Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

(Саммит) Исследование по оценке эффективности и безопасности CGT9486 по сравнению с плацебо у пациентов с вялотекущим или тлеющим системным мастоцитозом

15 мая 2026 г. обновлено: Cogent Biosciences, Inc.

Многочастное, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое клиническое исследование 2 фазы безопасности и эффективности CGT9486 у субъектов с неразвитым системным мастоцитозом

Это состоящее из нескольких частей, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое клиническое исследование фазы 2, сравнивающее безопасность и эффективность CGT9486 плюс наилучшая поддерживающая терапия (BSC) с плацебо плюс BSC у пациентов с нераспространенным системным мастоцитозом (NonAdvSM), включая вялотекущий системный мастоцитоз и вялотекущий системный мастоцитоз, симптомы которого не поддаются адекватному контролю с помощью BSC. Данное исследование будет проводиться в трех частях. Пациенты из частей 1 и 2 будут получать CGT9486 или плацебо и могут перейти на часть 3 для лечения CGT9486.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

237

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Австралия, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Австралия, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
  • Бельгия
      • Edegem, Бельгия, 2650
        • Antwerp University Hospital (UZA)
      • La Louvière, Бельгия
        • CHU Tivoli
  • Германия
      • Aachen, Германия, 52074
        • Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
      • Berlin, Германия, 12203
        • Charité Universitätsmedizin Berlin
      • Hamburg, Германия
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Kiel, Германия
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
      • Mannheim, Германия, 68167
        • University Medical Centre Mannheim
  • Ирландия
      • Cork, Ирландия
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Ирландия, D08 NHY1
        • St. James's Hospital
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Испания
        • Institut Català d'Oncologia - L'Hospitalet
      • Madrid, Испания, 28046
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Toledo, Испания
        • Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla La Mancha-Hospital Virgen del Valle
  • Италия
      • Bologna, Италия, 40138
        • IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico di Sant'Orsola
      • Catania, Италия
        • AOU Policlinico Rodolico San Marco
      • Florence, Италия
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Pavia, Италия, 27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Ravenna, Италия
        • AUSL della Romagna-Ospedale S.Maria delle Croci
  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T2N 4N2
        • Tom Baker Cancer Centre
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2R3
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада
        • St. Michael's Hospital
  • Нидерланды
      • Groningen, Нидерланды, 9713
        • University Medical Center Groningen
      • Rotterdam, Нидерланды
        • Erasmus Rotterdam
  • Норвегия
      • Oslo, Норвегия, 0424
        • Oslo University Hospital
  • Польша
      • Gdansk, Польша
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Klinika Hematologii i Transplantologii
      • Lublin, Польша
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 - Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, SE1 9RT
        • Guy's Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Соединенные Штаты, 85258
        • One of a Kind Clinical Research Center
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
        • Modena Allergy and Asthma Clinical
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Соединенные Штаты, 33756
        • Innovative Research of West Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Rush University
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20814
        • Walter Reed National Military Medical Center
      • Glenn Dale, Maryland, Соединенные Штаты, 20769
        • Allervie Clinical Research
      • Wheaton, Maryland, Соединенные Штаты, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • University of Michigan
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University at St. Louis
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Соединенные Штаты, 03766
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45221
        • University of Cincinnati
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
        • The Ohio State University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37235
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231
        • AIR Care
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • West Valley City, Utah, Соединенные Штаты, 84119
        • Metrodora Institute of Technology
  • Франция
      • Paris, Франция, 75013
        • AP-HP- Hopital Pitie-Salpetriere
      • Toulouse, Франция, 31400
        • CHU de Toulouse - Hôpital Larrey
  • Чехия
      • Prague, Чехия
        • Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady
  • Швейцария
      • Basel, Швейцария, 4031
        • University Hospital Basel

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  1. Диагностирован 1 из следующих диагнозов в соответствии с классификацией Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ) 2016 года для системного мастоцитоза (СМ):

    • Индолентный системный мастоцитоз (ISM)
    • Тлеющий системный мастоцитоз (ССМ)
  2. Умеренные или тяжелые симптомы, основанные на специфическом для заболевания PRO и после установления стабильного режима, состоящего как минимум из 2 антимедиаторных терапий в течение 14-дневного приемлемого периода.
  3. Восточная кооперативная онкологическая группа (ECOG) Состояние эффективности от 0 до 2
  4. Для пациентов, получающих кортикостероиды, доза должна составлять ≤10 мг/сутки преднизолона или его эквивалента.

Ключевые критерии исключения:

  1. Диагноз любой из следующих классификаций СМ ВОЗ: мастоцитоз костного мозга, распространенный системный мастоцитоз, включая СМ с ассоциированным гематологическим новообразованием, агрессивный СМ, тучноклеточный лейкоз; или тучноклеточная саркома
  2. Диагностирован мастоцитоз кожи без системного поражения
  3. Получил предварительное лечение любым целевым ингибитором KIT
  4. Получал предшествующую циторедуктивную терапию или исследуемый агент в течение <14 дней или 5 периодов полувыведения препарата и для кладрибина, интерферона альфа, пегилированного интерферона или терапии антителами <28 дней или 5 периодов полувыведения препарата (в зависимости от того, что дольше) до начало скрининговых оценок
  5. Получал лучевую терапию или псорален и ультрафиолетовую терапию А менее чем за 14 дней до начала скрининговых оценок
  6. Получал любую поддержку гемопоэтического фактора роста менее чем за 14 дней до начала скрининговых оценок
  7. Клинически значимое кровотечение в анамнезе в течение 30 дней до первой дозы исследуемого препарата или потребность в терапевтическом антикоагулянте во время исследования
  8. Необходимость лечения кортикостероидами в дозе >10 мг/сутки преднизолона или эквивалента

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: (Часть 2) Плацебо + BSC
Лекарство: Таблетки плацебо
Плацебо будет вводиться перорально один раз в день непрерывно в течение 28-дневных циклов.
Экспериментальный: (Часть 1a) Безукластиниб, доза 1 + BSC
Лекарство: Таблетки безукластиниба (состав А)
Безукластиниб будет вводиться перорально один раз в день непрерывно в течение 28-дневных циклов.
Другие имена:
  • CGT9486
  • PLX9486
Экспериментальный: (Часть 1a) Безукластиниб, доза 2 + BSC
Лекарство: Таблетки безукластиниба (состав А)
Безукластиниб будет вводиться перорально один раз в день непрерывно в течение 28-дневных циклов.
Другие имена:
  • CGT9486
  • PLX9486
Плацебо Компаратор: (Часть 1а) Плацебо + BSC
Лекарство: Таблетки плацебо
Плацебо будет вводиться перорально один раз в день непрерывно в течение 28-дневных циклов.
Экспериментальный: (Часть 1b) Безукластиниб, доза 1 + BSC
Лекарство: Таблетки безукластиниба (состав B)
Безукластиниб будет вводиться перорально один раз в день непрерывно в течение 28-дневных циклов.
Другие имена:
  • CGT9486
  • PLX9486
Экспериментальный: (Часть 1b) Безукластиниб, доза 2 + BSC
Лекарство: Таблетки безукластиниба (состав B)
Безукластиниб будет вводиться перорально один раз в день непрерывно в течение 28-дневных циклов.
Другие имена:
  • CGT9486
  • PLX9486
Плацебо Компаратор: (Часть 1b) Плацебо + BSC
Лекарство: Таблетки плацебо
Плацебо будет вводиться перорально один раз в день непрерывно в течение 28-дневных циклов.
Экспериментальный: (Часть 2) Выбранная доза безукластиниба + BSC
Лекарство: Таблетки безукластиниба (состав B)
Безукластиниб будет вводиться перорально один раз в день непрерывно в течение 28-дневных циклов.
Другие имена:
  • CGT9486
  • PLX9486
Экспериментальный: (Часть 3) Безукластиниб + BSC
Лекарство: Таблетки безукластиниба (состав А)
Безукластиниб будет вводиться перорально один раз в день непрерывно в течение 28-дневных циклов.
Другие имена:
  • CGT9486
  • PLX9486
Лекарство: Таблетки безукластиниба (состав B)
Безукластиниб будет вводиться перорально один раз в день непрерывно в течение 28-дневных циклов.
Другие имена:
  • CGT9486
  • PLX9486
Экспериментальный: (Подраздел по предшествующей терапии) Безукластиниб
Лекарство: Таблетки безукластиниба (состав B)
Безукластиниб будет вводиться перорально один раз в день непрерывно в течение 28-дневных циклов.
Другие имена:
  • CGT9486
  • PLX9486

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Часть 1. Определение рекомендуемой дозы безукластиниба (CGT9486) для субъектов с NonAdvSM
Временное ограничение: 3 месяца
Выбор рекомендуемой дозы для использования в последующих частях исследования.
3 месяца
Часть 2. Эффективность безукластиниба в выбранной дозе по сравнению с плацебо
Временное ограничение: 24 недели
Среднее абсолютное изменение в ежедневном дневнике тяжести симптомов мастоцитоза (MS2D2)
24 недели
Часть 3. Безопасность и переносимость безукластиниба по количеству нежелательных явлений.
Временное ограничение: До 5 лет
CTCAE v5
До 5 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Часть 2: Доля субъектов, у которых наблюдалось снижение уровня триптазы в сыворотке как минимум на 50%.
Временное ограничение: 24 недели
24 недели
Часть 2: Доля субъектов, у которых наблюдалось как минимум 50% снижение фракции аллеля D816V в периферической крови.
Временное ограничение: 24 недели
24 недели
Часть 2. Определить уровень ответа у субъектов, получавших безукластиниб в выбранной дозе, по сравнению с плацебо.
Временное ограничение: 24 недели

Доля субъектов, у которых общая оценка симптомов (TSS) снизилась как минимум на 30% по шкале MS2D2.

Доля субъектов, у которых общая оценка симптомов (TSS) снизилась как минимум на 50% по шкале MS2D2.
24 недели
Часть 2: Доля субъектов, у которых наблюдалось снижение нагрузки тучных клеток как минимум на 50%.
Временное ограничение: 24 недели
24 недели
Части 1 и 2: Безопасность и переносимость безукластиниба по количеству нежелательных явлений.
Временное ограничение: До 24 недель
CTCAE v5
До 24 недель
Части 1, 2 и 3: Изменение и процентное изменение показателей результатов, сообщаемых пациентами (PRO).
Временное ограничение: До 5 лет
До 5 лет
Части 1 и 3: Изменение и процентное изменение триптазы в сыворотке.
Временное ограничение: До 12 месяцев
До 12 месяцев
Части 1 и 3: Изменение и процентное изменение тучных клеток костного мозга.
Временное ограничение: До 18 месяцев
До 18 месяцев
Часть 1. Оценка фармакокинетики (ФК) безукластиниба у пациентов с NonAdvSM.
Временное ограничение: 3 месяца
Концентрации CGT9846 в плазме
3 месяца
Часть 2. Определите среднее изменение по сравнению с базовым уровнем в заранее определенных баллах поддомена PRO и отдельных элементов.
Временное ограничение: 24 недели
24 недели
Части 2 и 3: Определить изменение ведущего (наиболее тяжелого) симптома и ведущего (наиболее тяжелого) субдомена MS2D2 у субъектов, получавших безукластиниб, по сравнению с плацебо.
Временное ограничение: До 5 лет

Изменение и процентное изменение по сравнению с исходным уровнем в шкале симптомов наиболее тяжелого симптома субъекта.

Изменение и процентное изменение по сравнению с исходным уровнем оценки субдомена MS2D2 самого тяжелого субдомена субъекта.
До 5 лет
Часть 3: Изменение и процентное изменение уровней аллельной нагрузки мутации KIT D816V.
Временное ограничение: До 12 месяцев
До 12 месяцев
Часть 3. Определить эффективность безукластиниба в выбранной дозе.
Временное ограничение: До 2 лет

Доля субъектов со снижением TSS MS2D2 по меньшей мере на 50% от исходного уровня через 1 год и 2 года от начала приема безукластиниба

Изменение и процентное изменение по сравнению с базовым уровнем в оценках MS2D2 TSS, поддоменах и отдельных элементах.
До 2 лет
Часть 3. Использование сопутствующих препаратов в качестве спасательной терапии при NonAdvSM и изменения по сравнению с исходным уровнем в спасательной терапии и наилучшем режиме поддерживающего лечения.
Временное ограничение: До 5 лет
До 5 лет

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Подгруппа исследования: Эффективность бекзукластиниба в выбранной дозе у пациентов, чьи симптомы недостаточно контролируются авапритинибом
Временное ограничение: До 2 лет
Среднее абсолютное изменение по Ежедневному дневнику тяжести симптомов мастоцитоза (MS2D2)
До 2 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Cogent Biosciences, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Rachael Easton, MD, PhD, Cogent Biosciences

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

27 июня 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

22 мая 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 апреля 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 ноября 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 января 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

11 января 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

22 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 мая 2026 г.

Последняя проверка

1 мая 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CGT9486-21-202

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться