Eficacia y seguridad de bortezomib como tratamiento de primera línea de la PTT adquirida

Criterios de inclusión:

• diagnosticado clínicamente como TTP (trombocitopenia + MAHA± evidencia clínica de daño orgánico relacionado, una reducción significativa en el nivel de actividad de ADAMTS13 y/o detección de anticuerpos positiva)
• mayor de 18 años;
• se requiere consentimiento informado;

Criterio de exclusión:

• Infección sistémica incontrolable;
• Alergia conocida a bortezomib;
• Tiempo de supervivencia esperado <1 semana;
• Mujeres embarazadas o lactantes (mujeres en edad fértil que tienen una prueba de embarazo positiva al inicio del estudio o no se han realizado una prueba de embarazo). Las mujeres posmenopáusicas deben tener al menos 12 meses después de la menopausia);
• Si el nivel de creatinina es ≥200 μmol/l (1,5 mg/dl), los niveles de transaminasas y bilirrubina son 2 veces superiores al límite superior de la normalidad (excepto debido a la enfermedad primaria);
• PTT congénita conocida o antecedentes familiares claros de PTT;
• Otras enfermedades que causan hemólisis microangiopática y trombocitopenia, como DIC, APS, HUS, hipertensión maligna, microangiopatía relacionada con trasplante;
• tumores malignos activos (excepto carcinoma de células basales de piel o carcinoma de cuello uterino in situ) (no han sido tratados o han reaparecido en los 5 años anteriores a la firma del consentimiento informado);
• neuropatía periférica;
• Los pacientes o familiares no pueden entender las condiciones y objetivos de este estudio;
• El investigador cree que el paciente no debe participar en ninguna otra situación en este ensayo.