(Sommet) Une étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du CGT9486 par rapport au placebo chez les patients atteints de mastocytose systémique indolente ou couvante
15 mai 2026 mis à jour par: Cogent Biosciences, Inc.
Une étude clinique de phase 2 en plusieurs parties, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo sur l'innocuité et l'efficacité du CGT9486 chez des sujets atteints de mastocytose systémique non avancée
Il s'agit d'une étude clinique de phase 2 en plusieurs parties, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo comparant l'innocuité et l'efficacité du CGT9486 plus les meilleurs soins de soutien (BSC) avec un placebo plus BSC chez des patients atteints de mastocytose systémique non avancée (NonAdvSM), y compris indolent mastocytose systémique et mastocytose systémique couvante, dont les symptômes ne sont pas suffisamment contrôlés par la BSC.
Cette étude sera menée en trois parties.
Les patients des parties 1 et 2 recevront du CGT9486 ou un placebo, et pourront passer à la partie 3 pour recevoir un traitement avec CGT9486.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
237
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Aachen, Allemagne, 52074
- Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
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Berlin, Allemagne, 12203
- Charité Universitätsmedizin Berlin
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Hamburg, Allemagne
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
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Kiel, Allemagne
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
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Mannheim, Allemagne, 68167
- University Medical Centre Mannheim
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Australie, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Australie, 5000
- Royal Adelaide Hospital
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Edegem, Belgique, 2650
- Antwerp University Hospital (UZA)
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La Louvière, Belgique
- CHU Tivoli
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N2
- Tom Baker Cancer Centre
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Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R3
- University of Alberta
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada
- St. Michael's Hospital
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Barcelona, Espagne, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Barcelona, Espagne
- Institut Català d'Oncologia - L'Hospitalet
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Madrid, Espagne, 28046
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Toledo, Espagne
- Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla La Mancha-Hospital Virgen del Valle
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Paris, France, 75013
- AP-HP- Hopital Pitie-Salpetriere
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Toulouse, France, 31400
- CHU de Toulouse - Hôpital Larrey
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Cork, Irlande
- Cork University Hospital
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Dublin, Irlande, D08 NHY1
- St. James's Hospital
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Bologna, Italie, 40138
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico di Sant'Orsola
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Catania, Italie
- AOU Policlinico Rodolico San Marco
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Florence, Italie
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
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Pavia, Italie, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
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Ravenna, Italie
- AUSL della Romagna-Ospedale S.Maria delle Croci
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Oslo, Norvège, 0424
- Oslo University Hospital
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Groningen, Pays-Bas, 9713
- University Medical Center Groningen
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Rotterdam, Pays-Bas
- Erasmus Rotterdam
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Gdansk, Pologne
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Klinika Hematologii i Transplantologii
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Lublin, Pologne
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 - Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
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London, Royaume-Uni, SE1 9RT
- Guy's Hospital
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Basel, Suisse, 4031
- University Hospital Basel
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Prague, Tchéquie
- Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85054
- Mayo Clinic Arizona
-
Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85258
- One of a Kind Clinical Research Center
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California
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La Jolla, California, États-Unis, 92037
- Modena Allergy and Asthma Clinical
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Florida
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Clearwater, Florida, États-Unis, 33756
- Innovative Research of West Florida
-
Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
- Mayo Clinic - Jacksonville
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Tampa, Florida, États-Unis, 33612
- University of South Florida
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
- Rush University
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Maryland
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Bethesda, Maryland, États-Unis, 20814
- Walter Reed National Military Medical Center
-
Glenn Dale, Maryland, États-Unis, 20769
- Allervie Clinical Research
-
Wheaton, Maryland, États-Unis, 20902
- Institute for Asthma and Allergy
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- University of Michigan
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-
Missouri
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St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Washington University at St. Louis
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, États-Unis, 03766
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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North Carolina
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Raleigh, North Carolina, États-Unis, 27705
- Duke University
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45221
- University of Cincinnati
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
- The Ohio State University
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37235
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75231
- AIR Care
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
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Utah
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West Valley City, Utah, États-Unis, 84119
- Metrodora Institute of Technology
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
Diagnostiqué avec 1 des diagnostics suivants selon la classification de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) de 2016 pour la mastocytose systémique (MS) :
- Mastocytose systémique indolente (ISM)
- Mastocytose systémique fumante (SSM)
- Symptômes modérés à sévères basés sur une PRO spécifique à la maladie et après avoir établi un régime stable d'au moins 2 thérapies antimédiatrices sur une période d'éligibilité de 14 jours
- Groupe coopératif d'oncologie de l'Est (ECOG) Statut de performance 0 à 2
- Pour les patients recevant des corticoïdes, la dose doit être ≤ 10 mg/jour de prednisone ou équivalent
Critères d'exclusion clés :
- Diagnostiqué avec l'une des classifications SM de l'OMS suivantes : mastocytose de la moelle osseuse, mastocytose systémique avancée, y compris SM avec néoplasme hématologique associé, SM agressive, leucémie à mastocytes ; ou sarcome mastocytaire
- Diagnostiqué avec une mastocytose de la peau sans atteinte systémique
- A reçu un traitement antérieur avec n'importe quel inhibiteur de KIT ciblé
- A déjà reçu un traitement cytoréducteur ou un agent expérimental pendant <14 jours ou 5 demi-vies du médicament et pour la cladribine, l'interféron alpha, l'interféron pégylé ou un traitement par anticorps <28 jours ou 5 demi-vies du médicament (selon la plus longue), avant commencer les évaluations de dépistage
- A reçu une radiothérapie ou un traitement au psoralène et aux ultraviolets A moins de 14 jours avant le début des évaluations de dépistage
- A reçu un soutien du facteur de croissance hématopoïétique moins de 14 jours avant de commencer les évaluations de dépistage
- Antécédents d'événement hémorragique cliniquement significatif dans les 30 jours précédant la première dose du médicament à l'étude ou besoin d'anticoagulation thérapeutique pendant l'étude
- Nécessité d'un traitement par corticoïdes à > 10 mg/jour de prednisone ou équivalent
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Comparateur placebo: (Partie 2) Placebo + BSC
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Le placebo sera administré par voie orale, une fois par jour en continu pendant des cycles de 28 jours
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Expérimental: (Partie 1a) Bezuclastinib Dose 1 + BSC
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Le bezuclastinib sera administré par voie orale, une fois par jour en continu pendant des cycles de 28 jours
Autres noms:
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Expérimental: (Partie 1a) Bezuclastinib Dose 2 + BSC
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Le bezuclastinib sera administré par voie orale, une fois par jour en continu pendant des cycles de 28 jours
Autres noms:
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Comparateur placebo: (Partie 1a) Placebo + BSC
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Le placebo sera administré par voie orale, une fois par jour en continu pendant des cycles de 28 jours
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Expérimental: (Partie 1b) Bezuclastinib Dose 1 + BSC
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Le bezuclastinib sera administré par voie orale, une fois par jour en continu pendant des cycles de 28 jours
Autres noms:
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Expérimental: (Partie 1b) Bezuclastinib Dose 2 + BSC
|
Le bezuclastinib sera administré par voie orale, une fois par jour en continu pendant des cycles de 28 jours
Autres noms:
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Comparateur placebo: (Partie 1b) Placebo + BSC
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Le placebo sera administré par voie orale, une fois par jour en continu pendant des cycles de 28 jours
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Expérimental: (Partie 2) Dose sélectionnée de bezuclastinib + BSC
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Le bezuclastinib sera administré par voie orale, une fois par jour en continu pendant des cycles de 28 jours
Autres noms:
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Expérimental: (Partie 3) Bezuclastinib + BSC
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Le bezuclastinib sera administré par voie orale, une fois par jour en continu pendant des cycles de 28 jours
Autres noms:
Le bezuclastinib sera administré par voie orale, une fois par jour en continu pendant des cycles de 28 jours
Autres noms:
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Expérimental: (Sous-étude sur la thérapie antérieure) Bézuclastinib
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Le bezuclastinib sera administré par voie orale, une fois par jour en continu pendant des cycles de 28 jours
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Partie 1 : Déterminer la dose recommandée de bezuclastinib (CGT9486) chez les sujets avec NonAdvSM
Délai: 3 mois
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Sélection de la dose recommandée à utiliser dans les parties suivantes de l'étude.
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3 mois
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Partie 2 : Efficacité du bézuclastinib à la dose sélectionnée versus placebo
Délai: 24 semaines
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Changement absolu moyen sur le journal quotidien de gravité des symptômes de la mastocytose (MS2D2)
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24 semaines
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Partie 3 : Innocuité et tolérabilité du bézuclastinib telles qu'évaluées par le nombre d'événements indésirables
Délai: Jusqu'à 5 ans
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CTCAE v5
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Jusqu'à 5 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Partie 2 : Proportion de sujets présentant une réduction d'au moins 50 % de la tryptase sérique
Délai: 24 semaines
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24 semaines
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Partie 2 : Proportion de sujets présentant une réduction d'au moins 50 % de la fraction allélique D816V du sang périphérique
Délai: 24 semaines
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24 semaines
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Partie 2 : Déterminer les taux de répondeurs des sujets traités par bezuclastinib à la dose sélectionnée par rapport au placebo
Délai: 24 semaines
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Proportion de sujets présentant une réduction d'au moins 30 % du score total des symptômes (TSS) sur le MS2D2. Proportion de sujets présentant une réduction d'au moins 50 % du score total des symptômes (TSS) sur le MS2D2. |
24 semaines
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Partie 2 : Proportion de sujets dont la charge en mastocytes a été réduite d'au moins 50 %
Délai: 24 semaines
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24 semaines
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Parties 1 et 2 : innocuité et tolérabilité du bézuclastinib telles qu'évaluées par le nombre d'événements indésirables
Délai: Jusqu'à 24 semaines
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CTCAE v5
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Jusqu'à 24 semaines
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Parties 1, 2 et 3 : Changement et pourcentage de changement dans les mesures des résultats rapportés par les patients (PRO)
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Parties 1 et 3 : Modification et pourcentage de modification de la tryptase sérique
Délai: Jusqu'à 12 mois
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Jusqu'à 12 mois
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Parties 1 et 3 : Modification et pourcentage de modification des mastocytes de la moelle osseuse
Délai: Jusqu'à 18 mois
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Jusqu'à 18 mois
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Partie 1 : Évaluer la pharmacocinétique (PK) du bezuclastinib chez les sujets atteints de NonAdvSM
Délai: 3 mois
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Concentrations plasmatiques de CGT9846
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3 mois
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Partie 2 : Déterminer le changement moyen par rapport à la ligne de base dans les scores du sous-domaine PRO prédéterminé et des éléments individuels
Délai: 24 semaines
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24 semaines
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Parties 2 et 3 : Déterminer le changement du symptôme principal (le plus grave) et du sous-domaine principal (le plus grave) du MS2D2 chez les sujets traités par bezuclastinib par rapport au placebo
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Changement et pourcentage de changement par rapport à la valeur initiale du score des symptômes du symptôme le plus grave du sujet. Changement et pourcentage de changement par rapport à la ligne de base dans le score du sous-domaine MS2D2 du sous-domaine le plus grave du sujet. |
Jusqu'à 5 ans
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Partie 3 : Changement et pourcentage de changement dans les niveaux de charge allélique de la mutation KIT D816V
Délai: Jusqu'à 12 mois
|
Jusqu'à 12 mois
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Partie 3 : Déterminer l'efficacité du bézuclastinib à la dose sélectionnée
Délai: Jusqu'à 2 ans
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Proportion de sujets présentant une réduction d'au moins 50 % du TSS MS2D2 par rapport à la valeur initiale à 1 an et 2 ans après le début du traitement par le bézuclastinib Changement et pourcentage de changement par rapport à la ligne de base dans les scores MS2D2 TSS, sous-domaine et élément individuel |
Jusqu'à 2 ans
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Partie 3 : Utilisation de médicaments concomitants comme thérapie de secours pour le NonAdvSM et changements par rapport à la ligne de base dans la thérapie de secours et le meilleur schéma thérapeutique de soins de soutien
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Sous-étude : Efficacité du bezuclastinib à la dose sélectionnée chez les sujets dont les symptômes ne sont pas correctement contrôlés par l'avapritinib
Délai: Jusqu'à 2 ans
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Changement absolu moyen sur le Journal Quotidien de la Sévérité des Symptômes de la Mastocytose (MS2D2)
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Jusqu'à 2 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Rachael Easton, MD, PhD, Cogent Biosciences
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
27 juin 2022
Achèvement primaire (Réel)
22 mai 2025
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 avril 2030
Dates d'inscription aux études
Première soumission
19 novembre 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
8 janvier 2022
Première publication (Réel)
11 janvier 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
22 mai 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
15 mai 2026
Dernière vérification
1 mai 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
- Hypersensibilité
- Maladies du système immunitaire
- Maladies hématologiques
- ISM
- MSS
- CGT9486
- Bézuclastinib
- PLX9486
- Mastocytose systémique
- Maladies à Complexe Immunitaire
- D816V
- TROUSSE D816V
- CGT
- PLX
- NonAdvSM
- Mastocytose systémique non avancée
- Mastocytose systémique indolente
- Mastocytose systémique fumante
- BMM
- Mastocytose de la moelle osseuse
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Troubles de l'activation des mastocytes
- Tumeurs
- Tumeurs par type histologique
- Tumeurs, tissus conjonctifs et mous
- Tumeurs, tissu conjonctif
- Maladies hémiques et lymphatiques
- Hypersensibilité
- Maladies hématologiques
- Maladies du système immunitaire
- Mastocytose
- Mastocytose systémique
- Maladies à Complexe Immunitaire
Autres numéros d'identification d'étude
- CGT9486-21-202
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .