Tutkimus vamorolonen arvioimiseksi 2-vuotiailla pojilla
torstai 9. lokakuuta 2025 päivittänyt: Santhera Pharmaceuticals
Vaiheen II avoin, moniannostutkimus vamorolonin turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka, farmakodynamiikka ja tutkiva tehokkuus pojilla 2–2-vuotiailla
Tämä vaiheen II tutkimus on avoin, useilla annoksilla tehty tutkimus, jossa arvioidaan vamorolonin turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa, PD:tä, kliinistä tehoa, käyttäytymistä ja neuropsykologiaa ja fyysistä toimintaa 12 viikon hoitojakson aikana 2–2-vuotiailla pojilla, jotka eivät ole aiemmin saaneet steroideja. alle 4-vuotiaat ja glukokortikoidilla hoidetut ja tällä hetkellä hoitamattomat pojat ovat 7–<18-vuotiaita, joilla on DMD.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä vaiheen II tutkimus on avoin, useilla annoksilla tehty tutkimus, jossa arvioidaan suun kautta 2,0 mg/kg ja 6,0 mg/vrk annostelun vamorolonia turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa, PD:tä, kliinistä tehoa, käyttäytymistä ja neuropsykologiaa sekä fyysistä toimintaa. kg 3 kuukauden hoitojakson aikana aikaisemmin steroideja käyttämättömillä 2–<4-vuotiailla pojilla ja glukokortikoidilla hoidetuilla ja tällä hetkellä hoitamattomilla 7–<18-vuotiailla pojilla, joilla on DMD.
Tutkimus koostuu 5 viikon esikäsittelyseulontajaksosta; 1 päivän esikäsittelyn perusjakso; 3 kuukauden avoin hoitojakso (viikot 1-12); ja 4 viikon avoin annoksen kapeneva jakso (viikot 13-16) koehenkilöille, jotka eivät siirry suoraan vamoroloni- tai normaalihoidon (SoC) glukokortikoidihoitoon tutkimuksen lopussa.
Koehenkilöt rekisteröidään tutkimukseen seulontakäynnillä, kun kirjallinen tietoinen suostumus saadaan.
2–<4-vuotiaiden ikäryhmässä ensimmäiset 10 soveltuvaa henkilöä määrätään hoitoryhmään 2,0 mg/kg/vrk lähtötilanteen päivä -1 -käynnillä. Seuraavat 10 kelvollista koehenkilöä määrätään hoitoryhmään 6,0 mg/kg/vrk lähtötilanteen päivä -1 -käynnillä.
7–<18-vuotiaiden ikäryhmässä, sekä kortikosteroidihoidossa että hoitamattomana, ensimmäiset 12 soveltuvaa henkilöä jaetaan hoitoryhmään 2,0 mg/kg/vrk lähtötilanteen päivä -1 -käynnillä. Seuraavat 12 soveltuvaa koehenkilöä määrätään hoitoryhmään 6,0 mg/kg/vrk lähtötilanteen päivä -1 -käynnillä.
Ensimmäiset 6 koehenkilöä kustakin ikäryhmästä annoksella 2 mg/kg toimivat PK/turvallisuussaapumiskohortteina. PK-arvioinnit suoritetaan viikolla 2, ja yhdessä neljän ensimmäisen hoitoviikon aikana tehdyn turvallisuusarvioinnin kanssa tämä on perusta sen vahvistamiselle, käytetäänkö seuraavilla potilailla 2 ja 6 mg/kg/vrk vai onko annosta muutettava. tarvitaan liiallisen tai alialtistuksen välttämiseksi kummankin ikäryhmän potilailla.
Glukokortikoidilla hoidetut henkilöt 7–<18-vuotiaissa ikäryhmässä ottavat viimeisen SoC-glukokortikoidihoidon annoksensa DMD:n hoitoon lähtötilanteen päivänä -1, 24 tunnin sisällä ennen ensimmäisen vamorolonitutkimuslääkkeen annosta.
Kaikki koehenkilöt molemmissa ikäryhmissä aloittavat heille määrätyn vamorolonihoidon hoitojakson päivänä 1 ja jatkavat heille määrätyn vamorolonihoidon saamista koko 3 kuukauden hoitojakson ajan (viikot 1-12).
Kolmen kuukauden hoitojakson lopussa (viikko 12) koehenkilöille annetaan mahdollisuus saada vamorolonia laajennetussa käyttö- tai erityiskäyttöohjelmassa, jos mahdollista, tai siirtyä DMD:n SoC-hoitoon (voi sisältää glukokortikoideja). Koehenkilöiden, jotka suorittavat VBP15-006:n ja ilmoittautuvat suoraan laajennettuun pääsy- tai erityiskäyttöohjelmaan tai siirtyvät suoraan SoC-glukokortikoidihoitoon, ei tarvitse pienentää vamoroloni-annostaan ennen kuin he osallistuvat laajennettuun pääsy- tai erityiskäyttöohjelmaan tai aloittavat SoC-glukokortikoidihoidon. Kaikki koehenkilöt, jotka eivät siirry suoraan vamoroloni- tai SoC-glukokortikoidihoitoon, aloittavat 4 viikon avoimen annoksen pienentämisen jakson, jonka aikana tutkimuslääkityksen annosta pienennetään asteittain ja se lopetetaan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
54
Vaihe
- Vaihe 2
Laajennettu käyttöoikeus
Saatavilla kliinisen tutkimuksen ulkopuolella.
Katso laajennettu käyttöoikeustietue.
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Montreal, Kanada, H4A 3J1
- Montreal Childrens Hospital
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, AB T3B 6A8
- Alberta'S Children Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
- British Columbia Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tutkittavan vanhemmat tai lailliset huoltajat ovat antaneet kirjallisen suostumuksen ja HIPAA (Health Insurance Portability and Accountability Act) -luvan soveltuvin osin ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä; osallistujia pyydetään antamaan kirjallinen tai suullinen suostumus paikallisten vaatimusten mukaisesti;
Potilaalla on keskushermosto (TRiNDS-keskeisen geneettisen neuvonantajan) vahvistama DMD-diagnoosi, joka määritellään seuraavasti:
- Dystrofiinin immunofluoresenssi ja/tai immunoblotti, jossa on täydellinen dystrofiinipuutos ja kliininen kuva, joka vastaa tyypillistä DMD:tä, TAI
- Tunnistettava mutaatio DMD-geenissä (yhden tai useamman eksonin deleetio/dublikaatio), jossa lukukehys voidaan ennustaa "kehyksen ulkopuoliseksi" ja kliininen kuva vastaa tyypillistä DMD:tä, TAI
- Täydellinen dystrofiinigeenin sekvensointi, joka osoittaa muutoksen (pistemutaatio, duplikaatio, muu), jonka odotetaan estävän dystrofiiniproteiinin tuotantoa (eli nonsense-mutaatio, deleetio/kaksoistumis, joka johtaa alavirran stop-kodoniin), ja kliininen kuva on yhdenmukainen tyypillisen DMD:n kanssa ;
- Kohde on mies, 2–<4-vuotias tai 7–<18-vuotias tutkimukseen ilmoittautumishetkellä;
- Jos hän on 7–<18-vuotias ja käyttää tällä hetkellä tavanomaisia hoitoglukokortikoideja DMD:n hoitoon, hän on käyttänyt tavanomaisia hoitoglukokortikoideja vakaana annoksena vähintään 3 kuukautta ennen tutkimukseen osallistumista ja jatkaa saman vakaan annoksen käyttöä. aloituspäivän -1 -käynnin päivämäärään asti. [Huomautus: Inhaloitavat ja/tai paikalliset glukokortikoidit ovat sallittuja, jos viimeinen käyttökerta on vähintään 4 viikkoa ennen rekisteröintiä tai jos niitä annetaan vakaana annoksena vähintään 4 viikkoa ennen rekisteröintiä ja niitä odotetaan käytettävän vakaalla annosohjelmalla koko hoitojakson ajan. tutkimus];
- Jos koehenkilö on 7–<18-vuotias, eikä häntä tällä hetkellä ole hoidettu glukokortikoidilla, hän ei ole saanut suun kautta otettavia glukokortikoideja tai muita suun kautta otettavia immunosuppressiivisia aineita vähintään 3 kuukauteen ennen ilmoittautumista. [Huomautus: Inhaloitavat ja/tai paikalliset glukokortikoidit ovat sallittuja, jos viimeinen käyttökerta on vähintään 4 viikkoa ennen rekisteröintiä tai jos niitä annetaan vakaana annoksena vähintään 4 viikkoa ennen rekisteröintiä ja niitä odotetaan käytettävän vakaalla annosohjelmalla koko hoitojakson ajan. tutkimus];
- Kliiniset laboratoriotutkimukset ovat seulontakäynnillä normaalin rajoissa, tai jos ne ovat poikkeavia, ne eivät ole tutkijan mielestä kliinisesti merkittäviä. [Huomautuksia: Seerumin gammaglutamyylitransferaasin (GGT), kreatiniinin ja kokonaisbilirubiinin tulee olla ≤ normaalin ylärajaa seulontakäynnillä. Epänormaali D-vitamiinitaso, jota pidetään kliinisesti merkittävänä, ei sulje pois koehenkilöä osallistumasta];
Koehenkilöllä on näyttöä vesirokkoimmuniteetista, mikä on määritetty:
- IgG-vasta-aineiden esiintyminen vesirokkoa vastaan, mikä on dokumentoitu positiivisella testituloksella paikallisesta laboratoriosta seulontajakson aikana kerätystä verestä; TAI
- Seulontakäynnillä toimitettu asiakirja, jonka mukaan henkilö on saanut 2 annosta vesirokkorokotetta, joko serologisella immuniteetin todisteella tai ilman sitä; toinen kahdesta immunisoinnista on täytynyt antaa vähintään 14 päivää ennen annosryhmälle osoittamista;
- Tutkittava ja vanhemmat/huoltajat ovat halukkaita ja kykeneviä noudattamaan suunniteltuja vierailuja, tutkimuslääkkeen antosuunnitelmaa ja tutkimusmenettelyjä.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaalla on tällä hetkellä tai aiemmin ollut vakava munuaisten tai maksan vajaatoiminta, diabetes mellitus tai immunosuppressio;
- Kohdeella on tällä hetkellä tai aiemmin ollut kroonisia systeemisiä sieni- tai virusinfektioita;
- Kohde on käyttänyt mineralokortikoidireseptoriaineita, kuten spironolaktonia, eplerenonia, kanrenonia (kanrenoaattikalium), prorenonia (prorenoaattikalium) tai meksrenonia (meksrenoaattikalium) 4 viikon sisällä ennen ilmoittautumista;
- Potilaalla on ollut primaarinen hyperaldosteronismi;
- Tutkittavalla on näyttöä oireellisesta kardiomyopatiasta [Huomautus: Oireeton sydämen poikkeavuus tutkimuksen perusteella ei olisi poissulkevaa];
- Jos koehenkilö on iältään 2–4-vuotias, häntä hoidetaan parhaillaan tai hän on saanut aikaisempaa hoitoa oraalisilla glukokortikoideilla tai muilla immunosuppressiivisilla aineilla. käyttö vähintään 3 kuukautta ennen ilmoittautumista, katsotaan kelpoisuuden osalta tapauskohtaisesti, ellei käyttöä keskeytetä intoleranssin vuoksi. Inhaloitavat ja/tai paikalliset glukokortikoidit ovat sallittuja, jos viimeinen käyttö on vähintään 4 viikkoa ennen tutkimusta tai jos niitä annetaan vakaana annoksena, joka alkaa vähintään 4 viikkoa ennen osallistumista ja jota odotetaan käytettävän vakaalla annosohjelmalla tutkimuksen ajan] ;
- Kohde on allerginen tai yliherkkä tutkimuslääkkeelle tai jollekin sen aineosalle;
- Tutkittava on käyttänyt idebenonia 4 viikon sisällä ennen ilmoittautumista;
- Tutkittavalla on vakavia käyttäytymis- tai kognitiivisia ongelmia, jotka estävät tutkijan mielestä tutkimukseen osallistumisen;
- Tutkittavalla on aiempi tai meneillään oleva sairaus, sairaushistoria, fyysisiä löydöksiä tai laboratoriopoikkeavuuksia, jotka voivat tutkijan mielestä vaikuttaa turvallisuuteen, tehdä hoidon ja seurannan suorittamisen epätodennäköiseksi tai heikentää tutkimustulosten arviointia;
- Potilas käyttää (tai on käyttänyt neljän viikon aikana ennen ilmoittautumista) yrttilääkevalmisteita ja lisäravinteita, jotka voivat vaikuttaa lihasvoimaan ja -toimintoihin (esim. koentsyymi Q10, kreatiini jne.);
- Potilas ottaa (tai on ottanut 3 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista) mitä tahansa DMD:n hoitoon tarkoitettua lääkitystä, mukaan lukien Exondys51, Exondys53, Exondys45, Viltepso ja Translarna;
- Koehenkilölle on annettu elävä heikennetty rokote 14 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta;
- Tutkittava käyttää parhaillaan mitä tahansa muuta tutkimuslääkettä tai on ottanut mitä tahansa muuta tutkimuslääkettä 3 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista;
- Koehenkilö on aiemmin ollut mukana VBP15-006-tutkimuksessa tai muussa vamorolonitutkimuksessa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hoitoryhmä 1
Hoitoryhmän 1 potilaiden on oltava 2–<4-vuotiaita, ja heille annetaan Vamorolonia 2,0 mg/kg/vrk tutkimuksen ajan.
Hoitoryhmä 1 rekisteröidään ennen hoitoryhmää 2.
|
Vamoroloni suun kautta 12 viikon ajan.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Hoitoryhmä 2
Hoitoryhmän 2 potilaiden on oltava 2–<4-vuotiaita, ja heille annetaan Vamorolonia 6,0 mg/kg/vrk tutkimuksen ajan.
Hoitoryhmä 2 otetaan mukaan hoitoryhmän 1 jälkeen.
|
Vamoroloni suun kautta 12 viikon ajan.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Hoitoryhmä 3
Hoitoryhmän 3 potilaiden on oltava iältään 7–<18-vuotiaita, ja heidän tulee olla steroidihoitoa aloittamattomia.
Hoitoryhmä 3 saa Vamorolonia annoksella 2,0 mg/kg/vrk tutkimuksen ajan.
|
Vamoroloni suun kautta 12 viikon ajan.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Hoitoryhmä 6
Hoitoryhmän 6 potilaiden on oltava 7–<18-vuotiaita, ja heidän on saatava vakaa annos steroidia 3 kuukauden ajan ennen tuloa.
Hoitoryhmä 6 saa Vamorolonia annoksella 6,0 mg/kg/vrk tutkimuksen ajan.
|
Vamoroloni suun kautta 12 viikon ajan.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Hoitoryhmä 4
Hoitoryhmän 4 potilaiden on oltava 7–<18-vuotiaita, ja heidän tulee olla steroidihoitoa aloittamattomia.
Hoitoryhmä 4 saa Vamorolonia annoksella 6,0 mg/kg/vrk tutkimuksen ajan.
|
Vamoroloni suun kautta 12 viikon ajan.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Hoitoryhmä 5
Hoitoryhmän 5 potilaiden on oltava 7–<18-vuotiaita, ja heidän on saatava vakaa annos steroidia 3 kuukauden ajan ennen tuloa.
Hoitoryhmä 5 saa Vamorolonia annoksella 2,0 mg/kg/vrk tutkimuksen ajan.
|
Vamoroloni suun kautta 12 viikon ajan.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Hoidon alaryhmä 7
Hoitoalaryhmään 7 kuuluvien potilaiden on oltava 12–<18-vuotiaita, ja heidän on saatava vakaa steroidiannos 3 kuukauden ajan ennen tuloa.
Hoitoryhmä 7 saa Vamorolonia annoksella 6,0 mg/kg/vrk tutkimuksen ajan.
|
Vamoroloni suun kautta 12 viikon ajan.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittatapahtumia saaneiden osallistujien määrä epäsuotuisten tapahtumien yleisten terminologiakriteerien versiolla 4.03 (CTCAE v4.03) arvioituna
Aikaikkuna: Koehenkilön kirjallisen tietoisen suostumuksen päivästä viimeiseen viikon 16 käyntiin tai koehenkilön osallistumiseen tutkimukseen
|
Haittatapahtuma on mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma kohteella, eikä sillä välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä toimenpiteeseen.
Aiemmin olemassa olevat sairaudet, jotka pahenevat tutkimuksen aikana, on raportoitava haittavaikutuksina.
|
Koehenkilön kirjallisen tietoisen suostumuksen päivästä viimeiseen viikon 16 käyntiin tai koehenkilön osallistumiseen tutkimukseen
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on huumeisiin liittyviä haittatapahtumia, arvioituna haittatapahtumien yleisten terminologiakriteerien mukaan, versio 4.03 (CTCAE v4.03)
Aikaikkuna: Koehenkilön kirjallisen tietoisen suostumuksen päivästä viimeiseen viikon 16 käyntiin tai koehenkilön osallistumiseen tutkimukseen
|
Huumeisiin liittyvät haittatapahtumat ovat TEAE-tapahtumia, joiden syy-yhteyteen merkittiin 'DEFINITE', 'MAHDOLLINE' tai 'TODENNÄKÖINEN'
|
Koehenkilön kirjallisen tietoisen suostumuksen päivästä viimeiseen viikon 16 käyntiin tai koehenkilön osallistumiseen tutkimukseen
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on vakavia haittatapahtumia epäsuotuisten tapahtumien yleisten terminologiakriteerien versiolla 4.03 (CTCAE v4.03) arvioituna
Aikaikkuna: Koehenkilön kirjallisen tietoisen suostumuksen päivästä viimeiseen viikon 16 käyntiin tai koehenkilön osallistumiseen tutkimukseen
|
Vakava tai lääketieteellisesti merkittävä, mutta ei välittömästi hengenvaarallinen: sairaalahoito tai sairaalahoidon pidentäminen on aiheellista; käytöstä poistaminen; päivittäisen elämän itsehoidon rajoittaminen; työkyvyttömyys ja kyvyttömyys työskennellä tai suorittaa normaalia päivittäistä toimintaa.
|
Koehenkilön kirjallisen tietoisen suostumuksen päivästä viimeiseen viikon 16 käyntiin tai koehenkilön osallistumiseen tutkimukseen
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on vakavia haittatapahtumia epäsuotuisten tapahtumien yleisten terminologiakriteerien versiolla 4.03 (CTCAE v4.03) arvioituna
Aikaikkuna: Kohteen kirjallisen tietoisen suostumuksen päivästä viimeiseen viikon 16 käyntiin tai koehenkilön osallistumiseen tutkimukseen saakka (SAE 30 päivää tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen)
|
Vakava haittatapahtuma (SAE) määritellään mitä tahansa haittavaikutukseksi syy-yhteydestä riippumatta, joka täyttää jonkin seuraavista kriteereistä:
|
Kohteen kirjallisen tietoisen suostumuksen päivästä viimeiseen viikon 16 käyntiin tai koehenkilön osallistumiseen tutkimukseen saakka (SAE 30 päivää tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia arvioituna haittatapahtumien yleisten terminologiakriteerien mukaan, versio 4.03 (CTCAE v4.03), mikä johtaa tutkimushoidon keskeyttämiseen
Aikaikkuna: Koehenkilön kirjallisen tietoisen suostumuksen päivästä viimeiseen viikon 16 käyntiin tai koehenkilön osallistumiseen tutkimukseen
|
Haittatapahtumat, jotka johtavat tutkimushoidon keskeyttämiseen
|
Koehenkilön kirjallisen tietoisen suostumuksen päivästä viimeiseen viikon 16 käyntiin tai koehenkilön osallistumiseen tutkimukseen
|
|
Pituuden muutos (absoluuttinen) lähtötasosta viikkoon 12
Aikaikkuna: Perustaso, 12 viikkoa
|
Seisomakorkeus arvioidaan 2-<4-vuotiaille; pituus laskettuna kyynärluun pituudesta 7-<18-vuotiailla koehenkilöillä.
|
Perustaso, 12 viikkoa
|
|
Pituuden muutos (prosenttipiste) lähtötasosta viikkoon 12
Aikaikkuna: Perustaso, 12 viikkoa
|
Seisomakorkeus arvioidaan 2-<4-vuotiaille; pituus laskettuna kyynärluun pituudesta 7-<18-vuotiailla koehenkilöillä.
|
Perustaso, 12 viikkoa
|
|
Muutos pituudessa (Z-pisteet) lähtötasosta viikkoon 12
Aikaikkuna: Perustaso, 12 viikkoa
|
Seisomakorkeus arvioidaan 2-<4-vuotiaille; pituus laskettuna kyynärluun pituudesta 7-<18-vuotiailla koehenkilöillä.
Z-pisteet (standardipisteet) on niiden keskihajontojen lukumäärä, joilla tulosmitta on suurempi tai pienempi kuin yleisen populaation arvo.
Z-pistemäärä 0 edustaa väestön keskiarvoa.
Normaaliarvon ylittävällä mittalla on positiivinen z-piste (korkeampi korkeus).
|
Perustaso, 12 viikkoa
|
|
Painon muutos (absoluuttinen) lähtötasosta viikkoon 12
Aikaikkuna: Perustaso, 12 viikkoa
|
Paino mitataan jokaisessa aikataulussa.
|
Perustaso, 12 viikkoa
|
|
Painon muutos (prosenttipiste) lähtötasosta viikkoon 12
Aikaikkuna: Perustaso, 12 viikkoa
|
Paino mitataan jokaisessa aikataulussa.
|
Perustaso, 12 viikkoa
|
|
Painon muutos (Z-pisteet) lähtötasosta viikkoon 12
Aikaikkuna: Perustaso, 12 viikkoa
|
Paino mitataan jokaisessa aikataulussa.
Z-pisteet (standardipisteet) on niiden keskihajontojen lukumäärä, joilla tulosmitta on suurempi tai pienempi kuin yleisen populaation arvo.
Z-pistemäärä 0 edustaa väestön keskiarvoa.
Normaaliarvon ylittävällä mittalla on positiivinen z-piste (suurempi paino).
|
Perustaso, 12 viikkoa
|
|
Muutos kehon massaindeksissä (BMI) (absoluuttinen) lähtötasosta viikkoon 12
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
Painoindeksi on pituuden mukaan sovitettu paino.
|
Perustaso, viikko 12
|
|
Muutos kehon massaindeksissä (BMI) (prosenttipiste) lähtötasosta viikkoon 12
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
Painoindeksi on pituuden mukaan sovitettu paino.
|
Perustaso, viikko 12
|
|
Muutos kehon massaindeksissä (BMI) (Z-pisteet) lähtötasosta viikkoon 12
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
Painoindeksi on pituuden mukaan sovitettu paino.
Z-pisteet (standardipisteet) on niiden keskihajontojen lukumäärä, joilla tulosmitta on suurempi tai pienempi kuin yleisen populaation arvo.
Z-pistemäärä 0 edustaa väestön keskiarvoa.
Normaaliarvoa suuremmalla mittauksella on positiivinen z-piste (korkeampi BMI).
|
Perustaso, viikko 12
|
|
Diastolisen verenpaineen muutos
Aikaikkuna: Päivä 1, viikko 2, viikko 6, viikko 12, viikko 16
|
Diastolisen istumaverenpaineen muutos lähtötilanteesta viikkoon 12.
|
Päivä 1, viikko 2, viikko 6, viikko 12, viikko 16
|
|
Muutos systolisessa verenpaineessa
Aikaikkuna: Päivä 1, viikko 2, viikko 6, viikko 12, viikko 16
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 systolisessa istuvassa verenpaineessa.
|
Päivä 1, viikko 2, viikko 6, viikko 12, viikko 16
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä uusia Cushingoid-ominaisuuksia
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 16 asti
|
Hoitoon liittyvät cushingoid-ominaisuudet, jotka perustuvat fyysiseen tutkimukseen kaikissa lähtötilanteessa, hoidon aikana ja hoidon jälkeisessä arvioinnissa
|
Lähtötilanne viikolle 16 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävä hoito ja poikkeava kliinisen laboratoriotestin tulos
Aikaikkuna: Päivä 1, viikko 6, viikko 12, viikko 16
|
Jokaiselta koehenkilöltä otettiin veri ja kerättiin virtsa tavanomaisia hematologisia, kemiallisia ja lipidien kliinisiä laboratoriotestejä varten.
Lisäksi kerättiin paastoglukoosi ja insuliini, aamukortisoli sekä ylimääräisestä 12-<18-vuotiaiden ikäryhmästä LH, FSH, TSH, FT4.
HbA1c-määritys piti tehdä myös, jos virtsan glukoosi oli positiivinen ja/tai paaston glukoosipitoisuus ylitti normaalirajat.
Kaikki hoidon aiheuttamat kliinisesti merkittävät epänormaalit laboratoriotestitulokset raportoitiin
|
Päivä 1, viikko 6, viikko 12, viikko 16
|
|
QTcF:n kategorinen analyysi viikolla 12
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
12-kytkentäinen 1-sähkökardiogrammi (EKG), joka on tallennettu sen jälkeen, kun kohde on levännyt hiljaa makuuasennossa vähintään 5 minuuttia.
EKG:n komponentteja ovat QRS-kesto, PR [PQ]-väli, RR-väli, QT-väli ja QTc.
|
Perustaso, viikko 12
|
|
Kaihiin liittyvien silmien lukumäärä
Aikaikkuna: Perustaso - viikko 12
|
Kaihi diagnosoitiin kiteisen linssin osittaisen tai täydellisen sameuden perusteella lähtötilanteessa ja viikolla 12.
|
Perustaso - viikko 12
|
|
Glaukoomaa sairastavien silmien lukumäärä
Aikaikkuna: Perustaso - viikko 12
|
Glaukooma diagnosoitiin silmänpaineella lähtötilanteessa ja viikolla 12.
|
Perustaso - viikko 12
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vamorolonin plasmapitoisuuden mittaukset ennen annosta ja annoksen jälkeen päivänä 1 ja viikolla 2
Aikaikkuna: Päivä 1, viikko 2
|
Vamorolonipitoisuus plasmassa mitattiin päivänä 1 ja viikolla 2 ennen annosta sekä 1, 2 ja 6 tuntia annoksen jälkeen sekä 4 tuntia ja 8 tuntia 7-18-vuotiaiden ryhmissä.
|
Päivä 1, viikko 2
|
|
PK-parametrien kuvaavat tilastot - Tmax
Aikaikkuna: Päivä 1, viikko 2
|
Tmax on aika, joka kuluu annosteluvälin aikana kerätyn enimmäispitoisuuden saavuttamiseen
|
Päivä 1, viikko 2
|
|
PK-parametrien kuvaavat tilastot - Cmax
Aikaikkuna: Päivä 1, viikko 2
|
Cmax on suurin havaittu pitoisuus
|
Päivä 1, viikko 2
|
|
PK-parametrien kuvaavat tilastot 2–4-vuotiailla koehenkilöillä – AUC 0–6
Aikaikkuna: Päivä 1, viikko 2
|
AUC 0-6 on pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala ensimmäisten 6 tunnin aikana annostelun jälkeen
|
Päivä 1, viikko 2
|
|
PK-parametrien kuvaavat tilastot 7–18-vuotiailla koehenkilöillä - AUC 0-inf
Aikaikkuna: Päivä 1, viikko 2
|
AUC 0-8 on pitoisuus-aika-käyrän alla oleva pinta-ala annostelun jälkeen ekstrapoloituna äärettömään
|
Päivä 1, viikko 2
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos perustilasta viikolle 12 Bayley-III:n bruttomoottoriasteikolla (vain 2–<4-vuotiaat)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
Bayley-III Gross Motor -asteikko on toiminnallinen arviointi, tarkka heijastus lihasvoimasta koehenkilöille, joilla on DMD ikä 2–<4 vuotta.
Pienin pistemäärä on 0 ja maksimipistemäärä on 72.
Korkeammat pisteet tarkoittavat parempaa lopputulosta.
|
Perustaso, viikko 12
|
|
Muuta aamukortisolipitoisuuden lähtötasosta viikolle 12
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
Aamukortisoli [lisämunuaisen suppressio] -näytteet kerättiin sen jälkeen, kun koehenkilö oli paastonnut ≥ 6 tuntia ja ennen tutkimuslääkityksen päivittäisen annoksen antamista päivällä 1 ja viikolla 12 ennen klo 10 paikallista aikaa.
|
Perustaso, viikko 12
|
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 luun vaihtuvuuden biomarkkereissa (seerumityypin 1 kollageeni C-telopeptidi [CTX1])
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
Näytteet CTX1:stä, osteokalsiinista ja P1NP:stä kerättiin 1. päivän ja 12. viikon käynnillä sen jälkeen, kun kohde oli paastonnut ≥ 6 tuntia ja ennen tutkimuslääkityksen päivittäisen annoksen antamista.
|
Perustaso, viikko 12
|
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 luun vaihtuvuuden biomarkkereissa (osteokalsiini)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
Näytteet CTX1:stä, osteokalsiinista ja P1NP:stä kerättiin 1. päivän ja 12. viikon käynnillä sen jälkeen, kun kohde oli paastonnut ≥ 6 tuntia ja ennen tutkimuslääkityksen päivittäisen annoksen antamista.
|
Perustaso, viikko 12
|
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 luun vaihtuvuuden biomarkkereissa (tyypin I kollageenin seerumin aminoterminaalinen propeptidi [P1NP])
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
Näytteet CTX1:stä, osteokalsiinista ja P1NP:stä kerättiin 1. päivän ja 12. viikon käynnillä sen jälkeen, kun kohde oli paastonnut ≥ 6 tuntia ja ennen tutkimuslääkityksen päivittäisen annoksen antamista.
|
Perustaso, viikko 12
|
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 insuliiniresistenssin biomarkkereissa (glukoosi)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
Glukoosi, HbA1c ja insuliini kerättiin päivällä 1 ja viikolla 12 käynneillä sen jälkeen, kun kohde oli paastonnut ≥ 6 tuntia ja ennen tutkimuslääkkeen päivittäisen annoksen antamista.
|
Perustaso, viikko 12
|
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 insuliiniresistenssin biomarkkereissa (hemoglobiini A1c [HbA1c])
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
Glukoosi, HbA1c ja insuliini kerättiin päivällä 1 ja viikolla 12 käynneillä sen jälkeen, kun kohde oli paastonnut ≥ 6 tuntia ja ennen tutkimuslääkkeen päivittäisen annoksen antamista.
HbA1c-mittauksen perusnäyte on saatettu kerätä ilman paastoa.
|
Perustaso, viikko 12
|
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 insuliiniresistenssin biomarkkereissa (insuliini)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
Glukoosi, HbA1c ja insuliini kerättiin päivällä 1 ja viikolla 12 käynneillä sen jälkeen, kun kohde oli paastonnut ≥ 6 tuntia ja ennen tutkimuslääkkeen päivittäisen annoksen antamista.
|
Perustaso, viikko 12
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Jean K Mah, M.D., Alberta Children's Hospital Research Institute, University of Calgary
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Hoffman EP, Schwartz BD, Mengle-Gaw LJ, Smith EC, Castro D, Mah JK, McDonald CM, Kuntz NL, Finkel RS, Guglieri M, Bushby K, Tulinius M, Nevo Y, Ryan MM, Webster R, Smith AL, Morgenroth LP, Arrieta A, Shimony M, Siener C, Jaros M, Shale P, McCall JM, Nagaraju K, van den Anker J, Conklin LS, Cnaan A, Gordish-Dressman H, Damsker JM, Clemens PR; Cooperative International Neuromuscular Research Group. Vamorolone trial in Duchenne muscular dystrophy shows dose-related improvement of muscle function. Neurology. 2019 Sep 24;93(13):e1312-e1323. doi: 10.1212/WNL.0000000000008168. Epub 2019 Aug 26.
- Smith EC, Conklin LS, Hoffman EP, Clemens PR, Mah JK, Finkel RS, Guglieri M, Tulinius M, Nevo Y, Ryan MM, Webster R, Castro D, Kuntz NL, Kerchner L, Morgenroth LP, Arrieta A, Shimony M, Jaros M, Shale P, Gordish-Dressman H, Hagerty L, Dang UJ, Damsker JM, Schwartz BD, Mengle-Gaw LJ, McDonald CM; CINRG VBP15 and DNHS Investigators. Efficacy and safety of vamorolone in Duchenne muscular dystrophy: An 18-month interim analysis of a non-randomized open-label extension study. PLoS Med. 2020 Sep 21;17(9):e1003222. doi: 10.1371/journal.pmed.1003222. eCollection 2020 Sep.
- Mavroudis PD, van den Anker J, Conklin LS, Damsker JM, Hoffman EP, Nagaraju K, Clemens PR, Jusko WJ. Population Pharmacokinetics of Vamorolone (VBP15) in Healthy Men and Boys With Duchenne Muscular Dystrophy. J Clin Pharmacol. 2019 Jul;59(7):979-988. doi: 10.1002/jcph.1388. Epub 2019 Feb 11.
- Damsker JM, Cornish MR, Kanneboyina P, Kanneboyina I, Yu Q, Lipson R, Phadke A, Knoblach SM, Panchapakesan K, Morales M, Fiorillo AA, Partridge T, Nagaraju K. Vamorolone, a dissociative steroidal compound, reduces collagen antibody-induced joint damage and inflammation when administered after disease onset. Inflamm Res. 2019 Nov;68(11):969-980. doi: 10.1007/s00011-019-01279-z. Epub 2019 Aug 24.
- Akkad H, Cacciani N, Llano-Diez M, Corpeno Kalamgi R, Tchkonia T, Kirkland JL, Larsson L. Vamorolone treatment improves skeletal muscle outcome in a critical illness myopathy rat model. Acta Physiol (Oxf). 2019 Feb;225(2):e13172. doi: 10.1111/apha.13172. Epub 2018 Sep 6.
- Li X, Conklin LS, van den Anker J, Hoffman EP, Clemens PR, Jusko WJ. Exposure-Response Analysis of Vamorolone (VBP15) in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy. J Clin Pharmacol. 2020 Oct;60(10):1385-1396. doi: 10.1002/jcph.1632. Epub 2020 May 20.
- Hoffman EP, Riddle V, Siegler MA, Dickerson D, Backonja M, Kramer WG, Nagaraju K, Gordish-Dressman H, Damsker JM, McCall JM. Phase 1 trial of vamorolone, a first-in-class steroid, shows improvements in side effects via biomarkers bridged to clinical outcomes. Steroids. 2018 Jun;134:43-52. doi: 10.1016/j.steroids.2018.02.010. Epub 2018 Mar 8.
- Almeida LEF, Damsker JM, Albani S, Afsar N, Kamimura S, Pratt D, Kleiner DE, Quezado M, Gordish-Dressman H, Quezado ZMN. The corticosteroid compounds prednisolone and vamorolone do not alter the nociception phenotype and exacerbate liver injury in sickle cell mice. Sci Rep. 2018 Apr 17;8(1):6081. doi: 10.1038/s41598-018-24274-6.
- Wells E, Kambhampati M, Damsker JM, Gordish-Dressman H, Yadavilli S, Becher OJ, Gittens J, Stampar M, Packer RJ, Nazarian J. Vamorolone, a dissociative steroidal compound, reduces pro-inflammatory cytokine expression in glioma cells and increases activity and survival in a murine model of cortical tumor. Oncotarget. 2017 Feb 7;8(6):9366-9374. doi: 10.18632/oncotarget.14070.
- Conklin LS, Damsker JM, Hoffman EP, Jusko WJ, Mavroudis PD, Schwartz BD, Mengle-Gaw LJ, Smith EC, Mah JK, Guglieri M, Nevo Y, Kuntz N, McDonald CM, Tulinius M, Ryan MM, Webster R, Castro D, Finkel RS, Smith AL, Morgenroth LP, Arrieta A, Shimony M, Jaros M, Shale P, McCall JM, Hathout Y, Nagaraju K, van den Anker J, Ward LM, Ahmet A, Cornish MR, Clemens PR. Phase IIa trial in Duchenne muscular dystrophy shows vamorolone is a first-in-class dissociative steroidal anti-inflammatory drug. Pharmacol Res. 2018 Oct;136:140-150. doi: 10.1016/j.phrs.2018.09.007. Epub 2018 Sep 13.
- Fiorillo AA, Tully CB, Damsker JM, Nagaraju K, Hoffman EP, Heier CR. Muscle miRNAome shows suppression of chronic inflammatory miRNAs with both prednisone and vamorolone. Physiol Genomics. 2018 Sep 1;50(9):735-745. doi: 10.1152/physiolgenomics.00134.2017. Epub 2018 Jun 8.
- Sreetama SC, Chandra G, Van der Meulen JH, Ahmad MM, Suzuki P, Bhuvanendran S, Nagaraju K, Hoffman EP, Jaiswal JK. Membrane Stabilization by Modified Steroid Offers a Potential Therapy for Muscular Dystrophy Due to Dysferlin Deficit. Mol Ther. 2018 Sep 5;26(9):2231-2242. doi: 10.1016/j.ymthe.2018.07.021. Epub 2018 Aug 27.
- Ziemba M, Barkhouse M, Uaesoontrachoon K, Giri M, Hathout Y, Dang UJ, Gordish-Dressman H, Nagaraju K, Hoffman EP. Biomarker-focused multi-drug combination therapy and repurposing trial in mdx mice. PLoS One. 2021 Feb 22;16(2):e0246507. doi: 10.1371/journal.pone.0246507. eCollection 2021.
- Dadgar S, Wang Z, Johnston H, Kesari A, Nagaraju K, Chen YW, Hill DA, Partridge TA, Giri M, Freishtat RJ, Nazarian J, Xuan J, Wang Y, Hoffman EP. Asynchronous remodeling is a driver of failed regeneration in Duchenne muscular dystrophy. J Cell Biol. 2014 Oct 13;207(1):139-58. doi: 10.1083/jcb.201402079.
- Heier CR, Damsker JM, Yu Q, Dillingham BC, Huynh T, Van der Meulen JH, Sali A, Miller BK, Phadke A, Scheffer L, Quinn J, Tatem K, Jordan S, Dadgar S, Rodriguez OC, Albanese C, Calhoun M, Gordish-Dressman H, Jaiswal JK, Connor EM, McCall JM, Hoffman EP, Reeves EK, Nagaraju K. VBP15, a novel anti-inflammatory and membrane-stabilizer, improves muscular dystrophy without side effects. EMBO Mol Med. 2013 Oct;5(10):1569-85. doi: 10.1002/emmm.201302621. Epub 2013 Sep 9.
- Damsker JM, Dillingham BC, Rose MC, Balsley MA, Heier CR, Watson AM, Stemmy EJ, Jurjus RA, Huynh T, Tatem K, Uaesoontrachoon K, Berry DM, Benton AS, Freishtat RJ, Hoffman EP, McCall JM, Gordish-Dressman H, Constant SL, Reeves EK, Nagaraju K. VBP15, a glucocorticoid analogue, is effective at reducing allergic lung inflammation in mice. PLoS One. 2013 May 7;8(5):e63871. doi: 10.1371/journal.pone.0063871. Print 2013.
- Freishtat RJ, Nino G, Tsegaye Y, Alcala SE, Benton AS, Watson AM, Reeves EK, Haider SK, Damsker JM. Pharmacologically-induced mitotic synchrony in airway epithelial cells as a mechanism of action of anti-inflammatory drugs. Respir Res. 2015 Oct 29;16:132. doi: 10.1186/s12931-015-0293-4.
- Dillingham BC, Knoblach SM, Many GM, Harmon BT, Mullen AM, Heier CR, Bello L, McCall JM, Hoffman EP, Connor EM, Nagaraju K, Reeves EKM, Damsker JM. VBP15, a novel anti-inflammatory, is effective at reducing the severity of murine experimental autoimmune encephalomyelitis. Cell Mol Neurobiol. 2015 Apr;35(3):377-387. doi: 10.1007/s10571-014-0133-y. Epub 2014 Nov 13.
- Garvin LM, Chen Y, Damsker JM, Rose MC. A novel dissociative steroid VBP15 reduces MUC5AC gene expression in airway epithelial cells but lacks the GRE mediated transcriptional properties of dexamethasone. Pulm Pharmacol Ther. 2016 Jun;38:17-26. doi: 10.1016/j.pupt.2016.04.004. Epub 2016 Apr 29.
- Heier CR, Yu Q, Fiorillo AA, Tully CB, Tucker A, Mazala DA, Uaesoontrachoon K, Srinivassane S, Damsker JM, Hoffman EP, Nagaraju K, Spurney CF. Vamorolone targets dual nuclear receptors to treat inflammation and dystrophic cardiomyopathy. Life Sci Alliance. 2019 Feb 11;2(1):e201800186. doi: 10.26508/lsa.201800186. Print 2019 Feb.
- Dang UJ, Ziemba M, Clemens PR, Hathout Y, Conklin LS; CINRG Vamorolone 002/003 Investigators; Hoffman EP. Serum biomarkers associated with baseline clinical severity in young steroid-naive Duchenne muscular dystrophy boys. Hum Mol Genet. 2020 Aug 29;29(15):2481-2495. doi: 10.1093/hmg/ddaa132.
- Damsker JM, Conklin LS, Sadri S, Dillingham BC, Panchapakesan K, Heier CR, McCall JM, Sandler AD. VBP15, a novel dissociative steroid compound, reduces NFkappaB-induced expression of inflammatory cytokines in vitro and symptoms of murine trinitrobenzene sulfonic acid-induced colitis. Inflamm Res. 2016 Sep;65(9):737-43. doi: 10.1007/s00011-016-0956-8. Epub 2016 Jun 3.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 21. maaliskuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 16. heinäkuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 16. heinäkuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 9. marraskuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 22. joulukuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 11. tammikuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Perjantai 24. lokakuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 9. lokakuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. syyskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Lihassairaudet, Atrofiset
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Lihasdystrofiat
- Lihasdystrofia, Duchenne
- VBP15 -yhdiste
Muut tutkimustunnusnumerot
- VBP15-006
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .