Erweitertes Zugangsprogramm von Venetoclax und Navitoclax für pädiatrische Patienten mit rezidivierter oder refraktärer ALL oder LL

Einschlusskriterien:

1. Der Proband, Elternteil oder Erziehungsberechtigte muss freiwillig eine Einverständniserklärung unterschreiben und datieren.
2. Die Probanden müssen rezidivierende oder refraktäre akute lymphoblastische Leukämie (ALL) oder rezidivierendes oder refraktäres lymphoblastisches Lymphom (LL) haben und verfügbare Therapien mit bekanntem Nutzen für ALL/LL ausgeschöpft haben. Refraktär ist definiert als persistierende Erkrankung nach mindestens 2 Chemotherapiezyklen.
3. Die Probanden müssen ≥4 Jahre alt sein
4. Die Probanden müssen ≥20 kg wiegen

5. Die Probanden müssen eine angemessene Leberfunktion haben:

   A. ALT und AST ≤5 x ULN und Bilirubin ≤1,5 ​​x ULN

6. Die Probanden müssen für ihr Alter ein normales Kreatinin oder eine berechnete Kreatinin-Clearance von ≥ 60 ml/min/1,73 m2 aufweisen

7. Die Probanden müssen einen angemessenen Leistungsstatus haben:

   1. Probanden ≤ 16 Jahre: Lansky ≥ 50,
   2. Probanden > 16 Jahre: Karnofsky ≥ 50 oder ECOG <3
8. Frauen im gebärfähigen Alter (Personen, die seit mindestens 1 Jahr nicht postmenopausal sind oder durch bilaterale Ovarektomie, Salpingektomie oder Hysterektomie chirurgisch sterilisiert wurden) und ihr männlicher Partner müssen mindestens 1 Verhütungsmethode während der Behandlung und bis mindestens 30 Tage danach praktizieren letzte Dosis von Prüfpräparaten.
9. Männliche Probanden, die mit Frauen im gebärfähigen Alter sexuell aktiv sind, müssen der Verwendung von Kondomen während der Behandlung zustimmen.
10. Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter müssen negative Ergebnisse für den Serum- oder Urin-Schwangerschaftstest haben.

Ausschlusskriterien:

1. Patienten mit einer ZNS-Erkrankung mit Schädelbeteiligung, die eine Bestrahlung erfordert
2. Probanden, die weniger als 100 Tage nach der Transplantation oder > 100 Tage nach der Transplantation mit aktiver Graft-versus-Host-Erkrankung (GVHD) sind oder innerhalb von 7 Tagen vor der ersten Dosis des Prüfpräparats noch eine immunsuppressive Therapie nach der Transplantation fortsetzen .

3. Probanden, die vor der ersten Dosis des Prüfpräparats eines der folgenden Mittel erhalten haben:

   1. Ein starker oder mäßiger CYP3A-Hemmer oder -Induktor innerhalb von 7 Tagen
   2. Aspirin innerhalb von 7 Tagen
4. Personen mit aktiver, unkontrollierter Infektion
5. Patienten, die sich von klinisch signifikanten Nebenwirkungen/Toxizität(en) der vorherigen Therapie nicht auf weniger als Grad 2 der Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) erholt haben.
6. Patienten mit Malabsorptionssyndrom oder einem anderen Zustand, der eine enterale Verabreichung ausschließt.
7. Weibliche Probanden, die schwanger sind oder stillen. Männliche Probanden, die erwägen, innerhalb von etwa 30 Tagen ein Kind zu zeugen oder während der Behandlung innerhalb von etwa 90 Tagen nach der letzten Dosis von Venetoclax/Navitoclax Samen zu spenden.