En studie for å vurdere vamorolone hos gutter i alderen 2 til

Inklusjonskriterier:

1. Emnets forelder(e) eller verge(r) har (har) gitt skriftlig informert samtykke og HIPAA-autorisasjon (Helseforsikring Portability and Accountability Act), der det er aktuelt, før studierelaterte prosedyrer; deltakere vil bli bedt om å gi skriftlig eller muntlig samtykke i henhold til lokale krav;

2. Personen har en sentralt bekreftet (av TRiNDS sentrale genetiske rådgivere) diagnose av DMD, definert som:

   1. Dystrofinimmunfluorescens og/eller immunoblot som viser fullstendig dystrofinmangel, og klinisk bilde i samsvar med typisk DMD, OR
   2. Identifiserbar mutasjon i DMD-genet (sletting/duplisering av ett eller flere eksoner), der leserammen kan forutsies som "utenfor rammen", og klinisk bilde samsvarer med typisk DMD, ELLER
   3. Fullstendig dystrofin-gensekvensering som viser en endring (punktmutasjon, duplisering, annet) som forventes å utelukke produksjon av dystrofinproteinet (dvs. nonsensmutasjon, delesjon/duplikasjon som fører til et nedstrøms stoppkodon), med et klinisk bilde i samsvar med typisk DMD ;
3. Forsøkspersonen er mann, 2 til <4 år eller 7 til <18 år på tidspunktet for registrering i studien;
4. Hvis 7 til <18 år og for tiden tar standard glukokortikoider for behandling av DMD, har pasienten tatt standard glukokortikoider i stabil dose i minst 3 måneder før registrering i studien, og vil fortsette med den samme stabile dosen regime til og med datoen for basisdag -1 besøk. [Merk: Inhalerte og/eller topikale glukokortikoider er tillatt hvis siste bruk er minst 4 uker før registrering eller administrert i stabil dose som begynner minst 4 uker før innrullering og forventes å bli brukt ved stabil doseregime i varigheten av studien];
5. Hvis pasienten er 7 til <18 år og ikke er behandlet med glukokortikoid for øyeblikket, har pasienten ikke fått orale glukokortikoider eller andre orale immunsuppressive midler i minst 3 måneder før registrering. [Merk: Inhalerte og/eller topikale glukokortikoider er tillatt hvis siste bruk er minst 4 uker før registrering eller administrert i stabil dose som begynner minst 4 uker før innrullering og forventes å bli brukt ved stabil doseregime i varigheten av studien];
6. Kliniske laboratorietestresultater er innenfor normalområdet ved screeningbesøket, eller hvis unormale, er ikke klinisk signifikante, etter etterforskerens oppfatning. [Merknader: Serum-gamma-glutamyltransferase (GGT), kreatinin og totalbilirubin må alle være ≤ øvre grense for normalområdet ved screeningbesøket. Et unormalt vitamin D-nivå som anses som klinisk signifikant vil ikke utelukke en person fra å delta];

7. Forsøkspersonen har bevis på vannkoppeimmunitet som bestemt av:

   • Tilstedeværelse av IgG-antistoffer mot varicella, som dokumentert ved et positivt testresultat fra det lokale laboratoriet fra blod samlet under screeningsperioden; ELLER
   • Dokumentasjon, gitt ved screeningbesøket, på at forsøkspersonen har hatt 2 doser varicella-vaksine, med eller uten serologiske bevis på immunitet; den andre av de 2 vaksinasjonene må ha blitt gitt minst 14 dager før tildeling til en dosegruppe;
8. Forsøksperson og foreldre/foresatte er villige og i stand til å overholde planlagte besøk, plan for studiemedikamentadministrasjon og studieprosedyrer.

Ekskluderingskriterier:

1. Personen har nå eller tidligere hatt alvorlig nedsatt nyre- eller leverfunksjon, diabetes mellitus eller immunsuppresjon;
2. Personen har nåværende eller historie med kroniske systemiske sopp- eller virusinfeksjoner;
3. Personen har brukt mineralokortikoidreseptormidler, slik som spironolakton, eplerenon, canrenon (kanrenoatkalium), prorenon (prorenoatkalium) eller mexrenon (meksrenoatkalium) innen 4 uker før innmelding;
4. Personen har en historie med primær hyperaldosteronisme;
5. Forsøkspersonen har bevis på symptomatisk kardiomyopati [Merk: Asymptomatisk hjerteabnormitet ved undersøkelse vil ikke være ekskluderende];
6. Hvis pasienten er 2 til <4 år gammel, behandles personen for øyeblikket eller har mottatt tidligere behandling med orale glukokortikoider eller andre immunsuppressive midler [Merknader: Tidligere forbigående bruk av orale glukokortikoider eller andre orale immunsuppressive midler i ikke mer enn 1 måned kumulativ, med siste bruk minst 3 måneder før påmelding, vil bli vurdert for kvalifisering fra sak til sak, med mindre den avbrytes på grunn av intoleranse. Inhalerte og/eller topikale glukokortikoider er tillatt hvis siste bruk er minst 4 uker før registrering eller administrert i stabil dose som begynner minst 4 uker før registrering og forventes brukt ved stabil doseregime i løpet av studien] ;
7. Personen har en allergi eller overfølsomhet overfor studiemedisinen eller noen av dens bestanddeler;
8. Personen har brukt idebenone innen 4 uker før påmelding;
9. Personen har alvorlige atferdsmessige eller kognitive problemer som utelukker deltakelse i studien, etter etterforskerens oppfatning;
10. Forsøkspersonen har tidligere eller pågående medisinsk tilstand, sykehistorie, fysiske funn eller laboratorieavvik som kan påvirke sikkerheten, gjøre det usannsynlig at behandling og oppfølging vil bli korrekt fullført eller svekke vurderingen av studieresultater, etter etterforskerens oppfatning;
11. Forsøkspersonen tar (eller har tatt innen 4 uker før påmelding) urtemedisiner og kosttilskudd som kan påvirke muskelstyrke og funksjon (f.eks. koenzym Q10, kreatin osv.);
12. Forsøkspersonen tar (eller har tatt innen 3 måneder før registrering) alle medisiner indisert for DMD, inkludert Exondys51, Exondys53, Exondys45, Viltepso og Translarna;
13. Personen har fått en levende svekket vaksine innen 14 dager før den første dosen av studiemedisinen;
14. Forsøkspersonen tar for øyeblikket andre undersøkelseslegemidler eller har tatt andre undersøkelsesmedisiner innen 3 måneder før registreringen;
15. Forsøkspersonen har tidligere vært registrert i VBP15-006-studien eller andre vamorolonstudier.