En undersøgelse for at vurdere vamorolone hos drenge i alderen 2 til

Inklusionskriterier:

1. Forsøgspersonens forældre eller juridiske værge har (har) givet skriftligt informeret samtykke og Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA) autorisation, hvor det er relevant, forud for undersøgelsesrelaterede procedurer; deltagere vil blive bedt om at give skriftligt eller mundtligt samtykke i henhold til lokale krav;

2. Forsøgspersonen har en centralt bekræftet (af TRiNDS centrale genetiske rådgivere) diagnose DMD, defineret som:

   1. Dystrofinimmunfluorescens og/eller immunblot, der viser fuldstændig dystrofinmangel og klinisk billede i overensstemmelse med typisk DMD, OR
   2. Identificerbar mutation i DMD-genet (deletion/duplikation af en eller flere exoner), hvor læseramme kan forudsiges som 'uden for rammen' og klinisk billede i overensstemmelse med typisk DMD, OR
   3. Fuldstændig dystrofin-gensekventering, der viser en ændring (punktmutation, duplikering, andet), der forventes at udelukke produktion af dystrofinproteinet (dvs. nonsens-mutation, deletion/duplikation, der fører til et nedstrøms stopkodon), med et klinisk billede i overensstemmelse med typisk DMD ;
3. Forsøgspersonen er en mand, 2 til <4 år eller 7 til <18 år på tidspunktet for tilmelding til undersøgelsen;
4. Hvis 7 til <18 år og i øjeblikket tager standard-glukokortikoider til behandling af DMD, har patienten taget standard-glukokortikoider i stabil dosis i mindst 3 måneder før optagelse i undersøgelsen og vil fortsætte med den samme stabile dosis regime til og med datoen for Baseline Day -1 besøg. [Bemærk: Inhalerede og/eller topiske glukokortikoider er tilladt, hvis sidste anvendelse er mindst 4 uger før indskrivningen, eller hvis de administreres i stabil dosis, der begynder mindst 4 uger før indskrivningen og forventes at blive brugt ved det stabile dosisregime i varigheden af Studiet];
5. Hvis 7 til <18 år og ikke i øjeblikket er behandlet med glukokortikoid, har forsøgspersonen ikke fået orale glukokortikoider eller andre orale immunsuppressive midler i mindst 3 måneder før indskrivning. [Bemærk: Inhalerede og/eller topiske glukokortikoider er tilladt, hvis sidste anvendelse er mindst 4 uger før indskrivningen, eller hvis de administreres i stabil dosis, der begynder mindst 4 uger før indskrivningen og forventes at blive brugt ved det stabile dosisregime i varigheden af Studiet];
6. Kliniske laboratorietestresultater er inden for det normale område ved screeningsbesøget, eller hvis unormale er, er de ikke klinisk signifikante, efter investigatorens opfattelse. [Noter: Serum gamma-glutamyltransferase (GGT), kreatinin og total bilirubin skal alle være ≤ øvre grænse for normalområdet ved screeningsbesøget. Et unormalt D-vitaminniveau, der anses for klinisk signifikant, vil ikke udelukke en forsøgsperson fra at deltage;

7. Forsøgspersonen har bevis for skoldkoppeimmunitet som bestemt af:

   • Tilstedeværelse af IgG-antistoffer mod skoldkopper, som dokumenteret ved et positivt testresultat fra det lokale laboratorium fra blod indsamlet under screeningsperioden; ELLER
   • Dokumentation, fremlagt ved screeningbesøget, for, at forsøgspersonen har fået 2 doser skoldkoppevaccine, med eller uden serologiske beviser på immunitet; den anden af ​​de 2 immuniseringer skal være givet mindst 14 dage før tildeling til en dosisgruppe;
8. Forsøgsperson og forældre/værge(r) er villige og i stand til at overholde planlagte besøg, plan for administration af studiemedicin og undersøgelsesprocedurer.

Ekskluderingskriterier:

1. Forsøgsperson har aktuel eller historie med alvorlig nyre- eller leverinsufficiens, diabetes mellitus eller immunsuppression;
2. Forsøgsperson har aktuel eller historie med kroniske systemiske svampe- eller virusinfektioner;
3. Forsøgspersonen har brugt mineralokortikoid-receptormidler, såsom spironolacton, eplerenon, canrenon (canrenoatkalium), prorenon (prorenoatkalium) eller mexrenon (mexrenoatkalium) inden for 4 uger før tilmelding;
4. Personen har en historie med primær hyperaldosteronisme;
5. Forsøgspersonen har tegn på symptomatisk kardiomyopati [Bemærk: Asymptomatisk hjerteabnormitet ved undersøgelse vil ikke være udelukkende];
6. Hvis patienten er 2 til <4 år gammel, er patienten i øjeblikket i behandling eller har modtaget tidligere behandling med orale glukokortikoider eller andre immunsuppressive midler [Noter: Tidligere forbigående brug af orale glukokortikoider eller andre orale immunsuppressive midler i ikke længere end 1 måned kumulativ, med sidste brug mindst 3 måneder før tilmelding, vil blive overvejet for berettigelse fra sag til sag, medmindre behandlingen afbrydes på grund af intolerance. Inhalerede og/eller topiske glukokortikoider er tilladt, hvis sidste anvendelse er mindst 4 uger før optagelsen, eller hvis de administreres i en stabil dosis, der begynder mindst 4 uger før optagelsen og forventes at blive brugt ved den stabile dosis i hele undersøgelsens varighed] ;
7. Forsøgspersonen har en allergi eller overfølsomhed over for undersøgelsesmedicinen eller nogen af ​​dens bestanddele;
8. Forsøgspersonen har brugt idebenone inden for 4 uger før tilmelding;
9. Forsøgspersonen har alvorlige adfærdsmæssige eller kognitive problemer, der udelukker deltagelse i undersøgelsen, efter Investigators mening;
10. Forsøgspersonen har tidligere eller igangværende medicinsk tilstand, sygehistorie, fysiske fund eller laboratorieabnormiteter, der kan påvirke sikkerheden, gøre det usandsynligt, at behandling og opfølgning vil blive korrekt afsluttet eller forringe vurderingen af ​​undersøgelsesresultater, efter Investigators mening;
11. Forsøgsperson tager (eller har taget inden for 4 uger før tilmelding) naturlægemidler og kosttilskud, som kan påvirke muskelstyrke og funktion (f.eks. co-enzym Q10, kreatin osv.);
12. Forsøgsperson tager (eller har taget inden for 3 måneder før tilmelding) enhver medicin, der er indiceret for DMD, inklusive Exondys51, Exondys53, Exondys45, Viltepso og Translarna;
13. Forsøgspersonen har fået en levende svækket vaccine inden for 14 dage før den første dosis af undersøgelsesmedicin;
14. Forsøgspersonen tager i øjeblikket ethvert andet forsøgslægemiddel eller har taget et andet forsøgslægemiddel inden for 3 måneder før tilmelding;
15. Forsøgspersonen har tidligere været optaget i VBP15-006-studiet eller ethvert andet vamorolon-studie.