Udvidet adgangsprogram for Venetoclax og Navitoclax til pædiatriske patienter med recidiverende eller refraktær ALL eller LL

Inklusionskriterier:

1. Forsøgspersonen, forælderen eller værgen skal frivilligt underskrive og datere et informeret samtykke.
2. Forsøgspersoner skal have recidiverende eller refraktær akut lymfatisk leukæmi (ALL) eller recidiverende eller refraktær lymfatisk lymfom (LL) og have udtømt tilgængelige behandlinger med kendt fordel for ALL/LL. Refraktær er defineret som vedvarende sygdom efter mindst 2 kemoterapiforløb.
3. Forsøgspersoner skal være ≥4 år gamle
4. Forsøgspersoner skal veje ≥20 kg

5. Forsøgspersoner skal have tilstrækkelig leverfunktion:

   en. ALT og ASAT ≤5 x ULN og bilirubin ≤1,5 ​​x ULN

6. Forsøgspersoner skal have normal kreatinin for alderen eller have en beregnet kreatininclearance ≥ 60 ml/min/1,73 m2

7. Emner skal have tilstrækkelig præstationsstatus:

   1. Forsøgspersoner ≤ 16 år: Lansky ≥ 50,
   2. Forsøgspersoner > 16 år: Karnofsky ≥ 50 eller ECOG <3
8. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder (dem, der ikke er postmenopausale i mindst 1 år eller kirurgisk sterile ved bilateral oophorektomi, salpingektomi eller hysterektomi) og deres mandlige partner skal praktisere mindst 1 præventionsmetode under behandlingen og gennem mindst 30 dage efter sidste dosis af forsøgsmedicin.
9. Mandlige forsøgspersoner, der er seksuelt aktive med kvinder i den fødedygtige alder, skal acceptere at bruge kondom under behandlingen.
10. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal have negative resultater for serum- eller uringraviditetstest.

Ekskluderingskriterier:

1. Forsøgspersoner, der har CNS-sygdom med kraniepåvirkning, der kræver stråling
2. Forsøgspersoner, der er mindre end 100 dage efter transplantation, eller >100 dage efter transplantation med aktiv graft-versus-host-sygdom (GVHD), eller som stadig fortsætter post-transplantation immunsuppressiv behandling inden for 7 dage før den første dosis af forsøgslægemiddel .

3. Forsøgspersoner, der modtog nogen af ​​følgende forud for den første dosis af forsøgslægemiddel:

   1. En stærk eller moderat CYP3A-hæmmer eller inducer inden for 7 dage
   2. Aspirin inden for 7 dage
4. Forsøgspersoner, der har aktiv, ukontrolleret infektion
5. Forsøgspersoner, der ikke er kommet sig til mindre end Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) grad 2 fra klinisk signifikant(e) bivirkninger/toksicitet(er) af tidligere behandling.
6. Personer med malabsorptionssyndrom eller enhver anden tilstand, der udelukker enteral administration.
7. Kvindelige forsøgspersoner, der er gravide eller ammer. Mandlige forsøgspersoner, der overvejer at blive far til et barn inden for ca. 30 dage eller donere sæd under behandlingen, inden for ca. 90 dage efter den sidste dosis venetoclax/navitoclax.