Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

(Саммит) Исследование по оценке эффективности и безопасности CGT9486 по сравнению с плацебо у пациентов с вялотекущим или тлеющим системным мастоцитозом

5 апреля 2024 г. обновлено: Cogent Biosciences, Inc.

Многочастное, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое клиническое исследование 2 фазы безопасности и эффективности CGT9486 у субъектов с неразвитым системным мастоцитозом

Это состоящее из нескольких частей, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое клиническое исследование фазы 2, сравнивающее безопасность и эффективность CGT9486 плюс наилучшая поддерживающая терапия (BSC) с плацебо плюс BSC у пациентов с нераспространенным системным мастоцитозом (NonAdvSM), включая вялотекущий системный мастоцитоз и вялотекущий системный мастоцитоз, симптомы которого не поддаются адекватному контролю с помощью BSC. Данное исследование будет проводиться в трех частях. Пациенты из частей 1 и 2 будут получать CGT9486 или плацебо и могут перейти на часть 3 для лечения CGT9486.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

138

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Hina Jolin, PharmD
  • Номер телефона: +1 (617) 945-5576
  • Электронная почта: hina.jolin@cogentbio.com

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Австралия, 2050
        • Рекрутинг
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Австралия, 5000
        • Рекрутинг
        • Royal Adelaide Hospital
  • Бельгия
      • Edegem, Бельгия, 2650
        • Рекрутинг
        • Antwerp University Hospital (UZA)
  • Германия
      • Aachen, Германия, 52074
        • Рекрутинг
        • Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
      • Berlin, Германия, 12203
        • Рекрутинг
        • charite universitatsmedizin Berlin
      • Mannheim, Германия, 68167
        • Рекрутинг
        • University Medical Centre Mannheim
  • Греция
      • Athens, Греция
        • Рекрутинг
        • Attikon University General Hospital Athens
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия, D08 NHY1
        • Рекрутинг
        • St. James's Hospital
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Vall d'Hebrón
      • Madrid, Испания, 28046
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Toledo, Испания
        • Рекрутинг
        • Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla La Mancha-Hospital Virgen del Valle
  • Италия
      • Bologna, Италия, 40138
        • Рекрутинг
        • IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico di Sant'Orsola
      • Firenze, Италия
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Pavia, Италия, 27100
        • Рекрутинг
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Rome, Италия, 168
        • Рекрутинг
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T2N 4N2
        • Рекрутинг
        • Tom Baker Cancer Centre
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2R3
        • Рекрутинг
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1E2
        • Рекрутинг
        • Toronto Allergy and Asthma Clinic
  • Нидерланды
      • Groningen, Нидерланды, 9713
        • Рекрутинг
        • University Medical Center Groningen
  • Норвегия
      • Oslo, Норвегия, 0424
        • Рекрутинг
        • Oslo University Hospital
  • Польша
      • Gdańsk, Польша
        • Рекрутинг
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Klinika Hematologii i Transplantologii
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, SE1 9RT
        • Рекрутинг
        • Guy's Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85054
        • Рекрутинг
        • Mayo Clinic Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Соединенные Штаты, 85258
        • Рекрутинг
        • One of a Kind Clinical Research Center
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
        • Рекрутинг
        • Modena Allergy and Asthma Clinical
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Соединенные Штаты, 33756
        • Рекрутинг
        • Innovative Research of West Florida
      • Hialeah, Florida, Соединенные Штаты, 33016
        • Рекрутинг
        • Maya Research Center
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
        • Рекрутинг
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Orange City, Florida, Соединенные Штаты, 32763
        • Рекрутинг
        • Mid Florida Hematology and Oncology Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Рекрутинг
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Рекрутинг
        • Rush University
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20814
        • Рекрутинг
        • Walter Reed National Military Medical Center
      • Glenn Dale, Maryland, Соединенные Штаты, 20769
        • Рекрутинг
        • AllerVie Clinical Research
      • White Marsh, Maryland, Соединенные Штаты, 21162
        • Рекрутинг
        • Chesapeake Research Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Рекрутинг
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
        • Рекрутинг
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • Рекрутинг
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Рекрутинг
        • Mayo Clinic- Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Рекрутинг
        • Washington University at St. Louis
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Соединенные Штаты, 03766
        • Рекрутинг
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Рекрутинг
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
        • Рекрутинг
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45221
        • Рекрутинг
        • University of Cincinnati
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
        • Рекрутинг
        • The Ohio State University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37235
        • Рекрутинг
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231
        • Рекрутинг
        • AIR Care
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
  • Франция
      • Paris, Франция, 75013
        • Рекрутинг
        • AP-HP- Hopital Pitie-Salpetriere
      • Toulouse, Франция, 31400
        • Рекрутинг
        • CHU de Toulouse - Hôpital Larrey
  • Чехия
      • Praha 10, Чехия
        • Рекрутинг
        • Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady
  • Швейцария
      • Basel, Швейцария, 4031
        • Рекрутинг
        • University Hospital Basel

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  1. Диагностирован 1 из следующих диагнозов в соответствии с классификацией Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ) 2016 года для системного мастоцитоза (СМ):

    • Индолентный системный мастоцитоз (ISM)
    • Тлеющий системный мастоцитоз (ССМ)
  2. Умеренные или тяжелые симптомы, основанные на специфическом для заболевания PRO и после установления стабильного режима, состоящего как минимум из 2 антимедиаторных терапий в течение 14-дневного приемлемого периода.
  3. Восточная кооперативная онкологическая группа (ECOG) Состояние эффективности от 0 до 2
  4. Для пациентов, получающих кортикостероиды, доза должна составлять ≤10 мг/сутки преднизолона или его эквивалента.

Ключевые критерии исключения:

  1. Диагноз любой из следующих классификаций СМ ВОЗ: мастоцитоз костного мозга, распространенный системный мастоцитоз, включая СМ с ассоциированным гематологическим новообразованием, агрессивный СМ, тучноклеточный лейкоз; или тучноклеточная саркома
  2. Диагностирован мастоцитоз кожи без системного поражения
  3. Получил предварительное лечение любым целевым ингибитором KIT
  4. Получал предшествующую циторедуктивную терапию или исследуемый агент в течение <14 дней или 5 периодов полувыведения препарата и для кладрибина, интерферона альфа, пегилированного интерферона или терапии антителами <28 дней или 5 периодов полувыведения препарата (в зависимости от того, что дольше) до начало скрининговых оценок
  5. Получал лучевую терапию или псорален и ультрафиолетовую терапию А менее чем за 14 дней до начала скрининговых оценок
  6. Получал любую поддержку гемопоэтического фактора роста менее чем за 14 дней до начала скрининговых оценок
  7. Клинически значимое кровотечение в анамнезе в течение 30 дней до первой дозы исследуемого препарата или потребность в терапевтическом антикоагулянте во время исследования
  8. Необходимость лечения кортикостероидами в дозе >10 мг/сутки преднизолона или эквивалента

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: (Часть 2) Плацебо + BSC
Лекарство: Таблетки плацебо
Плацебо будет вводиться перорально один раз в день непрерывно в течение 28-дневных циклов.
Экспериментальный: (Часть 1a) Безукластиниб, доза 1 + BSC
Лекарство: Таблетки безукластиниба (состав А)
Безукластиниб будет вводиться перорально один раз в день непрерывно в течение 28-дневных циклов.
Другие имена:
  • CGT9486
  • PLX9486
Экспериментальный: (Часть 1a) Безукластиниб, доза 2 + BSC
Лекарство: Таблетки безукластиниба (состав А)
Безукластиниб будет вводиться перорально один раз в день непрерывно в течение 28-дневных циклов.
Другие имена:
  • CGT9486
  • PLX9486
Плацебо Компаратор: (Часть 1а) Плацебо + BSC
Лекарство: Таблетки плацебо
Плацебо будет вводиться перорально один раз в день непрерывно в течение 28-дневных циклов.
Экспериментальный: (Часть 1b) Безукластиниб, доза 1 + BSC
Лекарство: Таблетки безукластиниба (состав B)
Безукластиниб будет вводиться перорально один раз в день непрерывно в течение 28-дневных циклов.
Другие имена:
  • CGT9486
  • PLX9486
Экспериментальный: (Часть 1b) Безукластиниб, доза 2 + BSC
Лекарство: Таблетки безукластиниба (состав B)
Безукластиниб будет вводиться перорально один раз в день непрерывно в течение 28-дневных циклов.
Другие имена:
  • CGT9486
  • PLX9486
Плацебо Компаратор: (Часть 1b) Плацебо + BSC
Лекарство: Таблетки плацебо
Плацебо будет вводиться перорально один раз в день непрерывно в течение 28-дневных циклов.
Экспериментальный: (Часть 2) Выбранная доза безукластиниба + BSC
Лекарство: Таблетки безукластиниба (состав B)
Безукластиниб будет вводиться перорально один раз в день непрерывно в течение 28-дневных циклов.
Другие имена:
  • CGT9486
  • PLX9486
Экспериментальный: (Часть 3) Безукластиниб + BSC
Лекарство: Таблетки безукластиниба (состав А)
Безукластиниб будет вводиться перорально один раз в день непрерывно в течение 28-дневных циклов.
Другие имена:
  • CGT9486
  • PLX9486
Лекарство: Таблетки безукластиниба (состав B)
Безукластиниб будет вводиться перорально один раз в день непрерывно в течение 28-дневных циклов.
Другие имена:
  • CGT9486
  • PLX9486

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Часть 1. Определение рекомендуемой дозы безукластиниба (CGT9486) для субъектов с NonAdvSM
Временное ограничение: 3 месяца
Выбор рекомендуемой дозы для использования в последующих частях исследования.
3 месяца
Часть 2. Эффективность безукластиниба в выбранной дозе по сравнению с плацебо
Временное ограничение: 6 месяцев
Среднее абсолютное изменение исхода, сообщаемого пациентом по конкретному заболеванию (PRO)
6 месяцев
Часть 3. Безопасность и переносимость безукластиниба по количеству нежелательных явлений
Временное ограничение: До 24 месяцев
CTCAE v5
До 24 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение и процентное изменение в показателях результатов, о которых сообщают пациенты (PRO)
Временное ограничение: До 24 месяцев
До 24 месяцев
Изменение и процентное изменение уровня триптазы в сыворотке
Временное ограничение: До 24 месяцев
До 24 месяцев
Изменение и процентное изменение тучных клеток костного мозга
Временное ограничение: До 24 месяцев
До 24 месяцев
Безопасность и переносимость безукластиниба по количеству нежелательных явлений
Временное ограничение: До 24 месяцев
CTCAE v5
До 24 месяцев
Доля субъектов, у которых уровень триптазы в сыворотке снизился не менее чем на 50%.
Временное ограничение: До 24 месяцев
До 24 месяцев
Доля субъектов, у которых количество тучных клеток уменьшилось не менее чем на 50%.
Временное ограничение: До 24 месяцев
До 24 месяцев
Доля субъектов, у которых было по крайней мере 50% снижение фракции аллеля D816V в периферической крови.
Временное ограничение: До 24 месяцев
До 24 месяцев
Изменение и процентное изменение уровней аллельной нагрузки мутации KIT D816V
Временное ограничение: До 24 месяцев
До 24 месяцев
Оценить фармакокинетику (ФК) безукластиниба у субъектов с NonAdvSM
Временное ограничение: До 24 месяцев
Плазменные концентрации CGT9846
До 24 месяцев
Изменение и процентное изменение показателя качества жизни тучных клеток (MC-QOL)
Временное ограничение: до 24 месяцев
По шкале от 0 до 100 более высокие значения представляют более серьезное ухудшение качества жизни.
до 24 месяцев
Изменение и процентное изменение в кратком обследовании здоровья из 12 пунктов (SF-12)
Временное ограничение: до 24 месяцев
Шкала от 0 до 100, более высокие числа представляют лучшие исходы симптомов
до 24 месяцев
Изменение и процентное изменение в EuroQol 5 Измерения 5 Уровни (EQ 5D-5L)
Временное ограничение: до 24 месяцев
Шкала от 0 до 100, более высокие числа представляют лучшие исходы симптомов
до 24 месяцев
Определить частоту респондеров у субъектов, получавших безукластиниб в выбранной дозе.
Временное ограничение: 6 месяцев
Частота ответов, основанная на снижении специфического для заболевания PRO
6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Cogent Biosciences, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Rachael Easton, MD, PhD, Cogent Biosciences

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

27 июня 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 ноября 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 ноября 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 ноября 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 января 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

11 января 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 апреля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 апреля 2024 г.

Последняя проверка

1 апреля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CGT9486-21-202

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Таблетки плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Suriname

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться