Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność, bezpieczeństwo i farmakokinetyka rylzabrutynibu u pacjentów z ciepłą autoimmunohemolityczną niedokrwistością (wAIHA)

18 lutego 2024 zaktualizowane przez: Sanofi

Wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy IIb oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i farmakokinetykę rylzabrutynibu u pacjentów z ciepłą autoimmunohemolityczną niedokrwistością hemolityczną

Jest to jednogrupowe, otwarte badanie fazy 2, mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki rylzabrutynibu u dorosłych pacjentów z wAIHA.

Wszyscy uczestnicy otrzymają doustnie rilzabrutynib. Okres badania przesiewowego wynosi do 28 dni, po czym następuje 24-tygodniowy okres leczenia w przypadku części A. Uczestnicy, którzy ukończą część A i zostaną uznani za kwalifikujących się do części B, będą nadal otrzymywać badany lek przez 52 tygodnie po przyjęciu ostatniego pacjenta (LPI) -Część B). Po otrzymaniu ostatniej dawki badanego leku nastąpi 7-dniowy okres obserwacji bezpieczeństwa w części A (dla osób niekwalifikujących się do części B lub przedwcześnie zakończonych) lub w części B. Szacowany całkowity czas trwania badania wynosi około 137 tygodni (Część A i B), włączając okres obserwacji. W przypadku uczestników uznanych za niekwalifikujących się do części B, całkowita długość badania wyniesie 29 tygodni (tylko część A), w tym badania przesiewowe i okres obserwacji. W części B uczestnicy, którzy czasowo przerwą leczenie rylzabrutynibem i utrzymają trwałą odpowiedź od T50 do T74, będą mieli wizytę EOS w 75. tygodniu. W takim przypadku udział będzie trwał 79 tygodni, wliczając okres przesiewowy.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

22

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
  • Numer telefonu: ext option 6 800-633-1610
  • E-mail: Contact-US@sanofi.com

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Vienna, Austria, 1140
        • Hanush-Krankenhaus_Investigational Site Number: 0400001
  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100005
        • Peking Union Medical College Hospital_Investigational Site Number: 1560002
      • Tianjin, Chiny, 300020
        • Institute of hematology&blood diseases hospital_Investigational Site Number: 1560003
  • Dania
      • Odense, Dania, 5000
        • Odense Universitetshospital Hæmatologisk Forskningsenhed_Investigational Site Number: 2080001
  • Hiszpania
      • Barakaldo, Hiszpania, 48093
        • Hospital Universitario de Cruces_Investigational Site Number: 7240004
      • Barcelona, Hiszpania, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona_Investigational Site Number: 7240001
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz_Investigational Site Number: 7240003
      • Sevilla, Hiszpania, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío_Investigational Site Number: 7240002
  • Niemcy
      • Essen, Niemcy, 45147
        • Klinik für Hämatologie und Stammzellentransplantation_Investigational Site Number: 2760001
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Cerritos, California, Stany Zjednoczone, 90703
        • The Oncology Institute of Hope & Innovation Site Number : 8400006
      • Cerritos, California, Stany Zjednoczone, 90703
        • TOI Clinical Research LLC_ Cerritos_Investigational Site Number: 8400006
      • Glendale, California, Stany Zjednoczone, 91204
        • TOI Clinical Research LLC_Glendale_Investigational Site Number: 8400006
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90805
        • TOI Clinical Research LLC_Long Beach_Investigational Site Number: 8400006
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
        • University of Southern California_Investigational Site Number: 8400009
      • Santa Ana, California, Stany Zjednoczone, 92705
        • TOI Clinical Research LLC_Santa Ana_Investigational Site Number: 8400006
      • Torrance, California, Stany Zjednoczone, 90502
        • The Lundquist Institute_Investigational Site Number: 8400005
      • Whittier, California, Stany Zjednoczone, 90602
        • TOI Clinical Research LLC_ Whittier_Investigational Site Number: 8400006
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • Georgetown University Hospital_Investigational Site Number: 8400003
    • Florida
      • Tamarac, Florida, Stany Zjednoczone, 33321
        • Oncology & Hematology Associates of West Broward_Investigational Site Number: 8400002
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital_Investigational Site Number: 8400001
  • Węgry
      • Szekesfehervar, Węgry, 8000
        • Fejer Varmegyei Szent Gyorgy Egyetemi Oktato Korhaz_Investigational Site Number: 3480001
  • Włochy
      • Avellino, Włochy, 83100
        • Ospedale Giuseppe Moscati_Investigational Site Number: 3800002
      • Meldola, Włochy, 47014
        • Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori "Dino Amadori"_Investigational Site Number: 3800003
      • Milan, Włochy, 20149
        • Ospedale Maggiore Policlinico_Investigational Site Number: 3800001
  • Zjednoczone Królestwo
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust_Investigational Site Number: 8260001
      • London, Zjednoczone Królestwo, E1 2ES
        • Barts Health NHS Trust_Investigational Site Number: 8260005
      • London, Zjednoczone Królestwo, W2 1NY
        • Imperial College Healthcare NHS Trust_Investigational Site Number: 8260002

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci płci męskiej i żeńskiej z potwierdzonym rozpoznaniem pierwotnej wAIHA lub wAIHA związanej z toczniem rumieniowatym układowym (SLE) (bez innych objawów związanych z SLE poza objawami skórnymi i mięśniowo-szkieletowymi)
  • Uczestnicy, u których wcześniej nie udało się utrzymać trwałej odpowiedzi po leczeniu kortykosteroidami.
  • Stopień sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) stopień 2 lub niższy.
  • Aktualny stan szczepień zgodnie z lokalnymi wytycznymi.
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) >17,5 i <40 kg/m2
  • Wszelkie środki antykoncepcyjne stosowane przez mężczyzn i kobiety powinny być zgodne z lokalnymi przepisami dotyczącymi metod antykoncepcji dla osób uczestniczących w badaniach klinicznych.

Tylko część B

  • Dowody skuteczności leczenia rylzabrutynibem określone jako uzyskanie ogólnej odpowiedzi podczas części A.
  • Zakończenie okresu leczenia części A (24 tygodnie).

Kryteria wyłączenia:

  • Klinicznie istotna historia medyczna lub trwająca przewlekła choroba, która mogłaby zagrozić bezpieczeństwu uczestnika lub pogorszyć jakość danych uzyskanych z jego udziału w badaniu, zgodnie z ustaleniami Badacza.
  • Uczestnicy z historią medyczną chłoniaka, białaczki lub jakiegokolwiek nowotworu złośliwego w ciągu ostatnich 5 lat, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego lub raka płaskonabłonkowego skóry, które zostały usunięte bez objawów choroby przerzutowej w ciągu ostatnich 3 lat.
  • Wtórna wAIHA spowodowana jakąkolwiek przyczyną, w tym lekami, zaburzeniami limfoproliferacyjnymi (dozwolona jest limfocytoza monoklonalna z limfocytów B o małej liczbie komórek), chorobą zakaźną lub autoimmunologiczną lub aktywnymi nowotworami hematologicznymi. Dopuszcza się uczestników z pozytywnymi przeciwciałami przeciwjądrowymi, ale bez ostatecznej diagnozy choroby autoimmunologicznej.
  • Zespół mielodysplastyczny.
  • Niekontrolowane lub czynne zakażenie HBV: Pacjenci z dodatnim wynikiem HBsAg i/lub HBV DNA.
  • Zakażenie wirusem HIV.
  • Jednoczesne leczenie innymi lekami eksperymentalnymi lub udział w innym badaniu klinicznym z jakimkolwiek badanym lekiem w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed rozpoczęciem leczenia.
  • Znana alergia na którykolwiek z badanych leków, ich analogi lub substancje pomocnicze w różnych postaciach dowolnego środka.

Tylko część B

  • Uczestnicy, którzy otrzymują jakąkolwiek terapię podczas części A, o której wiadomo, że są aktywni w wAIHA.
  • Występowanie niedopuszczalnych działań niepożądanych lub toksyczności związanych z rylzabrutynibem, powodujące w opinii badacza i/lub sponsora niekorzystną ocenę stosunku korzyści do ryzyka kontynuacji leczenia rylzabrutynibem.

Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Rilzabrutynib
Rilzabrutynib doustnie 400 mg BID
Lek: rylzabrutynib
Postać farmaceutyczna: Tabletka Droga podania: Doustnie
Inne nazwy:
  • PRN1008/SAR444671

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część A: Odsetek uczestników z ogólną odpowiedzią hemoglobiny
Ramy czasowe: Do 24. tygodnia w części A

Odpowiedź definiuje się jako wzrost stężenia hemoglobiny (Hb) o ≥2 g/dl w stosunku do wartości wyjściowej i brak transfuzji w ciągu ostatnich 7 dni, bez biochemicznego ustąpienia hemolizy w momencie uzyskania odpowiedzi i braku leków doraźnych w ciągu ostatnich 4 tygodnie.

Odpowiedź całkowitą definiuje się jako stężenie hemoglobiny ≥11 g/dl (kobiety) lub ≥12 g/dl (mężczyźni), brak oznak hemolizy (prawidłowe stężenie bilirubiny, dehydrogenazy mleczanowej (LDH), haptoglobiny i retikulocytów) oraz brak transfuzji w ostatnich 7 dni i braku leków doraźnych w ciągu ostatnich 4 tygodni.
Do 24. tygodnia w części A
Część B: Odsetek uczestników, którzy utrzymali trwałą odpowiedź osiągniętą podczas Części A lub osiągnęli trwałą odpowiedź podczas Części B i mają odpowiedź hemoglobiny
Ramy czasowe: Do 50. tygodnia w Części B
Trwałą odpowiedź (Część B) definiuje się jako poziom Hb ≥10 g/dl ze wzrostem w stosunku do wartości wyjściowych (Część A) o ≥2 g/dl podczas trzech kolejnych zaplanowanych wizyt w okresie od 24. do 50. tygodnia; przy braku transfuzji i braku leku doraźnego w okresie 3 kolejnych wizyt oraz przez co najmniej 7 dni (transfuzje) i 4 tygodnie (leki doraźne) przed pierwszą kolejną wizytą.
Do 50. tygodnia w Części B

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z trwałą odpowiedzią hemoglobiny
Ramy czasowe: Do 24. tygodnia w części A
Trwała odpowiedź (Część A) jest zdefiniowana jako poziom Hb ≥10 g/dl ze wzrostem o ≥2 g/dl w stosunku do wartości wyjściowej podczas trzech kolejnych wizyt dających się ocenić podczas 24-tygodniowego okresu leczenia; z brakiem transfuzji i bez leków doraźnych w okresie 3 kolejnych wizyt i przez co najmniej 7 dni (transfuzje) i 4 tygodnie (leki doraźne) przed pierwszą kolejną wizytą.
Do 24. tygodnia w części A
Mediana czasu od wartości początkowej do pierwszej odpowiedzi hemoglobiny
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 24 w części A
Od dnia 1 do tygodnia 24 w części A
Częstotliwość stosowanej terapii ratunkowej (każda terapia kierowana przez wAIHA inna niż prednizon lub transfuzja).
Ramy czasowe: Po 1. tygodniu leczenia do 24. tygodnia w części A i 75. tygodnia w części B
Po 1. tygodniu leczenia do 24. tygodnia w części A i 75. tygodnia w części B
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skali FACIT-Fatigue
Ramy czasowe: Do 24. tygodnia w części A i 75. tygodnia w części B
FACIT-Fatigue (Funkcjonalna ocena terapii chorób przewlekłych) to 13-punktowy kwestionariusz służący do oceny zgłaszanego przez samych siebie zmęczenia i jego wpływu na codzienne czynności i funkcjonowanie.
Do 24. tygodnia w części A i 75. tygodnia w części B
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE), poważnych TEAE, zdarzeń niepożądanych o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Do 24. tygodnia w części A i 75. tygodnia w części B
Ocena bezpieczeństwa, w tym kliniczne oceny laboratoryjne, pomiary parametrów życiowych i EKG
Do 24. tygodnia w części A i 75. tygodnia w części B

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sanofi

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 grudnia 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

29 maja 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

28 maja 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 sierpnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 sierpnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 sierpnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ACT17209
  • 2021-001671-16 (Numer EudraCT)
  • U1111-1262-2929 (Identyfikator rejestru: ICTRP)
  • 2023-509441-13-00 (Identyfikator rejestru: CTIS)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ciepła niedokrwistość autoimmunohemolityczna (wAIHA)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tanzania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj