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(Summit) Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di CGT9486 rispetto al placebo in pazienti con mastocitosi sistemica indolente o fumante

15 maggio 2026 aggiornato da: Cogent Biosciences, Inc.

Uno studio clinico di fase 2 in più parti, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sulla sicurezza e l'efficacia di CGT9486 in soggetti con mastocitosi sistemica non avanzata

Questo è uno studio clinico di fase 2 in più parti, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che confronta la sicurezza e l'efficacia di CGT9486 più la migliore terapia di supporto (BSC) con placebo più BSC in pazienti con mastocitosi sistemica non avanzata (NonAdvSM), inclusa la mastocitosi sistemica indolente mastocitosi sistemica e mastocitosi sistemica fumante, i cui sintomi non sono adeguatamente controllati da BSC. Questo studio sarà condotto in tre parti. I pazienti nelle Parti 1 e 2 riceveranno CGT9486 o placebo e potranno passare alla Parte 3 per ricevere il trattamento con CGT9486.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

237

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
  • Belgio
      • Edegem, Belgio, 2650
        • Antwerp University Hospital (UZA)
      • La Louvière, Belgio
        • CHU Tivoli
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N2
        • Tom Baker Cancer Centre
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R3
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • St. Michael's Hospital
  • Cechia
      • Prague, Cechia
        • Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady
  • Francia
      • Paris, Francia, 75013
        • AP-HP- Hopital Pitie-Salpetriere
      • Toulouse, Francia, 31400
        • CHU de Toulouse - Hôpital Larrey
  • Germania
      • Aachen, Germania, 52074
        • Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
      • Berlin, Germania, 12203
        • Charité Universitätsmedizin Berlin
      • Hamburg, Germania
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Kiel, Germania
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
      • Mannheim, Germania, 68167
        • University Medical Centre Mannheim
  • Irlanda
      • Cork, Irlanda
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irlanda, D08 NHY1
        • St. James's Hospital
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico di Sant'Orsola
      • Catania, Italia
        • AOU Policlinico Rodolico San Marco
      • Florence, Italia
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Pavia, Italia, 27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Ravenna, Italia
        • AUSL della Romagna-Ospedale S.Maria delle Croci
  • Norvegia
      • Oslo, Norvegia, 0424
        • Oslo University Hospital
  • Olanda
      • Groningen, Olanda, 9713
        • University Medical Center Groningen
      • Rotterdam, Olanda
        • Erasmus Rotterdam
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Klinika Hematologii i Transplantologii
      • Lublin, Polonia
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 - Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SE1 9RT
        • Guy's Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spagna
        • Institut Català d'Oncologia - L'Hospitalet
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Toledo, Spagna
        • Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla La Mancha-Hospital Virgen del Valle
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85258
        • One of a Kind Clinical Research Center
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • Modena Allergy and Asthma Clinical
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Stati Uniti, 33756
        • Innovative Research of West Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20814
        • Walter Reed National Military Medical Center
      • Glenn Dale, Maryland, Stati Uniti, 20769
        • Allervie Clinical Research
      • Wheaton, Maryland, Stati Uniti, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University at St. Louis
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03766
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45221
        • University of Cincinnati
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • The Ohio State University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37235
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • AIR Care
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • West Valley City, Utah, Stati Uniti, 84119
        • Metrodora Institute of Technology
  • Svizzera
      • Basel, Svizzera, 4031
        • University Hospital Basel

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Diagnosi con 1 delle seguenti diagnosi secondo la classificazione dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) del 2016 per la mastocitosi sistemica (SM):

    • Mastocitosi sistemica indolente (ISM)
    • Mastocitosi sistemica fumante (SSM)
  2. Sintomi da moderati a gravi basati su un PRO specifico per la malattia e dopo aver stabilito un regime stabile di almeno 2 terapie antimediatori per un periodo di ammissibilità di 14 giorni
  3. Stato delle prestazioni dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) da 0 a 2
  4. Per i pazienti che ricevono corticosteroidi, la dose deve essere ≤10 mg/die di prednisone o equivalente

Criteri chiave di esclusione:

  1. Diagnosi con una qualsiasi delle seguenti classificazioni SM dell'OMS: mastocitosi del midollo osseo, mastocitosi sistemica avanzata inclusa SM con neoplasia ematologica associata, SM aggressiva, leucemia dei mastociti; o sarcoma dei mastociti
  2. Diagnosi di mastocitosi della pelle senza coinvolgimento sistemico
  3. Ricevuto un trattamento precedente con qualsiasi inibitore del KIT mirato
  4. Precedentemente ricevuto terapia citoriduttiva o agente sperimentale per <14 giorni o 5 emivite del farmaco e per cladribina, interferone alfa, interferone pegilato o terapia anticorpale <28 giorni o 5 emivite del farmaco (qualunque sia il più lungo), prima iniziare le valutazioni di screening
  5. Radioterapia ricevuta o terapia con psoralene e ultravioletti A <14 giorni prima dell'inizio delle valutazioni di screening
  6. Ricevuto qualsiasi supporto per il fattore di crescita ematopoietico <14 giorni prima dell'inizio delle valutazioni di screening
  7. Storia di evento di sanguinamento clinicamente significativo entro 30 giorni prima della prima dose del farmaco in studio o necessità di terapia anticoagulante nello studio
  8. Necessità di trattamento con corticosteroidi >10 mg/die di prednisone o equivalente

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: (Parte 2) Placebo + BSC
Droga: Compresse placebo
Il placebo verrà somministrato per via orale, una volta al giorno ininterrottamente per cicli di 28 giorni
Sperimentale: (Parte 1a) Bezuclastinib Dose 1 + BSC
Droga: Bezuclastinib Compresse (Formulazione A)
Bezuclastinib verrà somministrato per via orale, una volta al giorno ininterrottamente per cicli di 28 giorni
Altri nomi:
  • CGT9486
  • PLX9486
Sperimentale: (Parte 1a) Bezuclastinib Dose 2 + BSC
Droga: Bezuclastinib Compresse (Formulazione A)
Bezuclastinib verrà somministrato per via orale, una volta al giorno ininterrottamente per cicli di 28 giorni
Altri nomi:
  • CGT9486
  • PLX9486
Comparatore placebo: (Parte 1a) Placebo + BSC
Droga: Compresse placebo
Il placebo verrà somministrato per via orale, una volta al giorno ininterrottamente per cicli di 28 giorni
Sperimentale: (Parte 1b) Bezuclastinib Dose 1 + BSC
Droga: Bezuclastinib compresse (formulazione B)
Bezuclastinib verrà somministrato per via orale, una volta al giorno ininterrottamente per cicli di 28 giorni
Altri nomi:
  • CGT9486
  • PLX9486
Sperimentale: (Parte 1b) Bezuclastinib Dose 2 + BSC
Droga: Bezuclastinib compresse (formulazione B)
Bezuclastinib verrà somministrato per via orale, una volta al giorno ininterrottamente per cicli di 28 giorni
Altri nomi:
  • CGT9486
  • PLX9486
Comparatore placebo: (Parte 1b) Placebo + BSC
Droga: Compresse placebo
Il placebo verrà somministrato per via orale, una volta al giorno ininterrottamente per cicli di 28 giorni
Sperimentale: (Parte 2) Dose selezionata di bezuclastinib + BSC
Droga: Bezuclastinib compresse (formulazione B)
Bezuclastinib verrà somministrato per via orale, una volta al giorno ininterrottamente per cicli di 28 giorni
Altri nomi:
  • CGT9486
  • PLX9486
Sperimentale: (Parte 3) Bezuclastinib + BSC
Droga: Bezuclastinib Compresse (Formulazione A)
Bezuclastinib verrà somministrato per via orale, una volta al giorno ininterrottamente per cicli di 28 giorni
Altri nomi:
  • CGT9486
  • PLX9486
Droga: Bezuclastinib compresse (formulazione B)
Bezuclastinib verrà somministrato per via orale, una volta al giorno ininterrottamente per cicli di 28 giorni
Altri nomi:
  • CGT9486
  • PLX9486
Sperimentale: (Sottostudio sulla Terapia Precedente) Bezuclastinib
Droga: Bezuclastinib compresse (formulazione B)
Bezuclastinib verrà somministrato per via orale, una volta al giorno ininterrottamente per cicli di 28 giorni
Altri nomi:
  • CGT9486
  • PLX9486

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte 1: determinare la dose raccomandata di bezuclastinib (CGT9486) nei soggetti con NonAdvSM
Lasso di tempo: 3 mesi
Selezione della dose raccomandata da utilizzare nelle parti successive dello studio.
3 mesi
Parte 2: Efficacia di bezuclastinib alla dose selezionata rispetto al placebo
Lasso di tempo: 24 settimane
Variazione assoluta media nel diario giornaliero della gravità dei sintomi della mastocitosi (MS2D2)
24 settimane
Parte 3: Sicurezza e tollerabilità di bezuclastinib valutate in base al numero di eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
CTCAE v5
Fino a 5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte 2: percentuale di soggetti che hanno avuto una riduzione di almeno il 50% della triptasi sierica
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Parte 2: percentuale di soggetti che hanno avuto una riduzione di almeno il 50% della frazione allelica D816V del sangue periferico
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Parte 2: determinare i tassi di risposta dei soggetti trattati con bezuclastinib alla dose selezionata rispetto al placebo
Lasso di tempo: 24 settimane

Proporzione di soggetti con una riduzione di almeno il 30% del punteggio totale dei sintomi (TSS) su MS2D2.

Proporzione di soggetti con una riduzione di almeno il 50% del punteggio totale dei sintomi (TSS) su MS2D2.
24 settimane
Parte 2: percentuale di soggetti che hanno avuto una riduzione di almeno il 50% del carico mastocitario
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Parti 1 e 2: sicurezza e tollerabilità di bezuclastinib valutate in base al numero di eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
CTCAE v5
Fino a 24 settimane
Parti 1, 2 e 3: Variazione e variazione percentuale nelle misure degli esiti riportati dal paziente (PRO).
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni
Parti 1 e 3: variazione e variazione percentuale della triptasi sierica
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
Fino a 12 mesi
Parti 1 e 3: variazione e variazione percentuale nei mastociti del midollo osseo
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
Fino a 18 mesi
Parte 1: valutare la farmacocinetica (PK) di bezuclastinib in soggetti con NonAdvSM
Lasso di tempo: 3 mesi
Concentrazioni plasmatiche di CGT9846
3 mesi
Parte 2: determinare la variazione media rispetto al basale nel sottodominio PRO predeterminato e nei punteggi dei singoli elementi
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Parti 2 e 3: Determinare la modifica del sintomo principale (più grave) e del sottodominio principale (più grave) di MS2D2 nei soggetti trattati con bezuclastinib rispetto al placebo
Lasso di tempo: Fino a 5 anni

Variazione e variazione percentuale rispetto al basale nel punteggio del sintomo più grave del soggetto.

Variazione e variazione percentuale rispetto al basale nel punteggio del sottodominio MS2D2 del sottodominio più grave del soggetto.
Fino a 5 anni
Parte 3: Variazione e variazione percentuale nei livelli del carico allelico della mutazione KIT D816V
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
Fino a 12 mesi
Parte 3: determinare l'efficacia di bezuclastinib alla dose selezionata
Lasso di tempo: Fino a 2 anni

Proporzione di soggetti con una riduzione di almeno il 50% del TSS MS2D2 rispetto al basale a 1 anno e a 2 anni dall'inizio di bezuclastinib

Variazione e variazione percentuale rispetto al basale nei punteggi del TSS, del sottodominio e dei singoli elementi MS2D2
Fino a 2 anni
Parte 3: Utilizzo di farmaci concomitanti come terapia di salvataggio per NonAdvSM e modifiche rispetto al basale nella terapia di salvataggio e nel miglior regime di farmaci di supporto
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sottostudio: Efficacia di bezuclastinib alla dose selezionata in soggetti i cui sintomi non sono adeguatamente controllati da avapritinib
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Variazione media assoluta sul Diario Giornaliero della Gravità dei Sintomi della Mastocitosi (MS2D2)
Fino a 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Cogent Biosciences, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Rachael Easton, MD, PhD, Cogent Biosciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 giugno 2022

Completamento primario (Effettivo)

22 maggio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 novembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 gennaio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

11 gennaio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CGT9486-21-202

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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