Programme d'accès élargi au Venetoclax et au Navitoclax pour les patients pédiatriques atteints de LAL ou de LL récidivant ou réfractaire

Critère d'intégration:

1. Le sujet, parent ou tuteur doit signer et dater volontairement un consentement éclairé.
2. Les sujets doivent avoir une leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) récidivante ou réfractaire ou un lymphome lymphoblastique (LL) récidivant ou réfractaire et avoir épuisé les traitements disponibles dont le bénéfice est connu pour la LAL/LL. Réfractaire est défini comme une maladie persistante après au moins 2 cycles de chimiothérapie.
3. Les sujets doivent avoir ≥ 4 ans
4. Les sujets doivent peser ≥ 20 kg

5. Les sujets doivent avoir une fonction hépatique adéquate :

   un. ALT et AST ≤ 5 x LSN et bilirubine ≤ 1,5 x LSN

6. Les sujets doivent avoir une créatinine normale pour l'âge ou avoir une clairance de la créatinine calculée ≥ 60 mL/min/1,73 m2

7. Les sujets doivent avoir un état de performance adéquat :

   1. Sujets ≤ 16 ans : Lansky ≥ 50,
   2. Sujets > 16 ans : Karnofsky ≥ 50 ou ECOG < 3
8. Les sujets féminins en âge de procréer (ceux qui ne sont pas ménopausés depuis au moins 1 an ou chirurgicalement stériles par ovariectomie bilatérale, salpingectomie ou hystérectomie) et leur partenaire masculin doivent pratiquer au moins 1 méthode de contraception pendant le traitement et au moins 30 jours après la dernière dose de médicaments expérimentaux.
9. Les sujets masculins qui sont sexuellement actifs avec des femmes en âge de procréer doivent accepter d'utiliser des préservatifs pendant le traitement.
10. Les sujets féminins en âge de procréer doivent avoir des résultats négatifs pour le test de grossesse sérique ou urinaire.

Critère d'exclusion:

1. Sujets atteints d'une maladie du SNC avec atteinte crânienne nécessitant une radiothérapie
2. Sujets qui sont moins de 100 jours après la greffe ou > 100 jours après la greffe avec une réaction active du greffon contre l'hôte (GVHD) ou qui poursuivent toujours un traitement immunosuppresseur post-transplantation dans les 7 jours précédant la première dose du médicament expérimental .

3. Sujets ayant reçu l'un des éléments suivants avant la première dose de médicament expérimental :

   1. Un inhibiteur ou un inducteur puissant ou modéré du CYP3A dans les 7 jours
   2. Aspirine dans les 7 jours
4. Sujets qui ont une infection active et non contrôlée
5. - Sujets qui n'ont pas récupéré à moins que les critères de terminologie communs pour les événements indésirables (CTCAE) de grade 2 d'effet(s) indésirable(s)/toxicité(s) cliniquement significatif(s) du traitement précédent.
6. Sujets atteints du syndrome de malabsorption ou de toute autre condition qui empêche l'administration entérale.
7. Sujets féminins enceintes ou qui allaitent. Sujets de sexe masculin qui envisagent de concevoir un enfant dans les 30 jours environ ou de faire un don de sperme pendant le traitement, dans les 90 jours environ après la dernière dose de vénétoclax/navitoclax.