(Summit) Badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa CGT9486 w porównaniu z placebo u pacjentów z powolną lub tlącą się układową mastocytozą
15 maja 2026 zaktualizowane przez: Cogent Biosciences, Inc.
Wieloczęściowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie kliniczne fazy 2 dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności CGT9486 u pacjentów z niezaawansowaną mastocytozą układową
Jest to wieloczęściowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie kliniczne fazy 2, porównujące bezpieczeństwo i skuteczność CGT9486 w połączeniu z najlepszym leczeniem podtrzymującym (BSC) z placebo w połączeniu z BSC u pacjentów z niezaawansowaną mastocytozą układową (NonAdvSM), w tym indolentną mastocytoza układowa i tląca się mastocytoza układowa, której objawy nie są odpowiednio kontrolowane przez BSC.
Badanie to zostanie przeprowadzone w trzech częściach.
Pacjenci w części 1 i 2 otrzymają CGT9486 lub placebo i mogą przejść do części 3, aby otrzymać leczenie CGT9486.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
237
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
-
-
-
-
Edegem, Belgia, 2650
- Antwerp University Hospital (UZA)
-
La Louvière, Belgia
- CHU Tivoli
-
-
-
-
-
Prague, Czechy
- Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady
-
-
-
-
-
Paris, Francja, 75013
- AP-HP- Hopital Pitie-Salpetriere
-
Toulouse, Francja, 31400
- CHU de Toulouse - Hôpital Larrey
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Hiszpania
- Institut Català d'Oncologia - L'Hospitalet
-
Madrid, Hiszpania, 28046
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Toledo, Hiszpania
- Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla La Mancha-Hospital Virgen del Valle
-
-
-
-
-
Groningen, Holandia, 9713
- University Medical Center Groningen
-
Rotterdam, Holandia
- Erasmus Rotterdam
-
-
-
-
-
Cork, Irlandia
- Cork University Hospital
-
Dublin, Irlandia, D08 NHY1
- St. James's Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N2
- Tom Baker Cancer Centre
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R3
- University of Alberta
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
- St. Michael's Hospital
-
-
-
-
-
Aachen, Niemcy, 52074
- Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
-
Berlin, Niemcy, 12203
- Charité Universitätsmedizin Berlin
-
Hamburg, Niemcy
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
Kiel, Niemcy
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
-
Mannheim, Niemcy, 68167
- University Medical Centre Mannheim
-
-
-
-
-
Oslo, Norwegia, 0424
- Oslo University Hospital
-
-
-
-
-
Gdansk, Polska
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Klinika Hematologii i Transplantologii
-
Lublin, Polska
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 - Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85054
- Mayo Clinic Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85258
- One of a Kind Clinical Research Center
-
-
California
-
La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
- Modena Allergy and Asthma Clinical
-
-
Florida
-
Clearwater, Florida, Stany Zjednoczone, 33756
- Innovative Research of West Florida
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
- Mayo Clinic - Jacksonville
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- Rush University
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20814
- Walter Reed National Military Medical Center
-
Glenn Dale, Maryland, Stany Zjednoczone, 20769
- Allervie Clinical Research
-
Wheaton, Maryland, Stany Zjednoczone, 20902
- Institute for Asthma and Allergy
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- University of Michigan
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University at St. Louis
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03766
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
North Carolina
-
Raleigh, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
- Duke University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45221
- University of Cincinnati
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
- The Ohio State University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37235
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
- AIR Care
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
Utah
-
West Valley City, Utah, Stany Zjednoczone, 84119
- Metrodora Institute of Technology
-
-
-
-
-
Basel, Szwajcaria, 4031
- University Hospital Basel
-
-
-
-
-
Bologna, Włochy, 40138
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico di Sant'Orsola
-
Catania, Włochy
- AOU Policlinico Rodolico San Marco
-
Florence, Włochy
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
-
Pavia, Włochy, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Ravenna, Włochy
- AUSL della Romagna-Ospedale S.Maria delle Croci
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE1 9RT
- Guy's Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
Zdiagnozowano 1 z następujących rozpoznań zgodnie z klasyfikacją mastocytozy układowej (SM) Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) z 2016 r.:
- Indolentna mastocytoza układowa (ISM)
- Tląca się mastocytoza układowa (SSM)
- Umiarkowane do ciężkich objawy na podstawie PRO specyficznego dla choroby i po ustaleniu stabilnego schematu co najmniej 2 terapii antymediatorami w 14-dniowym okresie kwalifikowalności
- Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0 do 2
- W przypadku pacjentów otrzymujących kortykosteroidy dawka musi wynosić ≤10 mg/dobę prednizonu lub odpowiednika
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Zdiagnozowano jedną z następujących klasyfikacji WHO SM: mastocytoza szpiku kostnego, zaawansowana mastocytoza układowa, w tym SM z towarzyszącym nowotworem hematologicznym, agresywne SM, białaczka z komórek tucznych; lub mięsak komórek tucznych
- Rozpoznano mastocytozę skóry bez zajęcia ogólnoustrojowego
- Otrzymał wcześniejsze leczenie jakimkolwiek ukierunkowanym inhibitorem KIT
- Otrzymywał wcześniej terapię cytoredukcyjną lub badany lek przez <14 dni lub 5 okresów półtrwania leku oraz kladrybinę, interferon alfa, interferon pegylowany lub terapię przeciwciałami <28 dni lub 5 okresów półtrwania leku (w zależności od tego, który okres jest dłuższy), przed rozpoczęcie ocen przesiewowych
- Otrzymał radioterapię lub terapię psoralenem i ultrafioletem A <14 dni przed rozpoczęciem ocen przesiewowych
- Otrzymał wsparcie hematopoetycznego czynnika wzrostu <14 dni przed rozpoczęciem ocen przesiewowych
- Historia klinicznie istotnego krwawienia w ciągu 30 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku lub konieczności terapeutycznego leczenia przeciwkrzepliwego w trakcie badania
- Konieczność leczenia kortykosteroidami w dawce >10 mg/dobę prednizonu lub odpowiednika
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: (Część 2) Placebo + BSC
|
Placebo będzie podawane doustnie, raz dziennie w sposób ciągły przez 28-dniowe cykle
|
|
Eksperymentalny: (Część 1a) Bezuklastynib Dawka 1 + BSC
|
Bezuklastinib będzie podawany doustnie, raz dziennie w sposób ciągły przez 28-dniowe cykle
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: (Część 1a) Bezuklastynib Dawka 2 + BSC
|
Bezuklastinib będzie podawany doustnie, raz dziennie w sposób ciągły przez 28-dniowe cykle
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: (Część 1a) Placebo + BSC
|
Placebo będzie podawane doustnie, raz dziennie w sposób ciągły przez 28-dniowe cykle
|
|
Eksperymentalny: (Część 1b) Bezuklastynib Dawka 1 + BSC
|
Bezuklastinib będzie podawany doustnie, raz dziennie w sposób ciągły przez 28-dniowe cykle
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: (Część 1b) Bezuklastynib Dawka 2 + BSC
|
Bezuklastinib będzie podawany doustnie, raz dziennie w sposób ciągły przez 28-dniowe cykle
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: (Część 1b) Placebo + BSC
|
Placebo będzie podawane doustnie, raz dziennie w sposób ciągły przez 28-dniowe cykle
|
|
Eksperymentalny: (Część 2) Wybrana dawka bezuklastynibu + BSC
|
Bezuklastinib będzie podawany doustnie, raz dziennie w sposób ciągły przez 28-dniowe cykle
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: (Część 3) Bezuklastynib + BSC
|
Bezuklastinib będzie podawany doustnie, raz dziennie w sposób ciągły przez 28-dniowe cykle
Inne nazwy:
Bezuklastinib będzie podawany doustnie, raz dziennie w sposób ciągły przez 28-dniowe cykle
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: (Badanie podkohortowe dot. wcześniejszej terapii) Bezuclastinib
|
Bezuklastinib będzie podawany doustnie, raz dziennie w sposób ciągły przez 28-dniowe cykle
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Część 1: Określenie zalecanej dawki bezuklastinibu (CGT9486) u pacjentów z NonAdvSM
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
Wybór zalecanej dawki do stosowania w kolejnych częściach badania.
|
3 miesiące
|
|
Część 2: Skuteczność bezuklastynibu w wybranej dawce w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
Średnia bezwzględna zmiana w dzienniku dziennym nasilenia objawów mastocytozy (MS2D2)
|
24 tygodnie
|
|
Część 3: Bezpieczeństwo i tolerancja bezuklastynibu oceniane na podstawie liczby zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
CTCAE wersja 5
|
Do 5 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Część 2: Odsetek pacjentów, u których stwierdzono co najmniej 50% redukcję poziomu tryptazy w surowicy
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
24 tygodnie
|
|
|
Część 2: Odsetek pacjentów, u których stwierdzono co najmniej 50% zmniejszenie frakcji allelu D816V we krwi obwodowej
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
24 tygodnie
|
|
|
Część 2: Określenie odsetka pacjentów odpowiadających na leczenie bezuklastynibu w wybranej dawce w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
Odsetek pacjentów z co najmniej 30% redukcją całkowitej punktacji objawów (TSS) w MS2D2. Odsetek pacjentów z co najmniej 50% redukcją całkowitej punktacji objawów (TSS) w MS2D2. |
24 tygodnie
|
|
Część 2: Odsetek pacjentów, u których zaobserwowano co najmniej 50% redukcję obciążenia komórkami tucznymi
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
24 tygodnie
|
|
|
Części 1 i 2: Bezpieczeństwo i tolerancja bezuklastynibu oceniane na podstawie liczby zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
|
CTCAE wersja 5
|
Do 24 tygodni
|
|
Części 1, 2 i 3: Zmiana i procentowa zmiana w miarach wyniku zgłaszanego przez pacjenta (PRO).
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Do 5 lat
|
|
|
Części 1 i 3: Zmiana i procentowa zmiana tryptazy w surowicy
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
|
Do 12 miesięcy
|
|
|
Części 1 i 3: Zmiana i zmiana procentowa komórek tucznych szpiku kostnego
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
|
Do 18 miesięcy
|
|
|
Część 1: Ocena farmakokinetyki (PK) bezuklastynibu u pacjentów z chorobą NonAdvSM
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
Stężenia CGT9846 w osoczu
|
3 miesiące
|
|
Część 2: Określ średnią zmianę w stosunku do wartości bazowej w ustalonych z góry subdomenach PRO i wynikach poszczególnych pozycji
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
24 tygodnie
|
|
|
Części 2 i 3: Określenie zmiany głównego (najcięższego) objawu i głównej (najcięższej) subdomeny MS2D2 u pacjentów leczonych bezuklastynibem w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Zmiana i procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w ocenie objawów najpoważniejszego objawu u pacjenta. Zmiana i procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wyniku subdomeny MS2D2 dla najpoważniejszej subdomeny podmiotu. |
Do 5 lat
|
|
Część 3: Zmiana i zmiana procentowa poziomów obciążenia allelem mutacji KIT D816V
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
|
Do 12 miesięcy
|
|
|
Część 3: Określenie skuteczności bezuklastynibu w wybranej dawce
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Odsetek pacjentów, u których stwierdzono co najmniej 50% redukcję MS2D2 TSS w stosunku do wartości wyjściowych po 1 roku i 2 latach od rozpoczęcia leczenia bezuklastynibem Zmiana i procentowa zmiana w porównaniu z wartością bazową w wynikach MS2D2 TSS, subdomeny i poszczególnych pozycji |
Do 2 lat
|
|
Część 3: Stosowanie leków towarzyszących w leczeniu ratunkowym w przypadku NonAdvSM oraz zmiany w porównaniu z wartością wyjściową w leczeniu ratunkowym i najlepszym schemacie leczenia wspomagającego
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Do 5 lat
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Podbadanie: Skuteczność bezuclastynibu w wybranej dawce u pacjentów, u których objawy nie są odpowiednio kontrolowane przez awaprytynib
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Średnia bezwzględna zmiana w Dzienniczku Codziennego Nasilenia Objawów Mastocytozy (MS2D2)
|
Do 2 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Rachael Easton, MD, PhD, Cogent Biosciences
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
27 czerwca 2022
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
22 maja 2025
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 kwietnia 2030
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
19 listopada 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
8 stycznia 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
11 stycznia 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
22 maja 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
15 maja 2026
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
- Nadwrażliwość
- Choroby układu odpornościowego
- Choroby hematologiczne
- IZM
- SSM
- CGT9486
- Bezuklastynib
- PLX9486
- Mastocytoza układowa
- Choroby o podłożu immunologicznym
- D816V
- ZESTAW D816V
- CGT
- PLX
- NonAdvSM
- Niezaawansowana mastocytoza układowa
- Indolentna układowa mastocytoza
- Tląca się układowa mastocytoza
- BMM
- Mastocytoza szpiku kostnego
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Zaburzenia aktywacji komórek tucznych
- Nowotwory
- Nowotwory według typu histologicznego
- Nowotwory, tkanka łączna i miękka
- Nowotwory, tkanka łączna
- Choroby hemowe i limfatyczne
- Nadwrażliwość
- Choroby hematologiczne
- Choroby układu odpornościowego
- Mastocytoza
- Mastocytoza, układowa
- Choroby o podłożu immunologicznym
Inne numery identyfikacyjne badania
- CGT9486-21-202
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .