Estudo de prova de conceito INP105 para o tratamento agudo da agitação em adolescentes e adultos jovens com TEA (CALM 201)

Este é um estudo de Fase 2a, prova de conceito, 2 vias, crossover de 2 períodos, duplo-cego para avaliar a segurança e eficácia do INP105 como um tratamento agudo versus placebo em adolescentes e adultos jovens com transtorno do espectro autista (TEA). experimentando agitação. Serão inscritos aproximadamente 32 pacientes com TEA que estão sendo tratados por agitação/agressividade em várias unidades de internação especializadas em tratamento comportamental.

O INP105 é um novo produto combinado que pulveriza uma formulação em pó de olanzapina no espaço nasal superior. Uma formulação anterior mostrou uma extensão semelhante, mas uma taxa de absorção mais rápida em comparação com o produto intramuscular aprovado. Neste estudo, 5 mg de olanzapina ou placebo serão entregues por via nasal por este produto de combinação para participantes moderadamente ou gravemente agitados.

Os participantes passarão por várias avaliações de triagem, incluindo sessões de observação de episódio(s) de agitação resultante de uma tarefa de frustração (por exemplo, uma atividade não preferida). Pelo menos uma sessão de observação deve resultar em um episódio documentado de agitação moderada a grave antes que o participante seja elegível para se inscrever no estudo e ser randomizado para o tratamento.

O estudo será realizado em 2 fases. Uma fase piloto incluirá inicialmente pelo menos 6 participantes, que receberão 5 mg de INP105 (5 mg de olanzapina) e placebo em ordem aleatória, no mesmo projeto cruzado dos participantes posteriores. Os participantes serão medicados durante um episódio documentado de agitação moderada a grave. Uma vez que 6 participantes tenham completado ambos os períodos de dosagem e tenham pelo menos 48 horas de dados de segurança pós-dose coletados, uma análise preliminar de segurança e eficácia será realizada por um grupo estatístico não cego independente, e um relatório resumido será encaminhado para um Data and Safety Review Committee (DSRC), que permanecerá cego. A inscrição será pausada durante a revisão dos resultados preliminares de eficácia e segurança da fase piloto do DSRC. Na ausência de quaisquer sinais de segurança preocupantes, a segunda fase inscreverá todos os restantes participantes. O DSRC pode sugerir revisões ao protocolo, e o protocolo alterado e aprovado conforme necessário, antes de outros participantes serem inscritos.