Bortezomibin tehokkuus ja turvallisuus hankitun TTP:n ensilinjan hoitona
maanantai 22. marraskuuta 2021 päivittänyt: Peking Union Medical College Hospital
Bortetsomibin teho ja turvallisuus ensimmäisen linjan hoitona hankitun tromboottisen trombosytopeenisen purppuran hoitoon
Arvioidaksemme bortetsomibin tehoa ja turvallisuutta ensimmäisen linjan hoidossa potilailla, joilla on hankittu TTP, suunnittelemme tämän prospektiivisen, monikeskuksen, yhden haaran interventiotutkimuksen. Kaikille tutkimukseen osallistuneille TTP-potilaille annettiin bortetsomibia 1,3 mg/m2 suonensisäisesti d1, 4, 8, standardin yhden kalvon plasmanvaihdon (2L/d) ja hormonihoidon (1mg/kg prednisoni tai vastaava metyyliprednisoloni) perusteella. 11 (yhteensä 4 annosta).
Bortezomibi tulee antaa välittömästi jokaisen plasmanvaihdon jälkeen, ja seuraavan plasmanvaihdon välinen aika on > 24 tuntia.
Plasmanvaihtoa jatkettiin, kunnes potilaan verihiutaleiden määrä oli >100 × 109/l 2 peräkkäisenä päivänä, minkä jälkeen vaihto vaihdettiin kerran joka toinen päivä yhteensä kaksi kertaa ja lopetettiin sitten.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Arvioidaksemme bortetsomibin tehoa ja turvallisuutta ensimmäisen linjan hoidossa potilailla, joilla on hankittu TTP, suunnittelemme tämän prospektiivisen, monikeskuksen, yhden haaran interventiotutkimuksen. Kaikille tutkimukseen osallistuneille TTP-potilaille annettiin bortetsomibia 1,3 mg/m2 suonensisäisesti d1, 4, 8, standardin yhden kalvon plasmanvaihdon (2L/d) ja hormonihoidon (1mg/kg prednisoni tai vastaava metyyliprednisoloni) perusteella. 11 (yhteensä 4 annosta).
Bortezomibi tulee antaa välittömästi jokaisen plasmanvaihdon jälkeen, ja seuraavan plasmanvaihdon välinen aika on > 24 tuntia.
Plasmanvaihtoa jatkettiin, kunnes potilaan verihiutaleiden määrä oli >100 × 109/l 2 peräkkäisenä päivänä, minkä jälkeen vaihto vaihdettiin kerran joka toinen päivä yhteensä kaksi kertaa ja lopetettiin sitten.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
30
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: jing yang
- Puhelinnumero: 1069159146
- Sähköposti: yangbujing@126.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: huacong cai
- Sähköposti: caihc@pumch.cn
Opiskelupaikat
-
-
(Select)
-
Beijing, (Select), Kiina, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- jing yang
- Puhelinnumero: 106915914
- Sähköposti: yangbujing@126.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 80 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- kliinisesti diagnosoitu TTP (trombosytopenia + MAHA± kliininen näyttö asiaan liittyvästä elinvauriosta, ADAMTS13-aktiivisuustason merkittävä lasku ja/tai positiivinen vasta-aineseulonta)
- yli 18-vuotias;
- tietoinen suostumus vaaditaan;
Poissulkemiskriteerit:
- Hallitsematon systeeminen infektio;
- Tunnettu allergia bortetsomibille;
- Odotettu selviytymisaika <1 viikko;
- Raskaana olevat tai imettävät naiset (hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on positiivinen raskaustesti lähtötilanteessa tai he eivät ole saaneet raskaustestiä. Postmenopausaalisten naisten on oltava vähintään 12 kuukautta vaihdevuosien jälkeen);
- Jos kreatiniinitaso on ≥200 μmol/l (1,5 mg/dl), transaminaasi- ja bilirubiinitasot ovat 2 kertaa korkeammat kuin normaalin yläraja (paitsi perussairauden vuoksi);
- Tunnettu synnynnäinen TTP tai selkeä suvussa esiintynyt TTP;
- Muut sairaudet, jotka aiheuttavat mikroangiopaattista hemolyysiä ja trombosytopeniaa, kuten DIC, APS, HUS, pahanlaatuinen verenpainetauti, siirtoon liittyvä mikroangiopatia;
- aktiiviset pahanlaatuiset kasvaimet (paitsi ihon tyvisolusyöpä tai kohdunkaulan karsinooma in situ) (ei ole hoidettu tai uusiutunut 5 vuoden kuluessa ennen tietoisen suostumuksen allekirjoittamista);
- perifeerinen neuropatia;
- Potilaat tai perheenjäsenet eivät ymmärrä tämän tutkimuksen ehtoja ja tavoitteita.
- Tutkija uskoo, että potilaan ei pitäisi osallistua muihin tilanteisiin tässä tutkimuksessa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: bortetsomibiryhmä
Standardin yhden kalvon plasmanvaihdon (2 l/d) ja hormonihoidon (1 mg/kg prednisoni tai vastaava metyyliprednisoloni) perusteella bortetsomibia annettiin suonensisäisenä injektiona 1,3 mg/m2 d1, 4, 8, 11 (yhteensä 4 annosta).
|
Bortezomibi tulee antaa välittömästi jokaisen plasmanvaihdon jälkeen, ja seuraavan plasmanvaihdon välinen aika on > 24 tuntia.
Plasmanvaihtoa jatkettiin, kunnes potilaan verihiutaleiden määrä oli >100 × 109/l 2 peräkkäisenä päivänä, minkä jälkeen vaihto vaihdettiin kerran joka toinen päivä yhteensä kaksi kertaa ja lopetettiin sitten.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kliiniseen remissioon kuluva aika ja tarvittava plasmanvaihtomäärä
Aikaikkuna: yksi kuukausi
|
kliininen remissio tarkoittaa kliinisten oireiden remissiota ja/tai adamts13 vasta-ainenegatiivista, aika kliiniseen remissioon tarkoittaa päiviä ensimmäisestä plasmanvaihdosta kliiniseen remissioon.
vaadittu plasman vaihtojen lukumäärä tarkoittaa plasman vaihtojen kokonaismäärää tässä TTP:ssä.
|
yksi kuukausi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kuolleisuus
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Kuolemien määrän suhde tapausten kokonaismäärään
|
6 kuukautta
|
|
ICU-sairaala-aika ja sairaalahoidon kokonaisaika;
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
ICU-sairaala-aika tarkoittaa hoidon kestoa teho-osastolla sairauden aikana (päivien lukumäärä), sairaalassaoloajan kokonaismäärää (päivien lukumäärä)
|
6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: tienan zhu, Peking Union Medical College Hospital
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Scully M, Cataland S, Coppo P, de la Rubia J, Friedman KD, Kremer Hovinga J, Lammle B, Matsumoto M, Pavenski K, Sadler E, Sarode R, Wu H; International Working Group for Thrombotic Thrombocytopenic Purpura. Consensus on the standardization of terminology in thrombotic thrombocytopenic purpura and related thrombotic microangiopathies. J Thromb Haemost. 2017 Feb;15(2):312-322. doi: 10.1111/jth.13571. Epub 2017 Jan 30.
- Patriquin CJ, Thomas MR, Dutt T, McGuckin S, Blombery PA, Cranfield T, Westwood JP, Scully M. Bortezomib in the treatment of refractory thrombotic thrombocytopenic purpura. Br J Haematol. 2016 Jun;173(5):779-85. doi: 10.1111/bjh.13993. Epub 2016 Mar 24.
- Shortt J, Oh DH, Opat SS. ADAMTS13 antibody depletion by bortezomib in thrombotic thrombocytopenic purpura. N Engl J Med. 2013 Jan 3;368(1):90-2. doi: 10.1056/NEJMc1213206. No abstract available.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (ODOTETTU)
Keskiviikko 1. joulukuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)
Torstai 30. marraskuuta 2023
Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)
Sunnuntai 30. marraskuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Lauantai 6. marraskuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 22. marraskuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Perjantai 26. marraskuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Perjantai 26. marraskuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 22. marraskuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. marraskuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Verenvuoto
- Veren hyytymishäiriöt
- Ihon ilmenemismuodot
- Trombosytopenia
- Verihiutaleiden häiriöt
- Trombofilia
- Tromboottiset mikroangiopatiat
- Purpura
- Purppura, trombosytopeeninen
- Purppura, tromboottinen trombosytopeeninen
- Antineoplastiset aineet
- Bortetsomibi
Muut tutkimustunnusnumerot
- FTTPB
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .