Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost, bezpečnost a farmakokinetika rilzabrutinibu u pacientů s teplou autoimunitní hemolytickou anémií (wAIHA) (LUMINA 2)

3. června 2026 aktualizováno: Sanofi

Multicentrická, otevřená studie fáze IIb k hodnocení účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetiky rilzabrutinibu u pacientů s teplou autoimunitní hemolytickou anémií

Toto je jednoskupinová léčba, fáze 2, otevřená studie k hodnocení účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetiky rilzabrutinibu u dospělých pacientů s wAIHA.

Všichni účastníci dostanou rilzabrutinib ústně. Screeningové období je až 28 dní, po kterém následuje léčebné období 24 týdnů pro část A. Účastníci, kteří dokončí část A a jsou považováni za způsobilé pro část B, budou nadále dostávat studijní medikaci po dobu 52 týdnů po posledním vstupu pacienta (LPI - část B). Po obdržení poslední dávky studovaného léku bude následovat 7denní bezpečnostní sledovací období buď v části A (pro ty, kteří nejsou způsobilí pro část B nebo předčasně ukončené), nebo v části B. Odhadovaná celková doba trvání studie je přibližně 137 týdnech (části A a B), včetně doby následného sledování. Pro účastníky, kteří nejsou způsobilí pro část B, bude celková délka studie 29 týdnů (pouze část A), včetně screeningu a období následného sledování. V části B účastníci, kteří dočasně ukončí léčbu rilzabrutinibem a udrží si trvalou odpověď od W50 do W74, navštíví EOS v 75. týdnu. V tomto případě bude účast trvat 79 týdnů včetně období screeningu.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

22

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • Odense, Dánsko, 5000
        • Odense Universitetshospital Hæmatologisk Forskningsenhed_Investigational Site Number: 2080001
  • Itálie
      • Avellino, Itálie, 83100
        • Ospedale Giuseppe Moscati_Investigational Site Number: 3800002
      • Meldola, Itálie, 47014
        • Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori "Dino Amadori"_Investigational Site Number: 3800003
      • Milan, Itálie, 20149
        • Ospedale Maggiore Policlinico_Investigational Site Number: 3800001
  • Maďarsko
      • Székesfehérvár, Maďarsko, 8000
        • Fejer Varmegyei Szent Gyorgy Egyetemi Oktato Korhaz_Investigational Site Number: 3480001
  • Německo
      • Essen, Německo, 45147
        • Klinik für Hämatologie und Stammzellentransplantation_Investigational Site Number: 2760001
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko, 1140
        • Hanush-Krankenhaus_Investigational Site Number: 0400001
  • Spojené království
      • Leeds, Spojené království, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust_Investigational Site Number: 8260001
      • London, Spojené království, E1 2ES
        • Barts Health NHS Trust_Investigational Site Number: 8260005
      • London, Spojené království, W2 1NY
        • Imperial College Healthcare NHS Trust_Investigational Site Number: 8260002
  • Spojené státy
    • California
      • Cerritos, California, Spojené státy, 90703
        • The Oncology Institute of Hope & Innovation Site Number : 8400006
      • Cerritos, California, Spojené státy, 90703
        • TOI Clinical Research LLC_ Cerritos_Investigational Site Number: 8400006
      • Glendale, California, Spojené státy, 91204
        • TOI Clinical Research LLC_Glendale_Investigational Site Number: 8400006
      • Long Beach, California, Spojené státy, 90805
        • TOI Clinical Research LLC_Long Beach_Investigational Site Number: 8400006
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • University of Southern California_Investigational Site Number: 8400009
      • Santa Ana, California, Spojené státy, 92705
        • TOI Clinical Research LLC_Santa Ana_Investigational Site Number: 8400006
      • Torrance, California, Spojené státy, 90502
        • The Lundquist Institute_Investigational Site Number: 8400005
      • Whittier, California, Spojené státy, 90602
        • TOI Clinical Research LLC_ Whittier_Investigational Site Number: 8400006
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Georgetown University Hospital_Investigational Site Number: 8400003
    • Florida
      • Tamarac, Florida, Spojené státy, 33321
        • Oncology & Hematology Associates of West Broward_Investigational Site Number: 8400002
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital_Investigational Site Number: 8400001
  • Čína
      • Beijing, Čína, 100005
        • Peking Union Medical College Hospital_Investigational Site Number: 1560002
      • Tianjin, Čína, 300020
        • Institute of hematology&blood diseases hospital_Investigational Site Number: 1560003
  • Španělsko
      • Barakaldo, Španělsko, 48093
        • Hospital Universitario de Cruces_Investigational Site Number: 7240004
      • Barcelona, Španělsko, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona_Investigational Site Number: 7240001
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Hospital Universitario La Paz_Investigational Site Number: 7240003
      • Seville, Španělsko, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío_Investigational Site Number: 7240002

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti mužského a ženského pohlaví s potvrzenou diagnózou primární wAIHA nebo systémového lupus erythematodes (SLE) související s wAIHA (bez dalších projevů souvisejících se SLE kromě kožních a muskuloskeletálních projevů)
  • Účastníci, kteří dříve nedokázali udržet trvalou odpověď po léčbě kortikosteroidy.
  • 2. stupeň nebo nižší výkonnostní status Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG).
  • Aktuální stav očkování podle místních směrnic.
  • Index tělesné hmotnosti (BMI) >17,5 a <40 kg/m2
  • Veškeré používání antikoncepce muži a ženami by mělo být v souladu s místními předpisy týkajícími se metod antikoncepce pro účastníky klinických studií.

Pouze část B

  • Důkaz o účinnosti léčby rilzabrutinibem, jak je definováno dosažením celkové odpovědi během části A.
  • Dokončení léčebného období části A (24 týdnů).

Kritéria vyloučení:

  • Klinicky významná anamnéza nebo probíhající chronické onemocnění, které by ohrozilo bezpečnost účastníka nebo ohrozilo kvalitu dat odvozených z jeho účasti ve studii, jak určil zkoušející.
  • Účastníci s lékařskou anamnézou lymfomu, leukémie nebo jakékoli malignity během posledních 5 let s výjimkou bazaliomů nebo spinocelulárních epiteliálních karcinomů kůže, které byly resekovány bez známek metastatického onemocnění za poslední 3 roky.
  • Sekundární wAIHA z jakékoli příčiny včetně léků, lymfoproliferativních poruch (nízký počet monoklonálních B lymfocytů je povolena), infekčních nebo autoimunitních onemocnění nebo aktivních hematologických malignit. Jsou povoleni účastníci s pozitivními antinukleárními protilátkami, ale bez definitivní diagnózy autoimunitního onemocnění.
  • Myelodysplastický syndrom.
  • Nekontrolovaná nebo aktivní infekce HBV: Pacienti s pozitivním HBsAg a/nebo HBV DNA.
  • HIV infekce.
  • Současná léčba jinými experimentálními léky nebo účast v jiné klinické studii s jakýmkoli hodnoceným lékem během 30 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před zahájením léčby.
  • Známá alergie na kterýkoli ze studovaných léků, jejich analogy nebo pomocné látky v různých formulacích jakéhokoli činidla.

Pouze část B

  • Účastníci, kteří absolvují jakoukoli terapii během části A, o nichž je známo, že jsou aktivní ve WAIHA.
  • Přítomnost nepřijatelných vedlejších účinků nebo toxicity spojené s rilzabrutinibem, takže podle názoru zkoušejícího a/nebo sponzora existuje nepříznivé hodnocení rizika a přínosu pro pokračování léčby rilzabrutinibem.

Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast pacienta v klinickém hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rilzabrutinib
Perorální rilzabrutinib 400 mg BID
Lék: rilzabrutinib
Léková forma: Tableta Způsob podání: Orální
Ostatní jména:
  • PRN1008/SAR444671

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část A: Podíl účastníků s celkovou odpovědí hemoglobinu
Časové okno: Do 24. týdne v části A

Odpověď je definována jako zvýšení hemoglobinu (Hb) o ≥2 g/dl oproti výchozí hodnotě a absence transfuze za posledních 7 dní, bez biochemického vymizení hemolýzy v době dosažení odpovědi a absence záchranné medikace během posledních 7 dnů. 4 týdny.

Kompletní odpověď je definována jako hemoglobin ≥11 g/dl (ženy) nebo ≥12 g/dl (muži), bez známek hemolýzy (normální bilirubin, laktátdehydrogenáza (LDH), haptoglobin a retikulocyty) a absence transfuze v posledních 7 dní a nepřítomnost záchranných léků během posledních 4 týdnů.
Do 24. týdne v části A
Část B: Podíl účastníků, kteří si udrží trvalou odezvu dosaženou během části A nebo dosáhli trvalé odezvy během části B a mají hemoglobinovou odpověď
Časové okno: Do 50. týdne v části B
Trvalá odpověď (část B) je definována jako hladina Hb ≥10 g/dl se zvýšením od výchozí hodnoty (část A) o ≥2 g/dl při třech po sobě jdoucích plánovaných návštěvách během týdne 24 až 50; bez transfuze a bez záchranné medikace během 3 po sobě jdoucích návštěv a po dobu nejméně 7 dnů (transfuze) a 4 týdnů (záchranná medikace) před první po sobě jdoucí návštěvou.
Do 50. týdne v části B

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl účastníků s trvalou odpovědí hemoglobinu
Časové okno: Do 24. týdne v části A
Trvalá odpověď (část A) je definována jako hladina Hb ≥10 g/dl se zvýšením od výchozí hodnoty ≥2 g/dl při třech po sobě jdoucích hodnotitelných návštěvách během 24týdenního léčebného období; bez transfuze a bez záchranné medikace během 3 po sobě jdoucích návštěv a po dobu nejméně 7 dnů (transfuze) a 4 týdnů (záchranná medikace) před první po sobě jdoucí návštěvou.
Do 24. týdne v části A
Střední doba od výchozí hodnoty do první odpovědi hemoglobinu
Časové okno: Od 1. dne do 24. týdne v části A
Od 1. dne do 24. týdne v části A
Frekvence záchranné terapie (jakákoli jiná terapie zaměřená na Waiha než predniso [lo] ne nebo transfúze) obdržela
Časové okno: Po prvním týdnu léčby do 24. týdne v části A a 30. týdne v části B
Po prvním týdnu léčby do 24. týdne v části A a 30. týdne v části B
Změna z výchozího skóre facit-fatigue stupnice
Časové okno: Až do 24. týdne v části A a 305 v části B
Funkční hodnocení stupnice chronické léčby léčby (fatigue FACIT-FATIGUE) je 13-bodová dotazník používaný k hodnocení únavy a její dopad na každodenní činnosti a funkci.
Až do 24. týdne v části A a 305 v části B
Výskyt léčby vznikající nežádoucí účinky (čaje), vážné čaje, nežádoucí účinky zvláštního zájmu (Aesis)
Časové okno: Až do 24. týdne v části A a 305 v části B
Posouzení bezpečnosti včetně hodnocení klinických laboratoří, měření vitálních znaků a EKG
Až do 24. týdne v části A a 305 v části B

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sanofi

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. prosince 2021

Primární dokončení (Aktuální)

23. května 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. srpna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. srpna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

12. srpna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ACT17209
  • 2021-001671-16 (Číslo EudraCT)
  • U1111-1262-2929 (Identifikátor registru: ICTRP)
  • 2023-509441-13 (Identifikátor registru: CTIS)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na rilzabrutinib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Taiwan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit