Eine Studie zur Bewertung von Vamorolone bei Jungen im Alter von 2 bis

Einschlusskriterien:

1. Die Eltern oder Erziehungsberechtigten des Studienteilnehmers haben (haben) vor allen studienbezogenen Verfahren eine schriftliche Einwilligung nach Aufklärung und eine Genehmigung gemäß dem Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA) erteilt, sofern zutreffend; die Teilnehmer werden gebeten, gemäß den örtlichen Anforderungen eine schriftliche oder mündliche Zustimmung zu geben;

2. Der Proband hat eine zentral bestätigte (durch TRiNDS-Zentralgenetiker) Diagnose von DMD, definiert als:

   1. Dystrophin-Immunfluoreszenz und/oder Immunoblot mit vollständigem Dystrophin-Mangel und klinischem Bild im Einklang mit typischer DMD, OR
   2. Identifizierbare Mutation innerhalb des DMD-Gens (Deletion/Duplikation eines oder mehrerer Exons), wobei der Leserahmen als „out-of-frame“ vorhergesagt werden kann und das klinische Bild mit typischer DMD, OR übereinstimmt
   3. Vollständige Dystrophin-Gensequenzierung, die eine Veränderung (Punktmutation, Duplikation, andere) zeigt, von der erwartet wird, dass sie die Produktion des Dystrophin-Proteins ausschließt (d. h. Nonsense-Mutation, Deletion/Duplikation, die zu einem nachgeschalteten Stoppcodon führt), mit einem klinischen Bild, das mit typischer DMD übereinstimmt ;
3. Der Proband ist männlich, 2 bis <4 Jahre oder 7 bis <18 Jahre alt zum Zeitpunkt der Aufnahme in die Studie;
4. Wenn Sie 7 bis < 18 Jahre alt sind und derzeit Standard-Glukokortikoide zur Behandlung von DMD einnehmen, hat der Proband mindestens 3 Monate vor der Aufnahme in die Studie Standard-Glukokortikoide in stabiler Dosis eingenommen und wird die gleiche stabile Dosis fortsetzen Behandlungsschema bis zum Datum des Baseline-Besuchs an Tag -1. [Anmerkung: Inhalative und/oder topische Glukokortikoide sind zulässig, wenn die letzte Anwendung mindestens 4 Wochen vor der Aufnahme erfolgt ist oder wenn sie in einer stabilen Dosis verabreicht werden, die mindestens 4 Wochen vor der Aufnahme beginnt und voraussichtlich mit dem stabilen Dosierungsschema für die Dauer von verwendet wird die Studium];
5. Wenn 7 bis <18 Jahre alt und derzeit nicht mit Glukokortikoiden behandelt, hat der Proband mindestens 3 Monate vor der Aufnahme keine oralen Glukokortikoide oder andere orale Immunsuppressiva erhalten. [Anmerkung: Inhalative und/oder topische Glukokortikoide sind zulässig, wenn die letzte Anwendung mindestens 4 Wochen vor der Aufnahme erfolgt ist oder wenn sie in einer stabilen Dosis verabreicht werden, die mindestens 4 Wochen vor der Aufnahme beginnt und voraussichtlich mit dem stabilen Dosierungsschema für die Dauer von verwendet wird die Studium];
6. Klinische Labortestergebnisse liegen beim Screening-Besuch im normalen Bereich oder sind nach Meinung des Prüfarztes nicht klinisch signifikant, wenn sie anormal sind. [Anmerkungen: Serum-Gamma-Glutamyltransferase (GGT), Kreatinin und Gesamtbilirubin müssen beim Screening-Besuch alle ≤ Obergrenze des Normalbereichs sein. Ein anormaler Vitamin-D-Spiegel, der als klinisch signifikant angesehen wird, schließt eine Person nicht von der Teilnahme aus];

7. Das Subjekt hat Hinweise auf Windpocken-Immunität, bestimmt durch:

   • Vorhandensein von IgG-Antikörpern gegen Windpocken, dokumentiert durch ein positives Testergebnis des örtlichen Labors aus Blut, das während des Untersuchungszeitraums entnommen wurde; ODER
   • Dokumentation, die beim Screening-Besuch vorgelegt wird, dass der Proband 2 Dosen Varizellen-Impfstoff mit oder ohne serologischem Nachweis der Immunität erhalten hat; die zweite der 2 Immunisierungen muss mindestens 14 Tage vor der Zuordnung zu einer Dosisgruppe erfolgt sein;
8. Der Proband und die Eltern / Erziehungsberechtigten sind bereit und in der Lage, geplante Besuche, den Verabreichungsplan für das Studienmedikament und die Studienverfahren einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

1. Das Subjekt hat eine aktuelle oder Vorgeschichte von schwerer Nieren- oder Leberfunktionsstörung, Diabetes mellitus oder Immunsuppression;
2. Das Subjekt hat aktuelle oder Vorgeschichte von chronischen systemischen Pilz- oder Virusinfektionen;
3. Der Proband hat innerhalb von 4 Wochen vor der Einschreibung Mineralokortikoidrezeptoren wie Spironolacton, Eplerenon, Canrenon (Canrenoat-Kalium), Prorenon (Prorenoat-Kalium) oder Mexrenon (Mexrenoat-Kalium) verwendet;
4. Das Subjekt hat eine Vorgeschichte von primärem Hyperaldosteronismus;
5. Das Subjekt hat Hinweise auf eine symptomatische Kardiomyopathie [Anmerkung: Eine asymptomatische Herzanomalie bei der Untersuchung wäre kein Ausschlussgrund];
6. Wenn das Subjekt 2 bis <4 Jahre alt ist, wird es derzeit mit oralen Glukokortikoiden oder anderen immunsuppressiven Mitteln behandelt oder hat eine vorherige Behandlung erhalten [Anmerkungen: Frühere vorübergehende Anwendung von oralen Glukokortikoiden oder anderen oralen immunsuppressiven Mitteln für nicht länger als 1 Monat kumulativ, mit letzter Verwendung mindestens 3 Monate vor der Registrierung, wird von Fall zu Fall für die Eignung geprüft, es sei denn, die Behandlung wird wegen Unverträglichkeit abgebrochen. Inhalative und/oder topische Glukokortikoide sind zulässig, wenn die letzte Anwendung mindestens 4 Wochen vor der Aufnahme erfolgt oder wenn sie in stabiler Dosis verabreicht werden, die mindestens 4 Wochen vor der Aufnahme beginnt und voraussichtlich mit dem stabilen Dosierungsschema für die Dauer der Studie verwendet wird.] ;
7. Der Proband hat eine Allergie oder Überempfindlichkeit gegen das Studienmedikament oder einen seiner Bestandteile;
8. Der Proband hat innerhalb von 4 Wochen vor der Registrierung Idebenon verwendet;
9. Das Subjekt hat schwerwiegende Verhaltens- oder kognitive Probleme, die nach Meinung des Ermittlers eine Teilnahme an der Studie ausschließen;
10. Der Proband hat einen früheren oder anhaltenden Gesundheitszustand, eine Krankengeschichte, körperliche Befunde oder Laboranomalien, die die Sicherheit beeinträchtigen könnten, es unwahrscheinlich machen, dass die Behandlung und Nachsorge korrekt abgeschlossen werden oder die Bewertung der Studienergebnisse nach Ansicht des Prüfarztes beeinträchtigen könnten;
11. Der Proband nimmt (oder hat innerhalb von 4 Wochen vor der Registrierung) pflanzliche Heilmittel und Nahrungsergänzungsmittel eingenommen, die die Muskelkraft und -funktion beeinflussen können (z. B. Co-Enzym Q10, Kreatin usw.);
12. Das Subjekt nimmt (oder hat es innerhalb von 3 Monaten vor der Registrierung eingenommen) Medikamente, die für DMD angezeigt sind, einschließlich Exondys51, Exondys53, Exondys45, Viltepso und Translarna;
13. Dem Subjekt wurde innerhalb von 14 Tagen vor der ersten Dosis der Studienmedikation ein attenuierter Lebendimpfstoff verabreicht;
14. Der Proband nimmt derzeit ein anderes Prüfpräparat ein oder hat innerhalb von 3 Monaten vor der Registrierung ein anderes Prüfpräparat eingenommen;
15. Das Subjekt war zuvor in die VBP15-006-Studie oder eine andere Vamorolone-Studie aufgenommen.