2~2세 소년의 Vamorolone을 평가하기 위한 연구

포함 기준:

1. 피험자의 부모(들) 또는 법적 보호자(들)는 연구 관련 절차 이전에 서면 동의서 및 HIPAA(Health Insurance Portability and Accountability Act) 승인을 제공했습니다(해당되는 경우). 참가자는 현지 요구 사항에 따라 서면 또는 구두로 동의해야 합니다.

2. 피험자는 다음과 같이 정의된 DMD 진단을 중앙에서 확인했습니다(TRiNDS 중앙 유전 상담사[들]에 의해):

   1. 완전한 디스트로핀 결핍을 나타내는 디스트로핀 면역형광 및/또는 면역블롯, 및 전형적인 DMD와 일치하는 임상상, 또는
   2. DMD 유전자 내 식별 가능한 돌연변이(하나 이상의 엑손의 결실/중복), 판독 프레임이 '프레임 외'로 예측될 수 있고 전형적인 DMD와 일치하는 임상상, 또는
   3. 디스트로핀 단백질의 생산을 방해할 것으로 예상되는 변경(점 돌연변이, 중복, 기타)을 보여주는 완전한 디스트로핀 유전자 시퀀싱(즉, 넌센스 돌연변이, 다운스트림 정지 코돈으로 이어지는 결실/중복), 전형적인 DMD와 일치하는 임상상 ;
3. 피험자는 남성, 연구 등록 시점에 2세 이상 4세 미만 또는 7세 이상 18세 미만입니다.
4. 7세 내지 18세 미만이고 현재 DMD 치료를 위해 표준 치료 글루코코르티코이드를 복용하고 있는 경우, 피험자는 연구에 등록하기 전 적어도 3개월 동안 안정적인 용량으로 표준 치료 글루코코르티코이드를 복용해 왔으며 동일한 안정 용량을 계속 사용할 것입니다. 기준일 -1 방문 날짜까지 요법. [참고: 흡입 및/또는 국소 글루코코르티코이드는 마지막 사용이 등록 최소 4주 전이거나 등록 최소 4주 전에 시작하여 안정적인 용량으로 투여되고 다음 기간 동안 안정적인 용량 요법으로 사용할 것으로 예상되는 경우 허용됩니다. 연구];
5. 7세 내지 18세 미만이고 현재 글루코코르티코이드 치료를 받지 않은 경우, 대상체는 등록 전 적어도 3개월 동안 경구 글루코코르티코이드 또는 기타 경구 면역억제제를 투여받지 않았습니다. [참고: 흡입 및/또는 국소 글루코코르티코이드는 마지막 사용이 등록 최소 4주 전이거나 등록 최소 4주 전에 시작하여 안정적인 용량으로 투여되고 다음 기간 동안 안정적인 용량 요법으로 사용할 것으로 예상되는 경우 허용됩니다. 연구];
6. 임상 실험실 테스트 결과는 스크리닝 방문에서 정상 범위 내에 있거나 비정상인 경우 임상적으로 중요하지 않다고 연구자의 의견이 있습니다. [참고: 혈청 감마 글루타밀 전이효소(GGT), 크레아티닌 및 총 빌리루빈은 모두 스크리닝 방문 시 정상 범위의 상한 이하이어야 합니다. 임상적으로 유의미한 것으로 간주되는 비정상적인 비타민 D 수치는 참여에서 피험자를 배제하지 않습니다];

7. 피험자는 다음과 같이 결정된 수두 면역의 증거를 가지고 있습니다.

   • 스크리닝 기간 동안 수집된 혈액에서 지역 실험실의 양성 테스트 결과로 문서화된 수두에 대한 IgG 항체의 존재 또는
   • 스크리닝 방문에서 제공되는 문서는 피험자가 면역의 혈청학적 증거를 포함하거나 포함하지 않고 2회 용량의 수두 백신을 투여받았다는 것입니다. 2회 접종 중 2회 접종은 용량 그룹으로 지정되기 최소 14일 전에 제공되어야 합니다.
8. 피험자 및 부모(들)/보호자(들)는 예정된 방문, 연구 약물 투여 계획 및 연구 절차를 준수할 의지와 능력이 있습니다.

제외 기준:

1. 피험자는 주요 신장 또는 간 장애, 진성 당뇨병 또는 면역 억제의 현재 또는 병력이 있습니다.
2. 피험자는 만성 전신 진균 또는 바이러스 감염의 현재 또는 병력이 있습니다.
3. 대상자는 등록 전 4주 이내에 스피로노락톤, 에플레레논, 칸레논(칸레노에이트 칼륨), 프로레논(프로레노에이트 칼륨) 또는 멕레논(멕레노에이트 칼륨)과 같은 미네랄로코르티코이드 수용체 제제를 사용했습니다.
4. 피험자는 원발성 고알도스테론증의 병력이 있습니다.
5. 피험자는 증후성 심근병증의 증거가 있음[참고: 조사에서 무증상 심장 이상이 배제되지 않음];
6. 2세 내지 4세 미만인 경우, 피험자가 현재 치료 중이거나 경구용 글루코코르티코이드 또는 기타 면역억제제로 이전 치료를 받은 적이 있는 경우 등록 최소 3개월 전에 사용하는 경우 편협으로 인해 중단되지 않는 한 사례별로 자격 여부가 고려됩니다. 흡입 및/또는 국소 글루코코르티코이드는 마지막 사용이 등록 최소 4주 전이거나 등록 최소 4주 전에 시작하여 안정적인 용량으로 투여되고 연구 기간 동안 안정적인 용량 요법으로 사용될 것으로 예상되는 경우 허용됩니다.] ;
7. 피험자는 연구 약물 또는 그 구성 성분에 대해 알레르기 또는 과민 반응을 보입니다.
8. 피험자는 등록 전 4주 이내에 이데베논을 사용했습니다.
9. 조사자의 의견에 따라 피험자가 연구 참여를 배제하는 심각한 행동 또는 인지 문제를 가짐;
10. 피험자가 안전에 영향을 미칠 수 있는 이전 또는 진행 중인 건강 상태, 병력, 신체 소견 또는 검사실 이상이 있거나, 치료 및 후속 조치가 올바르게 완료될 가능성이 없거나 조사자의 의견에 따라 연구 결과의 평가를 손상시키는 경우,
11. 피험자는 근력과 기능에 영향을 줄 수 있는 약초 요법 및 보충제(예: 코엔자임 Q10, 크레아틴 등)를 복용하고 있습니다(또는 등록 전 4주 이내에 복용했습니다).
12. 피험자가 Exondys51, Exondys53, Exondys45, Viltepso 및 Translarna를 포함하여 DMD에 대해 지시된 모든 약물을 복용 중(또는 등록 전 3개월 이내에 복용함);
13. 피험자는 연구 약물의 첫 번째 투여 전 14일 이내에 약독화 생백신을 투여받았습니다.
14. 피험자는 현재 다른 연구용 약물을 복용 중이거나 등록 전 3개월 이내에 다른 연구용 약물을 복용한 적이 있습니다.
15. 피험자는 이전에 VBP15-006 연구 또는 기타 vamorolone 연구에 등록했습니다.