INP105 Proof-of-Concept-undersøgelse til akut behandling af agitation hos unge og unge voksne med ASD (CALM 201)

Dette er en fase 2a, proof-of-koncept, 2-vejs, 2-periods crossover, dobbeltblind undersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​INP105 som en akut behandling versus placebo hos unge og unge voksne med autismespektrumforstyrrelse (ASD) oplever agitation. Cirka 32 ASD-patienter, som i øjeblikket er i behandling for agitation/aggression på flere døgnenheder med speciale i adfærdsbehandling, vil blive indskrevet.

INP105 er et nyt kombinationsprodukt, der sprayer en pulverformulering af olanzapin til det øvre nasale rum. En tidligere formulering viste et lignende omfang, men hurtigere absorptionshastighed sammenlignet med det godkendte intramuskulære produkt. I denne undersøgelse vil 5 mg olanzapin eller placebo blive leveret nasalt med dette kombinationsprodukt til moderat eller alvorligt agiterede deltagere.

Deltagerne vil gennemgå flere screeningsvurderinger, herunder observationssession(er) af episode(r) af agitation som følge af en frustrationsopgave (f.eks. en ikke-foretrukken aktivitet). Mindst én observationssession skal resultere i en dokumenteret moderat til svær agitationsepisode, før deltageren er berettiget til at tilmelde sig undersøgelsen og blive randomiseret til behandling.

Undersøgelsen vil blive gennemført i 2 faser. En pilotfase vil indledningsvis indmelde mindst 6 deltagere, som vil modtage både 5 mg INP105 (5 mg olanzapin) og placebo i tilfældig rækkefølge, i samme crossover-design som senere deltagere. Deltagerne vil blive doseret under en dokumenteret moderat til svær episode af agitation. Når 6 deltagere har gennemført begge doseringsperioder og har indsamlet mindst 48 timers sikkerhedsdata efter dosis, vil en sikkerheds- og foreløbig effektivitetsanalyse blive udført af en uafhængig statistisk gruppe, som ikke er blindet, og en sammenfattende rapport sendes til en sponsorledet data- og Safety Review Committee (DSRC), som forbliver blindet. Tilmelding vil blive sat på pause under DSRC-pilotfasens sikkerheds- og foreløbige gennemgang af effektivitetsresultater. Uden nogen vedrørende sikkerhedssignaler vil anden fase tilmelde alle resterende deltagere. DSRC kan foreslå revisioner af protokollen, og protokollen ændres og godkendes efter behov, inden yderligere deltagere tilmeldes.