(Summit) Um estudo para avaliar a eficácia e a segurança de CGT9486 versus placebo em pacientes com mastocitose sistêmica indolente ou latente
15 de maio de 2026 atualizado por: Cogent Biosciences, Inc.
Um estudo clínico de fase 2 controlado por placebo, randomizado, duplo-cego, com várias partes, sobre a segurança e a eficácia do CGT9486 em indivíduos com mastocitose sistêmica não avançada
Este é um estudo clínico de Fase 2 multipartido, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, comparando a segurança e a eficácia de CGT9486 mais o melhor tratamento de suporte (BSC) com placebo mais BSC em pacientes com mastocitose sistêmica não avançada (NonAdvSM), incluindo indolente mastocitose sistêmica e mastocitose sistêmica latente, cujos sintomas não são adequadamente controlados por BSC.
Este estudo será realizado em três partes.
Os pacientes nas Partes 1 e 2 receberão CGT9486 ou placebo e podem passar para a Parte 3 para receber tratamento com CGT9486.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
237
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Aachen, Alemanha, 52074
- Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
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Berlin, Alemanha, 12203
- Charité Universitätsmedizin Berlin
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Hamburg, Alemanha
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
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Kiel, Alemanha
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
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Mannheim, Alemanha, 68167
- University Medical Centre Mannheim
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Austrália, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Austrália, 5000
- Royal Adelaide Hospital
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Edegem, Bélgica, 2650
- Antwerp University Hospital (UZA)
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La Louvière, Bélgica
- CHU Tivoli
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2N 4N2
- Tom Baker Cancer Centre
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2R3
- University of Alberta
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá
- St. Michael's Hospital
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Barcelona, Espanha, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Barcelona, Espanha
- Institut Català d'Oncologia - L'Hospitalet
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Madrid, Espanha, 28046
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Toledo, Espanha
- Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla La Mancha-Hospital Virgen del Valle
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
- Mayo Clinic Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85258
- One of a Kind Clinical Research Center
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- Modena Allergy and Asthma Clinical
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Florida
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Clearwater, Florida, Estados Unidos, 33756
- Innovative Research of West Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Mayo Clinic - Jacksonville
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- University of South Florida
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20814
- Walter Reed National Military Medical Center
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Glenn Dale, Maryland, Estados Unidos, 20769
- Allervie Clinical Research
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Wheaton, Maryland, Estados Unidos, 20902
- Institute for Asthma and Allergy
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Brigham and Women's Hospital
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University at St. Louis
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03766
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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North Carolina
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Raleigh, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke University
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45221
- University of Cincinnati
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- The Ohio State University
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37235
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- AIR Care
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
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Utah
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West Valley City, Utah, Estados Unidos, 84119
- Metrodora Institute of Technology
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Paris, França, 75013
- AP-HP- Hopital Pitie-Salpetriere
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Toulouse, França, 31400
- CHU de Toulouse - Hôpital Larrey
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Groningen, Holanda, 9713
- University Medical Center Groningen
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Rotterdam, Holanda
- Erasmus Rotterdam
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Cork, Irlanda
- Cork University Hospital
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Dublin, Irlanda, D08 NHY1
- St. James's Hospital
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Bologna, Itália, 40138
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico di Sant'Orsola
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Catania, Itália
- AOU Policlinico Rodolico San Marco
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Florence, Itália
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
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Pavia, Itália, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
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Ravenna, Itália
- AUSL della Romagna-Ospedale S.Maria delle Croci
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Oslo, Noruega, 0424
- Oslo University Hospital
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Gdansk, Polônia
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Klinika Hematologii i Transplantologii
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Lublin, Polônia
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 - Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
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London, Reino Unido, SE1 9RT
- Guy's Hospital
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Basel, Suíça, 4031
- University Hospital Basel
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Prague, Tcheca
- Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
Diagnosticado com 1 dos seguintes diagnósticos de acordo com a classificação da Organização Mundial da Saúde (OMS) de 2016 para mastocitose sistêmica (SM):
- Mastocitose sistêmica indolente (ISM)
- Mastocitose sistêmica latente (MES)
- Sintomas moderados a graves com base em um PRO específico da doença e após o estabelecimento de um regime estável de pelo menos 2 terapias antimediadoras durante um período de elegibilidade de 14 dias
- Status de Desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0 a 2
- Para pacientes recebendo corticosteroides, a dose deve ser ≤10 mg/dia de prednisona ou equivalente
Principais Critérios de Exclusão:
- Diagnosticado com qualquer uma das seguintes classificações de SM da OMS: mastocitose da medula óssea, mastocitose sistêmica avançada, incluindo SM com neoplasia hematológica associada, SM agressiva, leucemia de mastócitos; ou sarcoma de mastócitos
- Diagnosticado com mastocitose da pele sem envolvimento sistêmico
- Recebeu tratamento anterior com qualquer inibidor de KIT direcionado
- Recebeu terapia citorredutora anterior ou agente experimental por <14 dias ou 5 meias-vidas do medicamento e para cladribina, interferon alfa, interferon peguilado ou terapia com anticorpos <28 dias ou 5 meias-vidas do medicamento (o que for mais longo), antes iniciar avaliações de triagem
- Recebeu radioterapia ou terapia com psoraleno e ultravioleta A <14 dias antes de iniciar as avaliações de triagem
- Recebeu qualquer suporte de fator de crescimento hematopoiético <14 dias antes de iniciar as avaliações de triagem
- Histórico de sangramento clinicamente significativo dentro de 30 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo ou necessidade de anticoagulação terapêutica no estudo
- Necessidade de tratamento com corticosteroides >10 mg/dia de prednisona ou equivalente
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador de Placebo: (Parte 2) Placebo + BSC
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O placebo será administrado por via oral, uma vez ao dia continuamente por ciclos de 28 dias
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Experimental: (Parte 1a) Bezuclastinibe Dose 1 + BSC
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Bezuclastinibe será administrado por via oral, uma vez ao dia continuamente por ciclos de 28 dias
Outros nomes:
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Experimental: (Parte 1a) Bezuclastinibe Dose 2 + BSC
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Bezuclastinibe será administrado por via oral, uma vez ao dia continuamente por ciclos de 28 dias
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: (Parte 1a) Placebo + BSC
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O placebo será administrado por via oral, uma vez ao dia continuamente por ciclos de 28 dias
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Experimental: (Parte 1b) Bezuclastinibe Dose 1 + BSC
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Bezuclastinibe será administrado por via oral, uma vez ao dia continuamente por ciclos de 28 dias
Outros nomes:
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Experimental: (Parte 1b) Bezuclastinibe Dose 2 + BSC
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Bezuclastinibe será administrado por via oral, uma vez ao dia continuamente por ciclos de 28 dias
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: (Parte 1b) Placebo + BSC
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O placebo será administrado por via oral, uma vez ao dia continuamente por ciclos de 28 dias
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Experimental: (Parte 2) Dose Selecionada de Bezuclastinibe + BSC
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Bezuclastinibe será administrado por via oral, uma vez ao dia continuamente por ciclos de 28 dias
Outros nomes:
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Experimental: (Parte 3) Bezuclastinibe + BSC
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Bezuclastinibe será administrado por via oral, uma vez ao dia continuamente por ciclos de 28 dias
Outros nomes:
Bezuclastinibe será administrado por via oral, uma vez ao dia continuamente por ciclos de 28 dias
Outros nomes:
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Experimental: (Sub-estudo de Terapia Prévia) Bezuclastinib
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Bezuclastinibe será administrado por via oral, uma vez ao dia continuamente por ciclos de 28 dias
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Parte 1: Determinar a dose recomendada de bezuclastinibe (CGT9486) em indivíduos com NonAdvSM
Prazo: 3 meses
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Seleção da dose recomendada a ser usada nas partes subsequentes do estudo.
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3 meses
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Parte 2: Eficácia do bezuclastinibe na dose selecionada versus placebo
Prazo: 24 semanas
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Alteração média absoluta no Diário Diário de Gravidade dos Sintomas de Mastocitose (MS2D2)
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24 semanas
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Parte 3: Segurança e tolerabilidade do bezuclastinibe avaliadas pelo número de eventos adversos
Prazo: Até 5 anos
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CTCAE v5
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Até 5 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Parte 2: Proporção de indivíduos que tiveram redução de pelo menos 50% na triptase sérica
Prazo: 24 semanas
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24 semanas
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Parte 2: Proporção de indivíduos que tiveram pelo menos uma redução de 50% na fração do alelo D816V do sangue periférico
Prazo: 24 semanas
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24 semanas
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Parte 2: Determinar as taxas de resposta de indivíduos tratados com bezuclastinibe na dose selecionada versus placebo
Prazo: 24 semanas
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Proporção de indivíduos com redução de pelo menos 30% na pontuação total de sintomas (TSS) no MS2D2. Proporção de indivíduos com redução de pelo menos 50% na pontuação total de sintomas (TSS) no MS2D2. |
24 semanas
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Parte 2: Proporção de indivíduos que tiveram pelo menos 50% de redução na carga de mastócitos
Prazo: 24 semanas
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24 semanas
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Partes 1 e 2: Segurança e tolerabilidade do bezuclastinibe avaliadas pelo número de eventos adversos
Prazo: Até 24 semanas
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CTCAE v5
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Até 24 semanas
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Partes 1, 2 e 3: Mudança e mudança percentual nas medidas de resultados relatados pelo paciente (PRO)
Prazo: Até 5 anos
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Até 5 anos
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Partes 1 e 3: Alteração e alteração percentual na triptase sérica
Prazo: Até 12 meses
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Até 12 meses
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Partes 1 e 3: Alteração e alteração percentual nos mastócitos da medula óssea
Prazo: Até 18 meses
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Até 18 meses
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Parte 1: Avaliar a farmacocinética (PK) do bezuclastinibe em indivíduos com NonAdvSM
Prazo: 3 meses
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Concentrações plasmáticas de CGT9846
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3 meses
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Parte 2: Determinar a mudança média da linha de base no subdomínio PRO predeterminado e nas pontuações de itens individuais
Prazo: 24 semanas
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24 semanas
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Partes 2 e 3: Determinar a alteração do sintoma principal (mais grave) e do subdomínio principal (mais grave) do MS2D2 em indivíduos tratados com bezuclastinibe versus placebo
Prazo: Até 5 anos
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Alteração e alteração percentual em relação à linha de base na pontuação do sintoma mais grave do sujeito. Alteração e alteração percentual da linha de base na pontuação do subdomínio MS2D2 do subdomínio mais grave do sujeito. |
Até 5 anos
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Parte 3: Alteração e alteração percentual nos níveis de carga do alelo de mutação KIT D816V
Prazo: Até 12 meses
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Até 12 meses
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Parte 3: Para determinar a eficácia do bezuclastinibe na dose selecionada
Prazo: Até 2 anos
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Proporção de indivíduos com redução de pelo menos 50% no TSS MS2D2 desde o início, 1 ano e 2 anos após o início do bezuclastinibe Alteração e alteração percentual da linha de base no MS2D2 TSS, subdomínio e pontuações de itens individuais |
Até 2 anos
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Parte 3: Uso de medicamentos concomitantes como terapia de resgate para NonAdvSM e mudanças desde o início da terapia de resgate e melhor regime de medicamentos de suporte
Prazo: Até 5 anos
|
Até 5 anos
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Subestudo: Eficácia do bezuclastinib na dose selecionada em doentes cujos sintomas não são adequadamente controlados pelo avapritinib
Prazo: Até 2 anos
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Alteração média absoluta no Diário Diário de Gravidade dos Sintomas da Mastocitose (MS2D2)
|
Até 2 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Rachael Easton, MD, PhD, Cogent Biosciences
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
27 de junho de 2022
Conclusão Primária (Real)
22 de maio de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de abril de 2030
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de novembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de janeiro de 2022
Primeira postagem (Real)
11 de janeiro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
22 de maio de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de maio de 2026
Última verificação
1 de maio de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
- Hipersensibilidade
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças Hematológicas
- ISM
- SSM
- CGT9486
- Bezuclastinibe
- PLX9486
- Mastocitose Sistêmica
- Doenças do Complexo Imunológico
- D816V
- KIT D816V
- CGT
- PLX
- Não AdvSM
- Mastocitose sistêmica não avançada
- Mastocitose Sistêmica Indolente
- Mastocitose Sistêmica Latente
- BMM
- Mastocitose da Medula Óssea
Termos MeSH relevantes adicionais
- Distúrbios de ativação de mastócitos
- Neoplasias
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias de Tecidos Conjuntivos e Moles
- Neoplasias do Tecido Conjuntivo
- Doenças hemic e linfáticas
- Hipersensibilidade
- Doenças Hematológicas
- Doenças do sistema imunológico
- Mastocitose
- Mastocitose Sistêmica
- Doenças do Complexo Imunológico
Outros números de identificação do estudo
- CGT9486-21-202
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .