(Summit) Een studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van CGT9486 versus placebo bij patiënten met indolente of smeulende systemische mastocytose
15 mei 2026 bijgewerkt door: Cogent Biosciences, Inc.
Een uit meerdere delen bestaand, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd klinisch fase 2-onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van CGT9486 bij proefpersonen met niet-geavanceerde systemische mastocytose
Dit is een uit meerdere delen bestaand, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd klinisch fase 2-onderzoek waarin de veiligheid en werkzaamheid van CGT9486 plus beste ondersteunende zorg (BSC) worden vergeleken met placebo plus BSC bij patiënten met niet-geavanceerde systemische mastocytose (NonAdvSM), waaronder indolente mastocytose. systemische mastocytose en smeulende systemische mastocytose, waarvan de symptomen niet voldoende onder controle worden gehouden door BSC.
Dit onderzoek zal in drie delen worden uitgevoerd.
Patiënten in deel 1 en 2 krijgen CGT9486 of placebo en kunnen doorgaan naar deel 3 om een behandeling met CGT9486 te krijgen.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
237
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australië, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australië, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
-
-
-
-
Edegem, België, 2650
- Antwerp University Hospital (UZA)
-
La Louvière, België
- CHU Tivoli
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N2
- Tom Baker Cancer Centre
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R3
- University of Alberta
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada
- St. Michael's Hospital
-
-
-
-
-
Aachen, Duitsland, 52074
- Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
-
Berlin, Duitsland, 12203
- Charité Universitätsmedizin Berlin
-
Hamburg, Duitsland
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
Kiel, Duitsland
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
-
Mannheim, Duitsland, 68167
- University Medical Centre Mannheim
-
-
-
-
-
Paris, Frankrijk, 75013
- AP-HP- Hopital Pitie-Salpetriere
-
Toulouse, Frankrijk, 31400
- CHU de Toulouse - Hôpital Larrey
-
-
-
-
-
Cork, Ierland
- Cork University Hospital
-
Dublin, Ierland, D08 NHY1
- St. James's Hospital
-
-
-
-
-
Bologna, Italië, 40138
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico di Sant'Orsola
-
Catania, Italië
- AOU Policlinico Rodolico San Marco
-
Florence, Italië
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
-
Pavia, Italië, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Ravenna, Italië
- AUSL della Romagna-Ospedale S.Maria delle Croci
-
-
-
-
-
Groningen, Nederland, 9713
- University Medical Center Groningen
-
Rotterdam, Nederland
- Erasmus Rotterdam
-
-
-
-
-
Oslo, Noorwegen, 0424
- Oslo University Hospital
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Klinika Hematologii i Transplantologii
-
Lublin, Polen
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 - Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spanje
- Institut Català d'Oncologia - L'Hospitalet
-
Madrid, Spanje, 28046
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Toledo, Spanje
- Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla La Mancha-Hospital Virgen del Valle
-
-
-
-
-
Prague, Tsjechië
- Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, SE1 9RT
- Guy's Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85054
- Mayo Clinic Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85258
- One of a Kind Clinical Research Center
-
-
California
-
La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
- Modena Allergy and Asthma Clinical
-
-
Florida
-
Clearwater, Florida, Verenigde Staten, 33756
- Innovative Research of West Florida
-
Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
- Mayo Clinic - Jacksonville
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
- Rush University
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20814
- Walter Reed National Military Medical Center
-
Glenn Dale, Maryland, Verenigde Staten, 20769
- Allervie Clinical Research
-
Wheaton, Maryland, Verenigde Staten, 20902
- Institute for Asthma and Allergy
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
- University of Michigan
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Washington University at St. Louis
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03766
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
North Carolina
-
Raleigh, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
- Duke University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45221
- University of Cincinnati
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
- The Ohio State University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37235
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
- AIR Care
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
Utah
-
West Valley City, Utah, Verenigde Staten, 84119
- Metrodora Institute of Technology
-
-
-
-
-
Basel, Zwitserland, 4031
- University Hospital Basel
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
Gediagnosticeerd met 1 van de volgende diagnoses volgens de classificatie van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) van 2016 voor systemische mastocytose (SM):
- Indolente systemische mastocytose (ISM)
- Smeulende systemische mastocytose (SSM)
- Matige tot ernstige symptomen op basis van een ziektespecifieke PRO en na het instellen van een stabiel regime van ten minste 2 antimediatortherapieën gedurende een geschiktheidsperiode van 14 dagen
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Prestatiestatus 0 tot 2
- Voor patiënten die corticosteroïden krijgen, moet de dosis ≤ 10 mg prednison of equivalent per dag zijn
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Gediagnosticeerd met een van de volgende SM-classificaties van de WHO: beenmergmastocytose, gevorderde systemische mastocytose inclusief SM met geassocieerd hematologisch neoplasma, agressieve SM, mestcelleukemie; of mestcelsarcoom
- Gediagnosticeerd met mastocytose van de huid zonder systemische betrokkenheid
- Voorafgaande behandeling gekregen met een gerichte KIT-remmer
- Eerder cytoreductieve therapie of onderzoeksmiddel ontvangen gedurende <14 dagen of 5 halfwaardetijden van het geneesmiddel en voor cladribine-, interferon-alfa-, gepegyleerde interferon- of antilichaamtherapie <28 dagen of 5 halfwaardetijden van het geneesmiddel (afhankelijk van welke langer is), voordat beginnen met screeningsbeoordelingen
- Radiotherapie of psoraleen- en ultraviolet-A-therapie ontvangen <14 dagen voor aanvang van de screeningsbeoordelingen
- Ondersteuning voor hematopoëtische groeifactor ontvangen <14 dagen voor aanvang van de screeningsbeoordelingen
- Voorgeschiedenis van klinisch significante bloedingen binnen 30 dagen vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel of behoefte aan therapeutische antistolling tijdens het onderzoek
- Behoefte aan behandeling van corticosteroïden met >10 mg/dag prednison of equivalent
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: (Deel 2) Placebo + BSC
|
Placebo wordt eenmaal daags oraal toegediend gedurende cycli van 28 dagen
|
|
Experimenteel: (Deel 1a) Bezuclastinib dosis 1 + BSC
|
Bezuclastinib wordt eenmaal daags oraal toegediend gedurende cycli van 28 dagen
Andere namen:
|
|
Experimenteel: (Deel 1a) Bezuclastinib dosis 2 + BSC
|
Bezuclastinib wordt eenmaal daags oraal toegediend gedurende cycli van 28 dagen
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: (Deel 1a) Placebo + BSC
|
Placebo wordt eenmaal daags oraal toegediend gedurende cycli van 28 dagen
|
|
Experimenteel: (Deel 1b) Bezuclastinib dosis 1 + BSC
|
Bezuclastinib wordt eenmaal daags oraal toegediend gedurende cycli van 28 dagen
Andere namen:
|
|
Experimenteel: (Deel 1b) Bezuclastinib Dosis 2 + BSC
|
Bezuclastinib wordt eenmaal daags oraal toegediend gedurende cycli van 28 dagen
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: (Deel 1b) Placebo + BSC
|
Placebo wordt eenmaal daags oraal toegediend gedurende cycli van 28 dagen
|
|
Experimenteel: (Deel 2) Bezuclastinib geselecteerde dosis + BSC
|
Bezuclastinib wordt eenmaal daags oraal toegediend gedurende cycli van 28 dagen
Andere namen:
|
|
Experimenteel: (Deel 3) Bezuclastinib + BSC
|
Bezuclastinib wordt eenmaal daags oraal toegediend gedurende cycli van 28 dagen
Andere namen:
Bezuclastinib wordt eenmaal daags oraal toegediend gedurende cycli van 28 dagen
Andere namen:
|
|
Experimenteel: (Eerdere Therapie Sub-studie) Bezuclastinib
|
Bezuclastinib wordt eenmaal daags oraal toegediend gedurende cycli van 28 dagen
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Deel 1: Bepaal de aanbevolen dosis bezuclastinib (CGT9486) bij proefpersonen met NonAdvSM
Tijdsspanne: 3 maanden
|
Selectie van de aanbevolen dosis die in volgende delen van het onderzoek moet worden gebruikt.
|
3 maanden
|
|
Deel 2: Werkzaamheid van bezuclastinib bij de geselecteerde dosis versus placebo
Tijdsspanne: 24 weken
|
Gemiddelde absolute verandering op het Mastocytose Symptoom Ernst Dagelijks Dagboek (MS2D2)
|
24 weken
|
|
Deel 3: Veiligheid en verdraagbaarheid van bezuclastinib zoals beoordeeld aan de hand van het aantal bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
CTCAE v5
|
Tot 5 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Deel 2: Percentage proefpersonen met een vermindering van ten minste 50% in serumtryptase
Tijdsspanne: 24 weken
|
24 weken
|
|
|
Deel 2: Percentage proefpersonen met een afname van ten minste 50% in de D816V-allfractie in het perifere bloed
Tijdsspanne: 24 weken
|
24 weken
|
|
|
Deel 2: Bepaal de responspercentages van proefpersonen die werden behandeld met bezuclastinib in de geselecteerde dosis versus placebo
Tijdsspanne: 24 weken
|
Percentage proefpersonen met een vermindering van ten minste 30% van de totale symptoomscore (TSS) op de MS2D2. Percentage proefpersonen met een reductie van ten minste 50% van de totale symptoomscore (TSS) op de MS2D2. |
24 weken
|
|
Deel 2: Percentage proefpersonen bij wie de mestcelbelasting met ten minste 50% was verminderd
Tijdsspanne: 24 weken
|
24 weken
|
|
|
Deel 1 & 2: Veiligheid en verdraagbaarheid van bezuclastinib zoals beoordeeld aan de hand van het aantal bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 24 weken
|
CTCAE v5
|
Tot 24 weken
|
|
Deel 1, 2 en 3: Verandering en procentuele verandering in door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaten (PRO).
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Tot 5 jaar
|
|
|
Deel 1 & 3: Verandering en procentuele verandering in serumtryptase
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
|
Tot 12 maanden
|
|
|
Deel 1 & 3: Verandering en procentuele verandering in beenmergmestcellen
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
|
Tot 18 maanden
|
|
|
Deel 1: Beoordeel de farmacokinetiek (PK) van bezuclastinib bij proefpersonen met NonAdvSM
Tijdsspanne: 3 maanden
|
Plasmaconcentraties van CGT9846
|
3 maanden
|
|
Deel 2: Bepaal de gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn in vooraf bepaalde PRO-subdomein- en individuele itemscores
Tijdsspanne: 24 weken
|
24 weken
|
|
|
Deel 2 en 3: Bepaal de verandering van het belangrijkste (ernstigste) symptoom en het belangrijkste (meest ernstige) subdomein van MS2D2 bij proefpersonen behandeld met bezuclastinib versus placebo
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Verandering en procentuele verandering ten opzichte van de basislijn in de symptoomscore van het ernstigste symptoom van de proefpersoon. Verandering en procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de MS2D2-subdomeinscore van het ernstigste subdomein van de proefpersoon. |
Tot 5 jaar
|
|
Deel 3: Verandering en procentuele verandering in de niveaus van KIT D816V-mutatie-allellast
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
|
Tot 12 maanden
|
|
|
Deel 3: Bepalen van de werkzaamheid van bezuclastinib bij de geselecteerde dosis
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
|
Percentage proefpersonen met een afname van minstens 50% in MS2D2 TSS ten opzichte van baseline, 1 jaar en 2 jaar na de start van bezuclastinib Verandering en procentuele verandering ten opzichte van de basislijn in de MS2D2 TSS-, subdomein- en individuele itemscores |
Tot 2 jaar
|
|
Deel 3: Gebruik van gelijktijdige medicatie als noodtherapie voor NonAdvSM en veranderingen ten opzichte van de uitgangssituatie in de noodtherapie en het beste ondersteunende medicatieregime
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Tot 5 jaar
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Substudie: Werkzaamheid van bezuclastinib bij geselecteerde dosering bij proefpersonen van wie de symptomen niet voldoende worden beheerst door avapritinib
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
|
Gemiddelde absolute verandering op de Dagelijkse Dagboek van Mastocytose Symptoom Ernst (MS2D2)
|
Tot 2 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Rachael Easton, MD, PhD, Cogent Biosciences
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
27 juni 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
22 mei 2025
Studie voltooiing (Geschat)
1 april 2030
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
19 november 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
8 januari 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
11 januari 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
22 mei 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
15 mei 2026
Laatst geverifieerd
1 mei 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
- Overgevoeligheid
- Ziekten van het immuunsysteem
- Hematologische ziekten
- ISM
- SSM
- CGT9486
- Bezuclastinib
- PLX9486
- Systemische Mastocytose
- Immuun Complexe Ziekten
- D816V
- KIT D816V
- CGT
- PLX
- NonAdvSM
- Niet-geavanceerde systemische mastocytose
- Indolente systemische mastocytose
- Smeulende systemische mastocytose
- BMM
- Beenmergmastocytose
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Stoornissen in de activering van mestcellen
- Neoplasmata
- Neoplasmata per histologisch type
- Neoplasmata, bindweefsel en zacht weefsel
- Neoplasmata, bindweefsel
- Hemische en lymfatische ziekten
- Overgevoeligheid
- Hematologische ziekten
- Ziekten van het immuunsysteem
- Mastocytose
- Mastocytose, systemisch
- Immuun Complexe Ziekten
Andere studie-ID-nummers
- CGT9486-21-202
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .