Un estudio para evaluar Vamorolone en niños de 2 a

Criterios de inclusión:

1. Los padres o tutores legales del sujeto han proporcionado su consentimiento informado por escrito y la autorización de la Ley de Portabilidad y Responsabilidad del Seguro Médico (HIPAA), cuando corresponda, antes de cualquier procedimiento relacionado con el estudio; se pedirá a los participantes que den su consentimiento por escrito o verbalmente de acuerdo con los requisitos locales;

2. El sujeto tiene un diagnóstico centralmente confirmado (por los asesores genéticos centrales de TRiNDS) de DMD, definido como:

   1. Inmunofluorescencia o inmunotransferencia de distrofina que muestra una deficiencia completa de distrofina y un cuadro clínico compatible con la DMD típica, O
   2. Mutación identificable dentro del gen DMD (eliminación/duplicación de uno o más exones), donde el marco de lectura se puede predecir como 'fuera de marco' y el cuadro clínico es compatible con DMD típico, O
   3. Secuenciación completa del gen de la distrofina que muestra una alteración (mutación puntual, duplicación, otra) que se espera que impida la producción de la proteína distrofina (es decir, mutación sin sentido, deleción/duplicación que conduce a un codón de parada aguas abajo), con un cuadro clínico compatible con la DMD típica ;
3. El sujeto es hombre, de 2 a <4 años o de 7 a <18 años de edad en el momento de la inscripción en el estudio;
4. Si tiene entre 7 y <18 años de edad y actualmente toma glucocorticoides estándar para el tratamiento de DMD, el sujeto ha estado tomando glucocorticoides estándar en dosis estable durante al menos 3 meses antes de la inscripción en el estudio y continuará con la misma dosis estable régimen hasta la fecha de la visita del día inicial -1. [Nota: los glucocorticoides inhalados y/o tópicos están permitidos si el último uso fue al menos 4 semanas antes de la inscripción o si se administraron a una dosis estable comenzando al menos 4 semanas antes de la inscripción y se anticipa que se usarán en el régimen de dosis estable durante la duración de el estudio];
5. Si tiene entre 7 y <18 años de edad y no recibe tratamiento con glucocorticoides actualmente, el sujeto no ha recibido glucocorticoides orales u otros agentes inmunosupresores orales durante al menos 3 meses antes de la inscripción. [Nota: los glucocorticoides inhalados y/o tópicos están permitidos si el último uso fue al menos 4 semanas antes de la inscripción o si se administraron a una dosis estable comenzando al menos 4 semanas antes de la inscripción y se anticipa que se usarán en el régimen de dosis estable durante la duración de el estudio];
6. Los resultados de las pruebas de laboratorio clínico están dentro del rango normal en la visita de selección o, si son anormales, no son clínicamente significativos, en opinión del investigador. [Notas: la gamma glutamil transferasa sérica (GGT), la creatinina y la bilirrubina total deben ser ≤ el límite superior del rango normal en la visita de selección. Un nivel anormal de vitamina D que se considere clínicamente significativo no excluirá a un sujeto de participar];

7. El sujeto tiene evidencia de inmunidad a la varicela según lo determinado por:

   • Presencia de anticuerpos IgG contra la varicela, según lo documentado por un resultado positivo de la prueba del laboratorio local de sangre recolectada durante el Período de selección; O
   • Documentación, proporcionada en la visita de selección, de que el sujeto ha recibido 2 dosis de vacuna contra la varicela, con o sin evidencia serológica de inmunidad; la segunda de las 2 inmunizaciones debe haberse administrado al menos 14 días antes de la asignación a un grupo de dosis;
8. El sujeto y los padres/tutores están dispuestos y son capaces de cumplir con las visitas programadas, el plan de administración del fármaco del estudio y los procedimientos del estudio.

Criterio de exclusión:

1. El sujeto tiene o tiene antecedentes de insuficiencia renal o hepática importante, diabetes mellitus o inmunosupresión;
2. El sujeto tiene antecedentes o antecedentes de infecciones fúngicas o virales sistémicas crónicas;
3. El sujeto ha usado agentes receptores de mineralocorticoides, como espironolactona, eplerenona, canrenona (canrenoato de potasio), prorenona (prorenoato de potasio) o mexrenona (mexrenoato de potasio) dentro de las 4 semanas anteriores a la inscripción;
4. El sujeto tiene antecedentes de hiperaldosteronismo primario;
5. El sujeto tiene evidencia de miocardiopatía sintomática [Nota: la anomalía cardíaca asintomática en la investigación no sería excluyente];
6. Si tiene entre 2 y <4 años de edad, el sujeto está siendo tratado actualmente o ha recibido tratamiento previo con glucocorticoides orales u otros agentes inmunosupresores [Notas: uso transitorio pasado de glucocorticoides orales u otros agentes inmunosupresores orales por no más de 1 mes acumulativo, con último el uso al menos 3 meses antes de la inscripción, se considerará para la elegibilidad caso por caso, a menos que se interrumpa por intolerancia. Los glucocorticoides inhalados y/o tópicos están permitidos si el último uso fue al menos 4 semanas antes de la inscripción o si se administraron a una dosis estable comenzando al menos 4 semanas antes de la inscripción y se prevé que se usarán en el régimen de dosis estable durante la duración del estudio] ;
7. El sujeto tiene alergia o hipersensibilidad al medicamento del estudio o a cualquiera de sus componentes;
8. El sujeto ha usado idebenona dentro de las 4 semanas anteriores a la inscripción;
9. El sujeto tiene problemas cognitivos o conductuales graves que impiden la participación en el estudio, en opinión del Investigador;
10. El sujeto tiene una condición médica anterior o en curso, historial médico, hallazgos físicos o anomalías de laboratorio que podrían afectar la seguridad, hacer que sea poco probable que el tratamiento y el seguimiento se completen correctamente o afectar la evaluación de los resultados del estudio, en opinión del Investigador;
11. El sujeto está tomando (o ha tomado dentro de las 4 semanas anteriores a la inscripción) suplementos y remedios a base de hierbas que pueden afectar la función y la fuerza muscular (p. ej., coenzima Q10, creatina, etc.);
12. El sujeto está tomando (o ha tomado dentro de los 3 meses anteriores a la inscripción) cualquier medicamento indicado para DMD, incluidos Exondys51, Exondys53, Exondys45, Viltepso y Translarna;
13. Al sujeto se le administró una vacuna viva atenuada dentro de los 14 días anteriores a la primera dosis del medicamento del estudio;
14. El sujeto está tomando actualmente cualquier otro fármaco en investigación o ha tomado cualquier otro fármaco en investigación dentro de los 3 meses anteriores a la inscripción;
15. El sujeto se inscribió previamente en el estudio VBP15-006 o en cualquier otro estudio de vamorolona.