Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A rilzabrutinib hatékonysága, biztonságossága és farmakokinetikája meleg autoimmun hemolitikus anémiában (wAIHA) szenvedő betegeknél

2024. február 18. frissítette: Sanofi

Multicentrikus, nyílt, IIb fázisú vizsgálat a rilzabrutinib hatékonyságának, biztonságosságának és farmakokinetikájának értékelésére meleg autoimmun hemolitikus anémiában szenvedő betegeknél

Ez egy egyetlen csoportos kezelés, 2. fázisú, nyílt elrendezésű vizsgálat a rilzabrutinib hatékonyságának, biztonságosságának és farmakokinetikájának értékelésére wAIHA-ban szenvedő felnőtt betegeknél.

Minden résztvevő szóban kap rilzabrutinibet. A szűrési időszak legfeljebb 28 nap, amit 24 hetes kezelési időszak követ az A. részben. Azok a résztvevők, akik teljesítik az A. részt és jogosultak a B. részre, az utolsó beteg beérkezését (LPI) követően 52 hétig továbbra is megkapják a vizsgálati gyógyszert. -B rész). A vizsgálati gyógyszer utolsó adagjának beadása után 7 napos biztonsági nyomon követési időszak következik, akár az A. részben (azok számára, akik nem jogosultak a B. részre, vagy akik korán befejezték), vagy a B. részben. A vizsgálat becsült teljes időtartama körülbelül 137 hét (A és B rész), beleértve a követési időszakot is. A B. részre alkalmatlannak ítélt résztvevők esetében a vizsgálat teljes időtartama 29 hét (csak az A rész), beleértve a szűrést és a követési időszakot. A B részben azoknak a résztvevőknek, akik átmenetileg leállítják a rilzabrutinib-kezelést, és tartós válaszreakciót tartanak fenn az 50. és a 74. hét között, a 75. héten lesz EOS-látogatás. Ebben az esetben a részvétel a szűrési időszakkal együtt 79 hétig tart.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

22

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
  • Telefonszám: ext option 6 800-633-1610
  • E-mail: Contact-US@sanofi.com

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Vienna, Ausztria, 1140
        • Hanush-Krankenhaus_Investigational Site Number: 0400001
  • Dánia
      • Odense, Dánia, 5000
        • Odense Universitetshospital Hæmatologisk Forskningsenhed_Investigational Site Number: 2080001
  • Egyesült Királyság
      • Leeds, Egyesült Királyság, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust_Investigational Site Number: 8260001
      • London, Egyesült Királyság, E1 2ES
        • Barts Health NHS Trust_Investigational Site Number: 8260005
      • London, Egyesült Királyság, W2 1NY
        • Imperial College Healthcare NHS Trust_Investigational Site Number: 8260002
  • Egyesült Államok
    • California
      • Cerritos, California, Egyesült Államok, 90703
        • The Oncology Institute of Hope & Innovation Site Number : 8400006
      • Cerritos, California, Egyesült Államok, 90703
        • TOI Clinical Research LLC_ Cerritos_Investigational Site Number: 8400006
      • Glendale, California, Egyesült Államok, 91204
        • TOI Clinical Research LLC_Glendale_Investigational Site Number: 8400006
      • Long Beach, California, Egyesült Államok, 90805
        • TOI Clinical Research LLC_Long Beach_Investigational Site Number: 8400006
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90033
        • University of Southern California_Investigational Site Number: 8400009
      • Santa Ana, California, Egyesült Államok, 92705
        • TOI Clinical Research LLC_Santa Ana_Investigational Site Number: 8400006
      • Torrance, California, Egyesült Államok, 90502
        • The Lundquist Institute_Investigational Site Number: 8400005
      • Whittier, California, Egyesült Államok, 90602
        • TOI Clinical Research LLC_ Whittier_Investigational Site Number: 8400006
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20007
        • Georgetown University Hospital_Investigational Site Number: 8400003
    • Florida
      • Tamarac, Florida, Egyesült Államok, 33321
        • Oncology & Hematology Associates of West Broward_Investigational Site Number: 8400002
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital_Investigational Site Number: 8400001
  • Kína
      • Beijing, Kína, 100005
        • Peking Union Medical College Hospital_Investigational Site Number: 1560002
      • Tianjin, Kína, 300020
        • Institute of hematology&blood diseases hospital_Investigational Site Number: 1560003
  • Magyarország
      • Szekesfehervar, Magyarország, 8000
        • Fejer Varmegyei Szent Gyorgy Egyetemi Oktato Korhaz_Investigational Site Number: 3480001
  • Németország
      • Essen, Németország, 45147
        • Klinik für Hämatologie und Stammzellentransplantation_Investigational Site Number: 2760001
  • Olaszország
      • Avellino, Olaszország, 83100
        • Ospedale Giuseppe Moscati_Investigational Site Number: 3800002
      • Meldola, Olaszország, 47014
        • Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori "Dino Amadori"_Investigational Site Number: 3800003
      • Milan, Olaszország, 20149
        • Ospedale Maggiore Policlinico_Investigational Site Number: 3800001
  • Spanyolország
      • Barakaldo, Spanyolország, 48093
        • Hospital Universitario de Cruces_Investigational Site Number: 7240004
      • Barcelona, Spanyolország, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona_Investigational Site Number: 7240001
      • Madrid, Spanyolország, 28046
        • Hospital Universitario La Paz_Investigational Site Number: 7240003
      • Sevilla, Spanyolország, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío_Investigational Site Number: 7240002

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi és nőbetegek, akiknél az elsődleges wAIHA vagy a szisztémás lupus erythematosus (SLE) összefüggő wAIHA diagnózisa megerősített (a bőr- és mozgásszervi megnyilvánulásokon kívül egyéb SLE-vel kapcsolatos megnyilvánulások nélkül)
  • Olyan résztvevők, akiknél korábban nem sikerült fenntartani a tartós választ a kortikoszteroid-kezelés után.
  • Az Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) teljesítménystátusza 2-es vagy alacsonyabb fokozatú.
  • Naprakész oltási állapot a helyi irányelvek szerint.
  • Testtömegindex (BMI) >17,5 és <40 kg/m2
  • A férfiak és nők által alkalmazott fogamzásgátló eszközöknek meg kell felelniük a klinikai vizsgálatokban részt vevők fogamzásgátlási módszereire vonatkozó helyi előírásoknak.

Csak B rész

  • A rilzabrutinib kezelés hatékonyságának bizonyítéka az A. rész során elért általános válasz alapján.
  • Az A. rész kezelési időszakának befejezése (24 hét).

Kizárási kritériumok:

  • Klinikailag jelentős kórelőzmény vagy folyamatban lévő krónikus betegség, amely veszélyeztetné a résztvevő biztonságát, vagy veszélyeztetné a vizsgálatban való részvételéből származó adatok minőségét, a vizsgáló által meghatározottak szerint.
  • Azok a résztvevők, akiknek a kórelőzményében limfóma, leukémia vagy bármilyen rosszindulatú daganat szerepel az elmúlt 5 évben, kivéve a bazális sejtes vagy laphámsejtes bőrkarcinómákat, amelyeket az elmúlt 3 évben metasztatikus betegségre utaló jel nélkül reszekáltak.
  • Másodlagos wAIHA bármilyen okból, beleértve a gyógyszereket, limfoproliferatív rendellenességeket (alacsony számú monoklonális B-sejtes limfocitózis), fertőző vagy autoimmun betegséget vagy aktív hematológiai rosszindulatú daganatokat. Pozitív antinukleáris antitestekkel rendelkező, de autoimmun betegség végleges diagnózisa nélküli résztvevők engedélyezettek.
  • Myelodysplasiás szindróma.
  • Nem kontrollált vagy aktív HBV-fertőzés: HBsAg- és/vagy HBV-DNS-pozitív betegek.
  • HIV fertőzés.
  • Egyidejű kezelés más kísérleti gyógyszerekkel vagy egy másik klinikai vizsgálatban való részvétel bármely vizsgált gyógyszerrel a kezelés megkezdése előtt 30 napon vagy 5 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a nagyobb.
  • Ismert allergia a vizsgált gyógyszerek bármelyikére, analógjaikra vagy bármely ágens különböző készítményeiben lévő segédanyagra.

Csak B rész

  • Azok a résztvevők, akik az A rész alatt bármilyen terápiában részesülnek, és ismerten aktívak a wAIHA-ban.
  • Elfogadhatatlan mellékhatás(ok) vagy toxicitás jelenléte a rilzabrutinibbel kapcsolatban, ami miatt a rilzabrutinib-kezelés folytatása esetén a vizsgálatvezető és/vagy a szponzor véleménye szerint kedvezőtlen a kockázat-haszon arány.

A fenti információk nem tartalmaznak minden olyan megfontolást, amely releváns a páciens klinikai vizsgálatban való potenciális részvételével kapcsolatban.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Rilzabrutinib
Orális rilzabrutinib 400 mg BID
Drog: rilzabrutinib
Gyógyszerforma: Tabletta Alkalmazási mód: Szájon át
Más nevek:
  • PRN1008/SAR444671

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A rész: Az általános hemoglobinválaszt mutató résztvevők aránya
Időkeret: A 24. hétig az A részben

A válaszreakció a hemoglobin (Hb) ≥2 g/dl-rel történő növekedése a kiindulási értékhez képest, valamint a transzfúzió hiánya az elmúlt 7 napban, a hemolízis biokémiai feloldódása nélkül a válasz elérésekor, valamint a mentőgyógyszerek hiánya az elmúlt időszakban. 4 hét.

A teljes válasz definíciója szerint a hemoglobin ≥11 g/dl (nők) vagy ≥12 g/dl (férfiak), nincs bizonyíték a hemolízisre (normál bilirubin, laktát-dehidrogenáz (LDH), haptoglobin és retikulociták), valamint a transzfúzió hiánya a vérben. az elmúlt 7 napban és a mentőgyógyszerek hiánya az elmúlt 4 hétben.
A 24. hétig az A részben
B rész: Azon résztvevők aránya, akik fenntartják az A rész során elért tartós választ, vagy tartós választ adnak a B rész során, és hemoglobinválaszuk van
Időkeret: 50. hétig a B részben
A tartós válasz (B. rész) ≥10 g/dl Hb-szintet jelent, amely a kiindulási értékhez képest (A. rész) ≥2 g/dl-rel emelkedik három egymást követő tervezett vizit során a 24. és az 50. hét között; transzfúzió hiányával és mentőgyógyszer nélkül a 3 egymást követő vizit időtartama alatt és legalább 7 napig (transzfúzió) és 4 hétig (mentő gyógyszeres kezelés) az első egymást követő vizit előtt.
50. hétig a B részben

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A tartós hemoglobinválaszt mutató résztvevők aránya
Időkeret: A 24. hétig az A részben
A tartós válasz (A. rész) a 24 hetes kezelési periódus alatt három egymást követő értékelhető vizit alkalmával ≥10 g/dl Hb-szint ≥2 g/dl-es növekedéssel a kiindulási értékhez képest; transzfúzió hiányával és mentőgyógyszer nélkül 3 egymást követő vizit időszaka alatt és legalább 7 napig (transzfúzió) és 4 hétig (mentő gyógyszeres kezelés) az első egymást követő vizit előtt.
A 24. hétig az A részben
Az alapvonaltól az első hemoglobinválaszig eltelt idő mediánja
Időkeret: Az 1. naptól a 24. hétig az A részben
Az 1. naptól a 24. hétig az A részben
A mentőterápia (bármilyen, a prednizolon vagy transzfúzión kívüli wAIHA által irányított terápia) gyakorisága
Időkeret: A kezelés 1. hetétől a 24. hétig az A részben és a 75. hétig a B részben
A kezelés 1. hetétől a 24. hétig az A részben és a 75. hétig a B részben
Változás az alapvonalhoz képest a FACIT-Fatigu skála pontszámában
Időkeret: A 24. hétig az A részben és a 75. hétig a B részben
A krónikus betegségek terápia-fáradtságának funkcionális értékelése (FACIT-Fatigue) skála egy 13 tételből álló kérdőív, amellyel felmérheti az önbevallott fáradtságot és annak a napi tevékenységekre és funkciókra gyakorolt ​​hatását.
A 24. hétig az A részben és a 75. hétig a B részben
A kezelésből adódó nemkívánatos események (TEAE), súlyos TEAE-k, különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos események (AESI) előfordulása
Időkeret: A 24. hétig az A részben és a 75. hétig a B részben
Biztonsági értékelés, beleértve a klinikai laboratóriumi értékeléseket, az életjel méréseket és az EKG-t
A 24. hétig az A részben és a 75. hétig a B részben

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Sanofi

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. december 7.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. május 29.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. május 28.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. augusztus 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. augusztus 5.

Első közzététel (Tényleges)

2021. augusztus 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. február 20.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 18.

Utolsó ellenőrzés

2024. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ACT17209
  • 2021-001671-16 (EudraCT szám)
  • U1111-1262-2929 (Registry Identifier: ICTRP)
  • 2023-509441-13-00 (Registry Identifier: CTIS)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A minősített kutatók hozzáférést kérhetnek a betegszintű adatokhoz és a kapcsolódó vizsgálati dokumentumokhoz, beleértve a klinikai vizsgálati jelentést, a vizsgálati protokollt az esetleges módosításokkal, az üres esetjelentési űrlapot, a statisztikai elemzési tervet és az adatkészlet specifikációit. A betegszintű adatokat anonimizáljuk, a vizsgálati dokumentumokat pedig töröljük a vizsgálatban résztvevők magánéletének védelme érdekében. A Sanofi adatmegosztási kritériumairól, a jogosult tanulmányokról és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://vivli.org

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a rilzabrutinib

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Denmark

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel