(Sommet) Une étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du CGT9486 par rapport au placebo chez les patients atteints de mastocytose systémique indolente ou couvante
5 avril 2024 mis à jour par: Cogent Biosciences, Inc.
Une étude clinique de phase 2 en plusieurs parties, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo sur l'innocuité et l'efficacité du CGT9486 chez des sujets atteints de mastocytose systémique non avancée
Il s'agit d'une étude clinique de phase 2 en plusieurs parties, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo comparant l'innocuité et l'efficacité du CGT9486 plus les meilleurs soins de soutien (BSC) avec un placebo plus BSC chez des patients atteints de mastocytose systémique non avancée (NonAdvSM), y compris indolent mastocytose systémique et mastocytose systémique couvante, dont les symptômes ne sont pas suffisamment contrôlés par la BSC.
Cette étude sera menée en trois parties.
Les patients des parties 1 et 2 recevront du CGT9486 ou un placebo, et pourront passer à la partie 3 pour recevoir un traitement avec CGT9486.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
138
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Hina Jolin, PharmD
- Numéro de téléphone: +1 (617) 945-5576
- E-mail: hina.jolin@cogentbio.com
Lieux d'étude
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Aachen, Allemagne, 52074
- Recrutement
- Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
-
Berlin, Allemagne, 12203
- Recrutement
- Charité Universitätsmedizin Berlin
-
Mannheim, Allemagne, 68167
- Recrutement
- University Medical Centre Mannheim
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-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australie, 2050
- Recrutement
- Royal Prince Alfred Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australie, 5000
- Recrutement
- Royal Adelaide Hospital
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-
Edegem, Belgique, 2650
- Recrutement
- Antwerp University Hospital (UZA)
-
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Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N2
- Recrutement
- Tom Baker Cancer Centre
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R3
- Recrutement
- University of Alberta
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1E2
- Recrutement
- Toronto Allergy and Asthma Clinic
-
-
-
-
-
Barcelona, Espagne, 08035
- Recrutement
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Madrid, Espagne, 28046
- Recrutement
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Toledo, Espagne
- Recrutement
- Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla La Mancha-Hospital Virgen del Valle
-
-
-
-
-
Paris, France, 75013
- Recrutement
- AP-HP- Hopital Pitie-Salpetriere
-
Toulouse, France, 31400
- Recrutement
- CHU de Toulouse - Hopital Larrey
-
-
-
-
-
Athens, Grèce
- Recrutement
- Attikon University General Hospital Athens
-
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-
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-
Dublin, Irlande, D08 NHY1
- Recrutement
- St. James's Hospital
-
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-
-
-
Bologna, Italie, 40138
- Recrutement
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico di Sant'Orsola
-
Firenze, Italie
- Recrutement
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
-
Pavia, Italie, 27100
- Recrutement
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Rome, Italie, 168
- Recrutement
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli
-
-
-
-
-
Oslo, Norvège, 0424
- Recrutement
- Oslo University Hospital
-
-
-
-
-
Groningen, Pays-Bas, 9713
- Recrutement
- University Medical Center Groningen
-
-
-
-
-
Gdańsk, Pologne
- Recrutement
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Klinika Hematologii i Transplantologii
-
-
-
-
-
London, Royaume-Uni, SE1 9RT
- Recrutement
- Guy's Hospital
-
-
-
-
-
Basel, Suisse, 4031
- Recrutement
- University Hospital Basel
-
-
-
-
-
Praha 10, Tchéquie
- Recrutement
- Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, États-Unis, 85054
- Recrutement
- Mayo Clinic Arizona
-
Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85258
- Recrutement
- One of a Kind Clinical Research Center
-
-
California
-
La Jolla, California, États-Unis, 92037
- Recrutement
- Modena Allergy and Asthma Clinical
-
-
Florida
-
Clearwater, Florida, États-Unis, 33756
- Recrutement
- Innovative Research of West Florida
-
Hialeah, Florida, États-Unis, 33016
- Recrutement
- Maya Research Center
-
Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
- Recrutement
- Mayo Clinic - Jacksonville
-
Orange City, Florida, États-Unis, 32763
- Recrutement
- Mid Florida Hematology and Oncology Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Recrutement
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
- Recrutement
- Rush University
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, États-Unis, 20814
- Recrutement
- Walter Reed National Military Medical Center
-
Glenn Dale, Maryland, États-Unis, 20769
- Recrutement
- Allervie Clinical Research
-
White Marsh, Maryland, États-Unis, 21162
- Recrutement
- Chesapeake Research Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Recrutement
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
- Recrutement
- Dana Farber Cancer Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- Recrutement
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
- Recrutement
- Mayo Clinic- Rochester
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Recrutement
- Washington University at St. Louis
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, États-Unis, 03766
- Recrutement
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, États-Unis, 10029
- Recrutement
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
North Carolina
-
Raleigh, North Carolina, États-Unis, 27705
- Recrutement
- Duke University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45221
- Recrutement
- University of Cincinnati
-
Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
- Recrutement
- The Ohio State University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, États-Unis, 37235
- Recrutement
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, États-Unis, 75231
- Recrutement
- AIR Care
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Recrutement
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
Diagnostiqué avec 1 des diagnostics suivants selon la classification de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) de 2016 pour la mastocytose systémique (MS) :
- Mastocytose systémique indolente (ISM)
- Mastocytose systémique fumante (SSM)
- Symptômes modérés à sévères basés sur une PRO spécifique à la maladie et après avoir établi un régime stable d'au moins 2 thérapies antimédiatrices sur une période d'éligibilité de 14 jours
- Groupe coopératif d'oncologie de l'Est (ECOG) Statut de performance 0 à 2
- Pour les patients recevant des corticoïdes, la dose doit être ≤ 10 mg/jour de prednisone ou équivalent
Critères d'exclusion clés :
- Diagnostiqué avec l'une des classifications SM de l'OMS suivantes : mastocytose de la moelle osseuse, mastocytose systémique avancée, y compris SM avec néoplasme hématologique associé, SM agressive, leucémie à mastocytes ; ou sarcome mastocytaire
- Diagnostiqué avec une mastocytose de la peau sans atteinte systémique
- A reçu un traitement antérieur avec n'importe quel inhibiteur de KIT ciblé
- A déjà reçu un traitement cytoréducteur ou un agent expérimental pendant <14 jours ou 5 demi-vies du médicament et pour la cladribine, l'interféron alpha, l'interféron pégylé ou un traitement par anticorps <28 jours ou 5 demi-vies du médicament (selon la plus longue), avant commencer les évaluations de dépistage
- A reçu une radiothérapie ou un traitement au psoralène et aux ultraviolets A moins de 14 jours avant le début des évaluations de dépistage
- A reçu un soutien du facteur de croissance hématopoïétique moins de 14 jours avant de commencer les évaluations de dépistage
- Antécédents d'événement hémorragique cliniquement significatif dans les 30 jours précédant la première dose du médicament à l'étude ou besoin d'anticoagulation thérapeutique pendant l'étude
- Nécessité d'un traitement par corticoïdes à > 10 mg/jour de prednisone ou équivalent
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Comparateur placebo: (Partie 2) Placebo + BSC
|
Le placebo sera administré par voie orale, une fois par jour en continu pendant des cycles de 28 jours
|
|
Expérimental: (Partie 1a) Bezuclastinib Dose 1 + BSC
|
Le bezuclastinib sera administré par voie orale, une fois par jour en continu pendant des cycles de 28 jours
Autres noms:
|
|
Expérimental: (Partie 1a) Bezuclastinib Dose 2 + BSC
|
Le bezuclastinib sera administré par voie orale, une fois par jour en continu pendant des cycles de 28 jours
Autres noms:
|
|
Comparateur placebo: (Partie 1a) Placebo + BSC
|
Le placebo sera administré par voie orale, une fois par jour en continu pendant des cycles de 28 jours
|
|
Expérimental: (Partie 1b) Bezuclastinib Dose 1 + BSC
|
Le bezuclastinib sera administré par voie orale, une fois par jour en continu pendant des cycles de 28 jours
Autres noms:
|
|
Expérimental: (Partie 1b) Bezuclastinib Dose 2 + BSC
|
Le bezuclastinib sera administré par voie orale, une fois par jour en continu pendant des cycles de 28 jours
Autres noms:
|
|
Comparateur placebo: (Partie 1b) Placebo + BSC
|
Le placebo sera administré par voie orale, une fois par jour en continu pendant des cycles de 28 jours
|
|
Expérimental: (Partie 2) Dose sélectionnée de bezuclastinib + BSC
|
Le bezuclastinib sera administré par voie orale, une fois par jour en continu pendant des cycles de 28 jours
Autres noms:
|
|
Expérimental: (Partie 3) Bezuclastinib + BSC
|
Le bezuclastinib sera administré par voie orale, une fois par jour en continu pendant des cycles de 28 jours
Autres noms:
Le bezuclastinib sera administré par voie orale, une fois par jour en continu pendant des cycles de 28 jours
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Partie 1 : Déterminer la dose recommandée de bezuclastinib (CGT9486) chez les sujets avec NonAdvSM
Délai: 3 mois
|
Sélection de la dose recommandée à utiliser dans les parties suivantes de l'étude.
|
3 mois
|
|
Partie 2 : Efficacité du bezuclastinib à la dose sélectionnée par rapport au placebo
Délai: 6 mois
|
Changement absolu moyen dans un résultat rapporté par le patient spécifique à la maladie (PRO)
|
6 mois
|
|
Partie 3 : Innocuité et tolérabilité du bezuclastinib évaluées en fonction du nombre d'événements indésirables
Délai: Jusqu'à 24 mois
|
CTCAE v5
|
Jusqu'à 24 mois
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Changement et changement en pourcentage des mesures des résultats rapportés par les patients (PRO)
Délai: Jusqu'à 24 mois
|
Jusqu'à 24 mois
|
|
|
Modification et variation en pourcentage de la tryptase sérique
Délai: Jusqu'à 24 mois
|
Jusqu'à 24 mois
|
|
|
Changement et changement en pourcentage des mastocytes de la moelle osseuse
Délai: Jusqu'à 24 mois
|
Jusqu'à 24 mois
|
|
|
Innocuité et tolérabilité du bezuclastinib évaluées par le nombre d'événements indésirables
Délai: Jusqu'à 24 mois
|
CTCAE v5
|
Jusqu'à 24 mois
|
|
Proportion de sujets ayant eu une réduction d'au moins 50 % de la tryptase sérique
Délai: Jusqu'à 24 mois
|
Jusqu'à 24 mois
|
|
|
Proportion de sujets ayant eu une réduction d'au moins 50 % de la charge mastocytaire
Délai: Jusqu'à 24 mois
|
Jusqu'à 24 mois
|
|
|
Proportion de sujets ayant présenté une réduction d'au moins 50 % de la fraction allèle D816V du sang périphérique
Délai: Jusqu'à 24 mois
|
Jusqu'à 24 mois
|
|
|
Changement et changement en pourcentage des niveaux de charge de l'allèle de mutation KIT D816V
Délai: Jusqu'à 24 mois
|
Jusqu'à 24 mois
|
|
|
Évaluer la pharmacocinétique (PK) du bezuclastinib chez les sujets avec NonAdvSM
Délai: Jusqu'à 24 mois
|
Concentrations plasmatiques de CGT9846
|
Jusqu'à 24 mois
|
|
Changement et changement en pourcentage du score de qualité de vie des mastocytes (MC-QOL)
Délai: jusqu'à 24 mois
|
Échelle de 0 à 100, les nombres plus élevés représentent une altération plus grave de la qualité de vie.
|
jusqu'à 24 mois
|
|
Changement et changement en pourcentage dans le questionnaire court sur la santé en 12 points (SF-12)
Délai: jusqu'à 24 mois
|
Échelle de 0 à 100, les nombres plus élevés représentent de meilleurs résultats de symptômes
|
jusqu'à 24 mois
|
|
Changement et changement en pourcentage dans EuroQol 5 Dimensions 5 Niveaux (EQ 5D-5L)
Délai: jusqu'à 24 mois
|
Échelle de 0 à 100, les nombres plus élevés représentent de meilleurs résultats de symptômes
|
jusqu'à 24 mois
|
|
Déterminer les taux de répondeurs des sujets traités par bezuclastinib à la dose sélectionnée
Délai: 6 mois
|
Taux de réponse basé sur la réduction des PRO spécifiques à la maladie
|
6 mois
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Rachael Easton, MD, PhD, Cogent Biosciences
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
27 juin 2022
Achèvement primaire (Estimé)
1 novembre 2024
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 novembre 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
19 novembre 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
8 janvier 2022
Première publication (Réel)
11 janvier 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
8 avril 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
5 avril 2024
Dernière vérification
1 avril 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CGT9486-21-202
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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