(Summit) En undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af CGT9486 versus placebo hos patienter med indolent eller ulmende systemisk mastocytose
15. maj 2026 opdateret af: Cogent Biosciences, Inc.
En flerdelt, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret fase 2 klinisk undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af CGT9486 hos forsøgspersoner med ikke-avanceret systemisk mastocytose
Dette er et flerdelt, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret fase 2 klinisk studie, der sammenligner sikkerheden og effektiviteten af CGT9486 plus bedste støttende behandling (BSC) med placebo plus BSC hos patienter med ikke-avanceret systemisk mastocytose (NonAdvSM), inklusive indolent systemisk mastocytose og ulmende systemisk mastocytose, hvis symptomer ikke kontrolleres tilstrækkeligt af BSC.
Denne undersøgelse vil blive gennemført i tre dele.
Patienter i del 1 og 2 vil modtage CGT9486 eller placebo og kan rulle over på del 3 for at modtage behandling med CGT9486.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
237
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australien, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
-
-
-
-
Edegem, Belgien, 2650
- Antwerp University Hospital (UZA)
-
La Louvière, Belgien
- CHU Tivoli
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N2
- Tom Baker Cancer Centre
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R3
- University of Alberta
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada
- St. Michael's Hospital
-
-
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige, SE1 9RT
- Guy's Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85054
- Mayo Clinic Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85258
- One of a Kind Clinical Research Center
-
-
California
-
La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
- Modena Allergy and Asthma Clinical
-
-
Florida
-
Clearwater, Florida, Forenede Stater, 33756
- Innovative Research of West Florida
-
Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
- Mayo Clinic - Jacksonville
-
Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
- Rush University
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20814
- Walter Reed National Military Medical Center
-
Glenn Dale, Maryland, Forenede Stater, 20769
- Allervie Clinical Research
-
Wheaton, Maryland, Forenede Stater, 20902
- Institute for Asthma and Allergy
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
- University of Michigan
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
- Washington University at St. Louis
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03766
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
North Carolina
-
Raleigh, North Carolina, Forenede Stater, 27705
- Duke University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45221
- University of Cincinnati
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
- The Ohio State University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37235
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
- AIR Care
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
Utah
-
West Valley City, Utah, Forenede Stater, 84119
- Metrodora Institute of Technology
-
-
-
-
-
Paris, Frankrig, 75013
- AP-HP- Hopital Pitie-Salpetriere
-
Toulouse, Frankrig, 31400
- CHU de Toulouse - Hôpital Larrey
-
-
-
-
-
Groningen, Holland, 9713
- University Medical Center Groningen
-
Rotterdam, Holland
- Erasmus Rotterdam
-
-
-
-
-
Cork, Irland
- Cork University Hospital
-
Dublin, Irland, D08 NHY1
- St. James's Hospital
-
-
-
-
-
Bologna, Italien, 40138
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico di Sant'Orsola
-
Catania, Italien
- AOU Policlinico Rodolico San Marco
-
Florence, Italien
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
-
Pavia, Italien, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Ravenna, Italien
- AUSL della Romagna-Ospedale S.Maria delle Croci
-
-
-
-
-
Oslo, Norge, 0424
- Oslo University Hospital
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Klinika Hematologii i Transplantologii
-
Lublin, Polen
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 - Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
-
-
-
-
-
Basel, Schweiz, 4031
- University Hospital Basel
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spanien
- Institut Català d'Oncologia - L'Hospitalet
-
Madrid, Spanien, 28046
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Toledo, Spanien
- Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla La Mancha-Hospital Virgen del Valle
-
-
-
-
-
Prague, Tjekkiet
- Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady
-
-
-
-
-
Aachen, Tyskland, 52074
- Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
-
Berlin, Tyskland, 12203
- Charité Universitätsmedizin Berlin
-
Hamburg, Tyskland
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
Kiel, Tyskland
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
-
Mannheim, Tyskland, 68167
- University Medical Centre Mannheim
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
Diagnosticeret med 1 af følgende diagnoser i henhold til 2016 Verdenssundhedsorganisationens (WHO) klassifikation for systemisk mastocytose (SM):
- Indolent systemisk mastocytose (ISM)
- Ulmende systemisk mastocytose (SSM)
- Moderat til svære symptomer baseret på en sygdomsspecifik PRO og efter etablering af et stabilt regime med mindst 2 antimediatorterapier over en 14-dages berettigelsesperiode
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus 0 til 2
- For patienter, der får kortikosteroider, skal dosis være ≤10 mg/dag af prednison eller tilsvarende
Nøgleekskluderingskriterier:
- Diagnosticeret med en af følgende WHO SM-klassifikationer: knoglemarvsmastocytose, fremskreden systemisk mastocytose inklusive SM med tilhørende hæmatologisk neoplasma, aggressiv SM, mastcelleleukæmi; eller mastcellesarkom
- Diagnosticeret med mastocytose af huden uden systemisk involvering
- Modtaget forudgående behandling med enhver målrettet KIT-hæmmer
- Modtaget tidligere cytoreduktiv behandling eller forsøgsmiddel i <14 dage eller 5 halveringstider af lægemidlet og for cladribin, interferon alfa, pegyleret interferon eller antistofbehandling <28 dage eller 5 halveringstider af lægemidlet (alt efter hvad der er længst), før starte screeningsvurderinger
- Modtog strålebehandling eller psoralen og ultraviolet A-behandling <14 dage før start af screeningsvurderinger
- Modtog enhver hæmatopoietisk vækstfaktorstøtte <14 dage før start af screeningsvurderinger
- Anamnese med klinisk signifikant blødningshændelse inden for 30 dage før den første dosis af forsøgslægemidlet eller behov for terapeutisk antikoagulering i undersøgelsen
- Behov for behandling af kortikosteroider ved >10 mg/dag af prednison eller tilsvarende
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: (Del 2) Placebo + BSC
|
Placebo vil blive administreret oralt én gang dagligt kontinuerligt i 28-dages cyklusser
|
|
Eksperimentel: (Del 1a) Bezuclastinib Dosis 1 + BSC
|
Bezuclastinib vil blive administreret oralt én gang dagligt kontinuerligt i 28-dages cyklusser
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: (Del 1a) Bezuclastinib Dosis 2 + BSC
|
Bezuclastinib vil blive administreret oralt én gang dagligt kontinuerligt i 28-dages cyklusser
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: (Del 1a) Placebo + BSC
|
Placebo vil blive administreret oralt én gang dagligt kontinuerligt i 28-dages cyklusser
|
|
Eksperimentel: (Del 1b) Bezuclastinib Dosis 1 + BSC
|
Bezuclastinib vil blive administreret oralt én gang dagligt kontinuerligt i 28-dages cyklusser
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: (Del 1b) Bezuclastinib Dosis 2 + BSC
|
Bezuclastinib vil blive administreret oralt én gang dagligt kontinuerligt i 28-dages cyklusser
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: (Del 1b) Placebo + BSC
|
Placebo vil blive administreret oralt én gang dagligt kontinuerligt i 28-dages cyklusser
|
|
Eksperimentel: (Del 2) Bezuclastinib udvalgt dosis + BSC
|
Bezuclastinib vil blive administreret oralt én gang dagligt kontinuerligt i 28-dages cyklusser
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: (Del 3) Bezuclastinib + BSC
|
Bezuclastinib vil blive administreret oralt én gang dagligt kontinuerligt i 28-dages cyklusser
Andre navne:
Bezuclastinib vil blive administreret oralt én gang dagligt kontinuerligt i 28-dages cyklusser
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: (Tidligere Behandlings Understudie) Bezuclastinib
|
Bezuclastinib vil blive administreret oralt én gang dagligt kontinuerligt i 28-dages cyklusser
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Del 1: Bestem den anbefalede dosis af bezuclastinib (CGT9486) hos personer med NonAdvSM
Tidsramme: 3 måneder
|
Valg af den anbefalede dosis, der skal anvendes i efterfølgende dele af undersøgelsen.
|
3 måneder
|
|
Del 2: Effekten af bezuclastinib ved den valgte dosis versus placebo
Tidsramme: 24 uger
|
Gennemsnitlig absolut ændring på mastocytose symptomsværhedsdagens daglige dagbog (MS2D2)
|
24 uger
|
|
Del 3: Sikkerhed og tolerabilitet af bezuclastinib vurderet ud fra antallet af bivirkninger
Tidsramme: Op til 5 år
|
CTCAE v5
|
Op til 5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Del 2: Andel af forsøgspersoner, der havde mindst 50 % reduktion i serumtryptase
Tidsramme: 24 uger
|
24 uger
|
|
|
Del 2: Andel af forsøgspersoner, der havde mindst 50 % reduktion i perifert blod D816V allelfraktion
Tidsramme: 24 uger
|
24 uger
|
|
|
Del 2: Bestem responsrater for forsøgspersoner behandlet med bezuclastinib ved den valgte dosis versus placebo
Tidsramme: 24 uger
|
Andel af forsøgspersoner med mindst 30 % reduktion af den samlede symptomscore (TSS) på MS2D2. Andel af forsøgspersoner med mindst 50 % reduktion af den samlede symptomscore (TSS) på MS2D2. |
24 uger
|
|
Del 2: Andel af forsøgspersoner, der havde mindst 50 % reduktion i mastcellebelastning
Tidsramme: 24 uger
|
24 uger
|
|
|
Del 1 og 2: Sikkerhed og tolerabilitet af bezuclastinib vurderet ud fra antallet af bivirkninger
Tidsramme: Op til 24 uger
|
CTCAE v5
|
Op til 24 uger
|
|
Del 1, 2 og 3: Ændring og procentvis ændring i målinger af patientrapporteret resultat (PRO).
Tidsramme: Op til 5 år
|
Op til 5 år
|
|
|
Del 1 & 3: Ændring og procentvis ændring i serumtryptase
Tidsramme: Op til 12 måneder
|
Op til 12 måneder
|
|
|
Del 1 & 3: Ændring og procentvis ændring i knoglemarvsmastceller
Tidsramme: Op til 18 måneder
|
Op til 18 måneder
|
|
|
Del 1: Vurder farmakokinetikken (PK) af bezuclastinib hos personer med NonAdvSM
Tidsramme: 3 måneder
|
Plasmakoncentrationer af CGT9846
|
3 måneder
|
|
Del 2: Bestem gennemsnitlig ændring fra baseline i forudbestemte PRO-underdomæne og individuelle elementscores
Tidsramme: 24 uger
|
24 uger
|
|
|
Del 2 & 3: Bestem ændringen af ledende (mest alvorlige) symptom og ledning (mest alvorlige) underdomæne af MS2D2 hos forsøgspersoner behandlet med bezuclastinib versus placebo
Tidsramme: Op til 5 år
|
Ændring og procentvis ændring fra baseline i symptomscore for forsøgspersonens mest alvorlige symptom. Ændring og procentvis ændring fra baseline i MS2D2-underdomænescore for forsøgspersonens mest alvorlige underdomæne. |
Op til 5 år
|
|
Del 3: Ændring og procentvis ændring i niveauerne af KIT D816V mutations allel byrde
Tidsramme: Op til 12 måneder
|
Op til 12 måneder
|
|
|
Del 3: For at bestemme effektiviteten af bezuclastinib ved den valgte dosis
Tidsramme: Op til 2 år
|
Andel af forsøgspersoner med mindst 50 % reduktion i MS2D2 TSS fra baseline ved 1 år og 2 år fra start af bezuclastinib Ændring og procentændring fra baseline i MS2D2 TSS, underdomæne og individuelle elementscores |
Op til 2 år
|
|
Del 3: Brug af samtidig medicin som redningsterapi for NonAdvSM og ændringer fra baseline i redningsterapi og bedste støttende behandlingsmedicin
Tidsramme: Op til 5 år
|
Op til 5 år
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Underundersøgelse: Effektiviteten af bezuclastinib i udvalgt dosis hos forsøgspersoner, hvis symptomer ikke tilstrækkeligt kontrolleres af avapritinib
Tidsramme: Op til 2 år
|
Gennemsnitlig absolut ændring på Mastocytose Symptom Sværhedsgrad Dagbog (MS2D2)
|
Op til 2 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Rachael Easton, MD, PhD, Cogent Biosciences
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
27. juni 2022
Primær færdiggørelse (Faktiske)
22. maj 2025
Studieafslutning (Anslået)
1. april 2030
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
19. november 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
8. januar 2022
Først opslået (Faktiske)
11. januar 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
22. maj 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
15. maj 2026
Sidst verificeret
1. maj 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
- Overfølsomhed
- Sygdomme i immunsystemet
- Hæmatologiske sygdomme
- ISM
- SSM
- CGT9486
- Bezuclastinib
- PLX9486
- Systemisk mastocytose
- Immunkomplekse sygdomme
- D816V
- SÆT D816V
- CGT
- PLX
- NonAdvSM
- Ikke-avanceret systemisk mastocytose
- Indolent systemisk mastocytose
- Ulmende systemisk mastocytose
- BMM
- Knoglemarvsmastocytose
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CGT9486-21-202
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .