Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozszerzony program dostępu do wenetoklaksu i nawitoklaksu dla dzieci i młodzieży z nawracającą lub oporną na leczenie ALL lub LL

29 stycznia 2025 zaktualizowane przez: Kathleen Ludwig

Program rozszerzonego dostępu o średniej wielkości wenetoklaksu (ABT-199) w skojarzeniu z navitoclaxem (ABT-263) u dzieci i młodzieży z nawrotową lub oporną na leczenie ostrą białaczką limfocytową (ALL) lub chłoniakiem limfoblastycznym (LL)

Ogólnym celem tego rozszerzonego programu dostępu jest zapewnienie Venetoclax i Navitoclax pacjentom z ostrą białaczką limfatyczną (ALL) lub chłoniakiem limfoblastycznym (LL), którzy wyczerpali standardowe leczenie.

Przegląd badań

Status

Nie dostępny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Ostra białaczka limfocytowa (ALL) to nowotwór niedojrzałych limfocytów, rodzaju białych krwinek zaangażowanych w układ odpornościowy organizmu. Osoby z ALL mają limfocyty, które nie dojrzewają (limfoblast). Limfoblasty zastępują zdrowe limfocyty w szpiku kostnym i innych narządach układu limfatycznego.

Chłoniak limfoblastyczny (LL) jest agresywną postacią chłoniaka nieziarniczego. Występuje stosunkowo rzadko, stanowi około 2% wszystkich chłoniaków nieziarniczych. W chłoniaku limfoblastycznym nieprawidłowe limfoblasty są obecne w węzłach chłonnych lub grasicy, podczas gdy w ALL nieprawidłowe limfoblasty są głównie we krwi i szpiku kostnym. Klinicznie chłoniak limfoblastyczny zachowuje się bardzo podobnie do ALL, a te dwa stany są często leczone tymi samymi schematami.

Ostatnio dokonano kilku postępów w leczeniu B-ALL, najpowszechniejszego nowotworu występującego w pediatrii. Podczas gdy wskaźnik wyleczeń B-ALL jest większy niż 90%, dzieci z B-ALL są leczone agresywnymi schematami chemioterapii, które często powodują długotrwałą toksyczność (Oeffinge, Hunger). leczenie z dodatkową chemioterapią, po której często następuje allogeniczny przeszczep komórek macierzystych (AlloSCT). Głównym predyktorem wyniku nawrotu B-ALL jest czas do nawrotu; u pacjentów, u których doszło do nawrotu po zakończeniu chemioterapii, wskaźnik wyleczenia wynosi około 50%, podczas gdy odsetek wyleczeń u pacjentów, u których doszło do nawrotu w trakcie leczenia, wynosi 20-30% (słońce).

Terapie ukierunkowane na szlaki apoptotyczne, takie jak navitoclax, są obiecujące w leczeniu ALL i LL. Venetoclax + Navitoclax w skojarzeniu z chemioterapią jest dobrze tolerowany, z kilkoma przerwaniami leczenia lub zmniejszeniem dawki z powodu zdarzeń niepożądanych (AE) u pacjentów z nawracającą/oporną na leczenie ALL lub LL. Wstępna skuteczność Venetoklaksu

+Navitoclax był obiecujący w populacji pacjentów poddanych intensywnemu leczeniu wstępnemu, w tym pacjentów po wcześniejszym SCT lub CAR-T, z wysokim odsetkiem całkowitej odpowiedzi (CR)/całkowitej odpowiedzi z niepełną regeneracją liczby (Cri)/całkowitą odpowiedzią z niepełną regeneracją płytek krwi (CRp) , a 10/18 (56%) miało niewykrywalną minimalną chorobę resztkową (MRD). Trwają dodatkowe analizy biomarkerów korelacyjnych (Pullarkat)

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

  • Populacja średniej wielkości
  • Leczenie IND/Protokół

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnik, rodzic lub opiekun musi dobrowolnie podpisać i opatrzyć datą świadomą zgodę.
  2. Pacjenci muszą mieć nawrotową lub oporną ostrą białaczkę limfoblastyczną (ALL) lub nawrotowego lub opornego chłoniaka limfoblastycznego (LL) i wyczerpać dostępne terapie o znanych korzyściach dla ALL/LL. Oporną na leczenie definiuje się jako utrzymującą się chorobę po co najmniej 2 cyklach chemioterapii.
  3. Uczestnicy muszą być w wieku ≥4 lat
  4. Uczestnicy muszą ważyć ≥20 kg

  5. Pacjenci muszą mieć odpowiednią czynność wątroby:

    A. AlAT i AspAT ≤5 x GGN i bilirubina ≤1,5 ​​x GGN

  6. Pacjenci muszą mieć prawidłowy poziom kreatyniny dla wieku lub mieć obliczony klirens kreatyniny ≥ 60 ml/min/1,73 m2

  7. Badani muszą mieć odpowiedni status sprawności:

    1. Osoby w wieku ≤ 16 lat: Lansky ≥ 50 lat,
    2. Pacjenci > 16 lat: Karnofsky ≥ 50 lub ECOG <3
  8. Kobiety w wieku rozrodczym (te, które nie są po menopauzie przez co najmniej 1 rok lub które nie są bezpłodne chirurgicznie po obustronnym wycięciu jajników, wycięciu jajników lub histerektomii) oraz ich partner muszą stosować co najmniej 1 metodę kontroli urodzeń podczas leczenia i przez co najmniej 30 dni po ostatnia dawka badanych leków.
  9. Mężczyźni, którzy są aktywni seksualnie z kobietami w wieku rozrodczym, muszą wyrazić zgodę na stosowanie prezerwatyw podczas leczenia.
  10. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy lub moczu.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci z chorobą OUN z zajęciem czaszki, która wymaga naświetlania
  2. Osoby, które są mniej niż 100 dni po przeszczepie lub >100 dni po przeszczepie z aktywną chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) lub nadal kontynuują leczenie immunosupresyjne po przeszczepie w ciągu 7 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku .

  3. Osoby, które otrzymały którekolwiek z poniższych przed pierwszą dawką badanego leku:

    1. Silny lub umiarkowany inhibitor lub induktor CYP3A w ciągu 7 dni
    2. Aspiryna w ciągu 7 dni
  4. Osoby z aktywną, niekontrolowaną infekcją
  5. Osoby, które nie powróciły do ​​stopnia 2. według kryteriów Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) po klinicznie istotnych działaniach niepożądanych/toksyczności poprzedniej terapii.
  6. Pacjenci z zespołem złego wchłaniania lub jakimkolwiek innym stanem, który wyklucza podawanie dojelitowe.
  7. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią. Mężczyźni, którzy rozważają spłodzenie dziecka w ciągu około 30 dni lub oddanie nasienia w trakcie leczenia, w ciągu około 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki wenetoklaksu/nawitoklaksu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Kathleen Ludwig

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 stycznia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 stycznia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

31 stycznia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 stycznia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STU-2021-1222

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj