Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

(Summit) Tutkimus CGT9486:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi plaseboon verrattuna potilailla, joilla on heikko tai kytevä systeeminen mastosytoosi

perjantai 5. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Cogent Biosciences, Inc.

Moniosainen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu vaiheen 2 kliininen tutkimus CGT9486:n turvallisuudesta ja tehosta potilailla, joilla on ei-edennyt systeeminen mastosytoosi

Tämä on moniosainen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu vaiheen 2 kliininen tutkimus, jossa verrataan CGT9486:n ja parhaan tukihoidon (BSC) turvallisuutta ja tehoa lumelääkkeeseen ja BSC:hen potilailla, joilla on ei-edennyt systeeminen mastosytoosi (NonAdvSM), mukaan lukien indolentti. systeeminen mastosytoosi ja kytevä systeeminen mastosytoosi, joiden oireita BSC ei hallitse riittävästi. Tämä tutkimus tehdään kolmessa osassa. Osien 1 ja 2 potilaat saavat CGT9486:ta tai lumelääkettä, ja he voivat siirtyä osaan 3 saadakseen hoitoa CGT9486:lla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

138

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Groningen, Alankomaat, 9713
        • Rekrytointi
        • University Medical Center Groningen
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Rekrytointi
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Rekrytointi
        • Royal Adelaide Hospital
  • Belgia
      • Edegem, Belgia, 2650
        • Rekrytointi
        • Antwerp University Hospital (UZA)
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Toledo, Espanja
        • Rekrytointi
        • Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla La Mancha-Hospital Virgen del Valle
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti, D08 NHY1
        • Rekrytointi
        • St. James's Hospital
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • Rekrytointi
        • IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico di Sant'Orsola
      • Firenze, Italia
        • Rekrytointi
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Pavia, Italia, 27100
        • Rekrytointi
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Rome, Italia, 168
        • Rekrytointi
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N2
        • Rekrytointi
        • Tom Baker Cancer Centre
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R3
        • Rekrytointi
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1E2
        • Rekrytointi
        • Toronto Allergy and Asthma Clinic
  • Kreikka
      • Athens, Kreikka
        • Rekrytointi
        • Attikon University General Hospital Athens
  • Norja
      • Oslo, Norja, 0424
        • Rekrytointi
        • Oslo University Hospital
  • Puola
      • Gdańsk, Puola
        • Rekrytointi
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Klinika Hematologii i Transplantologii
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75013
        • Rekrytointi
        • AP-HP- Hopital Pitie-Salpetriere
      • Toulouse, Ranska, 31400
        • Rekrytointi
        • CHU de Toulouse - Hopital Larrey
  • Saksa
      • Aachen, Saksa, 52074
        • Rekrytointi
        • Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
      • Berlin, Saksa, 12203
        • Rekrytointi
        • Charite Universitatsmedizin Berlin
      • Mannheim, Saksa, 68167
        • Rekrytointi
        • University Medical Centre Mannheim
  • Sveitsi
      • Basel, Sveitsi, 4031
        • Rekrytointi
        • University Hospital Basel
  • Tšekki
      • Praha 10, Tšekki
        • Rekrytointi
        • Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 9RT
        • Rekrytointi
        • Guy's Hospital
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85054
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85258
        • Rekrytointi
        • One of a Kind Clinical Research Center
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
        • Rekrytointi
        • Modena Allergy and Asthma Clinical
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Yhdysvallat, 33756
        • Rekrytointi
        • Innovative Research of West Florida
      • Hialeah, Florida, Yhdysvallat, 33016
        • Rekrytointi
        • Maya Research Center
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Orange City, Florida, Yhdysvallat, 32763
        • Rekrytointi
        • Mid Florida Hematology and Oncology Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Rekrytointi
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rekrytointi
        • Rush University
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20814
        • Rekrytointi
        • Walter Reed National Military Medical Center
      • Glenn Dale, Maryland, Yhdysvallat, 20769
        • Rekrytointi
        • Allervie Clinical Research
      • White Marsh, Maryland, Yhdysvallat, 21162
        • Rekrytointi
        • Chesapeake Research Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Rekrytointi
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Rekrytointi
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Rekrytointi
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic- Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Rekrytointi
        • Washington University at St. Louis
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03766
        • Rekrytointi
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Rekrytointi
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Rekrytointi
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45221
        • Rekrytointi
        • University of Cincinnati
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • Rekrytointi
        • The Ohio State University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37235
        • Rekrytointi
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
        • Rekrytointi
        • AIR Care
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  1. Diagnosoitu yksi seuraavista diagnooseista Maailman terveysjärjestön (WHO) vuoden 2016 systeemisen mastosytoosin (SM) luokituksen mukaan:

    • Indolentti systeeminen mastosytoosi (ISM)
    • Kytevä systeeminen mastosytoosi (SSM)
  2. Keskivaikeat tai vaikeat oireet, jotka perustuvat sairausspesifiseen PRO:iin ja sen jälkeen, kun on luotu vakaa hoito-ohjelma, jossa on vähintään 2 antimediatorhoitoa 14 päivän kelpoisuusjakson aikana
  3. Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskyvyn tila 0–2
  4. Potilaille, jotka saavat kortikosteroideja, annoksen on oltava ≤10 mg/vrk prednisonia tai vastaavaa

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  1. Diagnosoitu jokin seuraavista WHO:n SM-luokitteluista: luuytimen mastosytoosi, pitkälle edennyt systeeminen mastosytoosi mukaan lukien SM ja siihen liittyvä hematologinen kasvain, aggressiivinen SM, syöttösoluleukemia; tai syöttösolusarkooma
  2. Diagnosoitu ihon mastosytoosi ilman systeemistä vaikutusta
  3. Sai aiempaa hoitoa millä tahansa kohdennetulla KIT-estäjällä
  4. Sai aiempaa sytoreduktiivista hoitoa tai tutkimusainetta alle 14 päivää tai 5 lääkkeen puoliintumisaikaa ja kladribiini-, alfa-interferoni-, pegyloitu interferoni- tai vasta-ainehoitoa alle 28 päivää tai 5 lääkkeen puoliintumisaikaa (kumpi on pidempi), ennen seulontaarviointien aloittaminen
  5. Sai sädehoitoa tai psoraleeni- ja ultravioletti A -hoitoa < 14 päivää ennen seulontaarviointien aloittamista
  6. Sai hematopoieettisen kasvutekijätuen alle 14 päivää ennen seulontaarviointien aloittamista
  7. Kliinisesti merkittävä verenvuototapahtuma 30 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta tai terapeuttisen antikoagulantin tarve tutkimuksessa
  8. Kortikosteroidihoidon tarve >10 mg/vrk prednisonia tai vastaavaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: (Osa 2) Placebo + BSC
Lääke: Placebo-tabletit
Plaseboa annetaan suun kautta kerran vuorokaudessa yhtäjaksoisesti 28 päivän jaksojen ajan
Kokeellinen: (Osa 1a) Bezuklastinibi-annos 1 + BSC
Lääke: Bezuklastinibitabletit (formulaatio A)
Bezuklastinibia annetaan suun kautta kerran vuorokaudessa yhtäjaksoisesti 28 päivän jaksojen ajan
Muut nimet:
  • CGT9486
  • PLX9486
Kokeellinen: (Osa 1a) Bezuklastinibi-annos 2 + BSC
Lääke: Bezuklastinibitabletit (formulaatio A)
Bezuklastinibia annetaan suun kautta kerran vuorokaudessa yhtäjaksoisesti 28 päivän jaksojen ajan
Muut nimet:
  • CGT9486
  • PLX9486
Placebo Comparator: (Osa 1a) Placebo + BSC
Lääke: Placebo-tabletit
Plaseboa annetaan suun kautta kerran vuorokaudessa yhtäjaksoisesti 28 päivän jaksojen ajan
Kokeellinen: (Osa 1b) Bezuklastinibi-annos 1 + BSC
Lääke: Bezuklastinibitabletit (formulaatio B)
Bezuklastinibia annetaan suun kautta kerran vuorokaudessa yhtäjaksoisesti 28 päivän jaksojen ajan
Muut nimet:
  • CGT9486
  • PLX9486
Kokeellinen: (Osa 1b) Bezuklastinibi-annos 2 + BSC
Lääke: Bezuklastinibitabletit (formulaatio B)
Bezuklastinibia annetaan suun kautta kerran vuorokaudessa yhtäjaksoisesti 28 päivän jaksojen ajan
Muut nimet:
  • CGT9486
  • PLX9486
Placebo Comparator: (Osa 1b) Placebo + BSC
Lääke: Placebo-tabletit
Plaseboa annetaan suun kautta kerran vuorokaudessa yhtäjaksoisesti 28 päivän jaksojen ajan
Kokeellinen: (Osa 2) Bezuclastinib Selected Dose + BSC
Lääke: Bezuklastinibitabletit (formulaatio B)
Bezuklastinibia annetaan suun kautta kerran vuorokaudessa yhtäjaksoisesti 28 päivän jaksojen ajan
Muut nimet:
  • CGT9486
  • PLX9486
Kokeellinen: (Osa 3) Bezuklastinibi + BSC
Lääke: Bezuklastinibitabletit (formulaatio A)
Bezuklastinibia annetaan suun kautta kerran vuorokaudessa yhtäjaksoisesti 28 päivän jaksojen ajan
Muut nimet:
  • CGT9486
  • PLX9486
Lääke: Bezuklastinibitabletit (formulaatio B)
Bezuklastinibia annetaan suun kautta kerran vuorokaudessa yhtäjaksoisesti 28 päivän jaksojen ajan
Muut nimet:
  • CGT9486
  • PLX9486

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa 1: Määritä suositeltu bezuklastinibin (CGT9486) annos henkilöille, joilla on NonAdvSM
Aikaikkuna: 3 kuukautta
Tutkimuksen myöhemmissä osissa käytettävän suositellun annoksen valinta.
3 kuukautta
Osa 2: Bezuklastinibin tehokkuus valitulla annoksella verrattuna lumelääkkeeseen
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Keskimääräinen absoluuttinen muutos sairauskohtaisessa potilasraportissa (PRO)
6 kuukautta
Osa 3: Bezuklastinibin turvallisuus ja siedettävyys haittatapahtumien lukumäärän perusteella arvioituna
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
CTCAE v5
Jopa 24 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos ja prosentuaalinen muutos potilaiden raportoimien tulosten (PRO) mittareissa
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Jopa 24 kuukautta
Seerumin tryptaasin muutos ja prosentuaalinen muutos
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Jopa 24 kuukautta
Muutos ja prosentuaalinen muutos luuytimen syöttösoluissa
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Jopa 24 kuukautta
Bezuklastinibin turvallisuus ja siedettävyys haittatapahtumien lukumäärän perusteella arvioituna
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
CTCAE v5
Jopa 24 kuukautta
Niiden koehenkilöiden osuus, joilla seerumin tryptaasi väheni vähintään 50 %
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Jopa 24 kuukautta
Niiden koehenkilöiden osuus, joiden syöttösolukuormitus väheni vähintään 50 %
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Jopa 24 kuukautta
Niiden potilaiden osuus, joilla perifeerisen veren D816V-alleelifraktio väheni vähintään 50 %
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Jopa 24 kuukautta
Muutos ja prosentuaalinen muutos KIT D816V -mutaatioalleelitaakan tasoissa
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Jopa 24 kuukautta
Arvioi bezuklastinibin farmakokinetiikka (PK) potilailla, joilla on NonAdvSM
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
CGT9846:n plasmapitoisuudet
Jopa 24 kuukautta
Mast Cell Life Quality of Life (MC-QOL) -pistemäärän muutos ja prosentuaalinen muutos
Aikaikkuna: jopa 24 kuukautta
Asteikko 0-100, korkeammat luvut tarkoittavat vakavampaa elämänlaadun heikkenemistä.
jopa 24 kuukautta
Muutos ja prosentuaalinen muutos 12-kohteen lyhytmuotoisessa terveystutkimuksessa (SF-12)
Aikaikkuna: jopa 24 kuukautta
Asteikko 0-100, korkeammat luvut edustavat parempia oireita
jopa 24 kuukautta
Muutos ja prosentuaalinen muutos EuroQol 5 Dimensions 5 Levels (EQ 5D-5L)
Aikaikkuna: jopa 24 kuukautta
Asteikko 0-100, korkeammat luvut edustavat parempia oireita
jopa 24 kuukautta
Määritä valitulla annoksella bezuklastinibillä hoidettujen potilaiden vasteprosentti
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Vasteprosentti perustuu sairauskohtaisen PRO:n vähenemiseen
6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Cogent Biosciences, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Rachael Easton, MD, PhD, Cogent Biosciences

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 27. kesäkuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. marraskuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. marraskuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 19. marraskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 8. tammikuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 11. tammikuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 8. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 5. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CGT9486-21-202

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Mastosytoosi

Kliiniset tutkimukset Placebo-tabletit

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Myanmar

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa