硼替佐米作为获得性 TTP 一线治疗的有效性和安全性

纳入标准：

• 临床诊断为TTP（血小板减少症+MAHA±相关器官损害的临床证据，ADAMTS13活性水平显着降低和/或阳性抗体筛查）
• 年满 18 岁；
• 需要知情同意；

排除标准：

• 无法控制的全身感染；
• 已知对硼替佐米过敏；
• 预期生存时间<1周；
• 孕妇或哺乳期妇女（育龄妇女在基线时妊娠试验呈阳性或未接受妊娠试验。 绝经后妇女必须在绝经后至少 12 个月）；
• 如果肌酐水平≥200μmol/l（1.5mg/dl），转氨酶和胆红素水平高于正常值上限的2倍（原发疾病除外）；
• 已知的先天性 TTP 或明确的 TTP 家族史；
• 其他引起微血管病性溶血和血小板减少的疾病，如DIC、APS、HUS、恶性高血压、移植相关性微血管病；
• 活动性恶性肿瘤（皮肤基底细胞癌或宫颈原位癌除外）（签署知情同意书前5年内未治疗或复发）；
• 周围神经病变;
• 患者或家属不能理解本研究的条件和目的；
• 研究者认为患者不应参与本试验的任何其他情况。