- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT06360237
Olezarsen Early Access Program for patienter med familiært Chylomikronæmi Syndrom (FCS)
Olezarsen (ISIS 678354) Program for tidlig adgang til patienter med familiært chylomikronæmisyndrom (FCS)
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsestype
Udvidet adgangstype
- Individuelle patienter
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Ionis Pharmaceuticals Medical Information
- Telefonnummer: 1-833-644-6647 (833-MI-IONIS)
- E-mail: MedInfo@ionisph.com
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Har en diagnose af FCS som bestemt af den sponsorerende læge. Ionis vil gennemgå hver ansøgning for at bestemme berettigelse baseret på dokumentation for valideret genetisk eller klinisk diagnose.
o Dokumenteret tab af funktionsmutationer (homozygot, sammensat / dobbelt heterozygot) i gener som LPL, GPIHBP1, APOA5, APOC2 eller LMF1) eller klinisk valideret diagnose af FCS.
- Bor i og er bosiddende i USA.
- Villig til at følge en diæt bestående af ≤20 g fedt pr. dag.
Ekskluderingskriterier:
- Har nogen ny eller forværring af eksisterende tilstande, som efter lægens opfattelse ville gøre patienten uegnet til behandling med olezarsen.
- Olezarsen-naive patienter med baseline trombocyttal <100x109/L ved kvalifikation.
- Estimeret GFR (eGFR) <30 ml/min/1,73 m2.
- Sekundære faktorer er årsagen til triglyceridstigninger.
- Er pt indlagt i akutte akutte omgivelser.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Metaboliske sygdomme
- Metabolisme, medfødte fejl
- Dyslipidæmi
- Hyperlipidæmi
- Familiær Chylomikronæmi
- Familiær Lipoprotein Lipase-mangel
- Hyperlipoproteinæmier
- Familiær hyperlipoproteinæmi type 1
- Hyperlipoproteinæmi type 1
- Hyperchylomikronæmi, familiær
- Lipoprotein Lipase-mangel, familiær
- Lipidmetabolisme, medfødte fejl
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ISIS 678354
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Familiært Chylomikronæmi Syndrom
-
Novartis PharmaceuticalsAfsluttetFamiliært Chylomicronemia Syndrome (FCS) (HLP Type I)Sydafrika, Tyskland, Det Forenede Kongerige, Frankrig, Forenede Stater, Canada, Holland
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RekrutteringMedfødt binyrehyperplasi (CAH) | Familial Male-Limited Precocious Puberty (FMPP)Forenede Stater
-
University of Colorado, DenverRekrutteringKlinefelters syndrom | Trisomi X | XYY syndrom | XXXY og XXXXY syndrom | Xxyy syndrom | Xyyy syndrom | Xxxx syndrom | Xxxxx syndrom | Xxxyy syndrom | Xxyyy syndrom | Xyyyy syndrom | Mand med sexkromosommosaicismeForenede Stater
-
Riphah International UniversityAfsluttet
-
Riphah International UniversityAfsluttet
-
Shaare Zedek Medical CenterUkendtPræmenstruelt syndrom - PMS
-
Esra ÖZERKTO Karatay UniversityRekrutteringEffekten af aromaterapiapplikation med bergamot og grapefrugt æteriske olier på PMS (Aromatherapy)Præmenstruelt syndrom - PMSKalkun
-
Brian JonasNational Cancer Institute (NCI); Celgene; Pharmacyclics LLC.AfsluttetTidligere behandlet myelodysplastisk syndrom | Myelodysplastisk syndrom | Terapi-relateret myelodysplastisk syndrom | Sekundært myelodysplastisk syndrom | Refraktært højrisiko myelodysplastisk syndromForenede Stater
-
Hrain Biotechnology Co., Ltd.Shanghai Changzheng HospitalAktiv, ikke rekrutterendePOMES syndrom | Tilbagefaldende og refraktær POMES-syndromKina
-
Riphah International UniversityRekrutteringNedre kors syndromPakistan