(Cumbre) Un estudio para evaluar la eficacia y la seguridad de CGT9486 versus placebo en pacientes con mastocitosis sistémica indolente o latente
15 de mayo de 2026 actualizado por: Cogent Biosciences, Inc.
Estudio clínico de fase 2 de múltiples partes, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo sobre la seguridad y eficacia de CGT9486 en sujetos con mastocitosis sistémica no avanzada
Este es un estudio clínico de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de varias partes, que compara la seguridad y la eficacia de CGT9486 más el mejor cuidado de apoyo (BSC) con placebo más BSC en pacientes con mastocitosis sistémica no avanzada (NonAdvSM), incluidos mastocitosis sistémica y mastocitosis sistémica latente, cuyos síntomas no son controlados adecuadamente por BSC.
Este estudio se realizará en tres partes.
Los pacientes de las Partes 1 y 2 recibirán CGT9486 o un placebo, y pueden pasar a la Parte 3 para recibir tratamiento con CGT9486.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
237
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Aachen, Alemania, 52074
- Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
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Berlin, Alemania, 12203
- Charité Universitätsmedizin Berlin
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Hamburg, Alemania
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
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Kiel, Alemania
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
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Mannheim, Alemania, 68167
- University Medical Centre Mannheim
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Royal Adelaide Hospital
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Edegem, Bélgica, 2650
- Antwerp University Hospital (UZA)
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La Louvière, Bélgica
- CHU Tivoli
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2N 4N2
- Tom Baker Cancer Centre
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2R3
- University of Alberta
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá
- St. Michael's Hospital
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Prague, Chequia
- Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady
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Barcelona, España, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Barcelona, España
- Institut Català d'Oncologia - L'Hospitalet
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Madrid, España, 28046
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Toledo, España
- Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla La Mancha-Hospital Virgen del Valle
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
- Mayo Clinic Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85258
- One of a Kind Clinical Research Center
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- Modena Allergy and Asthma Clinical
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Florida
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Clearwater, Florida, Estados Unidos, 33756
- Innovative Research of West Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Mayo Clinic - Jacksonville
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- University of South Florida
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20814
- Walter Reed National Military Medical Center
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Glenn Dale, Maryland, Estados Unidos, 20769
- Allervie Clinical Research
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Wheaton, Maryland, Estados Unidos, 20902
- Institute for Asthma and Allergy
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Brigham and Women's Hospital
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan
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-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University at St. Louis
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New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03766
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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North Carolina
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Raleigh, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke University
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45221
- University of Cincinnati
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- The Ohio State University
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37235
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- AIR Care
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
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Utah
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West Valley City, Utah, Estados Unidos, 84119
- Metrodora Institute of Technology
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Paris, Francia, 75013
- AP-HP- Hopital Pitie-Salpetriere
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Toulouse, Francia, 31400
- CHU de Toulouse - Hôpital Larrey
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Cork, Irlanda
- Cork University Hospital
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Dublin, Irlanda, D08 NHY1
- St. James's Hospital
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Bologna, Italia, 40138
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico di Sant'Orsola
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Catania, Italia
- AOU Policlinico Rodolico San Marco
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Florence, Italia
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
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Pavia, Italia, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
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Ravenna, Italia
- AUSL della Romagna-Ospedale S.Maria delle Croci
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Oslo, Noruega, 0424
- Oslo University Hospital
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Groningen, Países Bajos, 9713
- University Medical Center Groningen
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Rotterdam, Países Bajos
- Erasmus Rotterdam
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Gdansk, Polonia
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Klinika Hematologii i Transplantologii
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Lublin, Polonia
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 - Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
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London, Reino Unido, SE1 9RT
- Guy's Hospital
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Basel, Suiza, 4031
- University Hospital Basel
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
Diagnosticado con 1 de los siguientes diagnósticos según la clasificación de la Organización Mundial de la Salud (OMS) de 2016 para mastocitosis sistémica (SM):
- Mastocitosis sistémica indolente (ISM)
- Mastocitosis sistémica latente (SSM)
- Síntomas de moderados a graves basados en un PRO específico de la enfermedad y después de establecer un régimen estable de al menos 2 terapias antimediadoras durante un período de elegibilidad de 14 días
- Estado funcional del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) 0 a 2
- Para pacientes que reciben corticoides, la dosis debe ser ≤10 mg/día de prednisona o equivalente
Criterios clave de exclusión:
- Diagnosticado con cualquiera de las siguientes clasificaciones de SM de la OMS: mastocitosis de médula ósea, mastocitosis sistémica avanzada que incluye SM con neoplasia hematológica asociada, SM agresivo, leucemia de mastocitos; o sarcoma de mastocitos
- Diagnosticado con mastocitosis de la piel sin compromiso sistémico
- Recibió tratamiento previo con cualquier inhibidor de KIT dirigido
- Recibió terapia citorreductora previa o agente en investigación durante <14 días o 5 vidas medias del fármaco y para cladribina, interferón alfa, interferón pegilado o terapia con anticuerpos <28 días o 5 vidas medias del fármaco (lo que sea más largo), antes comenzar las evaluaciones de detección
- Recibió radioterapia o terapia con psoraleno y ultravioleta A <14 días antes de comenzar las evaluaciones de detección
- Recibió cualquier apoyo de factor de crecimiento hematopoyético <14 días antes de comenzar las evaluaciones de detección
- Historial de evento hemorrágico clínicamente significativo dentro de los 30 días anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio o necesidad de anticoagulación terapéutica en el estudio
- Necesidad de tratamiento con corticoides a >10 mg/día de prednisona o equivalente
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador de placebos: (Parte 2) Placebo + BSC
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El placebo se administrará por vía oral, una vez al día de forma continua durante ciclos de 28 días.
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Experimental: (Parte 1a) Bezuclastinib Dosis 1 + BSC
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Bezuclastinib se administrará por vía oral, una vez al día de forma continua durante ciclos de 28 días.
Otros nombres:
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Experimental: (Parte 1a) Bezuclastinib Dosis 2 + BSC
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Bezuclastinib se administrará por vía oral, una vez al día de forma continua durante ciclos de 28 días.
Otros nombres:
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Comparador de placebos: (Parte 1a) Placebo + BSC
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El placebo se administrará por vía oral, una vez al día de forma continua durante ciclos de 28 días.
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Experimental: (Parte 1b) Bezuclastinib Dosis 1 + BSC
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Bezuclastinib se administrará por vía oral, una vez al día de forma continua durante ciclos de 28 días.
Otros nombres:
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Experimental: (Parte 1b) Bezuclastinib Dosis 2 + BSC
|
Bezuclastinib se administrará por vía oral, una vez al día de forma continua durante ciclos de 28 días.
Otros nombres:
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Comparador de placebos: (Parte 1b) Placebo + BSC
|
El placebo se administrará por vía oral, una vez al día de forma continua durante ciclos de 28 días.
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Experimental: (Parte 2) Dosis seleccionada de bezuclastinib + BSC
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Bezuclastinib se administrará por vía oral, una vez al día de forma continua durante ciclos de 28 días.
Otros nombres:
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Experimental: (Parte 3) Bezuclastinib + BSC
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Bezuclastinib se administrará por vía oral, una vez al día de forma continua durante ciclos de 28 días.
Otros nombres:
Bezuclastinib se administrará por vía oral, una vez al día de forma continua durante ciclos de 28 días.
Otros nombres:
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Experimental: (Subestudio de Terapia Previa) Bezuclastinib
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Bezuclastinib se administrará por vía oral, una vez al día de forma continua durante ciclos de 28 días.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Parte 1: Determinar la dosis recomendada de bezuclastinib (CGT9486) en sujetos con NonAdvSM
Periodo de tiempo: 3 meses
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Selección de la dosis recomendada a utilizar en partes posteriores del estudio.
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3 meses
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Parte 2: Eficacia de bezuclastinib a la dosis seleccionada versus placebo
Periodo de tiempo: 24 Semanas
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Cambio absoluto medio en el diario de gravedad de los síntomas de mastocitosis (MS2D2)
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24 Semanas
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Parte 3: Seguridad y tolerabilidad de bezuclastinib según la evaluación del número de eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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CTCAEv5
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Hasta 5 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Parte 2: Proporción de sujetos que tuvieron al menos una reducción del 50% en la triptasa sérica
Periodo de tiempo: 24 semanas
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24 semanas
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Parte 2: Proporción de sujetos que tuvieron al menos una reducción del 50 % en la fracción del alelo D816V en sangre periférica
Periodo de tiempo: 24 semanas
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24 semanas
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Parte 2: Determinar las tasas de respuesta de los sujetos tratados con bezuclastinib a la dosis seleccionada versus placebo
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Proporción de sujetos con al menos una reducción del 30 % de la puntuación total de síntomas (TSS) en el MS2D2. Proporción de sujetos con al menos una reducción del 50 % de la puntuación total de síntomas (TSS) en el MS2D2. |
24 semanas
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Parte 2: Proporción de sujetos que tuvieron al menos una reducción del 50% en la carga de mastocitos
Periodo de tiempo: 24 semanas
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24 semanas
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Partes 1 y 2: Seguridad y tolerabilidad de bezuclastinib según la evaluación del número de eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta 24 semanas
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CTCAEv5
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Hasta 24 semanas
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Partes 1, 2 y 3: Cambio y cambio porcentual en las medidas de resultados informados por el paciente (PRO)
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Hasta 5 años
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Partes 1 y 3: Cambio y cambio porcentual en la triptasa sérica
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses
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Hasta 12 meses
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Partes 1 y 3: Cambio y cambio porcentual en mastocitos de la médula ósea
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
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Hasta 18 meses
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Parte 1: evaluar la farmacocinética (PK) de bezuclastinib en sujetos con NonAdvSM
Periodo de tiempo: 3 meses
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Concentraciones plasmáticas de CGT9846.
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3 meses
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Parte 2: Determinar el cambio medio desde el inicio en el subdominio PRO predeterminado y en las puntuaciones de los elementos individuales
Periodo de tiempo: 24 semanas
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24 semanas
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Partes 2 y 3: Determinar el cambio del síntoma principal (más grave) y del subdominio principal (más grave) del MS2D2 en sujetos tratados con bezuclastinib versus placebo
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Cambio y cambio porcentual desde el inicio en la puntuación de los síntomas del síntoma más grave del sujeto. Cambio y cambio porcentual desde el inicio en la puntuación del subdominio MS2D2 del subdominio más grave del sujeto. |
Hasta 5 años
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Parte 3: Cambio y cambio porcentual en los niveles de carga del alelo de mutación KIT D816V
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses
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Hasta 12 meses
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Parte 3: Determinar la eficacia de bezuclastinib en la dosis seleccionada
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Proporción de sujetos con al menos una reducción del 50 % en MS2D2 TSS desde el inicio al año y a los 2 años desde el inicio de bezuclastinib Cambio y cambio porcentual desde el inicio en las puntuaciones de ítems individuales, subdominios y TSS de MS2D2 |
Hasta 2 años
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Parte 3: Uso de medicamentos concomitantes como terapia de rescate para NonAdvSM y cambios desde el inicio en la terapia de rescate y el mejor régimen de medicamentos de atención de apoyo
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
|
Hasta 5 años
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Subestudio: Eficacia de bezuclastinib a la dosis seleccionada en sujetos cuyos síntomas no están adecuadamente controlados por avapritinib
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Cambio absoluto medio en el Diario Diario de Gravedad de Síntomas de Mastocitosis (MS2D2)
|
Hasta 2 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Rachael Easton, MD, PhD, Cogent Biosciences
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
27 de junio de 2022
Finalización primaria (Actual)
22 de mayo de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
1 de abril de 2030
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de noviembre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de enero de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
11 de enero de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
22 de mayo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de mayo de 2026
Última verificación
1 de mayo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
- Hipersensibilidad
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades hematológicas
- ISMO
- SSM
- CGT9486
- Bezuclastinib
- PLX9486
- Mastocitosis Sistémica
- Enfermedades por complejos inmunes
- D816V
- JUEGO D816V
- CGT
- Por favor
- NoAdvSM
- Mastocitosis sistémica no avanzada
- Mastocitosis Sistémica Indolente
- Mastocitosis sistémica latente
- BMM
- Mastocitosis de la médula ósea
Términos MeSH relevantes adicionales
- Trastornos de activación de mastocitos
- Neoplasias
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias De Tejidos Conectivos Y Blandos
- Neoplasias Del Tejido Conectivo
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Hipersensibilidad
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Mastocitosis
- Mastocitosis Sistémica
- Enfermedades por complejos inmunes
Otros números de identificación del estudio
- CGT9486-21-202
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .