温自己免疫性溶血性貧血（wAIHA）患者におけるリルザブルチニブの有効性、安全性および薬物動態
2024年2月18日 更新者：Sanofi
温熱自己免疫性溶血性貧血患者におけるリルザブルチニブの有効性、安全性、薬物動態を評価するための多施設非盲検第 IIb 相試験
これは、wAIHA の成人患者におけるリルザブルチニブの有効性、安全性、および薬物動態を評価するための単一グループ治療、第 2 相、非盲検、試験です。
すべての参加者は、経口でリルザブルチニブを受け取ります。 スクリーニング期間は最大 28 日間で、その後にパート A の 24 週間の治療期間が続きます。パート A を完了し、パート B の資格があると見なされた参加者は、最後の患者イン (LPI -パートB)。 パートA（パートBまたは早期終了の資格がない人）またはパートBのいずれかで治験薬の最後の用量を受け取った後、7日間の安全性追跡期間があります.研究の推定総期間は約137ですフォローアップ期間を含む週 (パート A および B)。 パート B に不適格とみなされた参加者の場合、試験の合計期間は、スクリーニングとフォローアップ期間を含めて 29 週間 (パート A のみ) になります。 パート B では、一時的にリルザブルチニブ治療を中止し、W50 から W74 まで持続的な反応を維持している参加者は、75 週目に EOS を受診します。 この場合、審査期間を含めて79週間の参加となります。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
22
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
- 電話番号：ext option 6 800-633-1610
- メール：Contact-US@sanofi.com
研究場所
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California
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Cerritos、California、アメリカ、90703
- The Oncology Institute of Hope & Innovation Site Number : 8400006
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Cerritos、California、アメリカ、90703
- TOI Clinical Research LLC_ Cerritos_Investigational Site Number: 8400006
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Glendale、California、アメリカ、91204
- TOI Clinical Research LLC_Glendale_Investigational Site Number: 8400006
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Long Beach、California、アメリカ、90805
- TOI Clinical Research LLC_Long Beach_Investigational Site Number: 8400006
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Los Angeles、California、アメリカ、90033
- University of Southern California_Investigational Site Number: 8400009
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Santa Ana、California、アメリカ、92705
- TOI Clinical Research LLC_Santa Ana_Investigational Site Number: 8400006
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Torrance、California、アメリカ、90502
- The Lundquist Institute_Investigational Site Number: 8400005
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Whittier、California、アメリカ、90602
- TOI Clinical Research LLC_ Whittier_Investigational Site Number: 8400006
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20007
- Georgetown University Hospital_Investigational Site Number: 8400003
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Florida
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Tamarac、Florida、アメリカ、33321
- Oncology & Hematology Associates of West Broward_Investigational Site Number: 8400002
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital_Investigational Site Number: 8400001
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Leeds、イギリス、LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust_Investigational Site Number: 8260001
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London、イギリス、E1 2ES
- Barts Health NHS Trust_Investigational Site Number: 8260005
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London、イギリス、W2 1NY
- Imperial College Healthcare NHS Trust_Investigational Site Number: 8260002
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Avellino、イタリア、83100
- Ospedale Giuseppe Moscati_Investigational Site Number: 3800002
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Meldola、イタリア、47014
- Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori "Dino Amadori"_Investigational Site Number: 3800003
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Milan、イタリア、20149
- Ospedale Maggiore Policlinico_Investigational Site Number: 3800001
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Vienna、オーストリア、1140
- Hanush-Krankenhaus_Investigational Site Number: 0400001
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Barakaldo、スペイン、48093
- Hospital Universitario de Cruces_Investigational Site Number: 7240004
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Barcelona、スペイン、08036
- Hospital Clinic de Barcelona_Investigational Site Number: 7240001
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Madrid、スペイン、28046
- Hospital Universitario La Paz_Investigational Site Number: 7240003
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Sevilla、スペイン、41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío_Investigational Site Number: 7240002
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Odense、デンマーク、5000
- Odense Universitetshospital Hæmatologisk Forskningsenhed_Investigational Site Number: 2080001
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Essen、ドイツ、45147
- Klinik für Hämatologie und Stammzellentransplantation_Investigational Site Number: 2760001
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Szekesfehervar、ハンガリー、8000
- Fejer Varmegyei Szent Gyorgy Egyetemi Oktato Korhaz_Investigational Site Number: 3480001
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Beijing、中国、100005
- Peking Union Medical College Hospital_Investigational Site Number: 1560002
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Tianjin、中国、300020
- Institute of hematology&blood diseases hospital_Investigational Site Number: 1560003
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -原発性wAIHAまたは全身性エリテマトーデス（SLE）関連のwAIHAの診断が確認された男性および女性患者（皮膚および筋骨格の症状以外に他のSLE関連の症状がない）
- -以前にコルチコステロイドによる治療後に持続的な反応を維持できなかった参加者。
- -Eastern Cooperative Oncology Group（ECOG）のパフォーマンスステータスグレード2以下。
- 地域のガイドラインによる最新の予防接種状況。
- 体格指数 (BMI) >17.5 および <40 kg/m2
- 男性と女性によるすべての避妊具の使用は、臨床研究に参加する人々の避妊方法に関する地域の規制と一致している必要があります。
パートBのみ
- パートA中に全体的な反応を達成することによって定義される、リルザブルチニブに対する治療効果の証拠。
- パートA治療期間（24週間）の完了。
除外基準:
- -臨床的に重要な病歴または進行中の慢性疾患 参加者の安全を危険にさらすか、研究への参加から得られたデータの品質を損なうと判断された治験責任医師。
- -リンパ腫、白血病、または過去5年以内の悪性腫瘍の病歴がある参加者 過去3年間の転移性疾患の証拠なしで切除された皮膚の基底細胞または扁平上皮癌を除く。
- 薬物、リンパ球増殖性疾患（低カウントのモノクローナル B 細胞リンパ球増加症は許容される）、感染性疾患または自己免疫疾患、活動性血液悪性腫瘍など、あらゆる原因による二次的な wAIHA。 抗核抗体が陽性であるが、自己免疫疾患の確定診断がない参加者は許可されます。
- 骨髄異形成症候群。
- コントロールされていない、または活動性の HBV 感染: HBsAg および/または HBV DNA が陽性の患者。
- HIV感染。
- -他の治験薬との同時治療、または治験薬による別の臨床試験への参加 治療開始前の30日または5半減期のいずれか大きい方。
- -治験薬、その類似体、または任意の薬剤のさまざまな製剤における賦形剤のいずれかに対する既知のアレルギー。
パートBのみ
- -パートA中に何らかの治療を受けている参加者は、wAIHAで活動的であることが知られています。
- -リルザブルチニブに関連する許容できない副作用または毒性の存在など、治験責任医師および/または治験依頼者の意見では、リルザブルチニブによる継続治療の危険性と利益の評価が好ましくない。
上記の情報は、患者が臨床試験に参加する可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：リルザブルチニブ
経口リルザブルチニブ 400 mg BID
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剤形：錠剤 投与経路：経口
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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パート A: 全体的なヘモグロビン反応を示した参加者の割合
時間枠：パート A の 24 週目まで
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反応は、ヘモグロビン (Hb) がベースラインから 2 g/dL 以上増加し、過去 7 日間に輸血がなく、反応が達成された時点で溶血が生化学的に回復せず、最後の 1 年間にレスキュー薬が投与されていないこととして定義されます。 4週間。 完全奏効とは、ヘモグロビンが 11 g/dL 以上（女性）または 12 g/dL 以上（男性）で、溶血の証拠がなく（正常なビリルビン、乳酸脱水素酵素（LDH）、ハプトグロビン、および網状赤血球）、輸血が行われていないことと定義されます。最後の 7 日間、および最後の 4 週間のレスキュー薬の不在。 |
パート A の 24 週目まで
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パート B: パート A 中に達成された持続的な反応を維持するか、パート B 中に持続的な反応を達成し、ヘモグロビン反応を示した参加者の割合
時間枠：パートBの50週目までに
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持続的奏効（パート B）は、24 週目から 50 週目までの 3 回連続の予定来院でのベースライン（パート A）からの Hb 値の増加が 10 g/dL 以上で、ベースライン（パート A）から 2 g/dL 以上増加した場合と定義されます。連続 3 回の来院期間中、最初の連続来院前に少なくとも 7 日間（輸血）および 4 週間（救急薬）を投与されず、輸血も救援薬も投与されていないこと。
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パートBの50週目までに
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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耐久性のあるヘモグロビン応答を持つ参加者の割合
時間枠：パート A の 24 週目まで
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持続的反応 (パート A) は、24 週間の治療期間中に 3 回連続して評価可能な通院を行った際に、Hb レベルが 10 g/dL 以上で、ベースラインから 2 g/dL 以上増加した場合と定義されます。 3 回連続して来院し、最初の連続来院前に少なくとも 7 日間 (輸血) および 4 週間 (救急薬) の間、輸血も救急薬も受けていない。
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パート A の 24 週目まで
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ベースラインから最初のヘモグロビン応答までの時間の中央値
時間枠：パート A の 1 日目から 24 週目まで
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パート A の 1 日目から 24 週目まで
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レスキュー療法（プレドニンまたは輸血以外のwAIHA主導の療法）の頻度
時間枠：パート A では治療の 1 週目から 24 週目まで、パート B では 75 週目まで
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パート A では治療の 1 週目から 24 週目まで、パート B では 75 週目まで
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FACIT-Fatigue スケールスコアのベースラインからの変化
時間枠：Part Aは24週まで、Part Bは75週まで
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慢性疾患治療 - 疲労の機能評価 (FACIT-Fatigue) スケールは、自己申告による疲労と、日常活動および機能への影響を評価するために使用される 13 項目のアンケートです。
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Part Aは24週まで、Part Bは75週まで
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治療緊急有害事象（TEAE）、重篤なTEAE、特に関心のある有害事象（AESI）の発生率
時間枠：Part Aは24週まで、Part Bは75週まで
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臨床検査評価、バイタルサイン測定、心電図を含む安全性評価
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Part Aは24週まで、Part Bは75週まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年12月7日
一次修了 (推定)
2024年5月29日
研究の完了 (推定)
2025年5月28日
試験登録日
最初に提出
2021年8月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年8月5日
最初の投稿 (実際)
2021年8月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年2月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年2月18日
最終確認日
2024年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- ACT17209
- 2021-001671-16 (EudraCT番号)
- U1111-1262-2929 (レジストリ識別子：ICTRP)
- 2023-509441-13-00 (レジストリ識別子：CTIS)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
有資格の研究者は、患者レベルのデータおよび関連する研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、臨床研究報告、修正を含む研究プロトコル、空白の症例報告フォーム、統計分析計画、およびデータセットの仕様が含まれます。
患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。
サノフィのデータ共有基準、適格な研究、およびアクセスを要求するプロセスの詳細については、https://vivli.org をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。