INP105 Estudio de prueba de concepto para el tratamiento agudo de la agitación en adolescentes y adultos jóvenes con TEA (CALM 201)

Este es un estudio de fase 2a, de prueba de concepto, bidireccional, cruzado de 2 períodos, doble ciego para evaluar la seguridad y eficacia de INP105 como tratamiento agudo versus placebo en adolescentes y adultos jóvenes con trastorno del espectro autista (TEA) experimentando agitación. Se inscribirán aproximadamente 32 pacientes con TEA que actualmente están siendo tratados por agitación/agresión en varias unidades de hospitalización especializadas en tratamiento conductual.

INP105 es un producto combinado novedoso que rocía una formulación en polvo de olanzapina en el espacio nasal superior. Una formulación anterior mostró una extensión similar, pero una tasa de absorción más rápida en comparación con el producto intramuscular aprobado. En este estudio, este producto combinado administrará 5 mg de olanzapina o placebo por vía nasal a participantes con agitación moderada o grave.

Los participantes se someterán a varias evaluaciones de detección, incluidas sesiones de observación de episodios de agitación resultantes de una tarea frustrante (p. ej., una actividad no preferida). Al menos una sesión de observación debe resultar en un episodio documentado de agitación de moderada a severa antes de que el participante sea elegible para inscribirse en el estudio y ser aleatorizado al tratamiento.

El estudio se realizará en 2 fases. Una fase piloto inscribirá inicialmente al menos a 6 participantes, que recibirán 5 mg de INP105 (5 mg de olanzapina) y placebo en orden aleatorio, en el mismo diseño cruzado que los participantes posteriores. Los participantes recibirán la dosis durante un episodio documentado de agitación moderada a severa. Una vez que 6 participantes hayan completado ambos períodos de dosificación y hayan recopilado al menos 48 horas de datos de seguridad posteriores a la dosis, un grupo estadístico no cegado independiente realizará un análisis preliminar de seguridad y eficacia, y se enviará un informe resumido a un Data and Comité de Revisión de Seguridad (DSRC), que permanecerá ciego. La inscripción se detendrá durante la revisión preliminar de los resultados de seguridad y eficacia de la fase piloto de DSRC. En ausencia de señales de seguridad preocupantes, la segunda fase inscribirá a todos los participantes restantes. El DSRC puede sugerir revisiones al protocolo, y el protocolo enmendado y aprobado según sea necesario, antes de que se inscriban más participantes.