Utvidet tilgangsprogram for Venetoclax og Navitoclax for pediatriske pasienter med residiverende eller refraktær ALL eller LL

Inklusjonskriterier:

1. Observanden, forelder eller foresatt må frivillig signere og datere et informert samtykke.
2. Pasienter må ha residiverende eller refraktær akutt lymfoblastisk leukemi (ALL) eller residiverende eller refraktær lymfatisk lymfom (LL) og ha uttømt tilgjengelige behandlinger med kjent nytte for ALL/LL. Refraktær er definert som vedvarende sykdom etter minst 2 kurer med kjemoterapi.
3. Forsøkspersonene må være ≥4 år gamle
4. Forsøkspersonene må veie ≥20 kg

5. Pasienter må ha tilstrekkelig leverfunksjon:

   en. ALT og AST ≤5 x ULN og bilirubin ≤1,5 ​​x ULN

6. Forsøkspersonene må ha normalt kreatinin for alder eller ha en beregnet kreatininclearance ≥ 60 ml/min/1,73 m2

7. Emner må ha tilstrekkelig ytelsesstatus:

   1. Forsøkspersoner ≤ 16 år: Lansky ≥ 50,
   2. Forsøkspersoner > 16 år: Karnofsky ≥ 50 eller ECOG <3
8. Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder (de som ikke er postmenopausale på minst 1 år eller kirurgisk sterile ved bilateral ooforektomi, salpingektomi eller hysterektomi) og deres mannlige partner må praktisere minst én prevensjonsmetode under behandlingen og i minst 30 dager etter siste dose undersøkelsesmedisiner.
9. Mannlige forsøkspersoner som er seksuelt aktive med kvinner i fertil alder må samtykke i å bruke kondom under behandlingen.
10. Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder må ha negative resultater for serum- eller uringraviditetstest.

Ekskluderingskriterier:

1. Personer som har CNS-sykdom med kraniepåvirkning som krever stråling
2. Personer som er mindre enn 100 dager etter transplantasjon, eller >100 dager etter transplantasjon med aktiv graft-versus-host-sykdom (GVHD), eller som fortsatt fortsetter immunsuppressiv behandling etter transplantasjon innen 7 dager før første dose av undersøkelsesmedisin .

3. Forsøkspersoner som mottok noe av følgende før den første dosen av forsøksmedisin:

   1. En sterk eller moderat CYP3A-hemmer eller induktor innen 7 dager
   2. Aspirin innen 7 dager
4. Personer som har aktiv, ukontrollert infeksjon
5. Pasienter som ikke har kommet seg til mindre enn Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) grad 2 fra klinisk signifikant(e) bivirkning(er)/toksisitet(er) av tidligere behandling.
6. Personer med malabsorpsjonssyndrom eller andre tilstander som utelukker enteral administrasjon.
7. Kvinnelige forsøkspersoner som er gravide eller ammer. Mannlige forsøkspersoner som vurderer å bli far til barn innen ca. 30 dager eller donere sæd under behandling, innen ca. 90 dager etter siste dose venetoclax/navitoclax.