2 歳から 2 歳までの男の子のバモロロンを評価する研究

包含基準:

1. 被験者の親または法定後見人は、書面によるインフォームド コンセントおよび医療保険の相互運用性と説明責任に関する法律 (HIPAA) の承認を、該当する場合、研究関連の手続きの前に提供しました。参加者は、現地の要件に従って、書面または口頭で同意するよう求められます。

2. -被験者は、中央で確認された（TRiNDS中央遺伝カウンセラーによって）次のように定義されたDMDの診断を受けています：

   1. 完全なジストロフィン欠損症を示すジストロフィン免疫蛍光および/または免疫ブロット、および典型的なDMDと一致する臨床像、または
   2. DMD遺伝子内の識別可能な変異（1つまたは複数のエクソンの欠失/重複）、リーディングフレームが「アウトオブフレーム」として予測可能であり、臨床像が典型的なDMDと一致している、または
   3. ジストロフィンタンパク質の産生を妨げると予想される変化（点突然変異、重複、その他）を示す完全なジストロフィン遺伝子配列決定（すなわち、ナンセンス突然変異、下流終止コドンにつながる欠失/重複）、および典型的なDMDと一致する臨床像;
3. 被験者は男性で、研究への登録時の年齢が2歳から4歳未満、または7歳から18歳未満です。
4. 7歳から18歳未満で、DMDの治療のために現在標準治療グルココルチコイドを服用している場合、被験者は研究に登録する前の少なくとも3か月間、安定用量で標準治療グルココルチコイドを服用しており、同じ安定用量を継続しますベースラインの1日目の訪問の日までレジメン。 [注: 吸入および/または局所グルココルチコイドは、最後の使用が登録の少なくとも 4 週間前である場合、または登録の少なくとも 4 週間前から安定した用量で投与され、安定した用量レジメンで使用されることが予想される場合に許可されます。研究];
5. 7歳から18歳未満で、現在グルココルチコイド治療を受けていない場合、被験者は登録前の少なくとも3か月間、経口グルココルチコイドまたは他の経口免疫抑制剤を受けていません。 [注: 吸入および/または局所グルココルチコイドは、最後の使用が登録の少なくとも 4 週間前である場合、または登録の少なくとも 4 週間前から安定した用量で投与され、安定した用量レジメンで使用されることが予想される場合に許可されます。研究];
6. -治験責任医師の意見では、臨床検査結果はスクリーニング来院時に正常範囲内であるか、異常である場合は臨床的に重要ではありません。 [注：血清ガンマグルタミルトランスフェラーゼ（GGT）、クレアチニン、および総ビリルビンはすべて、スクリーニング来院時に正常範囲の上限以下でなければなりません。 臨床的に重要であると考えられる異常なビタミンDレベルは、被験者を参加から除外しません];

7. 被験者は以下によって決定される水痘免疫の証拠を持っています:

   • -水痘に対するIgG抗体の存在、スクリーニング期間中に収集された血液からの地元の検査室からの陽性検査結果によって記録された;また
   • スクリーニング訪問時に提供された、被験者が免疫の血清学的証拠の有無にかかわらず、水痘ワクチンを2回接種したことを示す文書; 2 回の予防接種のうち 2 回目は、投与群への割り当ての少なくとも 14 日前に行われている必要があります。
8. -被験者および親/保護者は、予定された訪問、治験薬投与計画、および治験手順を喜んで順守することができます。

除外基準:

1. 被験者は、重大な腎障害または肝障害、真性糖尿病または免疫抑制の現在または既往歴があります。
2. 被験者は、現在または慢性の全身性真菌またはウイルス感染の病歴があります;
3. -被験者は、スピロノラクトン、エプレレノン、カンレノン（カンレノエートカリウム）、プロレノン（プロレノエートカリウム）、またはメクスレノン（メクスレノエートカリウム）などのミネラルコルチコイド受容体剤を使用したことがあります登録前の4週間;
4. 被験者は原発性高アルドステロン症の病歴があります;
5. 被験者は症候性心筋症の証拠を持っています[注：調査時の無症候性心臓異常は除外されません];
6. 2歳から4歳未満の場合、対象は経口グルココルチコイドまたは他の免疫抑制剤で現在治療を受けているか、以前に治療を受けていた[注：経口グルココルチコイドまたはその他の経口免疫抑制剤の過去の一時的な使用は、累積で1か月以内であり、最後の登録の少なくとも 3 か月前に使用した場合、不耐性のために中止されない限り、ケースバイケースで資格があると見なされます。 吸入および/または局所グルココルチコイドは、最後の使用が登録の少なくとも4週間前である場合、または登録の少なくとも4週間前から安定した用量で投与され、研究期間中安定した用量レジメンで使用されることが予想される場合に許可されます] ;
7. -被験者は、治験薬またはその成分のいずれかにアレルギーまたは過敏症を持っています;
8. -被験者は登録前の4週間以内にイデベノンを使用しました;
9. 治験責任医師の意見では、被験者は研究への参加を妨げる深刻な行動または認知の問題を抱えています。
10. 治験責任医師の意見では、被験者は安全性に影響を与える可能性のある以前または進行中の病状、病歴、身体所見、または検査室の異常を有し、治療およびフォローアップが正しく完了する可能性が低く、または研究結果の評価を損なう可能性があります。
11. -被験者は、筋肉の強さと機能に影響を与える可能性のあるハーブ療法とサプリメントを服用している（または登録前4週間以内に服用した）（例：コエンザイムQ10、クレアチンなど）;
12. -被験者は、Exondys51、Exondys53、Exondys45、Viltepso、およびTranslarnaを含む、DMDに指示された薬を服用している（または登録前3か月以内に服用した）;
13. -被験者は、試験薬の最初の投与前の14日以内に生弱毒化ワクチンを投与されました;
14. -被験者は現在、他の治験薬を服用しているか、登録前3か月以内に他の治験薬を服用しています;
15. -被験者は以前にVBP15-006研究または他のバモロロン研究に登録されています。