Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające Vamorolone u chłopców w wieku od 2 do

9 października 2025 zaktualizowane przez: Santhera Pharmaceuticals

Otwarte badanie fazy II z wielokrotnymi dawkami w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki, farmakodynamiki i eksploracyjnej skuteczności wamorolonu u chłopców w wieku od 2 do

To badanie II fazy jest otwartym badaniem z wielokrotnymi dawkami, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, PK, PD, skuteczności klinicznej, zachowania i neuropsychologii oraz funkcjonowania fizycznego wamorolonu w okresie leczenia wynoszącym 12 tygodni u nieleczonych wcześniej steroidami chłopców w wieku od 2 do <4 lat oraz leczeni glikokortykosteroidami i obecnie nieleczeni chłopcy w wieku od 7 do <18 lat z DMD.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie fazy II jest otwartym badaniem z wielokrotnymi dawkami, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, PK, PD, skuteczności klinicznej, zachowania i neuropsychologii oraz fizycznego funkcjonowania wamorolonu podawanego doustnie w dawkach dziennych 2,0 mg/kg i 6,0 mg/ kg w okresie leczenia wynoszącym 3 miesiące u nieleczonych wcześniej steroidami chłopców w wieku od 2 do <4 lat oraz leczonych glikokortykosteroidami i obecnie nieleczonych chłopców w wieku od 7 do <18 lat z DMD.

Badanie obejmuje 5-tygodniowy okres przesiewowy przed leczeniem; 1-dniowy okres odniesienia przed leczeniem; 3-miesięczny okres leczenia metodą otwartej próby (tygodnie 1-12); oraz 4-tygodniowy okres zmniejszania dawki metodą otwartej próby (tygodnie 13-16) dla pacjentów, którzy nie przejdą bezpośrednio na dalsze leczenie wamorolonem lub glikokortykosteroidami standardowymi (SoC) pod koniec badania.

Uczestnicy zostaną włączeni do badania podczas wizyty przesiewowej, w momencie uzyskania pisemnej świadomej zgody.

W grupie wiekowej od 2 do <4 lat pierwszych 10 kwalifikujących się pacjentów zostanie przydzielonych do grupy leczenia w dawce 2,0 mg/kg mc./dobę podczas wizyty początkowej w dniu -1. Kolejnych 10 kwalifikujących się pacjentów zostanie przydzielonych do grupy leczenia w dawce 6,0 mg/kg/dzień podczas wizyty w dniu początkowym -1.

W grupie wiekowej od 7 do <18 lat, zarówno leczonych kortykosteroidami, jak i nieleczonych, pierwszych 12 kwalifikujących się pacjentów zostanie przypisanych do grupy otrzymującej dawkę 2,0 mg/kg mc./dobę podczas wizyty początkowej w dniu -1. Kolejnych 12 kwalifikujących się pacjentów zostanie przypisanych do grupy leczenia w dawce 6,0 mg/kg/dobę podczas wizyty w dniu wyjściowym -1.

Pierwszych 6 pacjentów w każdej grupie wiekowej przy dawce 2 mg/kg będzie służyć jako kohorty PK/docierania bezpieczeństwa. Ocena farmakokinetyczna zostanie przeprowadzona w 2. tygodniu i wraz z oceną bezpieczeństwa podczas pierwszych 4 tygodni leczenia będzie podstawą do potwierdzenia, czy u kolejnych pacjentów będą stosowane dawki 2 i 6 mg/kg mc./dobę lub czy konieczne jest dostosowanie dawki konieczne, aby uniknąć nadmiernej lub niedostatecznej ekspozycji u pacjentów w którejkolwiek z dwóch grup wiekowych.

Pacjenci w wieku od 7 do <18 lat leczeni glikokortykosteroidami przyjmą ostatnią dawkę glikokortykosteroidów SoC w leczeniu DMD w dniu początkowym -1, w ciągu 24 godzin przed podaniem pierwszej dawki badanego leku wamorolonu.

Wszyscy pacjenci w obu grupach wiekowych rozpoczną przydzielone im leczenie wamorolonem w Dniu 1 okresu leczenia i będą kontynuować przydzielone im leczenie wamoronem przez cały 3-miesięczny okres leczenia (tygodnie 1-12).

Pod koniec 3-miesięcznego okresu leczenia (tydzień 12) pacjenci otrzymają możliwość otrzymywania wamorolonu w ramach programu rozszerzonego dostępu lub programu współczucia, jeśli to możliwe, lub przejścia na leczenie DMD na SoC (może obejmować glukokortykoidy). Osoby, które ukończyły VBP15-006 i zapisały się bezpośrednio do programu rozszerzonego dostępu lub programu współczucia lub przechodzą bezpośrednio na leczenie glukokortykoidami SoC, nie będą musiały zmniejszać dawki wamorolonu przed udziałem w programie rozszerzonego dostępu lub programu współczucia lub rozpoczęciem leczenia glukokortykoidami SoC. Wszyscy pacjenci, którzy nie przejdą bezpośrednio na dalsze leczenie wamorolonem lub glukokortykoidem SoC, rozpoczną 4-tygodniowy otwarty okres zmniejszania dawki, podczas którego dawka badanego leku będzie stopniowo zmniejszana i odstawiana.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

54

Faza

  • Faza 2

Rozszerzony dostęp

Do dyspozycji poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H4A 3J1
        • Montreal Childrens Hospital
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, AB T3B 6A8
        • Alberta'S Children Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. rodzice lub opiekunowie prawni uczestnika wyrazili pisemną świadomą zgodę i zezwolenie na przenośność i odpowiedzialność w ubezpieczeniach zdrowotnych (HIPAA), w stosownych przypadkach, przed jakimikolwiek procedurami związanymi z badaniem; uczestnicy zostaną poproszeni o pisemną lub ustną zgodę zgodnie z lokalnymi wymogami;

  2. Pacjent ma potwierdzoną centralnie (przez centralnego doradcę genetycznego TRiNDS) diagnozę DMD, zdefiniowaną jako:

    1. Immunofluorescencja dystrofiny i/lub immunoblot wykazujące całkowity niedobór dystrofiny i obraz kliniczny zgodny z typowym DMD, LUB
    2. Możliwa do zidentyfikowania mutacja w obrębie genu DMD (delecja/duplikacja jednego lub więcej eksonów), gdzie ramkę odczytu można przewidzieć jako „poza ramką”, a obraz kliniczny zgodny z typowym DMD, LUB
    3. Pełne sekwencjonowanie genu dystrofiny wykazujące zmianę (mutacja punktowa, duplikacja, inne), która prawdopodobnie wyklucza wytwarzanie białka dystrofiny (tj. ;
  3. Uczestnik to mężczyzna w wieku od 2 do <4 lat lub od 7 do <18 lat w momencie włączenia do badania;
  4. Jeśli pacjent ma od 7 do <18 lat i obecnie przyjmuje standardowe glikokortykosteroidy w leczeniu DMD, pacjent przyjmował standardowe glikokortykoidy w stabilnej dawce przez co najmniej 3 miesiące przed włączeniem do badania i będzie kontynuował tę samą stałą dawkę schematu do daty Dnia Podstawowego -1 Wizyty. [Uwaga: Glikokortykosteroidy wziewne i/lub miejscowe są dozwolone, jeśli ostatnie użycie miało miejsce co najmniej 4 tygodnie przed włączeniem do badania lub jeśli są podawane w stabilnej dawce rozpoczynającej się co najmniej 4 tygodnie przed włączeniem i przewiduje się, że będą stosowane w stałym schemacie dawkowania przez okres badania];
  5. Jeśli pacjent ma od 7 do <18 lat i nie jest obecnie leczony glukokortykoidami, nie otrzymywał doustnych glukokortykoidów ani innych doustnych środków immunosupresyjnych przez co najmniej 3 miesiące przed włączeniem. [Uwaga: Glikokortykosteroidy wziewne i/lub miejscowe są dozwolone, jeśli ostatnie użycie miało miejsce co najmniej 4 tygodnie przed włączeniem do badania lub jeśli są podawane w stabilnej dawce rozpoczynającej się co najmniej 4 tygodnie przed włączeniem i przewiduje się, że będą stosowane w stałym schemacie dawkowania przez okres badania];
  6. Wyniki klinicznych badań laboratoryjnych mieszczą się w normalnym zakresie podczas wizyty przesiewowej lub, jeśli są nieprawidłowe, w opinii badacza nie są klinicznie istotne. [Uwagi: gamma-glutamylotransferaza (GGT), kreatynina i bilirubina całkowita w surowicy muszą być ≤ górnej granicy normy podczas wizyty przesiewowej. Nieprawidłowy poziom witaminy D, który jest uważany za istotny klinicznie, nie wyklucza uczestnika z udziału];

  7. Podmiot ma dowód odporności na ospę wietrzną, co określono na podstawie:

    • Obecność przeciwciał IgG przeciwko ospie wietrznej, potwierdzona pozytywnym wynikiem testu z lokalnego laboratorium z krwi pobranej w okresie przesiewowym; LUB
    • Dokumentacja dostarczona podczas wizyty przesiewowej potwierdzająca, że ​​pacjent otrzymał 2 dawki szczepionki przeciw ospie wietrznej, z serologicznymi dowodami odporności lub bez; druga z 2 immunizacji musi być podana co najmniej 14 dni przed przydzieleniem do grupy dawkowania;
  8. Uczestnik i rodzice/opiekunowie chcą i są w stanie przestrzegać zaplanowanych wizyt, planu podawania badanego leku i procedur badania.

Kryteria wyłączenia:

  1. pacjent ma aktualnie lub w przeszłości poważną niewydolność nerek lub wątroby, cukrzycę lub immunosupresję;
  2. Podmiot ma obecnie lub w przeszłości przewlekłe ogólnoustrojowe infekcje grzybicze lub wirusowe;
  3. Pacjent stosował środki receptorowe dla mineralokortykoidów, takie jak spironolakton, eplerenon, kanrenon (karenonian potasu), prorenon (prorenonian potasu) lub meksrenon (meksrenonian potasu) w ciągu 4 tygodni przed włączeniem;
  4. Podmiot ma historię pierwotnego hiperaldosteronizmu;
  5. Podmiot ma objawy objawowej kardiomiopatii [Uwaga: bezobjawowa nieprawidłowość serca podczas badania nie wyklucza];
  6. Jeśli pacjent w wieku od 2 do <4 lat jest obecnie leczony lub był wcześniej leczony doustnymi glikokortykosteroidami lub innymi lekami immunosupresyjnymi [Uwagi: Przejściowe stosowanie doustnych glikokortykosteroidów lub innych doustnych leków immunosupresyjnych w przeszłości przez okres nie dłuższy niż 1 miesiąc łącznie, z ostatnim stosować przez co najmniej 3 miesiące przed rejestracją, będą rozpatrywane indywidualnie dla każdego przypadku, chyba że zostaną przerwane z powodu nietolerancji. Glikokortykosteroidy wziewne i/lub miejscowe są dozwolone, jeżeli ostatnie użycie miało miejsce co najmniej 4 tygodnie przed włączeniem do badania lub jeśli są podawane w stabilnej dawce, począwszy od co najmniej 4 tygodni przed włączeniem do badania i przewiduje się, że będą stosowane w schemacie stałej dawki przez cały czas trwania badania] ;
  7. pacjent ma alergię lub nadwrażliwość na badany lek lub którykolwiek z jego składników;
  8. Uczestnik stosował idebenon w ciągu 4 tygodni przed włączeniem;
  9. podmiot ma poważne problemy behawioralne lub poznawcze, które w opinii badacza wykluczają udział w badaniu;
  10. Uczestnik ma w przeszłości lub obecnie stan chorobowy, historię medyczną, objawy fizykalne lub nieprawidłowości laboratoryjne, które w opinii Badacza mogą mieć wpływ na bezpieczeństwo, sprawiają, że leczenie i obserwacja nie zostaną prawidłowo zakończone lub zaburzają ocenę wyników badania;
  11. Uczestnik przyjmuje (lub przyjmował w ciągu 4 tygodni przed zapisaniem) ziołowe leki i suplementy, które mogą wpływać na siłę i funkcjonowanie mięśni (np. koenzym Q10, kreatyna itp.);
  12. Uczestnik przyjmuje (lub przyjmował w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem) jakiekolwiek leki wskazane w DMD, w tym Exondys51, Exondys53, Exondys45, Viltepso i Translarna;
  13. osobnikowi podano żywą atenuowaną szczepionkę w ciągu 14 dni przed pierwszą dawką badanego leku;
  14. Uczestnik obecnie przyjmuje jakikolwiek inny badany lek lub przyjmował jakikolwiek inny badany lek w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem;
  15. Pacjent był wcześniej włączony do badania VBP15-006 lub innego badania dotyczącego wamorolonu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa terapeutyczna 1
Pacjenci w Grupie Leczenia 1 muszą być w wieku od 2 do <4 lat i będą otrzymywać Vamorolon w dawce 2,0 mg/kg/dzień przez czas trwania badania. Grupa terapeutyczna 1 zostanie włączona przed grupą terapeutyczną 2.
Lek: Vamorolon
Doustne podawanie wamorolonu przez 12 tygodni.
Inne nazwy:
  • VBP15
Eksperymentalny: Grupa terapeutyczna 2
Pacjenci w Grupie Leczenia 2 muszą być w wieku od 2 do <4 lat i będą otrzymywać Vamorolon w dawce 6,0 mg/kg/dzień przez czas trwania badania. Grupa terapeutyczna 2 zostanie włączona po Grupie terapeutycznej 1.
Lek: Vamorolon
Doustne podawanie wamorolonu przez 12 tygodni.
Inne nazwy:
  • VBP15
Eksperymentalny: Grupa terapeutyczna 3
Pacjenci w Grupie Leczonej 3 muszą mieć od 7 do <18 lat i w momencie rozpoczęcia badania muszą być nieleczeni steroidami. Grupa leczona 3 będzie otrzymywać Vamorolon w dawce 2,0 mg/kg/dzień przez czas trwania badania.
Lek: Vamorolon
Doustne podawanie wamorolonu przez 12 tygodni.
Inne nazwy:
  • VBP15
Eksperymentalny: Grupa terapeutyczna 6
Pacjenci w Grupie Leczonej 6 muszą mieć od 7 do <18 lat i muszą przyjmować stałą dawkę steroidów przez 3 miesiące przed przystąpieniem do badania. Grupa leczona 6 będzie otrzymywać Vamorolon w dawce 6,0 mg/kg/dzień przez czas trwania badania.
Lek: Vamorolon
Doustne podawanie wamorolonu przez 12 tygodni.
Inne nazwy:
  • VBP15
Eksperymentalny: Grupa terapeutyczna 4
Pacjenci w Grupie Leczenia 4 muszą mieć od 7 do <18 lat i w momencie rozpoczęcia badania muszą być nieleczeni steroidami. Grupa leczona 4 będzie otrzymywać Vamorolon w dawce 6,0 mg/kg/dzień przez czas trwania badania.
Lek: Vamorolon
Doustne podawanie wamorolonu przez 12 tygodni.
Inne nazwy:
  • VBP15
Eksperymentalny: Grupa terapeutyczna 5
Pacjenci w Grupie Leczonej 5 muszą mieć 7–<18 lat i muszą przyjmować stałą dawkę steroidów przez 3 miesiące przed przystąpieniem do badania. Grupa leczona 5 będzie otrzymywać Vamorolon w dawce 2,0 mg/kg/dzień przez czas trwania badania.
Lek: Vamorolon
Doustne podawanie wamorolonu przez 12 tygodni.
Inne nazwy:
  • VBP15
Eksperymentalny: Podgrupa leczona 7
Pacjenci w 7. podgrupie terapeutycznej muszą mieć od 12 do <18 lat i przyjmować stałą dawkę steroidów przez 3 miesiące przed przystąpieniem do badania. Grupa leczona 7 będzie otrzymywać Vamorolon w dawce 6,0 mg/kg/dzień przez czas trwania badania.
Lek: Vamorolon
Doustne podawanie wamorolonu przez 12 tygodni.
Inne nazwy:
  • VBP15

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły jakiekolwiek zdarzenia niepożądane, zgodnie z oceną według wspólnych kryteriów terminologicznych dotyczących zdarzeń niepożądanych, wersja 4.03 (CTCAE v4.03)
Ramy czasowe: Od daty pisemnej świadomej zgody uczestnika do ostatniej wizyty w 16. tygodniu lub zakończenia udziału uczestnika w badaniu
Zdarzenie niepożądane to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u pacjenta, które niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z interwencją. Istniejące wcześniej schorzenia, które pogorszą się w trakcie badania, należy zgłaszać jako działania niepożądane.
Od daty pisemnej świadomej zgody uczestnika do ostatniej wizyty w 16. tygodniu lub zakończenia udziału uczestnika w badaniu
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z lekami, oszacowana na podstawie wspólnych kryteriów terminologicznych dotyczących zdarzeń niepożądanych, wersja 4.03 (CTCAE v4.03)
Ramy czasowe: Od daty pisemnej świadomej zgody uczestnika do ostatniej wizyty w 16. tygodniu lub zakończenia udziału uczestnika w badaniu
Zdarzenia niepożądane związane z lekiem to TEAE, których przyczynowość oznaczono jako „ZDECYDOWANA”, „MOŻLIWA” lub „PRAWDOPODOBNA”.
Od daty pisemnej świadomej zgody uczestnika do ostatniej wizyty w 16. tygodniu lub zakończenia udziału uczestnika w badaniu
Liczba uczestników, u których wystąpiły poważne zdarzenia niepożądane, zgodnie z oceną według wspólnych kryteriów terminologicznych dotyczących zdarzeń niepożądanych, wersja 4.03 (CTCAE v4.03)
Ramy czasowe: Od daty pisemnej świadomej zgody uczestnika do ostatniej wizyty w 16. tygodniu lub zakończenia udziału uczestnika w badaniu
Ciężkie lub istotne z medycznego punktu widzenia, ale nie zagrażające bezpośrednio życiu: wskazana hospitalizacja lub przedłużenie hospitalizacji; wyłączenie; ograniczenie czynności samoobsługowych życia codziennego; ubezwłasnowolnienie polegające na niezdolności do pracy lub wykonywania codziennych czynności.
Od daty pisemnej świadomej zgody uczestnika do ostatniej wizyty w 16. tygodniu lub zakończenia udziału uczestnika w badaniu
Liczba uczestników, u których wystąpiły poważne zdarzenia niepożądane, oszacowana na podstawie wspólnych kryteriów terminologicznych dotyczących zdarzeń niepożądanych, wersja 4.03 (CTCAE v4.03)
Ramy czasowe: Od daty pisemnej świadomej zgody uczestnika do ostatniej wizyty w 16. tygodniu lub zakończenia udziału uczestnika w badaniu (SAE do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku)

Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) definiuje się jako każde zdarzenie niepożądane niezależnie od związku przyczynowego, które spełnia którekolwiek z poniższych kryteriów:

  • Powoduje śmierć
  • Zagraża życiu
  • Wymaga hospitalizacji szpitalnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji
  • Powoduje trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niezdolność lub istotne zakłócenie zdolności do wykonywania normalnych funkcji życiowych
  • Powoduje wadę wrodzoną/wadę wrodzoną
  • Jest ważnym zdarzeniem medycznym, które może zagrozić pacjentowi i może wymagać interwencji medycznej lub chirurgicznej, aby zapobiec jednemu z powyższych skutków
Od daty pisemnej świadomej zgody uczestnika do ostatniej wizyty w 16. tygodniu lub zakończenia udziału uczestnika w badaniu (SAE do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku)
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane, oszacowana na podstawie wspólnych kryteriów terminologicznych dotyczących zdarzeń niepożądanych, wersja 4.03 (CTCAE v4.03) prowadząca do przerwania leczenia w ramach badania
Ramy czasowe: Od daty pisemnej świadomej zgody uczestnika do ostatniej wizyty w 16. tygodniu lub zakończenia udziału uczestnika w badaniu
Zdarzenia niepożądane prowadzące do przerwania leczenia w ramach badania
Od daty pisemnej świadomej zgody uczestnika do ostatniej wizyty w 16. tygodniu lub zakończenia udziału uczestnika w badaniu
Zmiana wzrostu (bezwzględna) od wartości początkowej do 12. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, 12 tygodni
Wzrost w pozycji stojącej będzie oceniany u pacjentów w wieku 2–<4 lat; wzrost obliczony na podstawie długości łokcia u osób w wieku 7–<18 lat.
Wartość podstawowa, 12 tygodni
Zmiana wzrostu (percentyl) od wartości początkowej do 12. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, 12 tygodni
Wzrost w pozycji stojącej będzie oceniany u pacjentów w wieku 2–<4 lat; wzrost obliczony na podstawie długości łokcia u osób w wieku 7–<18 lat.
Wartość podstawowa, 12 tygodni
Zmiana wzrostu (wskaźnik Z) od wartości początkowej do 12. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, 12 tygodni
Wzrost w pozycji stojącej będzie oceniany u pacjentów w wieku 2–<4 lat; wzrost obliczony na podstawie długości łokcia u osób w wieku 7–<18 lat. Wynik z (wynik standardowy) to liczba odchyleń standardowych, o którą miara wyniku jest powyżej lub poniżej wartości w populacji ogólnej. Wynik Z wynoszący 0 oznacza średnią populacji. Miara powyżej wartości normalnej ma dodatni wynik Z (wyższy wzrost).
Wartość podstawowa, 12 tygodni
Zmiana masy ciała (bezwzględna) od wartości początkowej do 12. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, 12 tygodni
Masa ciała będzie oceniana w każdym z zaplanowanych punktów czasowych.
Wartość podstawowa, 12 tygodni
Zmiana masy ciała (percentyl) od wartości początkowej do 12. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, 12 tygodni
Masa ciała będzie oceniana w każdym z zaplanowanych punktów czasowych.
Wartość podstawowa, 12 tygodni
Zmiana masy ciała (wskaźnik Z) od wartości początkowej do 12. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, 12 tygodni
Masa ciała będzie oceniana w każdym z zaplanowanych punktów czasowych. Wynik z (wynik standardowy) to liczba odchyleń standardowych, o którą miara wyniku jest powyżej lub poniżej wartości w populacji ogólnej. Wynik Z wynoszący 0 oznacza średnią populacji. Miara powyżej wartości normalnej ma dodatni wynik Z (wyższa waga).
Wartość podstawowa, 12 tygodni
Zmiana wskaźnika masy ciała (BMI) (bezwzględna) od wartości początkowej do 12. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
Wskaźnik masy ciała to miara masy ciała skorygowana o wzrost.
Wartość wyjściowa, tydzień 12
Zmiana wskaźnika masy ciała (BMI) (percentyl) od wartości wyjściowej do 12. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
Wskaźnik masy ciała to miara masy ciała skorygowana o wzrost.
Wartość wyjściowa, tydzień 12
Zmiana wskaźnika masy ciała (BMI) (wskaźnik Z) od wartości początkowej do 12. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
Wskaźnik masy ciała to miara masy ciała skorygowana o wzrost. Wynik z (wynik standardowy) to liczba odchyleń standardowych, o którą miara wyniku jest powyżej lub poniżej wartości w populacji ogólnej. Wynik Z wynoszący 0 oznacza średnią populacji. Miara powyżej wartości normalnej ma dodatni wynik Z (wyższe BMI).
Wartość wyjściowa, tydzień 12
Zmiana rozkurczowego ciśnienia krwi
Ramy czasowe: Dzień 1, tydzień 2, tydzień 6, tydzień 12, tydzień 16
Zmiana wartości rozkurczowego ciśnienia krwi w pozycji siedzącej od wartości początkowej do 12. tygodnia.
Dzień 1, tydzień 2, tydzień 6, tydzień 12, tydzień 16
Zmiana skurczowego ciśnienia krwi
Ramy czasowe: Dzień 1, tydzień 2, tydzień 6, tydzień 12, tydzień 16
Zmiana wartości skurczowego ciśnienia krwi w pozycji siedzącej od wartości początkowej do 12. tygodnia.
Dzień 1, tydzień 2, tydzień 6, tydzień 12, tydzień 16
Liczba uczestników z objawami cushingoidalnymi wynikającymi z leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 16. tygodnia
Cechy cushingoidalne wynikające z leczenia na podstawie badania fizykalnego na wszystkich etapach leczenia, podczas leczenia i po leczeniu
Wartość wyjściowa do 16. tygodnia
Liczba uczestników z klinicznie istotnym nieprawidłowym wynikami klinicznych testów laboratoryjnych powstałymi w wyniku leczenia
Ramy czasowe: Dzień 1, tydzień 6, tydzień 12, tydzień 16
Od każdego pacjenta pobrano krew i mocz do standardowych badań laboratoryjnych w zakresie hematologii, chemii i lipidów. Dodatkowo wykonano pomiary glukozy i insuliny na czczo, porannego kortyzolu, a także w dodatkowej grupie wiekowej od 12 do <18 lat LH, FSH, TSH, FT4. Oznaczenie HbA1c należało również wykonać, jeśli poziom glukozy w moczu był dodatni i/lub poziom glukozy na czczo przekraczał normalne granice. Zgłaszano wszelkie istotne klinicznie nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych związane z leczeniem
Dzień 1, tydzień 6, tydzień 12, tydzień 16
Analiza kategoryczna QTcF w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
12-odprowadzeniowy elektrokardiogram (EKG) zarejestrowany po spokojnym odpoczynku pacjenta w pozycji leżącej przez co najmniej 5 minut. Składowymi EKG są czas trwania zespołu QRS, odstęp PR [PQ], odstęp RR, odstęp QT i QTc.
Wartość wyjściowa, tydzień 12
Liczba oczu z zaćmą
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa – tydzień 12
Zaćmę rozpoznano na podstawie częściowego lub całkowitego zmętnienia soczewki krystalicznej na początku badania i w 12. tygodniu badania.
Wartość wyjściowa – tydzień 12
Liczba oczu z jaskrą
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa – tydzień 12
Jaskrę rozpoznano na podstawie ciśnienia w oku na początku badania i w 12. tygodniu.
Wartość wyjściowa – tydzień 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pomiary stężenia w osoczu przed i po podaniu dawki Vamorolonu w dniu 1 i tygodniu 2
Ramy czasowe: Dzień 1, tydzień 2
Stężenie wamorolonu w osoczu mierzono w 1. i 2. tygodniu przed podaniem dawki oraz 1 godzinę, 2 godziny i 6 godzin po podaniu, a także 4 godziny i 8 godzin po podaniu w grupach w wieku 7–18 lat.
Dzień 1, tydzień 2
Statystyka opisowa parametrów PK - Tmax
Ramy czasowe: Dzień 1, tydzień 2
Tmax to czas do osiągnięcia maksymalnego obserwowanego stężenia zebranego podczas przerwy między dawkami
Dzień 1, tydzień 2
Statystyka opisowa parametrów PK - Cmax
Ramy czasowe: Dzień 1, tydzień 2
Cmax to maksymalne zaobserwowane stężenie
Dzień 1, tydzień 2
Statystyka opisowa parametrów PK u pacjentów w wieku od 2 do 4 lat – AUC 0-6
Ramy czasowe: Dzień 1, tydzień 2
AUC 0-6 to pole pod krzywą zależności stężenia od czasu w ciągu pierwszych 6 godzin po podaniu
Dzień 1, tydzień 2
Statystyka opisowa parametrów PK u osób w wieku od 7 do 18 lat – AUC 0-inf
Ramy czasowe: Dzień 1, tydzień 2
AUC 0-8 to pole pod krzywą zależności stężenia od czasu po dawkowaniu ekstrapolowane do nieskończoności
Dzień 1, tydzień 2

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej do 12. tygodnia w skali motoryki dużej Bayley-III (tylko w wieku od 2 do <4 lat)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
Skala motoryki dużej Bayley-III to ocena funkcjonalna, która dokładnie odzwierciedla siłę mięśni u pacjentów z DMD w wieku od 2 do <4 lat. Minimalna wartość wyniku wynosi 0, a maksymalna wartość wyniku to 72. Wyższe wyniki oznaczają lepszy wynik.
Wartość wyjściowa, tydzień 12
Zmiana od wartości początkowej do 12. tygodnia w porannym stężeniu kortyzolu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
Próbki kortyzolu [supresja nadnerczy] pobierano po tym, jak pacjent pościł przez ≥ 6 godzin i przed podaniem dziennej dawki badanego leku podczas wizyt w dniu 1. i tygodniu 12., przed godziną 10:00 czasu lokalnego
Wartość wyjściowa, tydzień 12
Zmiana od wartości początkowej do 12. tygodnia w zakresie biomarkerów obrotu kostnego (telopeptyd C-telopeptydu kolagenu typu 1 w surowicy [CTX1])
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
Próbki na obecność CTX1, osteokalcyny i P1NP pobrano podczas wizyt w dniu 1. i tygodniu 12., po tym jak pacjent pościł przez ≥ 6 godzin i przed podaniem dziennej dawki badanego leku
Wartość wyjściowa, tydzień 12
Zmiana od wartości początkowej do 12. tygodnia w zakresie biomarkerów obrotu kostnego (osteokalcyna)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
Próbki na obecność CTX1, osteokalcyny i P1NP pobrano podczas wizyt w dniu 1. i tygodniu 12., po tym jak pacjent pościł przez ≥ 6 godzin i przed podaniem dziennej dawki badanego leku
Wartość wyjściowa, tydzień 12
Zmiana od wartości początkowej do 12. tygodnia w zakresie biomarkerów obrotu kostnego (propeptyd aminoterminalny kolagenu typu I w surowicy [P1NP])
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
Próbki na obecność CTX1, osteokalcyny i P1NP pobrano podczas wizyt w dniu 1. i tygodniu 12., po tym jak pacjent pościł przez ≥ 6 godzin i przed podaniem dziennej dawki badanego leku
Wartość wyjściowa, tydzień 12
Zmiana od wartości początkowej do 12. tygodnia w zakresie biomarkerów insulinooporności (glukoza)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
Glukozę, HbA1c i insulinę zbierano podczas wizyt w dniu 1. i tygodniu 12., po tym jak pacjent pościł przez ≥ 6 godzin i przed podaniem dziennej dawki badanego leku.
Wartość wyjściowa, tydzień 12
Zmiana od wartości początkowej do 12. tygodnia w zakresie biomarkerów insulinooporności (hemoglobina A1c [HbA1c])
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
Glukozę, HbA1c i insulinę zbierano podczas wizyt w dniu 1. i tygodniu 12., po tym jak pacjent pościł przez ≥ 6 godzin i przed podaniem dziennej dawki badanego leku. Próbka wyjściowa do pomiaru HbA1c mogła zostać pobrana na czczo.
Wartość wyjściowa, tydzień 12
Zmiana od wartości początkowej do 12. tygodnia w zakresie biomarkerów insulinooporności (insulina)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
Glukozę, HbA1c i insulinę zbierano podczas wizyt w dniu 1. i tygodniu 12., po tym jak pacjent pościł przez ≥ 6 godzin i przed podaniem dziennej dawki badanego leku.
Wartość wyjściowa, tydzień 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Współpracownicy

Santhera Pharmaceuticals

Śledczy

  • Główny śledczy: Jean K Mah, M.D., Alberta Children's Hospital Research Institute, University of Calgary

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 marca 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

16 lipca 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

16 lipca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 listopada 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 grudnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 stycznia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

24 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 października 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VBP15-006

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj