Eficácia, Segurança e Farmacocinética do Rilzabrutinibe em Pacientes com Anemia Hemolítica Autoimune Quente (WAIHA)
18 de fevereiro de 2024 atualizado por: Sanofi
Um estudo multicêntrico, aberto, de fase IIb para avaliar a eficácia, segurança e farmacocinética do rilzabrutinibe em pacientes com anemia hemolítica autoimune quente
Este é um estudo de tratamento de grupo único, Fase 2, aberto, para avaliar a eficácia, segurança e farmacocinética do rilzabrutinibe em pacientes adultos com wAIHA.
Todos os participantes receberão rilzabrutinibe por via oral. O período de triagem é de até 28 dias, seguido por um período de tratamento de 24 semanas para a Parte A. Os participantes que concluírem a Parte A e forem considerados elegíveis para a Parte B continuarão a receber a medicação do estudo por 52 semanas após o Último Paciente In (LPI -Parte B). Haverá um período de acompanhamento de segurança de 7 dias após receber a última dose do medicamento do estudo na Parte A (para aqueles não elegíveis para a Parte B ou encerrados antecipadamente) ou na Parte B. A duração total estimada do estudo é de aproximadamente 137 semanas (Partes A e B), incluindo o período de acompanhamento. Para os participantes considerados inelegíveis para a Parte B, a duração total do estudo será de 29 semanas (somente a Parte A), incluindo a triagem e o período de acompanhamento. Na Parte B, os participantes que interromperem temporariamente o tratamento com rilzabrutinibe e mantiverem uma resposta duradoura da S50 à S74 terão sua visita EOS na semana 75. Nesse caso, a participação será de 79 semanas, incluindo o período de triagem.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
22
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Essen, Alemanha, 45147
- Klinik für Hämatologie und Stammzellentransplantation_Investigational Site Number: 2760001
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Beijing, China, 100005
- Peking Union Medical College Hospital_Investigational Site Number: 1560002
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Tianjin, China, 300020
- Institute of hematology&blood diseases hospital_Investigational Site Number: 1560003
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Odense, Dinamarca, 5000
- Odense Universitetshospital Hæmatologisk Forskningsenhed_Investigational Site Number: 2080001
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Barakaldo, Espanha, 48093
- Hospital Universitario de Cruces_Investigational Site Number: 7240004
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Barcelona, Espanha, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona_Investigational Site Number: 7240001
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Madrid, Espanha, 28046
- Hospital Universitario La Paz_Investigational Site Number: 7240003
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Sevilla, Espanha, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío_Investigational Site Number: 7240002
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California
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Cerritos, California, Estados Unidos, 90703
- The Oncology Institute of Hope & Innovation Site Number : 8400006
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Cerritos, California, Estados Unidos, 90703
- TOI Clinical Research LLC_ Cerritos_Investigational Site Number: 8400006
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Glendale, California, Estados Unidos, 91204
- TOI Clinical Research LLC_Glendale_Investigational Site Number: 8400006
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Long Beach, California, Estados Unidos, 90805
- TOI Clinical Research LLC_Long Beach_Investigational Site Number: 8400006
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- University of Southern California_Investigational Site Number: 8400009
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Santa Ana, California, Estados Unidos, 92705
- TOI Clinical Research LLC_Santa Ana_Investigational Site Number: 8400006
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Torrance, California, Estados Unidos, 90502
- The Lundquist Institute_Investigational Site Number: 8400005
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Whittier, California, Estados Unidos, 90602
- TOI Clinical Research LLC_ Whittier_Investigational Site Number: 8400006
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Georgetown University Hospital_Investigational Site Number: 8400003
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Florida
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Tamarac, Florida, Estados Unidos, 33321
- Oncology & Hematology Associates of West Broward_Investigational Site Number: 8400002
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital_Investigational Site Number: 8400001
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Szekesfehervar, Hungria, 8000
- Fejer Varmegyei Szent Gyorgy Egyetemi Oktato Korhaz_Investigational Site Number: 3480001
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Avellino, Itália, 83100
- Ospedale Giuseppe Moscati_Investigational Site Number: 3800002
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Meldola, Itália, 47014
- Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori "Dino Amadori"_Investigational Site Number: 3800003
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Milan, Itália, 20149
- Ospedale Maggiore Policlinico_Investigational Site Number: 3800001
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Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust_Investigational Site Number: 8260001
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London, Reino Unido, E1 2ES
- Barts Health NHS Trust_Investigational Site Number: 8260005
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London, Reino Unido, W2 1NY
- Imperial College Healthcare NHS Trust_Investigational Site Number: 8260002
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Vienna, Áustria, 1140
- Hanush-Krankenhaus_Investigational Site Number: 0400001
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes do sexo masculino e feminino com diagnóstico confirmado de AIHA primária ou associada a lúpus eritematoso sistêmico (LES) (sem outras manifestações relacionadas ao LES além de manifestações cutâneas e musculoesqueléticas)
- Participantes que falharam anteriormente em manter uma resposta sustentada após o tratamento com corticosteróides.
- Estado de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) grau 2 ou inferior.
- Situação vacinal atualizada de acordo com as diretrizes locais.
- Índice de massa corporal (IMC) >17,5 e <40 kg/m2
- Todo uso de contraceptivos por homens e mulheres deve ser consistente com os regulamentos locais relativos aos métodos de contracepção para aqueles que participam de estudos clínicos.
Parte B apenas
- Evidência de eficácia do tratamento com rilzabrutinibe conforme definido pela obtenção de resposta geral durante a Parte A.
- Conclusão do período de tratamento da Parte A (24 semanas).
Critério de exclusão:
- Histórico médico clinicamente significativo ou doença crônica em andamento que colocaria em risco a segurança do participante ou comprometeria a qualidade dos dados derivados de sua participação no estudo, conforme determinado pelo Investigador.
- Participantes com histórico médico de linfoma, leucemia ou qualquer malignidade nos últimos 5 anos, exceto carcinomas epiteliais escamosos ou basocelulares da pele que foram ressecados sem evidência de doença metastática nos últimos 3 anos.
- AIHA secundária de qualquer causa, incluindo drogas, distúrbios linfoproliferativos (a linfocitose de células B monoclonais de baixa contagem é permitida), doença infecciosa ou autoimune ou malignidades hematológicas ativas. São permitidos participantes com anticorpos antinucleares positivos, mas sem diagnóstico definitivo de doença autoimune.
- Síndrome mielodisplásica.
- Infecção por HBV não controlada ou ativa: Pacientes com HBsAg e/ou DNA de HBV positivos.
- infecção pelo HIV.
- Tratamento concomitante com outras drogas experimentais ou participação em outro ensaio clínico com qualquer droga experimental dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas, o que for maior, antes do início do tratamento.
- Alergia conhecida a qualquer um dos medicamentos do estudo, seus análogos ou excipientes nas várias formulações de qualquer agente.
Parte B apenas
- Participantes que recebem qualquer terapia durante a Parte A conhecida por serem ativos no wAIHA.
- Presença de efeito(s) colateral(is) inaceitável(is) ou toxicidade associada ao rilzabrutinibe, de modo que haja uma avaliação risco-benefício desfavorável para o tratamento continuado com rilzabrutinibe na opinião do investigador e/ou patrocinador.
As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para a possível participação de um paciente em um estudo clínico.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Rilzabrutinibe
Rilzabrutinibe oral 400 mg BID
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Forma farmacêutica: Comprimido Via de administração: Oral
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Parte A: Proporção de participantes com resposta geral de hemoglobina
Prazo: Na semana 24 na Parte A
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A resposta é definida como um aumento na hemoglobina (Hb) em ≥2 g/dL desde o valor basal e ausência de transfusão nos últimos 7 dias, sem resolução bioquímica da hemólise no momento em que a resposta é alcançada e ausência de medicamentos de resgate durante o último 4 semanas. Resposta Completa é definida como hemoglobina ≥11 g/dL (mulheres) ou ≥12 g/dL (homens), sem evidência de hemólise (bilirrubina normal, lactato desidrogenase (LDH), haptoglobina e reticulócitos) e ausência de transfusão no últimos 7 dias e ausência de medicamentos de resgate nas últimas 4 semanas. |
Na semana 24 na Parte A
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Parte B: Proporção de participantes que mantêm uma resposta duradoura alcançada durante a Parte A ou alcançam uma resposta durável durante a Parte B e têm uma resposta de hemoglobina
Prazo: Na semana 50 na Parte B
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A resposta durável (Parte B) é definida como nível de Hb ≥10 g/dL com um aumento em relação ao valor basal (Parte A) de ≥2 g/dL em três visitas agendadas consecutivas durante a Semana 24 até a Semana 50; com ausência de transfusão e sem medicação de resgate durante o período de 3 visitas consecutivas e por pelo menos 7 dias (transfusões) e 4 semanas (medicação de resgate) antes da primeira visita consecutiva.
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Na semana 50 na Parte B
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Proporção de participantes com resposta de hemoglobina durável
Prazo: Na semana 24 na Parte A
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Resposta durável (Parte A) é definida como nível de Hb ≥10 g/dL com um aumento da linha de base de ≥2 g/dL em três visitas avaliáveis consecutivas durante o período de tratamento de 24 semanas; com ausência de transfusão e sem medicação de resgate durante o período de 3 visitas consecutivas e por pelo menos 7 dias (transfusões) e 4 semanas (medicação de resgate) antes da primeira visita consecutiva.
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Na semana 24 na Parte A
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Tempo médio desde a linha de base até a primeira resposta de hemoglobina
Prazo: Do dia 1 à semana 24 na Parte A
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Do dia 1 à semana 24 na Parte A
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Frequência da terapia de resgate (qualquer terapia dirigida por wAIHA diferente de prednisona ou transfusão) recebida
Prazo: Após a Semana 1 de tratamento até a Semana 24 na Parte A e a Semana 75 na Parte B
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Após a Semana 1 de tratamento até a Semana 24 na Parte A e a Semana 75 na Parte B
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Mudança da linha de base na pontuação da escala FACIT-Fadiga
Prazo: Até a Semana 24 na Parte A e a Semana 75 na Parte B
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A escala Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue (FACIT-Fatigue) é um questionário de 13 itens usado para avaliar a fadiga autorrelatada e seu impacto nas atividades e funções diárias.
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Até a Semana 24 na Parte A e a Semana 75 na Parte B
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Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), TEAEs graves, eventos adversos de interesse especial (AESIs)
Prazo: Até a Semana 24 na Parte A e a Semana 75 na Parte B
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Avaliação de segurança, incluindo avaliações laboratoriais clínicas, medições de sinais vitais e ECG
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Até a Semana 24 na Parte A e a Semana 75 na Parte B
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
7 de dezembro de 2021
Conclusão Primária (Estimado)
29 de maio de 2024
Conclusão do estudo (Estimado)
28 de maio de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
5 de agosto de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
5 de agosto de 2021
Primeira postagem (Real)
12 de agosto de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
20 de fevereiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de fevereiro de 2024
Última verificação
1 de fevereiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ACT17209
- 2021-001671-16 (Número EudraCT)
- U1111-1262-2929 (Identificador de registro: ICTRP)
- 2023-509441-13-00 (Identificador de registro: CTIS)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados.
Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo.
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Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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