(Summit) En studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til CGT9486 versus placebo hos pasienter med indolent eller ulmende systemisk mastocytose
15. mai 2026 oppdatert av: Cogent Biosciences, Inc.
En flerdelt, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert fase 2 klinisk studie av sikkerheten og effekten av CGT9486 hos personer med ikke-avansert systemisk mastocytose
Dette er en flerdelt, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert fase 2 klinisk studie som sammenligner sikkerheten og effekten av CGT9486 pluss best supportive care (BSC) med placebo pluss BSC hos pasienter med ikke-avansert systemisk mastocytose (NonAdvSM), inkludert indolent systemisk mastocytose og ulmende systemisk mastocytose, hvis symptomer ikke er tilstrekkelig kontrollert av BSC.
Denne studien vil bli gjennomført i tre deler.
Pasienter i del 1 og 2 vil motta CGT9486 eller placebo, og kan rulle over til del 3 for å motta behandling med CGT9486.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
237
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
-
-
-
-
Edegem, Belgia, 2650
- Antwerp University Hospital (UZA)
-
La Louvière, Belgia
- CHU Tivoli
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N2
- Tom Baker Cancer Centre
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R3
- University of Alberta
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada
- St. Michael's Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85054
- Mayo Clinic Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85258
- One of a Kind Clinical Research Center
-
-
California
-
La Jolla, California, Forente stater, 92037
- Modena Allergy and Asthma Clinical
-
-
Florida
-
Clearwater, Florida, Forente stater, 33756
- Innovative Research of West Florida
-
Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
- Mayo Clinic - Jacksonville
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33612
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- Rush University
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Forente stater, 20814
- Walter Reed National Military Medical Center
-
Glenn Dale, Maryland, Forente stater, 20769
- Allervie Clinical Research
-
Wheaton, Maryland, Forente stater, 20902
- Institute for Asthma and Allergy
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
- University of Michigan
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University at St. Louis
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Forente stater, 03766
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
North Carolina
-
Raleigh, North Carolina, Forente stater, 27705
- Duke University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45221
- University of Cincinnati
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
- The Ohio State University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37235
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75231
- AIR Care
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
Utah
-
West Valley City, Utah, Forente stater, 84119
- Metrodora Institute of Technology
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75013
- AP-HP- Hopital Pitie-Salpetriere
-
Toulouse, Frankrike, 31400
- CHU de Toulouse - Hôpital Larrey
-
-
-
-
-
Cork, Irland
- Cork University Hospital
-
Dublin, Irland, D08 NHY1
- St. James's Hospital
-
-
-
-
-
Bologna, Italia, 40138
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico di Sant'Orsola
-
Catania, Italia
- AOU Policlinico Rodolico San Marco
-
Florence, Italia
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
-
Pavia, Italia, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Ravenna, Italia
- AUSL della Romagna-Ospedale S.Maria delle Croci
-
-
-
-
-
Groningen, Nederland, 9713
- University Medical Center Groningen
-
Rotterdam, Nederland
- Erasmus Rotterdam
-
-
-
-
-
Oslo, Norge, 0424
- Oslo University Hospital
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Klinika Hematologii i Transplantologii
-
Lublin, Polen
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 - Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spania
- Institut Català d'Oncologia - L'Hospitalet
-
Madrid, Spania, 28046
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Toledo, Spania
- Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla La Mancha-Hospital Virgen del Valle
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, SE1 9RT
- Guy's Hospital
-
-
-
-
-
Basel, Sveits, 4031
- University Hospital Basel
-
-
-
-
-
Prague, Tsjekkia
- Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady
-
-
-
-
-
Aachen, Tyskland, 52074
- Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
-
Berlin, Tyskland, 12203
- Charité Universitätsmedizin Berlin
-
Hamburg, Tyskland
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
Kiel, Tyskland
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
-
Mannheim, Tyskland, 68167
- University Medical Centre Mannheim
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
Diagnostisert med 1 av følgende diagnoser i henhold til 2016 Verdens helseorganisasjons (WHO) klassifisering for systemisk mastocytose (SM):
- Indolent systemisk mastocytose (ISM)
- Ulmende systemisk mastocytose (SSM)
- Moderat til alvorlige symptomer basert på en sykdomsspesifikk PRO og etter etablering av et stabilt regime med minst 2 antimediatorterapier over en 14-dagers kvalifiseringsperiode
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus 0 til 2
- For pasienter som får kortikosteroider, må dosen være ≤10 mg/dag med prednison eller tilsvarende
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Diagnostisert med en av følgende WHO SM-klassifikasjoner: benmargsmastocytose, avansert systemisk mastocytose inkludert SM med tilhørende hematologisk neoplasma, aggressiv SM, mastcelleleukemi; eller mastcellesarkom
- Diagnostisert med mastocytose av huden uten systemisk involvering
- Fikk tidligere behandling med en målrettet KIT-hemmer
- Fikk tidligere cytoreduktiv behandling eller undersøkelsesmiddel i <14 dager eller 5 halveringstider av legemidlet og for kladribin, interferon alfa, pegylert interferon eller antistoffbehandling <28 dager eller 5 halveringstider av legemidlet (den som er lengst), før starte screeningsvurderinger
- Fikk strålebehandling eller psoralen og ultrafiolett A-behandling <14 dager før oppstart av screeningsvurderinger
- Mottok eventuell hematopoetisk vekstfaktorstøtte <14 dager før screeningsvurderinger startet
- Anamnese med klinisk signifikant blødningshendelse innen 30 dager før første dose av studiemedikamentet eller behov for terapeutisk antikoagulasjon i studien
- Behov for behandling av kortikosteroider med >10 mg/dag prednison eller tilsvarende
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: (Del 2) Placebo + BSC
|
Placebo vil bli administrert oralt, én gang daglig kontinuerlig i 28-dagers sykluser
|
|
Eksperimentell: (Del 1a) Bezuclastinib Dose 1 + BSC
|
Bezuklastinib vil bli administrert oralt, én gang daglig kontinuerlig i 28-dagers sykluser
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: (Del 1a) Bezuclastinib Dose 2 + BSC
|
Bezuklastinib vil bli administrert oralt, én gang daglig kontinuerlig i 28-dagers sykluser
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: (Del 1a) Placebo + BSC
|
Placebo vil bli administrert oralt, én gang daglig kontinuerlig i 28-dagers sykluser
|
|
Eksperimentell: (Del 1b) Bezuclastinib Dose 1 + BSC
|
Bezuklastinib vil bli administrert oralt, én gang daglig kontinuerlig i 28-dagers sykluser
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: (Del 1b) Bezuclastinib Dose 2 + BSC
|
Bezuklastinib vil bli administrert oralt, én gang daglig kontinuerlig i 28-dagers sykluser
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: (Del 1b) Placebo + BSC
|
Placebo vil bli administrert oralt, én gang daglig kontinuerlig i 28-dagers sykluser
|
|
Eksperimentell: (Del 2) Bezuclastinib Selected Dose + BSC
|
Bezuklastinib vil bli administrert oralt, én gang daglig kontinuerlig i 28-dagers sykluser
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: (Del 3) Bezuklastinib + BSC
|
Bezuklastinib vil bli administrert oralt, én gang daglig kontinuerlig i 28-dagers sykluser
Andre navn:
Bezuklastinib vil bli administrert oralt, én gang daglig kontinuerlig i 28-dagers sykluser
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: (Forbehandlingssubstudie) Bezuclastinib
|
Bezuklastinib vil bli administrert oralt, én gang daglig kontinuerlig i 28-dagers sykluser
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Del 1: Bestem anbefalt dose av bezuklastinib (CGT9486) hos personer med NonAdvSM
Tidsramme: 3 måneder
|
Valg av anbefalt dose som skal brukes i påfølgende deler av studien.
|
3 måneder
|
|
Del 2: Effekt av bezuklastinib ved valgt dose versus placebo
Tidsramme: 24 uker
|
Gjennomsnittlig absolutt endring på Mastocytose Symptom Severity Daily Diary (MS2D2)
|
24 uker
|
|
Del 3: Sikkerhet og tolerabilitet av bezuklastinib vurdert ut fra antall bivirkninger
Tidsramme: Inntil 5 år
|
CTCAE v5
|
Inntil 5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Del 2: Andel forsøkspersoner som hadde minst 50 % reduksjon i serumtryptase
Tidsramme: 24 uker
|
24 uker
|
|
|
Del 2: Andel av forsøkspersoner som hadde minst 50 % reduksjon i perifert blod D816V allelfraksjon
Tidsramme: 24 uker
|
24 uker
|
|
|
Del 2: Bestem responsrater for pasienter behandlet med bezuclastinib ved valgt dose versus placebo
Tidsramme: 24 uker
|
Andel forsøkspersoner med minst 30 % reduksjon av total symptomscore (TSS) på MS2D2. Andel forsøkspersoner med minst 50 % reduksjon av total symptomscore (TSS) på MS2D2. |
24 uker
|
|
Del 2: Andel forsøkspersoner som hadde minst 50 % reduksjon i mastcellebelastning
Tidsramme: 24 uker
|
24 uker
|
|
|
Del 1 og 2: Sikkerhet og tolerabilitet av bezuklastinib vurdert etter antall bivirkninger
Tidsramme: Inntil 24 uker
|
CTCAE v5
|
Inntil 24 uker
|
|
Del 1, 2 og 3: Endring og prosentvis endring i pasientrapporterte resultatmål (PRO).
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Inntil 5 år
|
|
|
Del 1 og 3: Endring og prosentvis endring i serumtryptase
Tidsramme: Inntil 12 måneder
|
Inntil 12 måneder
|
|
|
Del 1 & 3: Endring og prosentvis endring i benmargsmastceller
Tidsramme: Inntil 18 måneder
|
Inntil 18 måneder
|
|
|
Del 1: Vurder farmakokinetikken (PK) til bezuclastinib hos personer med NonAdvSM
Tidsramme: 3 måneder
|
Plasmakonsentrasjoner av CGT9846
|
3 måneder
|
|
Del 2: Bestem gjennomsnittlig endring fra baseline i forhåndsbestemte PRO-underdomene og individuelle elementscore
Tidsramme: 24 uker
|
24 uker
|
|
|
Del 2 og 3: Bestem endring av ledende (alvorligste) symptom og ledende (alvorligste) underdomene til MS2D2 hos pasienter behandlet med bezuclastinib versus placebo
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Endring og prosentvis endring fra baseline i symptomskåren til forsøkspersonens mest alvorlige symptom. Endring og prosentvis endring fra baseline i MS2D2-subdomenepoengsummen til forsøkspersonens mest alvorlige underdomene. |
Inntil 5 år
|
|
Del 3: Endring og prosentvis endring i nivåene av KIT D816V mutasjonsallelbyrden
Tidsramme: Inntil 12 måneder
|
Inntil 12 måneder
|
|
|
Del 3: For å bestemme effekten av bezuklastinib ved den valgte dosen
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Andel forsøkspersoner med minst 50 % reduksjon i MS2D2 TSS fra baseline ved 1 år og 2 år fra start av bezuklastinib Endring og prosentvis endring fra baseline i MS2D2 TSS, underdomene og individuelle varepoeng |
Inntil 2 år
|
|
Del 3: Bruk av samtidige medisiner som redningsterapi for NonAdvSM og endringer fra baseline i redningsterapi og beste støttebehandlingsregime
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Inntil 5 år
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Understudie: Effekt av bezuclastinib i valgt dose hos pasienter hvis symptomer ikke tilfredsstillende kontrolleres av avapritinib
Tidsramme: Opptil 2 år
|
Gjennomsnittlig absolutt endring på Mastocytose-symptom alvorlighetsgrad dagbok (MS2D2)
|
Opptil 2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Rachael Easton, MD, PhD, Cogent Biosciences
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
27. juni 2022
Primær fullføring (Faktiske)
22. mai 2025
Studiet fullført (Antatt)
1. april 2030
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
19. november 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. januar 2022
Først lagt ut (Faktiske)
11. januar 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
22. mai 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
15. mai 2026
Sist bekreftet
1. mai 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
- Overfølsomhet
- Sykdommer i immunsystemet
- Hematologiske sykdommer
- ER M
- SSM
- CGT9486
- Bezuklastinib
- PLX9486
- Systemisk mastocytose
- Immunkomplekse sykdommer
- D816V
- KIT D816V
- CGT
- PLX
- NonAdvSM
- Ikke-avansert systemisk mastocytose
- Indolent systemisk mastocytose
- Ulmende systemisk mastocytose
- BMM
- Benmargsmastocytose
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CGT9486-21-202
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .