Effekt, sikkerhet og farmakokinetikk av Rilzabrutinib hos pasienter med varm autoimmun hemolytisk anemi (wAIHA) (LUMINA 2)
3. juni 2026 oppdatert av: Sanofi
En multisenter, åpen fase IIb-studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og farmakokinetikken til Rilzabrutinib hos pasienter med varm autoimmun hemolytisk anemi
Dette er en enkelt gruppebehandling, fase 2, åpen studie for å evaluere effekten, sikkerheten og farmakokinetikken til rilzabrutinib hos voksne pasienter med wAIHA.
Alle deltakere vil få rilzabrutinib oralt. Screeningsperioden er opptil 28 dager, etterfulgt av en behandlingsperiode på 24 uker for del A. Deltakere som fullfører del A og anses kvalifisert for del B vil fortsette å motta studiemedisinen i 52 uker etter siste pasient i (LPI) -Del B). Det vil være en 7-dagers sikkerhetsoppfølgingsperiode etter å ha mottatt den siste dosen av studiemedikamentet enten i del A (for de som ikke er kvalifisert for del B eller tidlig avsluttet) eller del B. Den estimerte totale varigheten av studien er omtrent 137 uker (del A og B), inkludert oppfølgingsperioden. For deltakere som anses som ikke kvalifisert for del B, vil den totale lengden på studien være 29 uker (kun del A), inkludert screening og oppfølgingsperioden. I del B vil deltakere som midlertidig stopper behandlingen med rilzabrutinib og opprettholder en varig respons fra W50 til W74, ha sitt EOS-besøk i uke 75. I dette tilfellet vil deltakelsen være i 79 uker inkludert skjermingsperioden.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
22
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Odense, Danmark, 5000
- Odense Universitetshospital Hæmatologisk Forskningsenhed_Investigational Site Number: 2080001
-
-
-
-
California
-
Cerritos, California, Forente stater, 90703
- The Oncology Institute of Hope & Innovation Site Number : 8400006
-
Cerritos, California, Forente stater, 90703
- TOI Clinical Research LLC_ Cerritos_Investigational Site Number: 8400006
-
Glendale, California, Forente stater, 91204
- TOI Clinical Research LLC_Glendale_Investigational Site Number: 8400006
-
Long Beach, California, Forente stater, 90805
- TOI Clinical Research LLC_Long Beach_Investigational Site Number: 8400006
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90033
- University of Southern California_Investigational Site Number: 8400009
-
Santa Ana, California, Forente stater, 92705
- TOI Clinical Research LLC_Santa Ana_Investigational Site Number: 8400006
-
Torrance, California, Forente stater, 90502
- The Lundquist Institute_Investigational Site Number: 8400005
-
Whittier, California, Forente stater, 90602
- TOI Clinical Research LLC_ Whittier_Investigational Site Number: 8400006
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20007
- Georgetown University Hospital_Investigational Site Number: 8400003
-
-
Florida
-
Tamarac, Florida, Forente stater, 33321
- Oncology & Hematology Associates of West Broward_Investigational Site Number: 8400002
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Massachusetts General Hospital_Investigational Site Number: 8400001
-
-
-
-
-
Avellino, Italia, 83100
- Ospedale Giuseppe Moscati_Investigational Site Number: 3800002
-
Meldola, Italia, 47014
- Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori "Dino Amadori"_Investigational Site Number: 3800003
-
Milan, Italia, 20149
- Ospedale Maggiore Policlinico_Investigational Site Number: 3800001
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100005
- Peking Union Medical College Hospital_Investigational Site Number: 1560002
-
Tianjin, Kina, 300020
- Institute of hematology&blood diseases hospital_Investigational Site Number: 1560003
-
-
-
-
-
Barakaldo, Spania, 48093
- Hospital Universitario de Cruces_Investigational Site Number: 7240004
-
Barcelona, Spania, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona_Investigational Site Number: 7240001
-
Madrid, Spania, 28046
- Hospital Universitario La Paz_Investigational Site Number: 7240003
-
Seville, Spania, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío_Investigational Site Number: 7240002
-
-
-
-
-
Leeds, Storbritannia, LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust_Investigational Site Number: 8260001
-
London, Storbritannia, E1 2ES
- Barts Health NHS Trust_Investigational Site Number: 8260005
-
London, Storbritannia, W2 1NY
- Imperial College Healthcare NHS Trust_Investigational Site Number: 8260002
-
-
-
-
-
Essen, Tyskland, 45147
- Klinik für Hämatologie und Stammzellentransplantation_Investigational Site Number: 2760001
-
-
-
-
-
Székesfehérvár, Ungarn, 8000
- Fejer Varmegyei Szent Gyorgy Egyetemi Oktato Korhaz_Investigational Site Number: 3480001
-
-
-
-
-
Vienna, Østerrike, 1140
- Hanush-Krankenhaus_Investigational Site Number: 0400001
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige og kvinnelige pasienter med en bekreftet diagnose av primær wAIHA eller systemisk lupus erythematosus (SLE)-assosiert wAIHA (uten andre SLE-relaterte manifestasjoner bortsett fra hud- og muskel- og skjelettmanifestasjoner)
- Deltakere som tidligere ikke har klart å opprettholde en vedvarende respons etter behandling med kortikosteroider.
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus grad 2 eller lavere.
- Oppdatert vaksinasjonsstatus i henhold til lokale retningslinjer.
- Kroppsmasseindeks (BMI) >17,5 og <40 kg/m2
- All bruk av prevensjon av menn og kvinner bør være i samsvar med lokale forskrifter angående prevensjonsmetoder for de som deltar i kliniske studier.
Kun del B
- Bevis på behandlingseffektivitet for rilzabrutinib som definert ved å oppnå total respons under del A.
- Gjennomføring av del A-behandlingsperiode (24 uker).
Ekskluderingskriterier:
- Klinisk signifikant medisinsk historie eller pågående kronisk sykdom som vil sette sikkerheten til deltakeren i fare eller kompromittere kvaliteten på dataene som er hentet fra hans eller hennes deltakelse i studien, som bestemt av etterforskeren.
- Deltakere med medisinsk historie med lymfom, leukemi eller annen malignitet i løpet av de siste 5 årene, bortsett fra basalcelle- eller plateepitelkarsinomer i huden som har blitt resekert uten tegn på metastatisk sykdom de siste 3 årene.
- Sekundær wAIHA av enhver årsak, inkludert legemidler, lymfoproliferative lidelser (lavtall monoklonal B-celle lymfocytose er tillatt), infeksjonssykdom eller autoimmun sykdom eller aktive hematologiske maligniteter. Deltakere med positive antinukleære antistoffer men uten en definitiv diagnose av en autoimmun sykdom er tillatt.
- Myelodysplastisk syndrom.
- Ukontrollert eller aktiv HBV-infeksjon: Pasienter med positivt HBsAg og/eller HBV-DNA.
- HIV-infeksjon.
- Samtidig behandling med andre eksperimentelle legemidler eller deltakelse i en annen klinisk utprøving med et hvilket som helst forsøkslegemiddel innen 30 dager eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er størst, før behandlingsstart.
- Kjent allergi mot noen av studiemedikamentene, deres analoger eller hjelpestoffer i de forskjellige formuleringene av ethvert middel.
Kun del B
- Deltakere som mottar terapi under del A kjent for å være aktive i wAIHA.
- Tilstedeværelse av uakseptable bivirkninger eller toksisitet assosiert med rilzabrutinib slik at det er en ugunstig risiko-nyttevurdering for fortsatt behandling med rilzabrutinib etter etterforskerens og/eller sponsorens oppfatning.
Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en pasients potensielle deltakelse i en klinisk studie.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Rilzabrutinib
Oral rilzabrutinib 400 mg to ganger daglig
|
Farmasøytisk form: Tablett Administrasjonsvei: Oral
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Del A: Andel deltakere med samlet hemoglobinrespons
Tidsramme: Innen uke 24 i del A
|
Respons er definert som en økning i hemoglobin (Hb) med ≥2 g/dL fra baseline og fravær av transfusjon i løpet av de siste 7 dagene, uten biokjemisk oppløsning av hemolyse på det tidspunktet respons oppnås og fravær av redningsmedisiner i løpet av de siste. 4 uker. Fullstendig respons er definert som hemoglobin ≥11 g/dL (kvinner) eller ≥12 g/dL (menn), ingen tegn på hemolyse (normal bilirubin, laktatdehydrogenase (LDH), haptoglobin og retikulocytter), og fravær av transfusjon i siste 7 dager og fravær av redningsmedisiner i løpet av de siste 4 ukene. |
Innen uke 24 i del A
|
|
Del B: Andel deltakere som opprettholder varig respons oppnådd under del A eller oppnår en varig respons under del B og har en hemoglobinrespons
Tidsramme: Innen uke 50 i del B
|
Varig respons (del B) er definert som Hb-nivå ≥10 g/dL med en økning fra baseline (del A) på ≥2 g/dL ved tre påfølgende planlagte besøk i løpet av uke 24 til uke 50; med fravær av transfusjon og ingen redningsmedisin i løpet av 3 påfølgende besøk og i minst 7 dager (transfusjoner) og 4 uker (redningsmedisin) før første påfølgende besøk.
|
Innen uke 50 i del B
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel deltakere med varig hemoglobinrespons
Tidsramme: Innen uke 24 i del A
|
Varig respons (del A) er definert som Hb-nivå ≥10 g/dL med en økning fra baseline på ≥2 g/dL ved tre påfølgende evaluerbare besøk i løpet av den 24-ukers behandlingsperioden; med fravær av transfusjon og ingen redningsmedisin i løpet av 3 påfølgende besøk og i minst 7 dager (transfusjoner) og 4 uker (redningsmedisin) før første påfølgende besøk.
|
Innen uke 24 i del A
|
|
Median tid fra baseline til første hemoglobinrespons
Tidsramme: Fra dag 1 til uke 24 i del A
|
Fra dag 1 til uke 24 i del A
|
|
|
Hyppighet av redningsterapi (all waiha-regissert terapi annet enn predniso [lo] ne eller transfusjon) mottatt
Tidsramme: Etter uke 1 av behandlingen til uke 24 i del A og uke 305 i del B
|
Etter uke 1 av behandlingen til uke 24 i del A og uke 305 i del B
|
|
|
Endring fra baseline i fat-fatigue Scale Score
Tidsramme: Til uke 24 i del A og uke 305 i del B
|
Den funksjonelle vurderingen av kronisk sykdomsbehandling (Facit-Fatigue) skala er et spørreskjema på 13 elementer som brukes til å vurdere selvrapportert utmattelse og dens innvirkning på daglige aktiviteter og funksjon.
|
Til uke 24 i del A og uke 305 i del B
|
|
Forekomst av behandling av fremvoksende bivirkninger (TEAE), seriøse TEAE, bivirkninger av spesiell interesse (Aesis)
Tidsramme: Til uke 24 i del A og uke 305 i del B
|
Sikkerhetsvurdering inkludert kliniske laboratorieevalueringer, viktige tegnmålinger og EKG
|
Til uke 24 i del A og uke 305 i del B
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
7. desember 2021
Primær fullføring (Faktiske)
23. mai 2024
Studiet fullført (Antatt)
31. desember 2029
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
5. august 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
5. august 2021
Først lagt ut (Faktiske)
12. august 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
5. juni 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
3. juni 2026
Sist bekreftet
1. juni 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ACT17209
- 2021-001671-16 (EudraCT-nummer)
- U1111-1262-2929 (Registeridentifikator: ICTRP)
- 2023-509441-13 (Registeridentifikator: CTIS)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt saksrapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner.
Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne.
Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .