Werkzaamheid en veiligheid van Bortezomib als eerstelijnsbehandeling van verworven TTP

Inclusiecriteria:

• klinisch gediagnosticeerd als TTP (trombocytopenie + MAHA ± klinisch bewijs van gerelateerde orgaanschade, een significante vermindering van ADAMTS13-activiteitsniveau en/of positieve antilichaamscreening)
• ouder dan 18 jaar;
• geïnformeerde toestemming is vereist;

Uitsluitingscriteria:

• Oncontroleerbare systemische infectie;
• Bekende allergie voor bortezomib;
• Verwachte overlevingstijd <1 week;
• Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven (vrouwen in de vruchtbare leeftijd hebben een positieve zwangerschapstest bij baseline of hebben geen zwangerschapstest ondergaan. Postmenopauzale vrouwen moeten minstens 12 maanden na de menopauze zijn);
• Als de creatininespiegel ≥200μmol/l (1,5 mg/dl) is, zijn de transaminase- en bilirubinespiegels 2 keer hoger dan de bovengrens van normaal (behalve vanwege de primaire ziekte);
• Bekende congenitale TTP of een duidelijke familiegeschiedenis van TTP;
• Andere ziekten die microangiopathische hemolyse en trombocytopenie veroorzaken, zoals DIC, APS, HUS, maligne hypertensie, transplantatiegerelateerde microangiopathie;
• actieve kwaadaardige tumoren (behalve basaalcelcarcinoom van de huid of cervicaal carcinoom in situ) (niet behandeld of teruggekomen binnen 5 jaar vóór ondertekening van de geïnformeerde toestemming);
• perifere neuropathie;
• Patiënten of familieleden kunnen de voorwaarden en doelen van deze studie niet begrijpen;
• De onderzoeker is van mening dat de patiënt niet mag deelnemen aan andere situaties in dit onderzoek.