Effekt og sikkerhet av Bortezomib som førstelinjebehandling av ervervet TTP

Inklusjonskriterier:

• klinisk diagnostisert som TTP (trombocytopeni + MAHA± klinisk bevis på relatert organskade, en betydelig reduksjon i ADAMTS13 aktivitetsnivå og/eller positiv antistoffscreening)
• eldre enn 18 år;
• informert samtykke kreves;

Ekskluderingskriterier:

• Ukontrollerbar systemisk infeksjon;
• Kjent allergi mot bortezomib;
• Forventet overlevelsestid <1 uke;
• Gravide eller ammende kvinner (kvinner i fertil alder har en positiv graviditetstest ved baseline eller har ikke mottatt en graviditetstest. Postmenopausale kvinner må være minst 12 måneder etter overgangsalderen);
• Hvis kreatininnivået er ≥200μmol/l (1,5mg/dl), er nivåene av transaminase og bilirubin 2 ganger høyere enn den øvre normalgrensen (bortsett fra på grunn av den primære sykdommen);
• Kjent medfødt TTP eller en klar familiehistorie med TTP;
• Andre sykdommer som forårsaker mikroangiopatisk hemolyse og trombocytopeni, som DIC, APS, HUS, ondartet hypertensjon, transplantasjonsrelatert mikroangiopati;
• aktive ondartede svulster (unntatt hudbasalcellekarsinom eller livmorhalskreft in situ) (har ikke blitt behandlet eller gjentatt innen 5 år før det informerte samtykket ble signert);
• perifer nevropati;
• Pasienter eller familiemedlemmer kan ikke forstå betingelsene og målene for denne studien;
• Utforskeren mener at pasienten ikke bør delta i andre situasjoner i denne utprøvingen.