paz_Investigational Site Number: 7240003
-
Seville, Espanja, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío_Investigational Site Number: 7240002
-
-
-
-
-
Avellino, Italia, 83100
- Ospedale Giuseppe Moscati_Investigational Site Number: 3800002
-
Meldola, Italia, 47014
- Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori "Dino Amadori"_Investigational Site Number: 3800003
-
Milan, Italia, 20149
- Ospedale Maggiore Policlinico_Investigational Site Number: 3800001
-
-
-
-
-
Vienna, Itävalta, 1140
- Hanush-Krankenhaus_Investigational Site Number: 0400001
-
-
-
-
-
Beijing, Kiina, 100005
- Peking Union Medical College Hospital_Investigational Site Number: 1560002
-
Tianjin, Kiina, 300020
- Institute of hematology&blood diseases hospital_Investigational Site Number: 1560003
-
-
-
-
-
Essen, Saksa, 45147
- Klinik für Hämatologie und Stammzellentransplantation_Investigational Site Number: 2760001
-
-
-
-
-
Odense, Tanska, 5000
- Odense Universitetshospital Hæmatologisk Forskningsenhed_Investigational Site Number: 2080001
-
-
-
-
-
Székesfehérvár, Unkari, 8000
- Fejer Varmegyei Szent Gyorgy Egyetemi Oktato Korhaz_Investigational Site Number: 3480001
-
-
-
-
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust_Investigational Site Number: 8260001
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 2ES
- Barts Health NHS Trust_Investigational Site Number: 8260005
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, W2 1NY
- Imperial College Healthcare NHS Trust_Investigational Site Number: 8260002
-
-
-
-
California
-
Cerritos, California, Yhdysvallat, 90703
- The Oncology Institute of Hope & Innovation Site Number : 8400006
-
Cerritos, California, Yhdysvallat, 90703
- TOI Clinical Research LLC_ Cerritos_Investigational Site Number: 8400006
-
Glendale, California, Yhdysvallat, 91204
- TOI Clinical Research LLC_Glendale_Investigational Site Number: 8400006
-
Long Beach, California, Yhdysvallat, 90805
- TOI Clinical Research LLC_Long Beach_Investigational Site Number: 8400006
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
- University of Southern California_Investigational Site Number: 8400009
-
Santa Ana, California, Yhdysvallat, 92705
- TOI Clinical Research LLC_Santa Ana_Investigational Site Number: 8400006
-
Torrance, California, Yhdysvallat, 90502
- The Lundquist Institute_Investigational Site Number: 8400005
-
Whittier, California, Yhdysvallat, 90602
- TOI Clinical Research LLC_ Whittier_Investigational Site Number: 8400006
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
- Georgetown University Hospital_Investigational Site Number: 8400003
-
-
Florida
-
Tamarac, Florida, Yhdysvallat, 33321
- Oncology & Hematology Associates of West Broward_Investigational Site Number: 8400002
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital_Investigational Site Number: 8400001
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- ja naispotilaat, joilla on vahvistettu primaarinen wAIHA- tai systeemiseen lupus erythematosukseen (SLE) liittyvä wAIHA-diagnoosi (ei muita SLE-oireita lukuun ottamatta iho- ja tuki- ja liikuntaelimistön oireita)
- Osallistujat, jotka eivät ole aiemmin onnistuneet ylläpitämään jatkuvaa vastetta kortikosteroidihoidon jälkeen.
- Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suoritustaso 2 tai alempi.
- Ajantasainen rokotustila paikallisten ohjeiden mukaan.
- Painoindeksi (BMI) >17,5 ja <40 kg/m2
- Kaiken miesten ja naisten ehkäisyvälineiden käytön tulee olla kliinisiin tutkimuksiin osallistuvien henkilöiden ehkäisymenetelmiä koskevien paikallisten määräysten mukaista.
Vain osa B
- Näyttö rilzabrutinibin hoidon tehokkuudesta, joka on määritelty kokonaisvasteen saavuttamisena osan A aikana.
- A-osan hoitojakson päättyminen (24 viikkoa).
Poissulkemiskriteerit:
- Kliinisesti merkittävä sairaushistoria tai meneillään oleva krooninen sairaus, joka vaarantaisi osallistujan turvallisuuden tai heikentäisi hänen tutkimukseen osallistumisestaan saatujen tietojen laatua tutkijan määrittelemällä tavalla.
- Osallistujat, joilla on ollut lymfooma, leukemia tai mikä tahansa pahanlaatuinen kasvain viimeisten 5 vuoden aikana, paitsi ihon tyvisolu- tai levyepiteelisyövät, jotka on leikattu ilman merkkejä etäpesäkkeistä viimeisen kolmen vuoden aikana.
- Toissijainen wAIHA mistä tahansa syystä, mukaan lukien lääkkeet, lymfoproliferatiiviset sairaudet (alhainen monoklonaalinen B-solulymfosytoosi on sallittu), infektio- tai autoimmuunisairaus tai aktiiviset hematologiset pahanlaatuiset kasvaimet. Osallistujat, joilla on positiivisia antinukleaarisia vasta-aineita, mutta joilla ei ole autoimmuunisairauden lopullista diagnoosia, ovat sallittuja.
- Myelodysplastinen oireyhtymä.
- Hallitsematon tai aktiivinen HBV-infektio: Potilaat, joilla on positiivinen HBsAg ja/tai HBV DNA.
- HIV-infektio.
- Samanaikainen hoito muilla kokeellisilla lääkkeillä tai osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen millä tahansa tutkimuslääkkeellä 30 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa ennen hoidon aloittamista sen mukaan, kumpi on suurempi.
- Tunnettu allergia mille tahansa tutkimuslääkkeelle, niiden analogeille tai apuaineille minkä tahansa aineen eri formulaatioissa.
Vain osa B
- Osallistujat, jotka saavat mitä tahansa terapiaa osan A aikana ja joiden tiedetään olevan aktiivisia wAIHAssa.
- Rilzabrutinibiin liittyy ei-hyväksyttäviä sivuvaikutuksia tai toksisuutta siten, että rilzabrutinibihoidon jatkamisen riski-hyötysuhde on tutkijan ja/tai sponsorin mielestä epäsuotuisa.
Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia huomioita, jotka liittyvät potilaan mahdolliseen osallistumiseen kliiniseen tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Rilzabrutinibi
Suun kautta otettava rilzabrutinibi 400 mg BID
|
Lääkemuoto: Tabletti Antoreitti: Suun kautta
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osa A: Hemoglobiinivasteen saaneiden osallistujien osuus
Aikaikkuna: Viikolle 24 osassa A
|
Vaste määritellään hemoglobiinin (Hb) nousuksi ≥ 2 g/dl lähtötasosta ja verensiirron puuttumisesta viimeisen 7 päivän aikana, ilman hemolyysin biokemiallista paranemista vasteen saavuttamishetkellä ja pelastuslääkkeiden puuttumista viimeisen 7 päivän aikana. 4 viikkoa. Täydellinen vaste määritellään hemoglobiiniksi ≥11 g/dl (naiset) tai ≥12 g/dl (miehet), ei merkkejä hemolyysistä (normaali bilirubiini, laktaattidehydrogenaasi (LDH), haptoglobiini ja retikulosyytit) ja verensiirron puuttuminen viimeiset 7 päivää ja pelastuslääkkeiden puuttuminen viimeisen 4 viikon aikana. |
Viikolle 24 osassa A
|
|
Osa B: Niiden osallistujien osuus, jotka säilyttävät osan A aikana saavutetun kestävän vasteen tai saavuttavat kestävän vasteen osan B aikana ja joilla on hemoglobiinivaste
Aikaikkuna: Viikolla 50 osassa B
|
Kestävä vaste (osa B) määritellään Hb-tasoksi ≥ 10 g/dl, jossa nousu lähtötasosta (osa A) on ≥ 2 g/dl kolmella peräkkäisellä aikataulun mukaisella käynnillä viikolla 24 viikolle 50; ilman verensiirtoa eikä pelastuslääkitystä kolmen peräkkäisen käynnin aikana ja vähintään 7 päivää (verensiirrot) ja 4 viikkoa (pelastuslääkitys) ennen ensimmäistä peräkkäistä käyntiä.
|
Viikolla 50 osassa B
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien osuus, joilla on kestävä hemoglobiinivaste
Aikaikkuna: Viikolle 24 osassa A
|
Kestävä vaste (osa A) määritellään Hb-tasoksi ≥ 10 g/dl ja nousuksi lähtötasosta ≥ 2 g/dl kolmella peräkkäisellä arvioitavalla käynnillä 24 viikon hoitojakson aikana; ilman verensiirtoa eikä pelastuslääkitystä kolmen peräkkäisen käynnin aikana ja vähintään 7 päivää (verensiirrot) ja 4 viikkoa (pelastuslääkitys) ennen ensimmäistä peräkkäistä käyntiä.
|
Viikolle 24 osassa A
|
|
Mediaaniaika lähtötilanteesta ensimmäiseen hemoglobiinivasteeseen
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 24 osassa A
|
Päivästä 1 viikkoon 24 osassa A
|
|
|
Pelastushoidon tiheys (mikä tahansa muu waiha-ohjattu terapia kuin predniso [lo] tai verensiirto)
Aikaikkuna: Viikon 1 jälkeen viikkoon 24 osassa A ja viikko 305 osassa B
|
Viikon 1 jälkeen viikkoon 24 osassa A ja viikko 305 osassa B
|
|
|
Muutos lähtötasosta facit-fatigue-asteikolla
Aikaikkuna: Viikkoon 24 osaan A ja viikko 305 osassa B
|
Kroonisen sairauden terapia-fatigue (facit-fatigue) -asteikon funktionaalinen arviointi on 13-osainen kyselylomake, jota käytetään arvioimaan itse ilmoitettua väsymystä ja sen vaikutusta päivittäiseen toimintaan ja toimintaan.
|
Viikkoon 24 osaan A ja viikko 305 osassa B
|
|
Hoitoa esiin nousevien haittatapahtumien (TEAES), vakavat teemat, erityisesti kiinnostavat haittavaikutukset (ASES)
Aikaikkuna: Viikkoon 24 osaan A ja viikko 305 osassa B
|
Turvallisuusarviointi mukaan lukien kliiniset laboratorioarvioinnit, elintärkeiden merkin mittaukset ja EKG
|
Viikkoon 24 osaan A ja viikko 305 osassa B
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 7. joulukuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 23. toukokuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 31. joulukuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 5. elokuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 5. elokuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 12. elokuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 5. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 3. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ACT17209
- 2021-001671-16 (EudraCT-numero)
- U1111-1262-2929 (Rekisterin tunniste: ICTRP)
- 2023-509441-13 (Rekisterin tunniste: CTIS)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot.
Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi.
Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .