Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Olezarsen Early Access Program for patienter med familiært Chylomikronæmi Syndrom (FCS)

23. december 2024 opdateret af: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Olezarsen (ISIS 678354) Program for tidlig adgang til patienter med familiært chylomikronæmisyndrom (FCS)

Formålet med programmet for udvidet adgang er at give forhåndsgodkendelse af olezarsen til kvalificerede patienter med familiært chylomikronæmisyndrom (FCS).

Studieoversigt

Status

Godkendt til markedsføring

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Programmet for udvidet adgang (EAP) er beregnet til at give forhåndsgodkendelsesadgang til olezarsen for kvalificerede patienter med FCS, som har begrænsede eller ingen tilgængelige behandlingsmuligheder. Dette program er åbent i USA og opererer under den individuelle patient (også kaldet enkelt patient) IND udvidet adgangsvej, hvor patientens behandlende læge fungerer som sponsor. Anmodninger om udvidet adgang skal komme fra patientens behandlende læger og indsendes i henhold til instruktionerne på https://www.ionispharma.com/patients/expanded-access-policy/

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

  • Individuelle patienter

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Carlsbad, California, Forenede Stater, 92010
        • Expanded Access Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

N/A

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har en diagnose af FCS som bestemt af den sponsorerende læge. Ionis vil gennemgå hver ansøgning for at bestemme berettigelse baseret på dokumentation for valideret genetisk eller klinisk diagnose.

    o Dokumenteret tab af funktionsmutationer (homozygot, sammensat / dobbelt heterozygot) i gener som LPL, GPIHBP1, APOA5, APOC2 eller LMF1) eller klinisk valideret diagnose af FCS.

  • Bor i og er bosiddende i USA.
  • Villig til at følge en diæt bestående af ≤20 g fedt pr. dag.

Ekskluderingskriterier:

  • Har nogen ny eller forværring af eksisterende tilstande, som efter lægens opfattelse ville gøre patienten uegnet til behandling med olezarsen.
  • Olezarsen-naive patienter med baseline trombocyttal <100x109/L ved kvalifikation.
  • Estimeret GFR (eGFR) <30 ml/min/1,73 m2.
  • Sekundære faktorer er årsagen til triglyceridstigninger.
  • Er pt indlagt i akutte akutte omgivelser.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. april 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. april 2024

Først opslået (Faktiske)

11. april 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. december 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. december 2024

Sidst verificeret

1. december 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ISIS 678354

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner