Eficácia e segurança do bortezomibe como tratamento de primeira linha da PTT adquirida

Critério de inclusão:

• diagnosticado clinicamente como PTT (trombocitopenia + MAHA± evidência clínica de dano de órgão relacionado, uma redução significativa no nível de atividade de ADAMTS13 e/ou triagem de anticorpos positiva)
• maiores de 18 anos;
• consentimento informado é necessário;

Critério de exclusão:

• Infecção sistêmica incontrolável;
• Alergia conhecida ao bortezomibe;
• Tempo de sobrevida esperado <1 semana;
• Mulheres grávidas ou lactantes (mulheres em idade reprodutiva tiveram um teste de gravidez positivo no início do estudo ou não fizeram um teste de gravidez. As mulheres na pós-menopausa devem ter pelo menos 12 meses após a menopausa);
• Se o nível de creatinina for ≥200μmol/l (1,5mg/dl), os níveis de transaminase e bilirrubina são 2 vezes superiores ao limite superior do normal (exceto devido à doença primária);
• PTT congênita conhecida ou história familiar clara de PTT;
• Outras doenças que causam hemólise microangiopática e trombocitopenia, como CID, SAF, SHU, hipertensão maligna, microangiopatia relacionada ao transplante;
• tumores malignos ativos (exceto carcinoma basocelular da pele ou carcinoma cervical in situ) (não foram tratados ou recorreram dentro de 5 anos antes de assinar o consentimento informado);
• neuropatia periférica;
• Os pacientes ou familiares não conseguem entender as condições e objetivos deste estudo;
• O investigador acredita que o paciente não deve participar de nenhuma outra situação neste estudo.