Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Программа расширенного доступа к венетоклаксу и навитоклаксу для педиатрических пациентов с рецидивирующим или рефрактерным ОЛЛ или ЛЛ

29 января 2025 г. обновлено: Kathleen Ludwig

Программа расширенного доступа промежуточного размера для венетоклакса (АВТ-199) в комбинации с навитоклаксом (АВТ-263) для педиатрических пациентов с рецидивирующим или рефрактерным острым лимфолейкозом (ОЛЛ) или лимфобластной лимфомой (ЛЛ)

Общая цель этой программы расширенного доступа — предоставить венетоклакс и навитоклакс пациентам с острым лимфоцитарным лейкозом (ОЛЛ) или лимфобластной лимфомой (ЛЛ), которые исчерпали стандартное лечение.

Обзор исследования

Статус

Больше недоступно

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Острый лимфоцитарный лейкоз (ОЛЛ) представляет собой рак незрелых лимфоцитов, типа лейкоцитов, участвующих в иммунной системе организма. У людей с ОЛЛ лимфоциты не созревают (лимфобласты). Лимфобласты заменяют здоровые лимфоциты в костном мозге и других органах лимфатической системы.

Лимфобластная лимфома (ЛЛ) представляет собой агрессивную форму неходжкинской лимфомы. Это относительно редкое заболевание, на которое приходится около 2% всех неходжкинских лимфом. При лимфобластной лимфоме аномальные лимфобласты присутствуют в лимфатических узлах или вилочковой железе, тогда как при ОЛЛ аномальные лимфобласты находятся в основном в крови и костном мозге. Клинически лимфобластная лимфома ведет себя очень похоже на ВСЕ, и эти два состояния часто лечат одними и теми же схемами.

В последнее время было сделано несколько разработок в области лечения В-ОЛЛ, наиболее распространенного вида рака, наблюдаемого в педиатрии. В то время как уровень излечения B-ALL превышает 90%, детей с B-ALL лечат агрессивными схемами химиотерапии, которые часто приводят к долгосрочным токсическим эффектам (Oeffinge, Hunger). после лечения дополнительной химиотерапией часто следует аллогенная трансплантация стволовых клеток (AlloSCT). Первичным предиктором исхода рецидива В-ОЛЛ является время до рецидива; у пациентов с рецидивом после завершения химиотерапии показатель излечения составляет примерно 50%, в то время как у пациентов с рецидивом во время лечения показатель излечения гораздо ниже - 20-30% (Sun).

Терапия, нацеленная на апоптотический путь, такая как навитоклакс, показывает многообещающие результаты в лечении ВСЕХ и ЛЛ. Венетоклакс + Навитоклакс в комбинации с химиотерапией хорошо переносится, с небольшими перерывами или снижением дозы из-за нежелательных явлений (НЯ) у пациентов с рецидивирующим/рефрактерным ОЛЛ или ЛЛ. Предварительная эффективность венетоклакса

+ Навитоклакс был многообещающим в популяции пациентов, предварительно получавших интенсивное лечение, в том числе пациентов с предшествующей SCT или CAR-T, с высокими показателями полного ответа (CR)/полного ответа с неполным восстановлением подсчета (Cri)/полного ответа с неполным восстановлением тромбоцитов (CRp) , и 10/18 (56%) имели неопределяемую минимальную остаточную болезнь (MRD). Продолжаются дополнительные корреляционные анализы биомаркеров (Pullarkat)

Тип исследования

Расширенный доступ

Расширенный тип доступа

  • Население среднего размера
  • Лечение IND/протокол

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

4 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Описание

Критерии включения:

  1. Субъект, родитель или опекун должны добровольно подписать информированное согласие и указать дату.
  2. Субъекты должны иметь рецидивирующий или рефрактерный острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ) или рецидивирующую или рефрактерную лимфобластную лимфому (ЛЛ) и исчерпать доступные методы лечения с известной эффективностью для ОЛЛ/ЛЛ. Рефрактерность определяется как персистирующее заболевание после как минимум 2 курсов химиотерапии.
  3. Субъекты должны быть старше 4 лет
  4. Субъекты должны весить ≥20 кг

  5. Субъекты должны иметь адекватную функцию печени:

    а. АЛТ и АСТ ≤5 х ВГН и билирубин ≤1,5 ​​х ВГН

  6. Субъекты должны иметь нормальный для своего возраста креатинин или расчетный клиренс креатинина ≥ 60 мл/мин/1,73 м2.

  7. Субъекты должны иметь адекватный рабочий статус:

    1. Субъекты ≤ 16 лет: Лански ≥ 50,
    2. Субъекты > 16 лет: Karnofsky ≥ 50 или ECOG <3
  8. Субъекты женского пола детородного возраста (те, кто не находится в постменопаузе в течение как минимум 1 года или хирургически бесплодны в результате двусторонней овариэктомии, сальпингэктомии или гистерэктомии) и их партнеры-мужчины должны применять как минимум 1 метод контроля рождаемости во время лечения и в течение как минимум 30 дней после него. последняя доза исследуемых препаратов.
  9. Субъекты мужского пола, ведущие половую жизнь с женщинами детородного возраста, должны дать согласие на использование презервативов во время лечения.
  10. Субъекты женского пола детородного возраста должны иметь отрицательные результаты теста на беременность в сыворотке или моче.

Критерий исключения:

  1. Субъекты с заболеванием ЦНС с поражением черепа, которое требует лучевой терапии
  2. Субъекты, у которых прошло менее 100 дней после трансплантации или >100 дней после трансплантации с активной болезнью «трансплантат против хозяина» (РТПХ), или которые все еще продолжают посттрансплантационную иммунодепрессантную терапию в течение 7 дней до первой дозы исследуемого препарата. .

  3. Субъекты, получившие любое из следующего до первой дозы исследуемого препарата:

    1. Сильный или умеренный ингибитор или индуктор CYP3A в течение 7 дней
    2. Аспирин в течение 7 дней
  4. Субъекты с активной неконтролируемой инфекцией
  5. Субъекты, которые не выздоровели до уровня менее 2 по Общим терминологическим критериям нежелательных явлений (CTCAE) от клинически значимых побочных эффектов/токсичности предыдущей терапии.
  6. Субъекты с синдромом мальабсорбции или любым другим состоянием, препятствующим энтеральному введению.
  7. Субъекты женского пола, которые беременны или кормят грудью. Субъекты мужского пола, которые рассматривают возможность стать отцом в течение примерно 30 дней или сдать сперму во время лечения, в течение примерно 90 дней после последней дозы венетоклакса/навитоклакса.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Kathleen Ludwig

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 января 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 января 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

31 января 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 марта 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 января 2025 г.

Последняя проверка

1 января 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • STU-2021-1222

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться