Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

(Summit) Studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti CGT9486 versus placebo u pacientů s indolentní nebo doutnající systémovou mastocytózou

15. května 2026 aktualizováno: Cogent Biosciences, Inc.

Vícedílná, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná klinická studie fáze 2 bezpečnosti a účinnosti CGT9486 u subjektů s nepokročilou systémovou mastocytózou

Toto je vícedílná, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná klinická studie fáze 2 srovnávající bezpečnost a účinnost CGT9486 plus nejlepší podpůrná péče (BSC) s placebem plus BSC u pacientů s nepokročilou systémovou mastocytózou (NonAdvSM), včetně indolentních systémová mastocytóza a doutnající systémová mastocytóza, jejichž symptomy nejsou dostatečně kontrolovány BSC. Tato studie bude provedena ve třech částech. Pacienti v Části 1 a 2 dostanou CGT9486 nebo placebo a mohou přejít na Část 3 a podstoupit léčbu CGT9486.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

237

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrálie, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
  • Belgie
      • Edegem, Belgie, 2650
        • Antwerp University Hospital (UZA)
      • La Louvière, Belgie
        • Chu Tivoli
  • Francie
      • Paris, Francie, 75013
        • AP-HP- Hopital Pitie-Salpetriere
      • Toulouse, Francie, 31400
        • CHU de Toulouse - Hopital Larrey
  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko, 9713
        • University Medical Center Groningen
      • Rotterdam, Holandsko
        • Erasmus Rotterdam
  • Irsko
      • Cork, Irsko
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irsko, D08 NHY1
        • St. James's Hospital
  • Itálie
      • Bologna, Itálie, 40138
        • IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico di Sant'Orsola
      • Catania, Itálie
        • AOU Policlinico Rodolico San Marco
      • Florence, Itálie
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Pavia, Itálie, 27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Ravenna, Itálie
        • AUSL della Romagna-Ospedale S.Maria delle Croci
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N2
        • Tom Baker Cancer Centre
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R3
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • St. Michael's Hospital
  • Norsko
      • Oslo, Norsko, 0424
        • Oslo University Hospital
  • Německo
      • Aachen, Německo, 52074
        • Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
      • Berlin, Německo, 12203
        • Charité Universitätsmedizin Berlin
      • Hamburg, Německo
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Kiel, Německo
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
      • Mannheim, Německo, 68167
        • University Medical Centre Mannheim
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Klinika Hematologii i Transplantologii
      • Lublin, Polsko
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 - Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE1 9RT
        • Guy's Hospital
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85258
        • One of a Kind Clinical Research Center
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • Modena Allergy and Asthma Clinical
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Spojené státy, 33756
        • Innovative Research of West Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20814
        • Walter Reed National Military Medical Center
      • Glenn Dale, Maryland, Spojené státy, 20769
        • AllerVie Clinical Research
      • Wheaton, Maryland, Spojené státy, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University at St. Louis
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03766
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45221
        • University of Cincinnati
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • The Ohio State University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37235
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • AIR Care
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • West Valley City, Utah, Spojené státy, 84119
        • Metrodora Institute of Technology
  • Česko
      • Prague, Česko
        • Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Španělsko
        • Institut Catala d'Oncologia - L'Hospitalet
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Hospital Universitario Ramon Y Cajal
      • Toledo, Španělsko
        • Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla La Mancha-Hospital Virgen del Valle
  • Švýcarsko
      • Basel, Švýcarsko, 4031
        • University Hospital Basel

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Diagnostikována 1 z následujících diagnóz podle klasifikace Světové zdravotnické organizace (WHO) z roku 2016 pro systémovou mastocytózu (SM):

    • Indolentní systémová mastocytóza (ISM)
    • Doutnající systémová mastocytóza (SSM)
  2. Středně těžké až těžké příznaky na základě PRO specifického onemocnění a po zavedení stabilního režimu alespoň 2 antimediátorových terapií během 14denního období způsobilosti
  3. Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0 až 2
  4. U pacientů užívajících kortikosteroidy musí být dávka ≤ 10 mg/den prednisonu nebo ekvivalentu

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Diagnostikováno pomocí kterékoli z následujících klasifikací WHO SM: mastocytóza kostní dřeně, pokročilá systémová mastocytóza včetně SM s přidruženým hematologickým novotvarem, agresivní SM, leukémie z mastocytů; nebo sarkom žírných buněk
  2. Diagnostikována mastocytóza kůže bez systémového postižení
  3. Absolvoval předchozí léčbu jakýmkoli cíleným inhibitorem KIT
  4. Před podáním cytoredukční terapie nebo zkoumané látky po dobu <14 dnů nebo 5 poločasů léčiva a pro kladribin, interferon alfa, pegylovaný interferon nebo protilátkovou terapii <28 dnů nebo 5 poločasů léčiva (podle toho, co je delší), před zahájení screeningových hodnocení
  5. Přijatá radioterapie nebo terapie psoralenem a ultrafialovým zářením A <14 dní před zahájením screeningových hodnocení
  6. <14 dní před zahájením screeningových hodnocení dostávali jakoukoli podporu hematopoetického růstového faktoru
  7. Anamnéza klinicky významné krvácivé příhody během 30 dnů před první dávkou studovaného léku nebo potřeba terapeutické antikoagulace ve studii
  8. Potřeba léčby kortikosteroidy v dávce >10 mg/den prednisonu nebo ekvivalentu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: (Část 2) Placebo + BSC
Lék: Placebo tablety
Placebo bude podáváno perorálně jednou denně nepřetržitě po dobu 28denních cyklů
Experimentální: (Část 1a) Bezuklastinib Dávka 1 + BSC
Lék: Bezuklastinib tablety (formulace A)
Bezuklastinib bude podáván perorálně jednou denně nepřetržitě po dobu 28denních cyklů
Ostatní jména:
  • CGT9486
  • PLX9486
Experimentální: (Část 1a) Bezuklastinib Dávka 2 + BSC
Lék: Bezuklastinib tablety (formulace A)
Bezuklastinib bude podáván perorálně jednou denně nepřetržitě po dobu 28denních cyklů
Ostatní jména:
  • CGT9486
  • PLX9486
Komparátor placeba: (Část 1a) Placebo + BSC
Lék: Placebo tablety
Placebo bude podáváno perorálně jednou denně nepřetržitě po dobu 28denních cyklů
Experimentální: (Část 1b) Bezuklastinib Dávka 1 + BSC
Lék: Bezuklastinib tablety (formulace B)
Bezuklastinib bude podáván perorálně jednou denně nepřetržitě po dobu 28denních cyklů
Ostatní jména:
  • CGT9486
  • PLX9486
Experimentální: (Část 1b) Bezuklastinib Dávka 2 + BSC
Lék: Bezuklastinib tablety (formulace B)
Bezuklastinib bude podáván perorálně jednou denně nepřetržitě po dobu 28denních cyklů
Ostatní jména:
  • CGT9486
  • PLX9486
Komparátor placeba: (Část 1b) Placebo + BSC
Lék: Placebo tablety
Placebo bude podáváno perorálně jednou denně nepřetržitě po dobu 28denních cyklů
Experimentální: (Část 2) Bezuklastinib, vybraná dávka + BSC
Lék: Bezuklastinib tablety (formulace B)
Bezuklastinib bude podáván perorálně jednou denně nepřetržitě po dobu 28denních cyklů
Ostatní jména:
  • CGT9486
  • PLX9486
Experimentální: (Část 3) Bezuklastinib + BSC
Lék: Bezuklastinib tablety (formulace A)
Bezuklastinib bude podáván perorálně jednou denně nepřetržitě po dobu 28denních cyklů
Ostatní jména:
  • CGT9486
  • PLX9486
Lék: Bezuklastinib tablety (formulace B)
Bezuklastinib bude podáván perorálně jednou denně nepřetržitě po dobu 28denních cyklů
Ostatní jména:
  • CGT9486
  • PLX9486
Experimentální: (Studie předchozí léčby) Bezuclastinib
Lék: Bezuklastinib tablety (formulace B)
Bezuklastinib bude podáván perorálně jednou denně nepřetržitě po dobu 28denních cyklů
Ostatní jména:
  • CGT9486
  • PLX9486

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část 1: Stanovení doporučené dávky bezuklastinibu (CGT9486) u subjektů s NonAdvSM
Časové okno: 3 měsíce
Výběr doporučené dávky pro použití v následujících částech studie.
3 měsíce
Část 2: Účinnost bezuklastinibu ve zvolené dávce oproti placebu
Časové okno: 24 týdnů
Průměrná absolutní změna v denním deníku závažnosti příznaků mastocytózy (MS2D2)
24 týdnů
Část 3: Bezpečnost a snášenlivost bezuklastinibu podle počtu nežádoucích účinků
Časové okno: Až 5 let
CTCAE v5
Až 5 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část 2: Podíl subjektů, které měly alespoň 50% snížení sérové ​​tryptázy
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Část 2: Podíl subjektů, které měly alespoň 50% snížení frakce alely D816V v periferní krvi
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Část 2: Stanovení míry respondérů u subjektů léčených bezuklastinibem ve zvolené dávce oproti placebu
Časové okno: 24 týdnů

Podíl subjektů s alespoň 30% snížením celkového skóre symptomů (TSS) na MS2D2.

Podíl subjektů s alespoň 50% snížením celkového skóre symptomů (TSS) na MS2D2.
24 týdnů
Část 2: Podíl subjektů, které měly alespoň 50% snížení zátěže žírnými buňkami
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Části 1 a 2: Bezpečnost a snášenlivost bezuklastinibu hodnocená podle počtu nežádoucích účinků
Časové okno: Až 24 týdnů
CTCAE v5
Až 24 týdnů
Části 1, 2 a 3: Změna a procentuální změna v měření výsledků hlášených pacientem (PRO).
Časové okno: Až 5 let
Až 5 let
Části 1 a 3: Změna a procentuální změna sérové ​​tryptázy
Časové okno: Až 12 měsíců
Až 12 měsíců
Části 1 a 3: Změna a procentuální změna v žírných buňkách kostní dřeně
Časové okno: Až 18 měsíců
Až 18 měsíců
Část 1: Posouzení farmakokinetiky (PK) bezuklastinibu u subjektů s NonAdvSM
Časové okno: 3 měsíce
Plazmatické koncentrace CGT9846
3 měsíce
Část 2: Určete průměrnou změnu od výchozí hodnoty v předem stanoveném skóre PRO subdomény a jednotlivých položek
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Části 2 a 3: Určení změny hlavního (nejzávažnějšího) symptomu a hlavní (nejzávažnější) subdomény MS2D2 u subjektů léčených bezuklastinibem oproti placebu
Časové okno: Až 5 let

Změna a procentuální změna od výchozí hodnoty ve skóre symptomu nejzávažnějšího symptomu subjektu.

Změna a procentuální změna od výchozí hodnoty ve skóre subdomény MS2D2 nejzávažnější subdomény subjektu.
Až 5 let
Část 3: Změna a procentuální změna v úrovních zátěže alelou mutací KIT D816V
Časové okno: Až 12 měsíců
Až 12 měsíců
Část 3: Stanovení účinnosti bezuklastinibu ve zvolené dávce
Časové okno: Až 2 roky

Podíl subjektů s alespoň 50% snížením MS2D2 TSS oproti výchozí hodnotě po 1 roce a 2 letech od zahájení léčby bezuklastinibem

Změna a procentuální změna od výchozí hodnoty ve skóre MS2D2 TSS, subdomény a jednotlivých položek
Až 2 roky
Část 3: Použití souběžně podávaných léků jako záchranné terapie pro NonAdvSM a změny oproti výchozímu stavu v režimu záchranné terapie a nejlepší podpůrné léčby
Časové okno: Až 5 let
Až 5 let

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podstudie: Účinnost bezuclastinibu ve vybrané dávce u pacientů, jejichž příznaky nejsou dostatečně kontrolovány avapritinibem
Časové okno: Až 2 roky
Průměrná absolutní změna na Denním deníku závažnosti příznaků mastocytózy (MS2D2)
Až 2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Cogent Biosciences, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Rachael Easton, MD, PhD, Cogent Biosciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. června 2022

Primární dokončení (Aktuální)

22. května 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. listopadu 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. ledna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

11. ledna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CGT9486-21-202

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Placebo tablety

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in France

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit