（峰会）一项评估 CGT9486 与安慰剂在惰性或冒烟型系统性肥大细胞增多症患者中的疗效和安全性的研究
2024年4月5日 更新者：Cogent Biosciences, Inc.
CGT9486 在非晚期系统性肥大细胞增多症受试者中的安全性和有效性的多部分、随机、双盲、安慰剂对照 2 期临床研究
这是一项多部分、随机、双盲、安慰剂对照的 2 期临床研究，比较 CGT9486 加最佳支持治疗 (BSC) 与安慰剂加 BSC 在非晚期系统性肥大细胞增多症 (NonAdvSM) 患者中的安全性和有效性，包括惰性系统性肥大细胞增多症和阴燃型系统性肥大细胞增多症，其症状不能被 BSC 充分控制。
本研究将分三部分进行。
第 1 部分和第 2 部分的患者将接受 CGT9486 或安慰剂，并可能转到第 3 部分接受 CGT9486 治疗。
研究概览
地位
招聘中
研究类型
介入性
注册 (估计的)
138
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Hina Jolin, PharmD
- 电话号码：+1 (617) 945-5576
- 邮箱：hina.jolin@cogentbio.com
学习地点
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Alberta
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Calgary、Alberta、加拿大、T2N 4N2
- 招聘中
- Tom Baker Cancer Centre
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Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2R3
- 招聘中
- University of Alberta
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1E2
- 招聘中
- Toronto Allergy and Asthma Clinic
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Athens、希腊
- 招聘中
- Attikon University General Hospital Athens
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Aachen、德国、52074
- 招聘中
- Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
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Berlin、德国、12203
- 招聘中
- charite universitatsmedizin Berlin
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Mannheim、德国、68167
- 招聘中
- University Medical Centre Mannheim
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Bologna、意大利、40138
- 招聘中
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico di Sant'Orsola
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Firenze、意大利
- 招聘中
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
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Pavia、意大利、27100
- 招聘中
- Fondazione Irccs Policlinico San Matteo
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Rome、意大利、168
- 招聘中
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli
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Oslo、挪威、0424
- 招聘中
- Oslo University Hospital
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Praha 10、捷克语
- 招聘中
- Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady
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Edegem、比利时、2650
- 招聘中
- Antwerp University Hospital (UZA)
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Paris、法国、75013
- 招聘中
- AP-HP- Hopital Pitie-Salpetriere
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Toulouse、法国、31400
- 招聘中
- CHU de Toulouse - Hôpital Larrey
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Gdańsk、波兰
- 招聘中
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Klinika Hematologii i Transplantologii
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New South Wales
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Camperdown、New South Wales、澳大利亚、2050
- 招聘中
- Royal Prince Alfred Hospital
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South Australia
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Adelaide、South Australia、澳大利亚、5000
- 招聘中
- Royal Adelaide Hospital
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Dublin、爱尔兰、D08 NHY1
- 招聘中
- St. James's Hospital
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Basel、瑞士、4031
- 招聘中
- University Hospital Basel
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85054
- 招聘中
- Mayo Clinic Arizona
-
Scottsdale、Arizona、美国、85258
- 招聘中
- One of a Kind Clinical Research Center
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-
California
-
La Jolla、California、美国、92037
- 招聘中
- Modena Allergy and Asthma Clinical
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Florida
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Clearwater、Florida、美国、33756
- 招聘中
- Innovative Research of West Florida
-
Hialeah、Florida、美国、33016
- 招聘中
- Maya Research Center
-
Jacksonville、Florida、美国、32224
- 招聘中
- Mayo Clinic - Jacksonville
-
Orange City、Florida、美国、32763
- 招聘中
- Mid Florida Hematology and Oncology Center
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-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30322
- 招聘中
- Emory University
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-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60612
- 招聘中
- Rush University
-
-
Maryland
-
Bethesda、Maryland、美国、20814
- 招聘中
- Walter Reed National Military Medical Center
-
Glenn Dale、Maryland、美国、20769
- 招聘中
- Allervie Clinical Research
-
White Marsh、Maryland、美国、21162
- 招聘中
- Chesapeake Research Center
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02115
- 招聘中
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston、Massachusetts、美国、02215
- 招聘中
- Dana Farber Cancer Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- 招聘中
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Rochester、Minnesota、美国、55905
- 招聘中
- Mayo Clinic- Rochester
-
-
Missouri
-
Saint Louis、Missouri、美国、63110
- 招聘中
- Washington University at St. Louis
-
-
New Hampshire
-
Lebanon、New Hampshire、美国、03766
- 招聘中
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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-
New York
-
New York、New York、美国、10029
- 招聘中
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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-
North Carolina
-
Raleigh、North Carolina、美国、27705
- 招聘中
- Duke University
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Ohio
-
Cincinnati、Ohio、美国、45221
- 招聘中
- University of Cincinnati
-
Columbus、Ohio、美国、43210
- 招聘中
- The Ohio State University
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37235
- 招聘中
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75231
- 招聘中
- AIR Care
-
Houston、Texas、美国、77030
- 招聘中
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
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London、英国、SE1 9RT
- 招聘中
- Guy's Hospital
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Groningen、荷兰、9713
- 招聘中
- University Medical Center Groningen
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Barcelona、西班牙、08035
- 招聘中
- Hospital Universitario Vall d'Hebrón
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Madrid、西班牙、28046
- 招聘中
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
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Toledo、西班牙
- 招聘中
- Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla La Mancha-Hospital Virgen del Valle
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
根据 2016 年世界卫生组织 (WHO) 系统性肥大细胞增多症 (SM) 分类，诊断为以下诊断之一：
- 惰性系统性肥大细胞增多症 (ISM)
- 冒烟型系统性肥大细胞增多症 (SSM)
- 基于特定疾病的 PRO 并在 14 天合格期限内建立至少 2 种抗介质疗法的稳定方案后出现中度至重度症状
- 东部合作肿瘤组 (ECOG) 绩效状态 0 至 2
- 对于接受皮质类固醇激素治疗的患者，剂量必须≤10 mg/天泼尼松或等效药物
关键排除标准：
- 诊断为以下任何一种 WHO SM 分类：骨髓肥大细胞增多症、晚期系统性肥大细胞增多症，包括伴有血液肿瘤的 SM、侵袭性 SM、肥大细胞白血病；或肥大细胞肉瘤
- 诊断为无全身受累的皮肤肥大细胞增多症
- 之前接受过任何靶向 KIT 抑制剂的治疗
- 之前接受过小于 14 天或 5 个药物半衰期的细胞减灭治疗或研究药物，以及小于 28 天或 5 个药物半衰期（以较长者为准）的克拉屈滨、干扰素 α、聚乙二醇干扰素或抗体治疗开始筛选评估
- 在开始筛查评估前不到 14 天接受过放疗或补骨脂素和紫外线 A 治疗
- 在开始筛选评估之前 <14 天接受任何造血生长因子支持
- 研究药物首次给药前 30 天内有临床显着出血事件史或研究中需要抗凝治疗
- 需要以 >10 mg/天的泼尼松或等效药物治疗皮质类固醇
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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安慰剂比较：（第 2 部分）安慰剂 + BSC
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安慰剂将口服给药，每天一次，持续 28 天
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实验性的：（第 1a 部分）Bezuclastinib 剂量 1 + BSC
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Bezuclastinib 将口服给药，每天一次，连续 28 天一个周期
其他名称：
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实验性的：（第 1a 部分）Bezuclastinib 剂量 2 + BSC
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Bezuclastinib 将口服给药，每天一次，连续 28 天一个周期
其他名称：
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安慰剂比较：（第 1a 部分）安慰剂 + BSC
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安慰剂将口服给药，每天一次，持续 28 天
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实验性的：（第 1b 部分）Bezuclastinib 剂量 1 + BSC
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Bezuclastinib 将口服给药，每天一次，连续 28 天一个周期
其他名称：
|
|
实验性的：（第 1b 部分）Bezuclastinib 剂量 2 + BSC
|
Bezuclastinib 将口服给药，每天一次，连续 28 天一个周期
其他名称：
|
|
安慰剂比较：（第 1b 部分）安慰剂 + BSC
|
安慰剂将口服给药，每天一次，持续 28 天
|
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实验性的：（第 2 部分）Bezuclastinib 选择剂量 + BSC
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Bezuclastinib 将口服给药，每天一次，连续 28 天一个周期
其他名称：
|
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实验性的：（第 3 部分）Bezuclastinib + BSC
|
Bezuclastinib 将口服给药，每天一次，连续 28 天一个周期
其他名称：
Bezuclastinib 将口服给药，每天一次，连续 28 天一个周期
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第 1 部分：确定 bezuclastinib (CGT9486) 在 NonAdvSM 受试者中的推荐剂量
大体时间：3个月
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选择在研究的后续部分中使用的推荐剂量。
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3个月
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第 2 部分：选定剂量的 bezuclastinib 与安慰剂相比的疗效
大体时间：6个月
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特定疾病患者报告结果 (PRO) 的平均绝对变化
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6个月
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第 3 部分：根据不良事件数量评估的 bezuclastinib 的安全性和耐受性
大体时间：长达 24 个月
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CTCAE v5
|
长达 24 个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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患者报告结果 (PRO) 措施的变化和变化百分比
大体时间：长达 24 个月
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长达 24 个月
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|
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血清类胰蛋白酶的变化和百分比变化
大体时间：长达 24 个月
|
长达 24 个月
|
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骨髓肥大细胞的变化和百分比变化
大体时间：长达 24 个月
|
长达 24 个月
|
|
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通过不良事件数量评估的 bezuclastinib 的安全性和耐受性
大体时间：长达 24 个月
|
CTCAE v5
|
长达 24 个月
|
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血清类胰蛋白酶减少至少 50% 的受试者比例
大体时间：长达 24 个月
|
长达 24 个月
|
|
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肥大细胞负荷减少至少 50% 的受试者比例
大体时间：长达 24 个月
|
长达 24 个月
|
|
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外周血 D816V 等位基因分数至少降低 50% 的受试者比例
大体时间：长达 24 个月
|
长达 24 个月
|
|
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KIT D816V 突变等位基因负荷水平的变化和百分比变化
大体时间：长达 24 个月
|
长达 24 个月
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在 NonAdvSM 受试者中评估 bezuclastinib 的药代动力学 (PK)
大体时间：长达 24 个月
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CGT9846 的血浆浓度
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长达 24 个月
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肥大细胞生活质量 (MC-QOL) 评分的变化和百分比变化
大体时间：长达 24 个月
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范围为 0-100，数字越高表示生活质量受损越严重。
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长达 24 个月
|
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12 项短期健康调查 (SF-12) 的变化和百分比变化
大体时间：长达 24 个月
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0-100 的等级，数字越高代表症状效果越好
|
长达 24 个月
|
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EuroQol 5 维度 5 级 (EQ 5D-5L) 的变化和百分比变化
大体时间：长达 24 个月
|
0-100 的等级，数字越高代表症状效果越好
|
长达 24 个月
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确定以选定剂量接受 bezuclastinib 治疗的受试者的反应率
大体时间：6个月
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基于疾病特异性 PRO 减少的反应率
|
6个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Rachael Easton, MD, PhD、Cogent Biosciences
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年6月27日
初级完成 (估计的)
2024年11月1日
研究完成 (估计的)
2026年11月1日
研究注册日期
首次提交
2021年11月19日
首先提交符合 QC 标准的
2022年1月8日
首次发布 (实际的)
2022年1月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月5日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
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关键字
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其他研究编号
- CGT9486-21-202
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
安慰剂片的临床试验
-
City of Hope Medical CenterNational Cancer Institute (NCI)主动，不招人造血和淋巴细胞肿瘤 | 骨髓纤维化 | 慢性淋巴细胞白血病 | 缓解期成人急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 缓解期成人急性淋巴细胞白血病 | 骨髓增殖性肿瘤 | 慢性期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 加速期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | HLA-A*0201 阳性细胞存在 | 巨细胞病毒感染 | 成人霍奇金淋巴瘤 | 成人非霍奇金淋巴瘤美国
-
Mila (bMotion Technologies)完全的