Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt, sikkerhet og farmakokinetikk av Rilzabrutinib hos pasienter med varm autoimmun hemolytisk anemi (wAIHA)

18. februar 2024 oppdatert av: Sanofi

En multisenter, åpen fase IIb-studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og farmakokinetikken til Rilzabrutinib hos pasienter med varm autoimmun hemolytisk anemi

Dette er en enkelt gruppebehandling, fase 2, åpen studie for å evaluere effekten, sikkerheten og farmakokinetikken til rilzabrutinib hos voksne pasienter med wAIHA.

Alle deltakere vil få rilzabrutinib oralt. Screeningsperioden er opptil 28 dager, etterfulgt av en behandlingsperiode på 24 uker for del A. Deltakere som fullfører del A og anses kvalifisert for del B vil fortsette å motta studiemedisinen i 52 uker etter siste pasient i (LPI) -Del B). Det vil være en 7-dagers sikkerhetsoppfølgingsperiode etter å ha mottatt den siste dosen av studiemedikamentet enten i del A (for de som ikke er kvalifisert for del B eller tidlig avsluttet) eller del B. Den estimerte totale varigheten av studien er omtrent 137 uker (del A og B), inkludert oppfølgingsperioden. For deltakere som anses som ikke kvalifisert for del B, vil den totale lengden på studien være 29 uker (kun del A), inkludert screening og oppfølgingsperioden. I del B vil deltakere som midlertidig stopper behandlingen med rilzabrutinib og opprettholder en varig respons fra W50 til W74, ha sitt EOS-besøk i uke 75. I dette tilfellet vil deltakelsen være i 79 uker inkludert skjermingsperioden.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

22

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
  • Telefonnummer: ext option 6 800-633-1610
  • E-post: Contact-US@sanofi.com

Studiesteder

  • Danmark
      • Odense, Danmark, 5000
        • Odense Universitetshospital Hæmatologisk Forskningsenhed_Investigational Site Number: 2080001
  • Forente stater
    • California
      • Cerritos, California, Forente stater, 90703
        • The Oncology Institute of Hope & Innovation Site Number : 8400006
      • Cerritos, California, Forente stater, 90703
        • TOI Clinical Research LLC_ Cerritos_Investigational Site Number: 8400006
      • Glendale, California, Forente stater, 91204
        • TOI Clinical Research LLC_Glendale_Investigational Site Number: 8400006
      • Long Beach, California, Forente stater, 90805
        • TOI Clinical Research LLC_Long Beach_Investigational Site Number: 8400006
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90033
        • University of Southern California_Investigational Site Number: 8400009
      • Santa Ana, California, Forente stater, 92705
        • TOI Clinical Research LLC_Santa Ana_Investigational Site Number: 8400006
      • Torrance, California, Forente stater, 90502
        • The Lundquist Institute_Investigational Site Number: 8400005
      • Whittier, California, Forente stater, 90602
        • TOI Clinical Research LLC_ Whittier_Investigational Site Number: 8400006
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20007
        • Georgetown University Hospital_Investigational Site Number: 8400003
    • Florida
      • Tamarac, Florida, Forente stater, 33321
        • Oncology & Hematology Associates of West Broward_Investigational Site Number: 8400002
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital_Investigational Site Number: 8400001
  • Italia
      • Avellino, Italia, 83100
        • Ospedale Giuseppe Moscati_Investigational Site Number: 3800002
      • Meldola, Italia, 47014
        • Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori "Dino Amadori"_Investigational Site Number: 3800003
      • Milan, Italia, 20149
        • Ospedale Maggiore Policlinico_Investigational Site Number: 3800001
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100005
        • Peking Union Medical College Hospital_Investigational Site Number: 1560002
      • Tianjin, Kina, 300020
        • Institute of hematology&blood diseases hospital_Investigational Site Number: 1560003
  • Spania
      • Barakaldo, Spania, 48093
        • Hospital Universitario de Cruces_Investigational Site Number: 7240004
      • Barcelona, Spania, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona_Investigational Site Number: 7240001
      • Madrid, Spania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz_Investigational Site Number: 7240003
      • Sevilla, Spania, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío_Investigational Site Number: 7240002
  • Storbritannia
      • Leeds, Storbritannia, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust_Investigational Site Number: 8260001
      • London, Storbritannia, E1 2ES
        • Barts Health NHS Trust_Investigational Site Number: 8260005
      • London, Storbritannia, W2 1NY
        • Imperial College Healthcare NHS Trust_Investigational Site Number: 8260002
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Klinik für Hämatologie und Stammzellentransplantation_Investigational Site Number: 2760001
  • Ungarn
      • Szekesfehervar, Ungarn, 8000
        • Fejer Varmegyei Szent Gyorgy Egyetemi Oktato Korhaz_Investigational Site Number: 3480001
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike, 1140
        • Hanush-Krankenhaus_Investigational Site Number: 0400001

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige og kvinnelige pasienter med en bekreftet diagnose av primær wAIHA eller systemisk lupus erythematosus (SLE)-assosiert wAIHA (uten andre SLE-relaterte manifestasjoner bortsett fra hud- og muskel- og skjelettmanifestasjoner)
  • Deltakere som tidligere ikke har klart å opprettholde en vedvarende respons etter behandling med kortikosteroider.
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus grad 2 eller lavere.
  • Oppdatert vaksinasjonsstatus i henhold til lokale retningslinjer.
  • Kroppsmasseindeks (BMI) >17,5 og <40 kg/m2
  • All bruk av prevensjon av menn og kvinner bør være i samsvar med lokale forskrifter angående prevensjonsmetoder for de som deltar i kliniske studier.

Kun del B

  • Bevis på behandlingseffektivitet for rilzabrutinib som definert ved å oppnå total respons under del A.
  • Gjennomføring av del A-behandlingsperiode (24 uker).

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant medisinsk historie eller pågående kronisk sykdom som vil sette sikkerheten til deltakeren i fare eller kompromittere kvaliteten på dataene som er hentet fra hans eller hennes deltakelse i studien, som bestemt av etterforskeren.
  • Deltakere med medisinsk historie med lymfom, leukemi eller annen malignitet i løpet av de siste 5 årene, bortsett fra basalcelle- eller plateepitelkarsinomer i huden som har blitt resekert uten tegn på metastatisk sykdom de siste 3 årene.
  • Sekundær wAIHA av enhver årsak, inkludert legemidler, lymfoproliferative lidelser (lavtall monoklonal B-celle lymfocytose er tillatt), infeksjonssykdom eller autoimmun sykdom eller aktive hematologiske maligniteter. Deltakere med positive antinukleære antistoffer men uten en definitiv diagnose av en autoimmun sykdom er tillatt.
  • Myelodysplastisk syndrom.
  • Ukontrollert eller aktiv HBV-infeksjon: Pasienter med positivt HBsAg og/eller HBV-DNA.
  • HIV-infeksjon.
  • Samtidig behandling med andre eksperimentelle legemidler eller deltakelse i en annen klinisk utprøving med et hvilket som helst forsøkslegemiddel innen 30 dager eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er størst, før behandlingsstart.
  • Kjent allergi mot noen av studiemedikamentene, deres analoger eller hjelpestoffer i de forskjellige formuleringene av ethvert middel.

Kun del B

  • Deltakere som mottar terapi under del A kjent for å være aktive i wAIHA.
  • Tilstedeværelse av uakseptable bivirkninger eller toksisitet assosiert med rilzabrutinib slik at det er en ugunstig risiko-nyttevurdering for fortsatt behandling med rilzabrutinib etter etterforskerens og/eller sponsorens oppfatning.

Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en pasients potensielle deltakelse i en klinisk studie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Rilzabrutinib
Oral rilzabrutinib 400 mg to ganger daglig
Legemiddel: rilzabrutinib
Farmasøytisk form: Tablett Administrasjonsvei: Oral
Andre navn:
  • PRN1008/SAR444671

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Andel deltakere med samlet hemoglobinrespons
Tidsramme: Innen uke 24 i del A

Respons er definert som en økning i hemoglobin (Hb) med ≥2 g/dL fra baseline og fravær av transfusjon i løpet av de siste 7 dagene, uten biokjemisk oppløsning av hemolyse på det tidspunktet respons oppnås og fravær av redningsmedisiner i løpet av de siste. 4 uker.

Fullstendig respons er definert som hemoglobin ≥11 g/dL (kvinner) eller ≥12 g/dL (menn), ingen tegn på hemolyse (normal bilirubin, laktatdehydrogenase (LDH), haptoglobin og retikulocytter), og fravær av transfusjon i siste 7 dager og fravær av redningsmedisiner i løpet av de siste 4 ukene.
Innen uke 24 i del A
Del B: Andel deltakere som opprettholder varig respons oppnådd under del A eller oppnår en varig respons under del B og har en hemoglobinrespons
Tidsramme: Innen uke 50 i del B
Varig respons (del B) er definert som Hb-nivå ≥10 g/dL med en økning fra baseline (del A) på ≥2 g/dL ved tre påfølgende planlagte besøk i løpet av uke 24 til uke 50; med fravær av transfusjon og ingen redningsmedisin i løpet av 3 påfølgende besøk og i minst 7 dager (transfusjoner) og 4 uker (redningsmedisin) før første påfølgende besøk.
Innen uke 50 i del B

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel deltakere med varig hemoglobinrespons
Tidsramme: Innen uke 24 i del A
Varig respons (del A) er definert som Hb-nivå ≥10 g/dL med en økning fra baseline på ≥2 g/dL ved tre påfølgende evaluerbare besøk i løpet av den 24-ukers behandlingsperioden; med fravær av transfusjon og ingen redningsmedisin i løpet av 3 påfølgende besøk og i minst 7 dager (transfusjoner) og 4 uker (redningsmedisin) før første påfølgende besøk.
Innen uke 24 i del A
Median tid fra baseline til første hemoglobinrespons
Tidsramme: Fra dag 1 til uke 24 i del A
Fra dag 1 til uke 24 i del A
Frekvens av redningsterapi (enhver wAIHA-rettet terapi unntatt predniso[lo]ne eller transfusjon) mottatt
Tidsramme: Etter uke 1 med behandling til uke 24 i del A og uke 75 i del B
Etter uke 1 med behandling til uke 24 i del A og uke 75 i del B
Endring fra baseline i FACIT-Fatigue-skalaen
Tidsramme: Frem til uke 24 i del A og uke 75 i del B
The Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue (FACIT-Fatigue)-skalaen er et 13-elements spørreskjema som brukes til å vurdere selvrapportert tretthet og dens innvirkning på daglige aktiviteter og funksjon.
Frem til uke 24 i del A og uke 75 i del B
Forekomst av uønskede hendelser ved behandling (TEAE), alvorlige TEAE, bivirkninger av spesiell interesse (AESI)
Tidsramme: Frem til uke 24 i del A og uke 75 i del B
Sikkerhetsvurdering inkludert kliniske laboratorieevalueringer, målinger av vitale tegn og EKG
Frem til uke 24 i del A og uke 75 i del B

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sanofi

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

7. desember 2021

Primær fullføring (Antatt)

29. mai 2024

Studiet fullført (Antatt)

28. mai 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. august 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. august 2021

Først lagt ut (Faktiske)

12. august 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. februar 2024

Sist bekreftet

1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ACT17209
  • 2021-001671-16 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1262-2929 (Registeridentifikator: ICTRP)
  • 2023-509441-13-00 (Registeridentifikator: CTIS)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt saksrapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner. Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne. Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Varm autoimmun hemolytisk anemi (wAIHA)

Kliniske studier på rilzabrutinib

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Malta

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere