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(Summit) Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von CGT9486 im Vergleich zu Placebo bei Patienten mit indolenter oder schwelender systemischer Mastozytose

15. Mai 2026 aktualisiert von: Cogent Biosciences, Inc.

Eine mehrteilige, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Phase-2-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von CGT9486 bei Patienten mit nicht fortgeschrittener systemischer Mastozytose

Dies ist eine mehrteilige, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studie der Phase 2, in der die Sicherheit und Wirksamkeit von CGT9486 plus Best Supportive Care (BSC) mit Placebo plus BSC bei Patienten mit nicht fortgeschrittener systemischer Mastozytose (NonAdvSM), einschließlich Indolenz, verglichen wird systemische Mastozytose und schwelende systemische Mastozytose, deren Symptome durch BSC nicht ausreichend kontrolliert werden können. Diese Studie wird in drei Teilen durchgeführt. Patienten in Teil 1 und 2 erhalten CGT9486 oder Placebo und können zu Teil 3 wechseln, um eine Behandlung mit CGT9486 zu erhalten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

237

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
  • Belgien
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Antwerp University Hospital (UZA)
      • La Louvière, Belgien
        • CHU Tivoli
  • Deutschland
      • Aachen, Deutschland, 52074
        • Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
      • Berlin, Deutschland, 12203
        • Charité Universitätsmedizin Berlin
      • Hamburg, Deutschland
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Kiel, Deutschland
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein
      • Mannheim, Deutschland, 68167
        • University Medical Centre Mannheim
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75013
        • AP-HP- Hopital Pitie-Salpetriere
      • Toulouse, Frankreich, 31400
        • CHU de Toulouse - Hôpital Larrey
  • Irland
      • Cork, Irland
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irland, D08 NHY1
        • St. James's Hospital
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico di Sant'Orsola
      • Catania, Italien
        • AOU Policlinico Rodolico San Marco
      • Florence, Italien
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Pavia, Italien, 27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Ravenna, Italien
        • AUSL della Romagna-Ospedale S.Maria delle Croci
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N2
        • Tom Baker Cancer Centre
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R3
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • St. Michael's Hospital
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande, 9713
        • University Medical Center Groningen
      • Rotterdam, Niederlande
        • Erasmus Rotterdam
  • Norwegen
      • Oslo, Norwegen, 0424
        • Oslo University Hospital
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Klinika Hematologii i Transplantologii
      • Lublin, Polen
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 - Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4031
        • University Hospital Basel
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien
        • Institut Català d'Oncologia - L'Hospitalet
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Toledo, Spanien
        • Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla La Mancha-Hospital Virgen del Valle
  • Tschechien
      • Prague, Tschechien
        • Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85258
        • One of a Kind Clinical Research Center
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • Modena Allergy and Asthma Clinical
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Vereinigte Staaten, 33756
        • Innovative Research of West Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20814
        • Walter Reed National Military Medical Center
      • Glenn Dale, Maryland, Vereinigte Staaten, 20769
        • AllerVie Clinical Research
      • Wheaton, Maryland, Vereinigte Staaten, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University at St. Louis
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03766
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45221
        • University of Cincinnati
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • The Ohio State University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37235
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • AIR Care
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • West Valley City, Utah, Vereinigte Staaten, 84119
        • Metrodora Institute of Technology
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 9RT
        • Guy's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Diagnostiziert mit 1 der folgenden Diagnosen gemäß der Klassifikation der Weltgesundheitsorganisation (WHO) von 2016 für systemische Mastozytose (SM):

    • Indolente systemische Mastozytose (ISM)
    • Schwelende systemische Mastozytose (SSM)
  2. Mäßige bis schwere Symptome basierend auf einem krankheitsspezifischen PRO und nach Etablierung eines stabilen Regimes von mindestens 2 Antimediatortherapien über einen 14-tägigen Förderzeitraum
  3. Leistungsstatus der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0 bis 2
  4. Bei Patienten, die Kortikosteroide erhalten, muss die Dosis von Prednison oder Äquivalent ≤ 10 mg/Tag betragen

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Diagnostiziert mit einer der folgenden WHO-SM-Klassifikationen: Knochenmark-Mastozytose, fortgeschrittene systemische Mastozytose einschließlich SM mit assoziiertem hämatologischen Neoplasma, aggressive SM, Mastzell-Leukämie; oder Mastzellsarkom
  2. Diagnose: Mastozytose der Haut ohne systemische Beteiligung
  3. Vorherige Behandlung mit einem zielgerichteten KIT-Inhibitor
  4. Vorherige zytoreduktive Therapie oder Prüfsubstanz für <14 Tage oder 5 Halbwertszeiten des Arzneimittels und für Cladribin, Interferon alpha, pegyliertes Interferon oder Antikörpertherapie <28 Tage oder 5 Halbwertszeiten des Arzneimittels (je nachdem, was länger ist) erhalten Screening-Bewertungen beginnen
  5. Erhaltene Strahlentherapie oder Psoralen- und Ultraviolett-A-Therapie <14 Tage vor Beginn der Screening-Bewertungen
  6. <14 Tage vor Beginn der Screening-Bewertungen Unterstützung durch hämatopoetische Wachstumsfaktoren erhalten
  7. Vorgeschichte eines klinisch signifikanten Blutungsereignisses innerhalb von 30 Tagen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments oder Notwendigkeit einer therapeutischen Antikoagulation während der Studie
  8. Notwendigkeit einer Behandlung mit Kortikosteroiden bei > 10 mg/Tag Prednison oder Äquivalent

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: (Teil 2) Placebo + BSC
Arzneimittel: Placebo-Tabletten
Placebo wird einmal täglich kontinuierlich über 28-Tage-Zyklen oral verabreicht
Experimental: (Teil 1a) Bezuclastinib Dosis 1 + BSC
Arzneimittel: Bezuclastinib-Tabletten (Formulierung A)
Bezuclastinib wird einmal täglich kontinuierlich über 28-Tage-Zyklen oral verabreicht
Andere Namen:
  • CGT9486
  • PLX9486
Experimental: (Teil 1a) Bezuclastinib Dosis 2 + BSC
Arzneimittel: Bezuclastinib-Tabletten (Formulierung A)
Bezuclastinib wird einmal täglich kontinuierlich über 28-Tage-Zyklen oral verabreicht
Andere Namen:
  • CGT9486
  • PLX9486
Placebo-Komparator: (Teil 1a) Placebo + BSC
Arzneimittel: Placebo-Tabletten
Placebo wird einmal täglich kontinuierlich über 28-Tage-Zyklen oral verabreicht
Experimental: (Teil 1b) Bezuclastinib Dosis 1 + BSC
Arzneimittel: Bezuclastinib-Tabletten (Formulierung B)
Bezuclastinib wird einmal täglich kontinuierlich über 28-Tage-Zyklen oral verabreicht
Andere Namen:
  • CGT9486
  • PLX9486
Experimental: (Teil 1b) Bezuclastinib Dosis 2 + BSC
Arzneimittel: Bezuclastinib-Tabletten (Formulierung B)
Bezuclastinib wird einmal täglich kontinuierlich über 28-Tage-Zyklen oral verabreicht
Andere Namen:
  • CGT9486
  • PLX9486
Placebo-Komparator: (Teil 1b) Placebo + BSC
Arzneimittel: Placebo-Tabletten
Placebo wird einmal täglich kontinuierlich über 28-Tage-Zyklen oral verabreicht
Experimental: (Teil 2) Bezuclastinib Selected Dose + BSC
Arzneimittel: Bezuclastinib-Tabletten (Formulierung B)
Bezuclastinib wird einmal täglich kontinuierlich über 28-Tage-Zyklen oral verabreicht
Andere Namen:
  • CGT9486
  • PLX9486
Experimental: (Teil 3) Bezuclastinib + BSC
Arzneimittel: Bezuclastinib-Tabletten (Formulierung A)
Bezuclastinib wird einmal täglich kontinuierlich über 28-Tage-Zyklen oral verabreicht
Andere Namen:
  • CGT9486
  • PLX9486
Arzneimittel: Bezuclastinib-Tabletten (Formulierung B)
Bezuclastinib wird einmal täglich kontinuierlich über 28-Tage-Zyklen oral verabreicht
Andere Namen:
  • CGT9486
  • PLX9486
Experimental: (Prior-Therapie-Substudie) Bezuclastinib
Arzneimittel: Bezuclastinib-Tabletten (Formulierung B)
Bezuclastinib wird einmal täglich kontinuierlich über 28-Tage-Zyklen oral verabreicht
Andere Namen:
  • CGT9486
  • PLX9486

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil 1: Bestimmung der empfohlenen Dosis von Bezuclastinib (CGT9486) bei Patienten mit NonAdvSM
Zeitfenster: 3 Monate
Auswahl der empfohlenen Dosis, die in den nachfolgenden Teilen der Studie verwendet werden soll.
3 Monate
Teil 2: Wirksamkeit von Bezuclastinib in der ausgewählten Dosis im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: 24 Wochen
Mittlere absolute Veränderung im täglichen Tagebuch zum Schweregrad der Mastozytosesymptome (MS2D2)
24 Wochen
Teil 3: Sicherheit und Verträglichkeit von Bezuclastinib, bewertet anhand der Anzahl unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
CTCAE v5
Bis zu 5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil 2: Anteil der Probanden, bei denen die Serumtryptase um mindestens 50 % reduziert war
Zeitfenster: 24 Wochen
24 Wochen
Teil 2: Anteil der Probanden, bei denen die D816V-Allelfraktion im peripheren Blut um mindestens 50 % reduziert wurde
Zeitfenster: 24 Wochen
24 Wochen
Teil 2: Bestimmen Sie die Ansprechraten von Probanden, die mit Bezuclastinib in der ausgewählten Dosis im Vergleich zu Placebo behandelt wurden
Zeitfenster: 24 Wochen

Anteil der Probanden mit einer Reduzierung des Gesamtsymptomscores (TSS) um mindestens 30 % im MS2D2.

Anteil der Probanden mit einer Reduzierung des Gesamtsymptomscores (TSS) um mindestens 50 % im MS2D2.
24 Wochen
Teil 2: Anteil der Probanden, deren Mastzelllast um mindestens 50 % reduziert wurde
Zeitfenster: 24 Wochen
24 Wochen
Teile 1 und 2: Sicherheit und Verträglichkeit von Bezuclastinib, bewertet anhand der Anzahl unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
CTCAE v5
Bis zu 24 Wochen
Teile 1, 2 und 3: Änderung und prozentuale Änderung der vom Patienten berichteten Ergebnismessungen (PRO).
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Teile 1 und 3: Veränderung und prozentuale Veränderung der Serumtryptase
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
Bis zu 12 Monate
Teile 1 und 3: Veränderung und prozentuale Veränderung der Knochenmarksmastzellen
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
Bis zu 18 Monate
Teil 1: Bewerten Sie die Pharmakokinetik (PK) von Bezuclastinib bei Patienten mit NonAdvSM
Zeitfenster: 3 Monate
Plasmakonzentrationen von CGT9846
3 Monate
Teil 2: Bestimmen Sie die mittlere Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der vorgegebenen PRO-Subdomäne und den individuellen Item-Scores
Zeitfenster: 24 Wochen
24 Wochen
Teile 2 und 3: Bestimmen Sie die Veränderung des Leitsymptoms (am schwersten) und der Leitsubdomäne (am schwersten) des MS2D2 bei mit Bezuclastinib behandelten Patienten im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre

Änderung und prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Symptomscore des schwersten Symptoms des Probanden.

Änderung und prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert im MS2D2-Subdomänen-Score der schwerwiegendsten Subdomäne des Probanden.
Bis zu 5 Jahre
Teil 3: Änderung und prozentuale Änderung der Belastung durch das KIT-D816V-Mutationsallel
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
Bis zu 12 Monate
Teil 3: Bestimmung der Wirksamkeit von Bezuclastinib in der ausgewählten Dosis
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre

Anteil der Probanden mit einer Reduzierung des MS2D2-TSS um mindestens 50 % gegenüber dem Ausgangswert 1 Jahr und 2 Jahre nach Beginn der Bezuclastinib-Therapie

Änderung und prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert in den MS2D2-TSS-, Subdomänen- und Einzelelementbewertungen
Bis zu 2 Jahre
Teil 3: Verwendung von Begleitmedikamenten als Notfalltherapie für NonAdvSM und Änderungen gegenüber dem Ausgangswert bei der Notfalltherapie und dem besten unterstützenden Medikamentenschema
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Substudie: Wirksamkeit von Bezuclastinib in ausgewählter Dosierung bei Patienten, deren Symptome durch Avapritinib nicht ausreichend kontrolliert werden
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahren
Mittlere absolute Veränderung im Mastozytose-Symptom-Schweregrad-Tagebuch (MS2D2)
Bis zu 2 Jahren

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Cogent Biosciences, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Rachael Easton, MD, PhD, Cogent Biosciences

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. Juni 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

22. Mai 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. April 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. November 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Januar 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. Januar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CGT9486-21-202

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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