Um estudo para avaliar a vamorolona em meninos de 2 a

Critério de inclusão:

1. O(s) pai(s) do sujeito ou tutor(es) legal(is) forneceram consentimento informado por escrito e autorização do Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA), quando aplicável, antes de quaisquer procedimentos relacionados ao estudo; os participantes serão solicitados a dar consentimento por escrito ou verbal de acordo com os requisitos locais;

2. O sujeito tem um diagnóstico de DMD confirmado centralmente (pelo conselheiro genético central [s] do TRiNDS), definido como:

   1. Imunofluorescência para distrofina e/ou imunoblot mostrando deficiência completa de distrofina e quadro clínico consistente com DMD típica, OU
   2. Mutação identificável dentro do gene DMD (deleção/duplicação de um ou mais éxons), onde o quadro de leitura pode ser previsto como 'fora do quadro' e quadro clínico consistente com DMD típico, OU
   3. Sequenciamento completo do gene da distrofina mostrando uma alteração (mutação pontual, duplicação, outra) que se espera que impeça a produção da proteína distrofina (ou seja, mutação sem sentido, deleção/duplicação levando a um códon de parada a jusante), com um quadro clínico consistente com DMD típico ;
3. O sujeito é do sexo masculino, 2 a <4 anos ou 7 a <18 anos de idade no momento da inscrição no estudo;
4. Se 7 a <18 anos de idade e atualmente tomando glicocorticoides padrão para tratamento de DMD, o indivíduo está tomando glicocorticoides padrão em dose estável por pelo menos 3 meses antes da inscrição no estudo e continuará com a mesma dose estável regime até a data da visita do dia -1 da linha de base. [Nota: Os glicocorticoides inalatórios e/ou tópicos são permitidos se o último uso for pelo menos 4 semanas antes da inscrição ou se administrado em dose estável começando pelo menos 4 semanas antes da inscrição e previsto para ser usado no regime de dose estável pela duração do o estudo];
5. Se 7 a <18 anos de idade e não estiver atualmente em tratamento com glicocorticoides, o indivíduo não recebeu glicocorticoides orais ou outros agentes imunossupressores orais por pelo menos 3 meses antes da inscrição. [Nota: Os glicocorticoides inalatórios e/ou tópicos são permitidos se o último uso for pelo menos 4 semanas antes da inscrição ou se administrado em dose estável começando pelo menos 4 semanas antes da inscrição e previsto para ser usado no regime de dose estável pela duração do o estudo];
6. Os resultados dos testes laboratoriais clínicos estão dentro do intervalo normal na visita de triagem ou, se anormais, não são clinicamente significativos, na opinião do investigador. [Observações: gama glutamil transferase (GGT) sérica, creatinina e bilirrubina total devem ser ≤ limite superior do intervalo normal na visita de triagem. Um nível anormal de vitamina D considerado clinicamente significativo não excluirá um indivíduo da participação];

7. O sujeito tem evidência de imunidade à catapora conforme determinado por:

   • Presença de anticorpos IgG para varicela, conforme documentado por um resultado de teste positivo do laboratório local de sangue coletado durante o Período de Triagem; OU
   • Documentação, fornecida na Visita de Triagem, de que o sujeito recebeu 2 doses de vacina contra varicela, com ou sem evidência sorológica de imunidade; a segunda das 2 imunizações deve ter sido dada pelo menos 14 dias antes da atribuição a um grupo de dose;
8. O sujeito e os pais/responsáveis ​​estão dispostos e aptos a cumprir as visitas agendadas, o plano de administração do medicamento do estudo e os procedimentos do estudo.

Critério de exclusão:

1. O indivíduo tem histórico ou histórico de insuficiência renal ou hepática grave, diabetes mellitus ou imunossupressão;
2. O indivíduo tem histórico ou histórico de infecções fúngicas ou virais sistêmicas crônicas;
3. O sujeito usou agentes receptores de mineralocorticoides, como espironolactona, eplerenona, canrenona (canrenoato de potássio), prorenona (prorenoato de potássio) ou mexrenona (mexrenoato de potássio) dentro de 4 semanas antes da inscrição;
4. O sujeito tem uma história de hiperaldosteronismo primário;
5. O indivíduo tem evidência de cardiomiopatia sintomática [Nota: anormalidade cardíaca assintomática na investigação não seria excludente];
6. Se 2 a <4 anos de idade, o indivíduo está sendo tratado ou recebeu tratamento anterior com glicocorticóides orais ou outros agentes imunossupressores [Observações: Uso transitório anterior de glicocorticóides orais ou outros agentes imunossupressores orais por não mais de 1 mês cumulativo, com o último uso pelo menos 3 meses antes da inscrição, serão considerados para elegibilidade caso a caso, a menos que sejam descontinuados por intolerância. Glicocorticoides inalatórios e/ou tópicos são permitidos se o último uso for pelo menos 4 semanas antes da inscrição ou se administrado em dose estável começando pelo menos 4 semanas antes da inscrição e previsto para ser usado no regime de dose estável durante o estudo] ;
7. O sujeito tem alergia ou hipersensibilidade ao medicamento do estudo ou a qualquer um de seus constituintes;
8. O sujeito usou idebenona dentro de 4 semanas antes da inscrição;
9. O sujeito tem problemas comportamentais ou cognitivos graves que impedem a participação no estudo, na opinião do Investigador;
10. O indivíduo tem condição médica anterior ou contínua, histórico médico, achados físicos ou anormalidades laboratoriais que podem afetar a segurança, tornar improvável que o tratamento e o acompanhamento sejam concluídos corretamente ou prejudicar a avaliação dos resultados do estudo, na opinião do investigador;
11. O indivíduo está tomando (ou tomou dentro de 4 semanas antes da inscrição) remédios e suplementos fitoterápicos que podem afetar a força e a função muscular (por exemplo, Coenzima Q10, creatina, etc.);
12. O indivíduo está tomando (ou tomou dentro de 3 meses antes da inscrição) qualquer medicamento indicado para DMD, incluindo Exondys51, Exondys53, Exondys45, Viltepso e Translarna;
13. Ao sujeito foi administrada uma vacina viva atenuada dentro de 14 dias antes da primeira dose da medicação do estudo;
14. O sujeito está atualmente tomando qualquer outro medicamento experimental ou tomou qualquer outro medicamento experimental dentro de 3 meses antes da inscrição;
15. O sujeito foi previamente inscrito no estudo VBP15-006 ou em qualquer outro estudo de vamorolona.