INP105 Studio proof-of-concept per il trattamento acuto dell'agitazione in adolescenti e giovani adulti con ASD (CALM 201)

Questo è uno studio di fase 2a, proof-of-concept, crossover a 2 vie, 2 periodi, in doppio cieco per valutare la sicurezza e l'efficacia di INP105 come trattamento acuto rispetto al placebo in adolescenti e giovani adulti con disturbo dello spettro autistico (ASD) provando agitazione. Saranno arruolati circa 32 pazienti con ASD attualmente in trattamento per agitazione/aggressività presso diverse unità di degenza specializzate in trattamento comportamentale.

INP105 è un nuovo prodotto combinato che spruzza una formulazione in polvere di olanzapina nello spazio nasale superiore. Una formulazione precedente mostrava un'estensione simile, ma un tasso di assorbimento più rapido rispetto al prodotto intramuscolare approvato. In questo studio, 5 mg di olanzapina o placebo verranno somministrati per via nasale da questo prodotto combinato a partecipanti moderatamente o gravemente agitati.

I partecipanti saranno sottoposti a diverse valutazioni di screening, comprese sessioni di osservazione di episodi di agitazione derivanti da un compito di frustrazione (ad esempio, un'attività non preferita). Almeno una sessione di osservazione deve risultare in un documentato episodio di agitazione da moderato a grave prima che il partecipante sia idoneo a iscriversi allo studio ed essere randomizzato al trattamento.

Lo studio sarà condotto in 2 fasi. Una fase pilota prevederà inizialmente l'arruolamento di almeno 6 partecipanti, che riceveranno sia 5 mg di INP105 (5 mg di olanzapina) che placebo in ordine casuale, nello stesso disegno crossover dei partecipanti successivi. I partecipanti verranno dosati durante un documentato episodio di agitazione da moderato a grave. Una volta che 6 partecipanti hanno completato entrambi i periodi di somministrazione e hanno raccolto almeno 48 ore di dati sulla sicurezza post-dose, un'analisi preliminare di sicurezza ed efficacia verrà eseguita da un gruppo statistico indipendente non in cieco e un rapporto riassuntivo verrà inoltrato a uno sponsor. Safety Review Committee (DSRC), che rimarrà cieco. L'arruolamento sarà sospeso durante la fase pilota DSRC sulla sicurezza e la revisione preliminare dei risultati di efficacia. In assenza di segnali riguardanti la sicurezza, la seconda fase iscriverà tutti i restanti partecipanti. Il DSRC può suggerire revisioni al protocollo e il protocollo modificato e approvato se necessario, prima dell'iscrizione di ulteriori partecipanti.