Účinnost a bezpečnost bortezomibu jako léčby první linie získaného TTP

Kritéria pro zařazení:

• klinicky diagnostikovaná jako TTP (trombocytopenie + MAHA± klinický důkaz souvisejícího poškození orgánů, významné snížení úrovně aktivity ADAMTS13 a/nebo pozitivní screening protilátek）
• starší 18 let;
• je nutný informovaný souhlas;

Kritéria vyloučení:

• Nekontrolovatelná systémová infekce;
• Známá alergie na bortezomib;
• Očekávaná doba přežití <1 týden;
• Těhotné nebo kojící ženy (ženy ve fertilním věku mají pozitivní těhotenský test na začátku nebo neprodělaly těhotenský test. Ženy po menopauze musí být alespoň 12 měsíců po menopauze);
• Pokud je hladina kreatininu ≥200 μmol/l (1,5 mg/dl), jsou hladiny transamináz a bilirubinu 2krát vyšší než horní hranice normálu (s výjimkou primárního onemocnění);
• Známá vrozená TTP nebo jasná rodinná anamnéza TTP;
• Další onemocnění, která způsobují mikroangiopatickou hemolýzu a trombocytopenii, jako je DIC, APS, HUS, maligní hypertenze, mikroangiopatie související s transplantací;
• aktivní maligní nádory (kromě kožního bazocelulárního karcinomu nebo karcinomu děložního čípku in situ) (nebyly léčeny nebo se recidivovaly do 5 let před podpisem informovaného souhlasu);
• periferní neuropatie;
• Pacienti nebo rodinní příslušníci nemohou pochopit podmínky a cíle této studie;
• Zkoušející se domnívá, že pacient by se v této studii neměl účastnit žádných jiných situací.