(Summit) Een studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van CGT9486 versus placebo bij patiënten met indolente of smeulende systemische mastocytose
5 april 2024 bijgewerkt door: Cogent Biosciences, Inc.
Een uit meerdere delen bestaand, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd klinisch fase 2-onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van CGT9486 bij proefpersonen met niet-geavanceerde systemische mastocytose
Dit is een uit meerdere delen bestaand, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd klinisch fase 2-onderzoek waarin de veiligheid en werkzaamheid van CGT9486 plus beste ondersteunende zorg (BSC) worden vergeleken met placebo plus BSC bij patiënten met niet-geavanceerde systemische mastocytose (NonAdvSM), waaronder indolente mastocytose. systemische mastocytose en smeulende systemische mastocytose, waarvan de symptomen niet voldoende onder controle worden gehouden door BSC.
Dit onderzoek zal in drie delen worden uitgevoerd.
Patiënten in deel 1 en 2 krijgen CGT9486 of placebo en kunnen doorgaan naar deel 3 om een behandeling met CGT9486 te krijgen.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
138
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Hina Jolin, PharmD
- Telefoonnummer: +1 (617) 945-5576
- E-mail: hina.jolin@cogentbio.com
Studie Locaties
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australië, 2050
- Werving
- Royal Prince Alfred Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australië, 5000
- Werving
- Royal Adelaide Hospital
-
-
-
-
-
Edegem, België, 2650
- Werving
- Antwerp University Hospital (UZA)
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N2
- Werving
- Tom Baker Cancer Centre
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R3
- Werving
- University of Alberta
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1E2
- Werving
- Toronto Allergy and Asthma Clinic
-
-
-
-
-
Aachen, Duitsland, 52074
- Werving
- Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
-
Berlin, Duitsland, 12203
- Werving
- Charité Universitätsmedizin Berlin
-
Mannheim, Duitsland, 68167
- Werving
- University Medical Centre Mannheim
-
-
-
-
-
Paris, Frankrijk, 75013
- Werving
- AP-HP- Hopital Pitie-Salpetriere
-
Toulouse, Frankrijk, 31400
- Werving
- CHU de Toulouse - Hôpital Larrey
-
-
-
-
-
Athens, Griekenland
- Werving
- Attikon University General Hospital Athens
-
-
-
-
-
Dublin, Ierland, D08 NHY1
- Werving
- St. James's Hospital
-
-
-
-
-
Bologna, Italië, 40138
- Werving
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico di Sant'Orsola
-
Firenze, Italië
- Werving
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
-
Pavia, Italië, 27100
- Werving
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Rome, Italië, 168
- Werving
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli
-
-
-
-
-
Groningen, Nederland, 9713
- Werving
- University Medical Center Groningen
-
-
-
-
-
Oslo, Noorwegen, 0424
- Werving
- Oslo University Hospital
-
-
-
-
-
Gdańsk, Polen
- Werving
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Klinika Hematologii i Transplantologii
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08035
- Werving
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Madrid, Spanje, 28046
- Werving
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Toledo, Spanje
- Werving
- Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla La Mancha-Hospital Virgen del Valle
-
-
-
-
-
Praha 10, Tsjechië
- Werving
- Fakultní nemocnice Královské Vinohrady
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, SE1 9RT
- Werving
- Guy's Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85054
- Werving
- Mayo Clinic Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85258
- Werving
- One of a Kind Clinical Research Center
-
-
California
-
La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
- Werving
- Modena Allergy and Asthma Clinical
-
-
Florida
-
Clearwater, Florida, Verenigde Staten, 33756
- Werving
- Innovative Research of West Florida
-
Hialeah, Florida, Verenigde Staten, 33016
- Werving
- Maya Research Center
-
Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
- Werving
- Mayo Clinic - Jacksonville
-
Orange City, Florida, Verenigde Staten, 32763
- Werving
- Mid Florida Hematology and Oncology Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Werving
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
- Werving
- Rush University
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20814
- Werving
- Walter Reed National Military Medical Center
-
Glenn Dale, Maryland, Verenigde Staten, 20769
- Werving
- Allervie Clinical Research
-
White Marsh, Maryland, Verenigde Staten, 21162
- Werving
- Chesapeake Research Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Werving
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
- Werving
- Dana Farber Cancer Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
- Werving
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
- Werving
- Mayo Clinic- Rochester
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Werving
- Washington University at St. Louis
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03766
- Werving
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10029
- Werving
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
North Carolina
-
Raleigh, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
- Werving
- Duke University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45221
- Werving
- University of Cincinnati
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
- Werving
- The Ohio State University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37235
- Werving
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
- Werving
- AIR Care
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Werving
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
-
-
-
Basel, Zwitserland, 4031
- Werving
- University Hospital Basel
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
Gediagnosticeerd met 1 van de volgende diagnoses volgens de classificatie van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) van 2016 voor systemische mastocytose (SM):
- Indolente systemische mastocytose (ISM)
- Smeulende systemische mastocytose (SSM)
- Matige tot ernstige symptomen op basis van een ziektespecifieke PRO en na het instellen van een stabiel regime van ten minste 2 antimediatortherapieën gedurende een geschiktheidsperiode van 14 dagen
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Prestatiestatus 0 tot 2
- Voor patiënten die corticosteroïden krijgen, moet de dosis ≤ 10 mg prednison of equivalent per dag zijn
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Gediagnosticeerd met een van de volgende SM-classificaties van de WHO: beenmergmastocytose, gevorderde systemische mastocytose inclusief SM met geassocieerd hematologisch neoplasma, agressieve SM, mestcelleukemie; of mestcelsarcoom
- Gediagnosticeerd met mastocytose van de huid zonder systemische betrokkenheid
- Voorafgaande behandeling gekregen met een gerichte KIT-remmer
- Eerder cytoreductieve therapie of onderzoeksmiddel ontvangen gedurende <14 dagen of 5 halfwaardetijden van het geneesmiddel en voor cladribine-, interferon-alfa-, gepegyleerde interferon- of antilichaamtherapie <28 dagen of 5 halfwaardetijden van het geneesmiddel (afhankelijk van welke langer is), voordat beginnen met screeningsbeoordelingen
- Radiotherapie of psoraleen- en ultraviolet-A-therapie ontvangen <14 dagen voor aanvang van de screeningsbeoordelingen
- Ondersteuning voor hematopoëtische groeifactor ontvangen <14 dagen voor aanvang van de screeningsbeoordelingen
- Voorgeschiedenis van klinisch significante bloedingen binnen 30 dagen vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel of behoefte aan therapeutische antistolling tijdens het onderzoek
- Behoefte aan behandeling van corticosteroïden met >10 mg/dag prednison of equivalent
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: (Deel 2) Placebo + BSC
|
Placebo wordt eenmaal daags oraal toegediend gedurende cycli van 28 dagen
|
|
Experimenteel: (Deel 1a) Bezuclastinib dosis 1 + BSC
|
Bezuclastinib wordt eenmaal daags oraal toegediend gedurende cycli van 28 dagen
Andere namen:
|
|
Experimenteel: (Deel 1a) Bezuclastinib dosis 2 + BSC
|
Bezuclastinib wordt eenmaal daags oraal toegediend gedurende cycli van 28 dagen
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: (Deel 1a) Placebo + BSC
|
Placebo wordt eenmaal daags oraal toegediend gedurende cycli van 28 dagen
|
|
Experimenteel: (Deel 1b) Bezuclastinib dosis 1 + BSC
|
Bezuclastinib wordt eenmaal daags oraal toegediend gedurende cycli van 28 dagen
Andere namen:
|
|
Experimenteel: (Deel 1b) Bezuclastinib Dosis 2 + BSC
|
Bezuclastinib wordt eenmaal daags oraal toegediend gedurende cycli van 28 dagen
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: (Deel 1b) Placebo + BSC
|
Placebo wordt eenmaal daags oraal toegediend gedurende cycli van 28 dagen
|
|
Experimenteel: (Deel 2) Bezuclastinib geselecteerde dosis + BSC
|
Bezuclastinib wordt eenmaal daags oraal toegediend gedurende cycli van 28 dagen
Andere namen:
|
|
Experimenteel: (Deel 3) Bezuclastinib + BSC
|
Bezuclastinib wordt eenmaal daags oraal toegediend gedurende cycli van 28 dagen
Andere namen:
Bezuclastinib wordt eenmaal daags oraal toegediend gedurende cycli van 28 dagen
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Deel 1: Bepaal de aanbevolen dosis bezuclastinib (CGT9486) bij proefpersonen met NonAdvSM
Tijdsspanne: 3 maanden
|
Selectie van de aanbevolen dosis die in volgende delen van het onderzoek moet worden gebruikt.
|
3 maanden
|
|
Deel 2: Werkzaamheid van bezuclastinib bij de geselecteerde dosis versus placebo
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Gemiddelde absolute verandering in een ziektespecifieke, door de patiënt gerapporteerde uitkomst (PRO)
|
6 maanden
|
|
Deel 3: Veiligheid en verdraagbaarheid van bezuclastinib zoals beoordeeld aan de hand van het aantal bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
|
CTCAE v5
|
Tot 24 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering en procentuele verandering in door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaten (PRO).
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
|
Tot 24 maanden
|
|
|
Verandering en procentuele verandering in serumtryptase
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
|
Tot 24 maanden
|
|
|
Verandering en procentuele verandering in beenmergmestcellen
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
|
Tot 24 maanden
|
|
|
Veiligheid en verdraagbaarheid van bezuclastinib zoals beoordeeld aan de hand van het aantal bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
|
CTCAE v5
|
Tot 24 maanden
|
|
Percentage proefpersonen met een afname van serumtryptase van ten minste 50%
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
|
Tot 24 maanden
|
|
|
Percentage proefpersonen met een vermindering van de mestcelbelasting van ten minste 50%
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
|
Tot 24 maanden
|
|
|
Percentage proefpersonen met een afname van ten minste 50% van de D816V-allelfractie in het perifere bloed
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
|
Tot 24 maanden
|
|
|
Verandering en procentuele verandering in de niveaus van KIT D816V-mutatie-allelbelasting
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
|
Tot 24 maanden
|
|
|
Beoordeel de farmacokinetiek (PK) van bezuclastinib bij proefpersonen met NonAdvSM
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
|
Plasmaconcentraties van CGT9846
|
Tot 24 maanden
|
|
Verandering en procentuele verandering in de Mast Cell Quality of Life (MC-QOL) Score
Tijdsspanne: tot 24 maanden
|
Schaal van 0-100, hogere getallen vertegenwoordigen een ernstiger aantasting van de kwaliteit van leven.
|
tot 24 maanden
|
|
Verandering en procentuele verandering in 12-item Short Form Health Survey (SF-12)
Tijdsspanne: tot 24 maanden
|
Schaal van 0-100, hogere getallen vertegenwoordigen betere symptoomuitkomsten
|
tot 24 maanden
|
|
Verandering en procentuele verandering in EuroQol 5 Dimensions 5 Levels (EQ 5D-5L)
Tijdsspanne: tot 24 maanden
|
Schaal van 0-100, hogere getallen vertegenwoordigen betere symptoomuitkomsten
|
tot 24 maanden
|
|
Bepaal responderpercentages van proefpersonen die met bezuclastinib in de geselecteerde dosis werden behandeld
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Responspercentage gebaseerd op vermindering van ziektespecifieke PRO
|
6 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Rachael Easton, MD, PhD, Cogent Biosciences
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
27 juni 2022
Primaire voltooiing (Geschat)
1 november 2024
Studie voltooiing (Geschat)
1 november 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
19 november 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
8 januari 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
11 januari 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
8 april 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
5 april 2024
Laatst geverifieerd
1 april 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CGT9486-21-202
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Placebo-tabletten
-
Tasly Pharmaceutical Group Co., LtdVoltooid
-
China Resources Sanjiu Medical & Pharmaceutical...Nog niet aan het wervenSpondylitis ankylopoeticaChina
-
Sequel Pharmaceuticals, IncBeëindigd
-
Harmony Biosciences, LLCWervingPrader-Willi-syndroomVerenigde Staten
-
Xgene Pharmaceutical GroupWervingAcute pijnVerenigde Staten
-
Sunshine Lake Pharma Co., Ltd.VoltooidChronische Hepatitis CChina
-
Universitaire Ziekenhuizen KU LeuvenBioGaia ABVoltooid
-
Hansoh BioMedical R&D CompanyWervingFocale segmentale glomerulosclerose | IgA nefropathieChina
-
Xidian UniversityOnbekend
-
EstetraICON Clinical ResearchVoltooidVasomotorische symptomen | Symptomen van de menopauzeVerenigde Staten, Canada