Effekt og sikkerhed af Bortezomib som førstelinjebehandling af erhvervet TTP

Inklusionskriterier:

• klinisk diagnosticeret som TTP (trombocytopeni + MAHA± klinisk bevis for relateret organskade, en signifikant reduktion i ADAMTS13 aktivitetsniveau og/eller positiv antistofscreening)
• ældre end 18 år;
• informeret samtykke er påkrævet;

Ekskluderingskriterier:

• Ukontrollerbar systemisk infektion;
• Kendt allergi over for bortezomib;
• Forventet overlevelsestid <1 uge;
• Gravide eller ammende kvinder (kvinder i den fødedygtige alder har en positiv graviditetstest ved baseline eller har ikke modtaget en graviditetstest. Postmenopausale kvinder skal være mindst 12 måneder efter overgangsalderen);
• Hvis kreatininniveauet er ≥200μmol/l (1,5mg/dl), er niveauerne af transaminase og bilirubin 2 gange højere end den øvre grænse for normal (undtagen på grund af den primære sygdom);
• Kendt medfødt TTP eller en klar familiehistorie med TTP;
• Andre sygdomme, der forårsager mikroangiopatisk hæmolyse og trombocytopeni, såsom DIC, APS, HUS, malign hypertension, transplantationsrelateret mikroangiopati;
• aktive maligne tumorer (undtagen hudbasalcellecarcinom eller cervikal carcinom in situ) (er ikke blevet behandlet eller gentaget inden for 5 år før underskrivelse af det informerede samtykke);
• perifer neuropati;
• Patienter eller familiemedlemmer kan ikke forstå betingelserne og målene for denne undersøgelse;
• Investigator mener, at patienten ikke bør deltage i andre situationer i dette forsøg.