Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Rilzabrutinib bei Patienten mit warmer autoimmuner hämolytischer Anämie (wAIHA) (LUMINA 2)
3. Juni 2026 aktualisiert von: Sanofi
Eine multizentrische, offene Phase-IIb-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Rilzabrutinib bei Patienten mit warmer autoimmuner hämolytischer Anämie
Dies ist eine unverblindete Phase-2-Studie zur Einzelgruppenbehandlung zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Rilzabrutinib bei erwachsenen Patienten mit wAIHA.
Alle Teilnehmer erhalten Rilzabrutinib oral. Der Screeningzeitraum beträgt bis zu 28 Tage, gefolgt von einem Behandlungszeitraum von 24 Wochen für Teil A. Teilnehmer, die Teil A abschließen und für Teil B als geeignet gelten, erhalten die Studienmedikation für 52 Wochen nach dem Last Patient In (LPI -Teil B). Nach Erhalt der letzten Dosis des Studienmedikaments wird es eine 7-tägige Sicherheits-Nachbeobachtungszeit geben, entweder in Teil A (für diejenigen, die nicht für Teil B in Frage kommen oder vorzeitig abgebrochen wurden) oder Teil B. Die geschätzte Gesamtdauer der Studie beträgt ungefähr 137 Wochen (Teil A und B), einschließlich der Nachbeobachtungszeit. Für Teilnehmer, die für Teil B als nicht geeignet erachtet werden, beträgt die Gesamtdauer der Studie 29 Wochen (nur Teil A), einschließlich Screening und Nachbeobachtungszeit. In Teil B erhalten Teilnehmer, die die Behandlung mit Rilzabrutinib vorübergehend abbrechen und ein dauerhaftes Ansprechen von W50 bis W74 aufrechterhalten, ihren EOS-Besuch in Woche 75. In diesem Fall beträgt die Teilnahmedauer 79 Wochen inklusive Screeningzeitraum.
Studienübersicht
Status
Aktiv, nicht rekrutierend
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
22
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Beijing, China, 100005
- Peking Union Medical College Hospital_Investigational Site Number: 1560002
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Tianjin, China, 300020
- Institute of hematology&blood diseases hospital_Investigational Site Number: 1560003
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Essen, Deutschland, 45147
- Klinik für Hämatologie und Stammzellentransplantation_Investigational Site Number: 2760001
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Odense, Dänemark, 5000
- Odense Universitetshospital Hæmatologisk Forskningsenhed_Investigational Site Number: 2080001
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Avellino, Italien, 83100
- Ospedale Giuseppe Moscati_Investigational Site Number: 3800002
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Meldola, Italien, 47014
- Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori "Dino Amadori"_Investigational Site Number: 3800003
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Milan, Italien, 20149
- Ospedale Maggiore Policlinico_Investigational Site Number: 3800001
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Barakaldo, Spanien, 48093
- Hospital Universitario de Cruces_Investigational Site Number: 7240004
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Barcelona, Spanien, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona_Investigational Site Number: 7240001
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Madrid, Spanien, 28046
- Hospital Universitario La Paz_Investigational Site Number: 7240003
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Seville, Spanien, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío_Investigational Site Number: 7240002
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Székesfehérvár, Ungarn, 8000
- Fejer Varmegyei Szent Gyorgy Egyetemi Oktato Korhaz_Investigational Site Number: 3480001
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California
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Cerritos, California, Vereinigte Staaten, 90703
- The Oncology Institute of Hope & Innovation Site Number : 8400006
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Cerritos, California, Vereinigte Staaten, 90703
- TOI Clinical Research LLC_ Cerritos_Investigational Site Number: 8400006
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Glendale, California, Vereinigte Staaten, 91204
- TOI Clinical Research LLC_Glendale_Investigational Site Number: 8400006
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Long Beach, California, Vereinigte Staaten, 90805
- TOI Clinical Research LLC_Long Beach_Investigational Site Number: 8400006
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Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
- University of Southern California_Investigational Site Number: 8400009
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Santa Ana, California, Vereinigte Staaten, 92705
- TOI Clinical Research LLC_Santa Ana_Investigational Site Number: 8400006
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Torrance, California, Vereinigte Staaten, 90502
- The Lundquist Institute_Investigational Site Number: 8400005
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Whittier, California, Vereinigte Staaten, 90602
- TOI Clinical Research LLC_ Whittier_Investigational Site Number: 8400006
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20007
- Georgetown University Hospital_Investigational Site Number: 8400003
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Florida
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Tamarac, Florida, Vereinigte Staaten, 33321
- Oncology & Hematology Associates of West Broward_Investigational Site Number: 8400002
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
- Massachusetts General Hospital_Investigational Site Number: 8400001
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Leeds, Vereinigtes Königreich, LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust_Investigational Site Number: 8260001
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London, Vereinigtes Königreich, E1 2ES
- Barts Health NHS Trust_Investigational Site Number: 8260005
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London, Vereinigtes Königreich, W2 1NY
- Imperial College Healthcare NHS Trust_Investigational Site Number: 8260002
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Vienna, Österreich, 1140
- Hanush-Krankenhaus_Investigational Site Number: 0400001
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männliche und weibliche Patienten mit bestätigter Diagnose eines primären wAIHA oder systemischen Lupus erythematodes (SLE)-assoziierten wAIHA (ohne andere SLE-assoziierte Manifestationen außer kutanen und muskuloskelettalen Manifestationen)
- Teilnehmer, die zuvor nach einer Behandlung mit Kortikosteroiden kein anhaltendes Ansprechen aufrechterhalten konnten.
- Leistungsstatus Grad 2 oder niedriger der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG).
- Aktueller Impfstatus gemäß den lokalen Richtlinien.
- Body-Mass-Index (BMI) >17,5 und <40 kg/m2
- Jegliche Anwendung von Verhütungsmitteln durch Männer und Frauen sollte im Einklang mit den örtlichen Vorschriften bezüglich der Verhütungsmethoden für diejenigen stehen, die an klinischen Studien teilnehmen.
Nur Teil B
- Nachweis der Behandlungswirksamkeit von Rilzabrutinib, definiert durch Erreichen des Gesamtansprechens während Teil A.
- Abschluss des Behandlungszeitraums von Teil A (24 Wochen).
Ausschlusskriterien:
- Klinisch signifikante Krankengeschichte oder anhaltende chronische Krankheit, die die Sicherheit des Teilnehmers gefährden oder die Qualität der Daten beeinträchtigen würde, die aus seiner Teilnahme an der Studie stammen, wie vom Prüfarzt festgelegt.
- Teilnehmer mit einer Anamnese von Lymphomen, Leukämie oder anderen bösartigen Erkrankungen innerhalb der letzten 5 Jahre, mit Ausnahme von Basalzell- oder Plattenepithelkarzinomen der Haut, die in den letzten 3 Jahren ohne Anzeichen einer metastasierten Erkrankung reseziert wurden.
- Sekundäres wAIHA jeglicher Ursache, einschließlich Medikamente, lymphoproliferative Erkrankungen (Lymphozytose von monoklonalen B-Zellen mit geringer Anzahl ist zulässig), Infektions- oder Autoimmunerkrankungen oder aktive hämatologische Malignome. Teilnehmer mit positiven antinukleären Antikörpern, aber ohne definitive Diagnose einer Autoimmunerkrankung, sind zugelassen.
- Myelodysplastisches Syndrom.
- Unkontrollierte oder aktive HBV-Infektion: Patienten mit positiver HBsAg- und/oder HBV-DNA.
- HIV infektion.
- Gleichzeitige Behandlung mit anderen experimentellen Arzneimitteln oder Teilnahme an einer anderen klinischen Studie mit einem Prüfpräparat innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, welcher Wert größer ist, vor Beginn der Behandlung.
- Bekannte Allergie gegen eines der Studienmedikamente, deren Analoga oder Hilfsstoffe in den verschiedenen Formulierungen eines Wirkstoffs.
Nur Teil B
- Teilnehmer, die während Teil A eine Therapie erhalten, von der bekannt ist, dass sie bei wAIHA aktiv ist.
- Vorhandensein von inakzeptablen Nebenwirkungen oder Toxizität im Zusammenhang mit Rilzabrutinib, sodass nach Meinung des Prüfarztes und/oder Sponsors eine ungünstige Nutzen-Risiko-Bewertung für eine fortgesetzte Behandlung mit Rilzabrutinib vorliegt.
Die vorstehenden Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für die potenzielle Teilnahme eines Patienten an einer klinischen Studie relevant sind.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Rilzabrutinib
Orales Rilzabrutinib 400 mg zweimal täglich
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Darreichungsform: Tablette Verabreichungsweg: Oral
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Teil A: Anteil der Teilnehmer mit Gesamthämoglobin-Reaktion
Zeitfenster: Bis Woche 24 in Teil A
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Das Ansprechen ist definiert als ein Anstieg des Hämoglobins (Hb) um ≥ 2 g/dl gegenüber dem Ausgangswert und das Fehlen einer Transfusion in den letzten 7 Tagen ohne biochemische Auflösung der Hämolyse zum Zeitpunkt des Ansprechens und das Fehlen von Notfallmedikamenten während der letzten 7 Tage 4 Wochen. Vollständiges Ansprechen ist definiert als Hämoglobin ≥ 11 g/dl (Frauen) oder ≥ 12 g/dl (Männer), kein Anzeichen einer Hämolyse (normales Bilirubin, Laktatdehydrogenase (LDH) , Haptoglobin und Retikulozyten) und das Fehlen einer Transfusion im letzten 7 Tage und Fehlen von Notfallmedikamenten während der letzten 4 Wochen. |
Bis Woche 24 in Teil A
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Teil B: Anteil der Teilnehmer, die während Teil A eine dauerhafte Reaktion aufrechterhalten oder während Teil B eine dauerhafte Reaktion erreichen und eine Hämoglobin-Reaktion haben
Zeitfenster: Bis Woche 50 in Teil B
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Ein dauerhaftes Ansprechen (Teil B) ist definiert als ein Hb-Wert von ≥ 10 g/dl mit einem Anstieg gegenüber dem Ausgangswert (Teil A) von ≥ 2 g/dl bei drei aufeinanderfolgenden geplanten Besuchen in Woche 24 bis Woche 50; ohne Transfusion und ohne Notfallmedikation während des Zeitraums von 3 aufeinanderfolgenden Besuchen und für mindestens 7 Tage (Transfusionen) und 4 Wochen (Rettungsmedikamente) vor dem ersten aufeinanderfolgenden Besuch.
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Bis Woche 50 in Teil B
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anteil der Teilnehmer mit dauerhafter Hämoglobinreaktion
Zeitfenster: Bis Woche 24 in Teil A
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Dauerhaftes Ansprechen (Teil A) ist definiert als Hb-Spiegel ≥ 10 g/dl mit einem Anstieg von ≥ 2 g/dl gegenüber dem Ausgangswert bei drei aufeinanderfolgenden auswertbaren Besuchen während des 24-wöchigen Behandlungszeitraums; ohne Transfusion und ohne Notfallmedikation im Zeitraum von 3 aufeinanderfolgenden Besuchen und für mindestens 7 Tage (Transfusionen) und 4 Wochen (Rettungsmedikation) vor dem ersten aufeinanderfolgenden Besuch.
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Bis Woche 24 in Teil A
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Mediane Zeit vom Ausgangswert bis zur ersten Hämoglobin-Reaktion
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Woche 24 in Teil A
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Von Tag 1 bis Woche 24 in Teil A
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Häufigkeit der Rettungstherapie (eine andere Waiha-inszenierte Therapie als Predniso [lo] NE oder Transfusion) erhalten
Zeitfenster: Nach Woche 1 der Behandlung bis Woche 24 in Teil A und Woche 305 in Teil B
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Nach Woche 1 der Behandlung bis Woche 24 in Teil A und Woche 305 in Teil B
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Wechseln Sie von der Ausgangswerte in der Face-Fatigue-Skala-Score
Zeitfenster: Bis Woche 24 in Teil A und Woche 305 in Teil B B
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Die funktionelle Bewertung der Skala für chronische Krankheits-Therapie-Fatigue (Facit-Fatigue) ist ein 13-Punkte-Fragebogen zur Beurteilung selbst berichteter Müdigkeit und deren Auswirkungen auf die täglichen Aktivitäten und Funktionen.
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Bis Woche 24 in Teil A und Woche 305 in Teil B B
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Inzidenz von aufstrebenden unerwünschten Ereignissen (Tees), schwerwiegende Tee, unerwünschte Ereignisse von besonderem Interesse (Aesis)
Zeitfenster: Bis Woche 24 in Teil A und Woche 305 in Teil B B
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Sicherheitsbewertung einschließlich klinischer Laborbewertungen, Messungen von Vitalzeichen und EKG
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Bis Woche 24 in Teil A und Woche 305 in Teil B B
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
7. Dezember 2021
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
23. Mai 2024
Studienabschluss (Geschätzt)
31. Dezember 2029
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
5. August 2021
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
5. August 2021
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
12. August 2021
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
5. Juni 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
3. Juni 2026
Zuletzt verifiziert
1. Juni 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- ACT17209
- 2021-001671-16 (EudraCT-Nummer)
- U1111-1262-2929 (Registrierungskennung: ICTRP)
- 2023-509441-13 (Registrierungskennung: CTIS)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, des Blanko-Fallberichtsformulars, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen.
Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen.
Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, geeigneten Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugangs finden Sie unter: https://vivli.org
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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