Efficacia e sicurezza di bortezomib come trattamento di prima linea della TTP acquisita

Criterio di inclusione:

• clinicamente diagnosticata come TTP (trombocitopenia + MAHA± evidenza clinica di danno d'organo correlato, significativa riduzione del livello di attività di ADAMTS13 e/o screening anticorpale positivo)
• maggiore di 18 anni;
• è richiesto il consenso informato;

Criteri di esclusione:

• Infezione sistemica incontrollabile;
• Allergia nota al bortezomib;
• Tempo di sopravvivenza atteso <1 settimana;
• Donne in gravidanza o in allattamento (le donne in età fertile hanno un test di gravidanza positivo al basale o non hanno ricevuto un test di gravidanza. Le donne in postmenopausa devono essere almeno 12 mesi dopo la menopausa);
• Se il livello di creatinina è ≥200μmol/l (1,5 mg/dl), i livelli di transaminasi e bilirubina sono 2 volte superiori al limite superiore della norma (tranne che a causa della malattia primaria);
• TTP congenita nota o chiara storia familiare di TTP;
• Altre malattie che causano emolisi microangiopatica e trombocitopenia, come DIC, APS, HUS, ipertensione maligna, microangiopatia correlata al trapianto;
• tumori maligni attivi (eccetto carcinoma basocellulare cutaneo o carcinoma cervicale in situ) (non trattati o recidivati ​​nei 5 anni precedenti la firma del consenso informato);
• neuropatia periferica;
• I pazienti oi familiari non possono comprendere le condizioni e gli obiettivi di questo studio;
• L'investigatore ritiene che il paziente non dovrebbe partecipare ad altre situazioni in questo studio.