(Summit) Tutkimus CGT9486:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi plaseboon verrattuna potilailla, joilla on heikko tai kytevä systeeminen mastosytoosi
perjantai 15. toukokuuta 2026 päivittänyt: Cogent Biosciences, Inc.
Moniosainen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu vaiheen 2 kliininen tutkimus CGT9486:n turvallisuudesta ja tehosta potilailla, joilla on ei-edennyt systeeminen mastosytoosi
Tämä on moniosainen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu vaiheen 2 kliininen tutkimus, jossa verrataan CGT9486:n ja parhaan tukihoidon (BSC) turvallisuutta ja tehoa lumelääkkeeseen ja BSC:hen potilailla, joilla on ei-edennyt systeeminen mastosytoosi (NonAdvSM), mukaan lukien indolentti. systeeminen mastosytoosi ja kytevä systeeminen mastosytoosi, joiden oireita BSC ei hallitse riittävästi.
Tämä tutkimus tehdään kolmessa osassa.
Osien 1 ja 2 potilaat saavat CGT9486:ta tai lumelääkettä, ja he voivat siirtyä osaan 3 saadakseen hoitoa CGT9486:lla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
237
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Groningen, Alankomaat, 9713
- University Medical Center Groningen
-
Rotterdam, Alankomaat
- Erasmus Rotterdam
-
-
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
-
-
-
-
Edegem, Belgia, 2650
- Antwerp University Hospital (UZA)
-
La Louvière, Belgia
- CHU Tivoli
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Espanja
- Institut Català d'Oncologia - L'Hospitalet
-
Madrid, Espanja, 28046
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Toledo, Espanja
- Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla La Mancha-Hospital Virgen del Valle
-
-
-
-
-
Cork, Irlanti
- Cork University Hospital
-
Dublin, Irlanti, D08 NHY1
- St. James's Hospital
-
-
-
-
-
Bologna, Italia, 40138
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico di Sant'Orsola
-
Catania, Italia
- AOU Policlinico Rodolico San Marco
-
Florence, Italia
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
-
Pavia, Italia, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Ravenna, Italia
- AUSL della Romagna-Ospedale S.Maria delle Croci
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N2
- Tom Baker Cancer Centre
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R3
- University of Alberta
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
- St. Michael's Hospital
-
-
-
-
-
Oslo, Norja, 0424
- Oslo University Hospital
-
-
-
-
-
Gdansk, Puola
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Klinika Hematologii i Transplantologii
-
Lublin, Puola
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 - Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 75013
- AP-HP- Hopital Pitie-Salpetriere
-
Toulouse, Ranska, 31400
- CHU de Toulouse - Hôpital Larrey
-
-
-
-
-
Aachen, Saksa, 52074
- Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
-
Berlin, Saksa, 12203
- Charité Universitätsmedizin Berlin
-
Hamburg, Saksa
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
Kiel, Saksa
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
-
Mannheim, Saksa, 68167
- University Medical Centre Mannheim
-
-
-
-
-
Basel, Sveitsi, 4031
- University Hospital Basel
-
-
-
-
-
Prague, Tšekki
- Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 9RT
- Guy's Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85054
- Mayo Clinic Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85258
- One of a Kind Clinical Research Center
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
- Modena Allergy and Asthma Clinical
-
-
Florida
-
Clearwater, Florida, Yhdysvallat, 33756
- Innovative Research of West Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
- Mayo Clinic - Jacksonville
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Rush University
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20814
- Walter Reed National Military Medical Center
-
Glenn Dale, Maryland, Yhdysvallat, 20769
- Allervie Clinical Research
-
Wheaton, Maryland, Yhdysvallat, 20902
- Institute for Asthma and Allergy
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University at St. Louis
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03766
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
North Carolina
-
Raleigh, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Duke University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45221
- University of Cincinnati
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- The Ohio State University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37235
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
- AIR Care
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
Utah
-
West Valley City, Utah, Yhdysvallat, 84119
- Metrodora Institute of Technology
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
Diagnosoitu yksi seuraavista diagnooseista Maailman terveysjärjestön (WHO) vuoden 2016 systeemisen mastosytoosin (SM) luokituksen mukaan:
- Indolentti systeeminen mastosytoosi (ISM)
- Kytevä systeeminen mastosytoosi (SSM)
- Keskivaikeat tai vaikeat oireet, jotka perustuvat sairausspesifiseen PRO:iin ja sen jälkeen, kun on luotu vakaa hoito-ohjelma, jossa on vähintään 2 antimediatorhoitoa 14 päivän kelpoisuusjakson aikana
- Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskyvyn tila 0–2
- Potilaille, jotka saavat kortikosteroideja, annoksen on oltava ≤10 mg/vrk prednisonia tai vastaavaa
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Diagnosoitu jokin seuraavista WHO:n SM-luokitteluista: luuytimen mastosytoosi, pitkälle edennyt systeeminen mastosytoosi mukaan lukien SM ja siihen liittyvä hematologinen kasvain, aggressiivinen SM, syöttösoluleukemia; tai syöttösolusarkooma
- Diagnosoitu ihon mastosytoosi ilman systeemistä vaikutusta
- Sai aiempaa hoitoa millä tahansa kohdennetulla KIT-estäjällä
- Sai aiempaa sytoreduktiivista hoitoa tai tutkimusainetta alle 14 päivää tai 5 lääkkeen puoliintumisaikaa ja kladribiini-, alfa-interferoni-, pegyloitu interferoni- tai vasta-ainehoitoa alle 28 päivää tai 5 lääkkeen puoliintumisaikaa (kumpi on pidempi), ennen seulontaarviointien aloittaminen
- Sai sädehoitoa tai psoraleeni- ja ultravioletti A -hoitoa < 14 päivää ennen seulontaarviointien aloittamista
- Sai hematopoieettisen kasvutekijätuen alle 14 päivää ennen seulontaarviointien aloittamista
- Kliinisesti merkittävä verenvuototapahtuma 30 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta tai terapeuttisen antikoagulantin tarve tutkimuksessa
- Kortikosteroidihoidon tarve >10 mg/vrk prednisonia tai vastaavaa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: (Osa 2) Placebo + BSC
|
Plaseboa annetaan suun kautta kerran vuorokaudessa yhtäjaksoisesti 28 päivän jaksojen ajan
|
|
Kokeellinen: (Osa 1a) Bezuklastinibi-annos 1 + BSC
|
Bezuklastinibia annetaan suun kautta kerran vuorokaudessa yhtäjaksoisesti 28 päivän jaksojen ajan
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: (Osa 1a) Bezuklastinibi-annos 2 + BSC
|
Bezuklastinibia annetaan suun kautta kerran vuorokaudessa yhtäjaksoisesti 28 päivän jaksojen ajan
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: (Osa 1a) Placebo + BSC
|
Plaseboa annetaan suun kautta kerran vuorokaudessa yhtäjaksoisesti 28 päivän jaksojen ajan
|
|
Kokeellinen: (Osa 1b) Bezuklastinibi-annos 1 + BSC
|
Bezuklastinibia annetaan suun kautta kerran vuorokaudessa yhtäjaksoisesti 28 päivän jaksojen ajan
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: (Osa 1b) Bezuklastinibi-annos 2 + BSC
|
Bezuklastinibia annetaan suun kautta kerran vuorokaudessa yhtäjaksoisesti 28 päivän jaksojen ajan
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: (Osa 1b) Placebo + BSC
|
Plaseboa annetaan suun kautta kerran vuorokaudessa yhtäjaksoisesti 28 päivän jaksojen ajan
|
|
Kokeellinen: (Osa 2) Bezuclastinib Selected Dose + BSC
|
Bezuklastinibia annetaan suun kautta kerran vuorokaudessa yhtäjaksoisesti 28 päivän jaksojen ajan
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: (Osa 3) Bezuklastinibi + BSC
|
Bezuklastinibia annetaan suun kautta kerran vuorokaudessa yhtäjaksoisesti 28 päivän jaksojen ajan
Muut nimet:
Bezuklastinibia annetaan suun kautta kerran vuorokaudessa yhtäjaksoisesti 28 päivän jaksojen ajan
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: (Aikaisempi hoito - alitutkimus) Bezuclastinib
|
Bezuklastinibia annetaan suun kautta kerran vuorokaudessa yhtäjaksoisesti 28 päivän jaksojen ajan
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osa 1: Määritä suositeltu bezuklastinibin (CGT9486) annos henkilöille, joilla on NonAdvSM
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Tutkimuksen myöhemmissä osissa käytettävän suositellun annoksen valinta.
|
3 kuukautta
|
|
Osa 2: Bezuklastinibin tehokkuus valitulla annoksella verrattuna lumelääkkeeseen
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Keskimääräinen absoluuttinen muutos mastosytoosin oireiden vakavuuden päivittäisessä päiväkirjassa (MS2D2)
|
24 viikkoa
|
|
Osa 3: Bezuklastinibin turvallisuus ja siedettävyys haittatapahtumien lukumäärän perusteella arvioituna
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
CTCAE v5
|
Jopa 5 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osa 2: Niiden koehenkilöiden osuus, joilla seerumin tryptaasi väheni vähintään 50 %
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
24 viikkoa
|
|
|
Osa 2: Niiden potilaiden osuus, joilla perifeerisen veren D816V-alleelifraktio väheni vähintään 50 %
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
24 viikkoa
|
|
|
Osa 2: Määritä valitulla annoksella bezuklastinibilla hoidettujen potilaiden vasteaste verrattuna lumelääkkeeseen
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Niiden koehenkilöiden osuus, joiden MS2D2:n kokonaisoirepistemäärä (TSS) on pienentynyt vähintään 30 %. Niiden koehenkilöiden osuus, joiden MS2D2:n kokonaisoirepistemäärä (TSS) on pienentynyt vähintään 50 %. |
24 viikkoa
|
|
Osa 2: Niiden koehenkilöiden osuus, joiden syöttösolukuormitus väheni vähintään 50 %
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
24 viikkoa
|
|
|
Osat 1 ja 2: Bezuklastinibin turvallisuus ja siedettävyys haittatapahtumien lukumäärän perusteella arvioituna
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
|
CTCAE v5
|
Jopa 24 viikkoa
|
|
Osat 1, 2 ja 3: Muutos ja prosentuaalinen muutos potilaiden raportoimien tulosten (PRO) mittareissa
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
|
|
Osat 1 ja 3: Seerumin tryptaasin muutos ja prosentuaalinen muutos
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
Jopa 12 kuukautta
|
|
|
Osat 1 ja 3: Muutos ja prosentuaalinen muutos luuytimen syöttösoluissa
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
|
Jopa 18 kuukautta
|
|
|
Osa 1: Arvioi bezuklastinibin farmakokinetiikka (PK) potilailla, joilla on NonAdvSM
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
CGT9846:n plasmapitoisuudet
|
3 kuukautta
|
|
Osa 2: Määritä keskimääräinen muutos lähtötasosta ennalta määritetyissä PRO-aliverkkotunnuksessa ja yksittäisissä nimikkeissä
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
24 viikkoa
|
|
|
Osat 2 ja 3: Määritä MS2D2:n johtavan (vakavimman) oireen ja johtavan (vakavimman) aladomeenin muutos bezuklastinibilla hoidetuilla koehenkilöillä plaseboon verrattuna
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Muutos ja prosentuaalinen muutos lähtötasosta koehenkilön vakavimman oireen oirepisteissä. Muutos ja prosentuaalinen muutos lähtötasosta koehenkilön vakavimman aliverkkoalueen MS2D2-aliverkkotunnuksen pistemäärässä. |
Jopa 5 vuotta
|
|
Osa 3: Muutos ja prosentuaalinen muutos KIT D816V -mutaatioalleelitaakan tasoissa
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
Jopa 12 kuukautta
|
|
|
Osa 3: Bezuklastinibin tehon määrittäminen valitulla annoksella
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Niiden potilaiden osuus, joilla MS2D2 TSS on vähentynyt vähintään 50 % lähtötasosta 1 vuoden ja 2 vuoden kuluttua bezuklastinibihoidon aloittamisesta Muutos ja prosentuaalinen muutos lähtötasosta MS2D2 TSS:n, aliverkkotunnuksen ja yksittäisten tuotteiden pisteissä |
Jopa 2 vuotta
|
|
Osa 3: Samanaikaisten lääkkeiden käyttö pelastushoitona NonAdvSM:n hoidossa ja muutokset lähtötilanteesta pelastushoidossa ja parhaan tukihoidon lääkitysohjelmassa
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Alatutkimus: Bezuclastinabinin teho valitulla annoksella potilailla, joiden oireita ei saada riittävästi avapritinabilla hallintaan
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
|
Keskimääräinen absoluuttinen muutos Mastosytoosin oireiden vakavuuden päivittäisessä päiväkirjassa (MS2D2)
|
Enintään 2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Rachael Easton, MD, PhD, Cogent Biosciences
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 27. kesäkuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 22. toukokuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. huhtikuuta 2030
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 19. marraskuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Lauantai 8. tammikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 11. tammikuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 22. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 15. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
- Yliherkkyys
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hematologiset sairaudet
- ISM
- SSM
- CGT9486
- Bezuklastinibi
- PLX9486
- Systeeminen mastosytoosi
- Immuunikompleksitaudit
- D816V
- KIT D816V
- CGT
- PLX
- NonAdvSM
- Ei-edennyt systeeminen mastosytoosi
- Laiska systeeminen mastosytoosi
- Kytevä systeeminen mastosytoosi
- BMM
- Luuytimen mastosytoosi
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CGT9486-21-202
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .